Chronische hepatitis C-behandeling bij Egyptische kinderen met de ziekte van Gaucher.

Dit is een prospectieve open-label studie, alle pediatrische patiënten met de ziekte van Gaucher (6-18 jaar), gediagnosticeerd op of verwezen naar de HCV Egyptische behandelingslocatie, Mansoura University Children's Hospital Gastro-enterologie en hepatologie-eenheid, na positieve HCV-screenresultaten door middel van anti-HCV-antilichamen en bevestigende positieve kwantitatieve HCV-polymerasekettingreactie (PCR) zullen worden ingeschreven. Het studieprotocol was goedgekeurd door de Mansoura faculteit Geneeskunde Institutional Review Board (IRB).

Onderzoeksopzet: In dit prospectieve onderzoek zullen patiënten ledipasvir-sofosbuvir in een vaste dosis combinatietablet (90 mg ledipasvir, 400 mg sofosbuvir) eenmaal daags gedurende 12 weken ontvangen voor die 12-18 jaar en de helft van de dosis (45 mg ledipasvir, 200 mg sofosbuvir ) eenmaal daags gedurende 12 weken voor die 6-11 jaar. Na de behandelingsperiode worden vervolgbezoeken georganiseerd op 4, 12 en 24 weken na de behandeling.

methoden:

Elke patiënt zal worden onderworpen aan het volgende:

A. Anamnese: tijdstip en route van verkrijging, medicatie inclusief eerdere antivirale therapie B. Uitgebreid medisch onderzoek voor deelname aan de studie zal worden uitgevoerd voor alle deelnemers en symptoomgericht onderzoek bij elk bezoek.

C. Bij elk bezoek worden bijwerkingen en gelijktijdige medicatie gemeld vanwege veiligheidsredenen.

D. Tanner-stadiëring voor puberale beoordeling zal worden uitgevoerd voor alle patiënten voorafgaand aan inschrijving, vervolgens aan het einde van de therapie en aan het einde van de follow-up na de behandeling.

E. Laboratoriumtesten: Alle patiënten hadden gedurende meer dan 6 maanden een positieve (Anti-HCV Ab) en HCV-RNA PCR. HCV-RNA wordt gemeten Basale voorbehandeling in week 12 van de behandeling en vervolgens in week 12, 24 na de behandeling. Volledig bloedbeeld (CBC), leverfunctietesten (LFT's), internationale genormaliseerde ratio (INR) en serumcreatinine zullen in hetzelfde tijdsbestek worden uitgevoerd. Laboratoriumonderzoeken zullen worden uitgevoerd als onderdeel van het routinewerk, met behulp van in de handel verkrijgbare kits.

F. Percutane leverbiopsie: Histologisch onderzoek van de leverbiopsie zal worden gedaan voor alle patiënten indien haalbaar (hemoglobine meer dan 10 gm/dl, aantal bloedplaatjes meer dan 100 x 103/mm2, protrombinetijd (PT) minder dan 3 seconden verlenging) en goedgekeurd door de patiënten en wettelijke voogden. Leverfibrose en necro-inflammatoir letsel worden gerapporteerd door een enkele deskundige patholoog volgens de Modified Knodell-score van Ishak, waarin ontstekingsactiviteit wordt beoordeeld van 0-18 en fibrose wordt beoordeeld van 0-6. Als alternatief wordt voorbijgaande hepatische elastografie door fibroscan uitgevoerd voor patiënten met een contra-indicatie of die een leverbiopsie weigeren.