Лечение хронического гепатита С у египетских детей с болезнью Гоше.

Это проспективное открытое исследование, в котором участвовали все педиатрические пациенты с болезнью Гоше (6-18 лет), диагностированные или направленные в центр лечения ВГС в Египте, отделение гастроэнтерологии и гепатологии детской больницы Университета Мансура, после положительных результатов скрининга на ВГС с помощью антител к ВГС и подтверждающий положительный количественный результат полимеразной цепной реакции ВГС (ПЦР). Протокол исследования был одобрен Институциональным наблюдательным советом медицинского факультета Мансуры (IRB).

Дизайн исследования: в этом проспективном исследовании пациенты будут получать комбинированную таблетку с фиксированной дозой ледипасвира и софосбувира (90 мг ледипасвира, 400 мг софосбувира) один раз в день в течение 12 недель для детей в возрасте 12–18 лет и половину дозы (45 мг ледипасвира, 200 мг софосбувира). ) один раз в день в течение 12 недель для детей в возрасте 6-11 лет. После периода лечения назначают контрольные визиты через 4, 12 и 24 недели после лечения.

Методы:

Каждый пациент будет подвергаться следующему:

A. Сбор анамнеза: время и способ получения, лекарства, включая предыдущую противовирусную терапию. B. Перед включением в исследование для всех участников будет проводиться комплексное медицинское обследование, а при каждом посещении будет проводиться симптоматическое обследование.

C. При каждом посещении в целях безопасности будет сообщаться о нежелательных явлениях и сопутствующих лекарствах.

D. Стадия по Таннеру для оценки полового созревания будет проводиться для всех пациентов до включения в исследование, а затем в конце терапии и в конце последующего наблюдения после лечения.

E. Лабораторные тесты: все пациенты имели положительную ПЦР (антитела к ВГС) и ПЦР на РНК ВГС более 6 месяцев. РНК ВГС будет измеряться до начала лечения на 12-й неделе лечения, а затем на 12-й и 24-й неделе после лечения. Общий анализ крови (CBC), тесты функции печени (LFT), международное нормализованное отношение (INR) и креатинин сыворотки будут проводиться в одно и то же время. Лабораторные исследования будут проводиться в рамках рутинной работы с использованием имеющихся в продаже наборов.

F. Чрескожная биопсия печени: гистологическое исследование биопсии печени будет проводиться для всех пациентов, когда это возможно (гемоглобин более 10 г/дл, количество тромбоцитов более 100 x 103/мм2, протромбиновое время (PT) менее чем на 3 секунды удлинено) и согласовано с пациенты и законные опекуны. О фиброзе печени и некровоспалительном поражении сообщает один опытный патологоанатом в соответствии с модифицированной шкалой Кноделла по Исхаку, в которой воспалительная активность оценивается по шкале от 0 до 18, а фиброз — по шкале от 0 до 6. В качестве альтернативы пациентам с противопоказаниями или отказом от биопсии печени будет проводиться временная эластография печени с помощью фиброскана.