iKanEat: En randomisert kontrollert, multisenter-forsøk av Megestrol for kronisk oral matvegring hos barn (iKanEat)

Megestrol er et steroid og progestasjonell legemiddel FDA godkjent for behandling av anoreksi eller vekttap hos pasienter med ervervet immunsviktsyndrom. Bruken i den nåværende protokollen er "off label" for å stimulere appetitten hos sondematede spedbarn og småbarn som avvenner fra sondemating og lærer å spise. Den nøyaktige virkningsmekanismen som fører til økt appetitt og vektøkning er ukjent, men er sannsynligvis relatert til megestrols glukokortikoideffekt.

Den foreslåtte studien vil bruke megestrol 6 mg/kg/dag i to doser fordi denne dosen har vært effektiv og trygg i to tidligere studier med megestrol for å stimulere appetitten hos barn som går fra sonde- til oralmating. Megestrolet vil doseres ved full dose uke 10-11, ved 66 % dose uke 12, ved 33 % dose uke 14, og fullt nedtrappet ved slutten av uke 14. Megestrol absorberes fra tynntarmen, så mating gjennom sonden vil være akseptabelt.

• Megace
• Megestrol

Den 24 uker lange iKanEat-intervensjonen består av 4 klinikkbesøk og en serie på 12 telebesøk. Alle besøk (klinikk og fjernbesøk) vil fokusere direkte på de oral-motoriske og atferdsmessige ferdighetene som er nødvendige for oral spising.

Telebesøk vil begynne med å bygge rapport og be om et sammendrag av all relevant informasjon siden siste kontaktpunkt, inkludert foreldrenes oppfatning av endringer i vekt, matvaner, fremgang, stress hos foreldre/barn og sykdom. Mesteparten av tiden som er igjen i den 30 minutter lange økten vil bli brukt på å håndtere foreldrenes bekymringer, noe vårt forrige prosjekt indikerer kan omfatte spørsmål om tiltak, spørsmål om implementering av iKanEat-protokollen, og å sikre at barn/familier overholder den orale motorikken. og atferdsmessige retningslinjer for fôring.

Den 24 uker lange iKanEat-intervensjonen består av 4 klinikkbesøk og en serie på 12 telebesøk. Alle besøk (klinikk og fjernbesøk) vil fokusere direkte på de oral-motoriske og atferdsmessige ferdighetene som er nødvendige for oral spising.

Telebesøk vil begynne med å bygge rapport og be om et sammendrag av all relevant informasjon siden siste kontaktpunkt, inkludert foreldrenes oppfatning av endringer i vekt, matvaner, fremgang, stress hos foreldre/barn og sykdom. Mesteparten av tiden som er igjen i den 30 minutter lange økten vil bli brukt på å håndtere foreldrenes bekymringer, noe vårt forrige prosjekt indikerer kan omfatte spørsmål om tiltak, spørsmål om implementering av iKanEat-protokollen, og å sikre at barn/familier overholder den orale motorikken. og atferdsmessige retningslinjer for fôring.

Barnens livskvalitet hos barn i alderen ≥5 år vil bli vurdert ved hjelp av Child Health-spørreskjemaet Foreldresform-CHQ-PF50, et validert foreldrerapportert mål på fysisk og psykososial helse for barn i alderen 5-18 år. CHQ-PF50 inneholder 50 elementer som vurderer 14 helsekonsepter, inkludert fysisk funksjon, emosjonell/atferdsmessig velvære, sosial funksjon og familiepåvirkning.

Atferden (BE) underskala evaluerer atferdsmessig og emosjonell tilpasning som observert av forelderen. Underskala -score varierer fra 0 til 100, med høyere score som representerer bedre atferdshelse og færre atferdsproblemer.

CHQ-PF50-score kan analyseres på underskala-nivå (CHQ-profilpoeng) eller kombineres til sammendragspoeng for fysisk og psykososial helse. Sammendragsscore beregnes ved gjennomsnittlig standardiserte underskala-score, også fra 0 til 100, med høyere score som indikerer bedre total helserelatert livskvalitet.

Barnens livskvalitet hos barn i alderen ≥5 år vil bli vurdert ved hjelp av Child Health-spørreskjemaet Foreldresform-CHQ-PF50, et validert foreldrerapportert mål på fysisk og psykososial helse for barn i alderen 5-18 år. CHQ-PF50 inkluderer 50 elementer som dekker 14 helsekonsepter, for eksempel fysisk funksjon, emosjonell/atferdsmessig velvære, sosial funksjon og familiepåvirkning.

Den globale atferden (GBE) underskalaen vurderer generell atferdsmessig og emosjonell funksjon som rapportert av forelderen. Underskala -score varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer bedre global atferdshelse og færre samlede atferdsproblemer.

CHQ-PF50-score kan analyseres på underskala-nivå (CHQ-profilpoeng) eller kombineres til sammendragspoeng for fysisk og psykososial helse. Sammendragsscore beregnes ved gjennomsnittlig standardiserte underskala-score, også fra 0 til 100, med høyere score som representerer bedre total helserelatert livskvalitet.

Foreldres livskvalitet vil bli vurdert ved bruk av Medical Outcome Study 36-Item Short Form Health Survey (SF-36V2), et mye brukt, validert selvrapportmål for generell helserelatert livskvalitet. SF-36V2 inkluderer 36 elementer som dekker 8 domener: vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, emosjonell rollefunksjon, sosial rollefunksjon og mental helse.

Den emosjonelle velvære (mental helse) underskala måler generell emosjonell funksjon, inkludert humør, angst og psykologisk lidelse. Rå underskala-score varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer bedre emosjonell velvære.

For analyse vil rå underskala score bli konvertert til standardiserte Z-scores, der en Z-poengsum på 0 representerer populasjonsgjennomsnittet, og hvert standardavvik over eller under 0 representerer avvik fra gjennomsnittet. Høyere Z-score indikerer bedre emosjonell funksjon, mens lavere Z-score indikerer verre emosjonelle

Foreldre depressive symptomer vil bli vurdert ved bruk av Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9), et validert 9-punkts selvrapportmål for depresjonens alvorlighetsgrad basert på 9-kriteriene for større depressiv lidelse (MDD) fra DSM. Hver vare blir scoret fra 0 ("ikke i det hele tatt") til 3 ("nesten hver dag"), og gir en total poengsum fra 0 til 27.

Høyere PHQ-9-score indikerer større alvorlighetsgrad av depressive symptomer, mens lavere score indikerer færre eller mindre alvorlige depressive symptomer. Total score-tolkning er ofte som følger: 0-4 = minimal eller ingen depresjon, 5-9 = mild depresjon, 10-14 = moderat depresjon, 15-19 = moderat alvorlig depresjon, 20-27 = alvorlig depresjon. Dette tiltaket kan brukes til å vurdere både tilstedeværelsen av depressive symptomer og endringer i symptomens alvorlighetsgrad over tid.

Foreldre angstsymptomer vil bli vurdert ved bruk av den generelle angstlidelsen-7 (GAD-7), et validert 7-element selvrapportmål som skjermer for og vurderer alvorlighetsgraden av vanlige angstlidelser, inkludert generalisert angstlidelse, panikklidelse, sosial fobi og post-traumatisk stresslidelse.

Hvert element blir scoret fra 0 ("ikke i det hele tatt") til 3 ("nesten hver dag"), og gir et total scoreområde fra 0 til 21. Høyere score indikerer større alvorlighetsgrad av angstsymptomer, mens lavere score indikerer færre eller mindre alvorlige angstsymptomer.

Total score tolkes som følger: 0-4 = minimal angst, 5-9 = mild angst, 10-14 = moderat angst, 15-21 = alvorlig angst. Den totale GAD-7-poengsummen beregnes ved å summere poengsummen for alle syv varer. Dette tiltaket kan brukes til å vurdere tilstedeværelsen av klinisk signifikante angstsymptomer samt endringer i symptomens alvorlighetsgrad over tid.