Léčba chronické hepatitidy C u egyptských dětí s Gaucherovou chorobou.

Toto je prospektivní otevřená studie se všemi pediatrickými pacienty s Gaucherovou nemocí (6-18 let), kteří byli diagnostikováni v egyptském léčebném místě HCV, Gastroenterologické a hepatologické jednotce Mansourské univerzity v Dětské nemocnici, po pozitivních výsledcích screeningu HCV pomocí protilátek proti HCV a budou zařazeny konfirmační pozitivní kvantitativní HCV polymerázová řetězová reakce (PCR). Protokol studie byl schválen Institutional Review Board (IRB) lékařské fakulty Mansoura.

Uspořádání studie: V této prospektivní studii budou pacienti dostávat kombinovanou tabletu ledipasvir-sofosbuvir (90 mg ledipasvir, 400 mg sofosbuviru) jednou denně po dobu 12 týdnů pro osoby ve věku 12–18 let a poloviční dávku (45 mg ledipasviru, 200 mg sofosbuviru ) jednou denně po dobu 12 týdnů po dobu 6-11 let. Po období léčby jsou domluveny kontrolní návštěvy 4, 12 a 24 týdnů po léčbě.

Metody:

Každý pacient bude podroben následujícímu:

A. Anamnéza: čas a způsob získání, léky včetně předchozí antivirové terapie B. Před vstupem do studie bude u všech účastníků provedeno komplexní lékařské vyšetření a při každé návštěvě bude provedeno vyšetření zaměřené na symptomy.

C. Při každé návštěvě budou z bezpečnostních důvodů hlášeny nežádoucí účinky a souběžná léčba.

D. Stanovení stadia podle Tannera pro posouzení puberty bude provedeno u všech pacientů před zařazením do studie, poté na konci terapie a na konci následného sledování po léčbě.

E. Laboratorní testy: Všichni pacienti měli pozitivní (Anti-HCV Ab) a HCV-RNA PCR po dobu delší než 6 měsíců. HCV-RNA bude měřena bazální před léčbou ve 12. týdnu léčby a poté ve 12. a 24. týdnu po léčbě. Kompletní krevní obraz (CBC), testy jaterních funkcí (LFT), mezinárodní normalizovaný poměr (INR) a sérový kreatinin budou provedeny ve stejném časovém rámci. Laboratorní vyšetření budou prováděna jako součást rutinní práce s použitím komerčně dostupných souprav.

F. Perkutánní jaterní biopsie: Histologické vyšetření jaterní biopsie bude provedeno u všech pacientů, pokud to bude možné (hemoglobin vyšší než 10 gm/dl, počet krevních destiček více než 100 x 103/mm2, prodloužení protrombinového času (PT) o méně než 3 sekundy) a odsouhlaseno pacientů a zákonných zástupců. Jaterní fibróza a nekrozánětlivé poškození budou hlášeny jediným odborným patologem podle Modified Knodell skóre podle Ishaka, ve kterém je zánětlivá aktivita odstupňována od 0-18 a fibróza je odstupňována od 0-6. Alternativně bude provedena přechodná jaterní elastografie pomocí fibroscanu u pacientů s kontraindikací nebo odmítajícími jaterní biopsii.