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Behandlung chronischer Hepatitis C bei ägyptischen Kindern mit Gaucher-Krankheit.

26. Oktober 2018 aktualisiert von: Ahmed Megahed, MD, Mansoura University Children Hospital

Wirksamkeit und Sicherheit der Ledipasvir/Sofosbuvir-Kombinationstherapie mit fester Dosis bei der Behandlung chronischer Hepatitis-C-Infektionen bei ägyptischen Kindern mit Gaucher-Krankheit

Diese prospektive offene Studie soll alle verfügbaren Patienten mit Gaucher-Krankheit [entweder unter Enzymersatztherapie (ERT) oder nicht] auf eine Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus (HCV) untersuchen. Darüber hinaus soll die Sicherheit und Wirksamkeit einer kombinierten Sofosbuvir/Ledipasvir-Therapie über 12 Wochen bei chronisch infizierten Patienten im Alter von 6 bis 18 Jahren bewertet werden.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive offene Studie, an der alle pädiatrischen Patienten mit Gaucher-Krankheit (6–18 Jahre) teilnehmen, die an der ägyptischen HCV-Behandlungsstelle, der Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie des Kinderkrankenhauses Mansoura, diagnostiziert oder an diese überwiesen wurden, nach positiven HCV-Screening-Ergebnissen durch Anti-HCV-Antikörper und zur Bestätigung einer positiven quantitativen HCV-Polymerasekettenreaktion (PCR) werden eingeschrieben. Das Studienprotokoll wurde vom Mansoura Faculty of Medicine Institutional Review Board (IRB) genehmigt.

Studiendesign: In dieser prospektiven Studie erhalten Patienten eine Ledipasvir-Sofosbuvir-Festdosis-Kombinationstablette (90 mg Ledipasvir, 400 mg Sofosbuvir) einmal täglich für 12 Wochen für die 12- bis 18-Jährigen und die halbe Dosis (45 mg Ledipasvir, 200 mg Sofosbuvir). ) einmal täglich für 12 Wochen im Alter von 6 bis 11 Jahren. Nach der Behandlung werden Nachuntersuchungen 4, 12 und 24 Wochen nach der Behandlung vereinbart.

Methoden:

Jeder Patient wird folgendem unterzogen:

A. Anamnese: Zeitpunkt und Weg der Erfassung, Medikamente einschließlich vorheriger antiviraler Therapie. B. Vor Studienbeginn wird für alle Teilnehmer eine umfassende medizinische Untersuchung und bei jedem Besuch eine symptomorientierte Untersuchung durchgeführt.

C. Bei jedem Besuch werden aus Sicherheitsgründen unerwünschte Ereignisse und die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten gemeldet.

Das D. Tanner-Stadieneinteilung zur Pubertätsbeurteilung wird für alle Patienten vor der Aufnahme, dann am Ende der Therapie und am Ende der Nachbeobachtung durchgeführt.

E. Labortests: Alle Patienten hatten seit mehr als 6 Monaten eine positive (Anti-HCV-Ab) und HCV-RNA-PCR. Die HCV-RNA wird in der basalen Vorbehandlung in Woche 12 nach der Behandlung und dann in Woche 12 und 24 nach der Behandlung gemessen. Im gleichen Zeitraum werden ein großes Blutbild (CBC), Leberfunktionstests (LFTs), ein international normalisiertes Verhältnis (INR) und Serumkreatinin durchgeführt. Laboruntersuchungen werden als Teil der Routinearbeit mit handelsüblichen Kits durchgeführt.

F. Perkutane Leberbiopsie: Bei allen Patienten wird eine histologische Untersuchung der Leberbiopsie durchgeführt, wenn dies möglich ist (Hämoglobin mehr als 10 g/dl, Thrombozytenzahl mehr als 100 x 103/mm2, Prothrombinzeit (PT) weniger als 3 Sekunden Verlängerung) und mit Zustimmung von die Patienten und Erziehungsberechtigten. Leberfibrose und nekroinflammatorische Schädigung werden von einem einzigen erfahrenen Pathologen gemäß dem modifizierten Knodell-Score von Ishak gemeldet, bei dem die Entzündungsaktivität von 0 bis 18 und die Fibrose von 0 bis 6 bewertet wird. Alternativ wird bei Patienten mit Kontraindikationen oder bei Ablehnung einer Leberbiopsie eine vorübergehende Leberelastographie mittels Fibroscan durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Ägypten
    • Dakahliya
      • Mansoura, Dakahliya, Ägypten, 35516
        • Rekrutierung
        • Mansoura University Children Hospital, Ped Gastroenteroloy and Hepatology Unit
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Im Alter von 6 bis <18 Jahren
  • Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter muss eine schriftliche Einverständniserklärung vorlegen
  • Behandlungsnaive oder erfahrene Kinder mit chronischer HCV-Infektion
  • Chronische HCV-Infektion (≥ 6 Monate), dokumentiert durch Anamnese oder Leberbiopsie
  • Überprüfung der Laborwerte innerhalb definierter Grenzwerte
  • Keine Vorgeschichte einer soliden Organ- oder Knochenmarktransplantation
  • Keine Vorgeschichte einer klinischen Leberdekompensation (z. B. Aszites, Gelbsucht, Enzephalopathie, Varizenblutung)

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit anderen schweren Begleiterkrankungen einer chronischen Erkrankung (z. B. dekompensierte Herzerkrankung, chronische Niereninsuffizienz)
  • Begleitende Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV) oder dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Medikamente (systemische Steroide, Immunsuppressiva)
  • Patienten oder Erziehungsberechtigte, die nicht bereit sind, teilzunehmen oder eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsgruppe
Ledipasvir/Sofosbuvir-Kombinationstablette mit fester Dosis (90 mg Ledipasvir, 400 mg Sofosbuvir) einmal täglich für 12 Wochen für die 12- bis 18-Jährigen mit einem Körpergewicht von 35 kg oder mehr und die halbe Dosis (45 mg Ledipasvir, 200 mg Sofosbuvir) einmal täglich für 12 Wochen für diese 6-11 Jahre, Gewicht weniger als 35 kg.
Arzneimittel: Ledipasvir/Sofosbuvir
Direkt wirkende Anti-HCV-Medikamente

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit anhaltender virologischer Reaktion
Zeitfenster: 18 Monate
Anteil der Patienten, die 12 Wochen nach der Therapie eine negative HCV-PCR erreichen
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prävalenz einer HCV-Infektion bei Kindern mit Gaucher-Krankheit
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der HCV-PCR-positiven Patienten mit Gaucher-Krankheit/Anzahl der untersuchten Patienten mit Gaucher-Krankheit
12 Monate
Arzneimittelunverträglichkeit
Zeitfenster: 18 Monate
Anteil der Patienten, die das Studienmedikament aufgrund eines unerwünschten Ereignisses dauerhaft abbrechen.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mansoura University Children Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. April 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R.18.03.130.R1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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