iKanEat : un essai randomisé, contrôlé et multicentrique sur le mégestrol pour le refus chronique d'aliments par voie orale chez les enfants (iKanEat)
iKanEat : un essai randomisé, contrôlé et multicentrique sur le mégestrol pour le refus chronique d'aliments par voie orale chez les enfants de 9 mois à 9 ans 0 mois
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de l'étude actuelle est de mener un essai contrôlé randomisé d'un cours de 4 semaines de mégestrol, le seul médicament restant qui fait partie du protocole iKanEat, pour s'assurer que l'ajout de mégestrol entraîne de meilleurs résultats pour l'enfant. Le deuxième objectif est d'évaluer la sécurité du mégestrol dans le cadre du protocole iKanEat. Nos travaux antérieurs (ainsi que les travaux d'autres) suggèrent qu'un cours de 6 semaines de mégestrol peut entraîner une insuffisance surrénalienne chez certains enfants, donc dans le cadre du protocole actuel, les enquêteurs évalueront l'innocuité d'un cours de 4 semaines de ce médicament .
Enfin, les parents d'enfants nourris par sonde sont confrontés à de multiples facteurs de stress psychosociaux concernant l'alimentation par sonde. Ceux-ci incluent des inquiétudes quant à la survie de leur enfant en raison de leurs problèmes médicaux sous-jacents, des sentiments d '«échec» dus à leur incapacité à nourrir leur enfant par voie orale, des sentiments accrus de stress autour de l'alimentation par sonde et une diminution du soutien des autres en raison de l'alimentation par sonde. Nos recherches indiquent que la qualité de vie peut être médiocre chez les enfants nourris par sonde, encore plus que chez les enfants atteints de cancer ou de brûlures. Compte tenu de l'importance de ces questions, le troisième objectif de l'étude est d'examiner l'effet de la transition de l'alimentation par sonde à l'alimentation orale sur le stress des parents et la qualité de vie des parents et des enfants.
Objectif 1 : Evaluer l'efficacité du mégestrol dans le cadre du protocole iKanEat 24 semaines.
Hypothèse 1 : Les enfants randomisés dans le groupe mégestrol réussiront significativement mieux la transition vers l'alimentation orale (définie comme l'obtention d'au moins 90 % des calories par voie orale) que les enfants randomisés dans le groupe placebo.
Objectif 2 : Évaluer la sécurité de 4 semaines de mégestrol dans le cadre du protocole iKanEat de 24 semaines.
Hypothèse 2A : Les enfants randomisés dans le groupe mégestrol ne différeront pas des enfants témoins en ce qui concerne le niveau de classification du cortisol du matin (faible, moyen, élevé) et resteront dans la plage normale à tout moment. Analyses 2B : L'analyse exploratoire déterminera, le cas échéant, quelles covariables (sexe, âge et diagnostics à la semaine 0, diagnostics à la naissance) sont liées à des niveaux anormaux de cortisol matinal.
Objectif 3 : Examiner l'effet de la transition de l'alimentation par sonde à l'alimentation orale sur le stress des parents et la qualité de vie des parents et des enfants. Hypothèse 3A : La transition vers l'alimentation orale augmentera temporairement le stress des parents à la semaine 14 à l'arrêt de l'alimentation par sonde, avec un retour à la ligne de base à la semaine 24. Hypothèse 3B : La transition vers l'alimentation orale augmentera la qualité de vie des parents/enfants à 24 semaines par rapport à la semaine 0. Les enfants avec des sondes d'alimentation ont peu d'options de traitement autres que des séjours prolongés en hospitalisation et des programmes de traitement de jour coûteux. iKanEat offre une option de traitement efficace, moins intensive et empiriquement soutenue, qui peut améliorer la vie des enfants et des familles. Il est impératif que les investigateurs déterminent l'efficacité et l'innocuité du protocole comprenant 4 semaines de mégestrol avant que les investigateurs ne se dirigent vers une large diffusion du protocole iKanEat.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
- Rhode Island Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de 9 mois à 9 ans au moment du consentement.
- Capable d'obtenir le consentement éclairé écrit des parents ou du tuteur légal des sujets, conformément aux lois et réglementations locales.
- Les sujets doivent avoir un tube G ou G/J.
- Les sujets doivent recevoir plus de 80 % de leurs besoins caloriques quotidiens totaux à partir d'un tube afin d'être classés comme dépendants du tube.
- Les sujets doivent avoir des antécédents de problèmes d'alimentation ≥ 3 mois, identifiés par un diagnostic d'une équipe d'alimentation multidisciplinaire, et doivent avoir l'autorisation du médecin de l'équipe pour s'assurer qu'ils sont suffisamment stables sur le plan médical pour participer à une étude de sevrage.
- Les sujets doivent posséder les habiletés motrices orales nécessaires pour manger. Les sujets doivent posséder les compétences comportementales nécessaires pour les repas.
Critère d'exclusion:
- Enfants recevant des stéroïdes oraux ou inhalés.
- Le parent a un retard de développement connu ou une déficience cognitive qui peut rendre difficile la participation à l'étude (les enfants présentant ces problèmes ne seront pas exclus).
- Enfants recevant une thérapie nutritionnelle comportementale intensive (définie comme plus d'une séance par mois) avec un psychologue agréé (la thérapie comportementale antérieure n'est pas un critère d'exclusion ; la thérapie oro-motrice, sensorielle ou orthophonique actuelle ne l'est pas non plus).
- Enfants de parents non anglophones.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Mégestrol
Le mégestrol est un médicament stéroïdien et progestatif approuvé par la FDA pour le traitement de l'anorexie ou de la perte de poids chez les patients atteints du syndrome d'immunodéficience acquise. Son utilisation dans le protocole actuel est "off label" pour stimuler l'appétit chez les nourrissons et les tout-petits nourris par sonde qui se sevrent de l'alimentation par sonde et apprennent à manger. Le mécanisme d'action précis qui entraîne une augmentation de l'appétit et une prise de poids est inconnu, mais il est probablement lié à l'effet glucocorticoïde du mégestrol. L'étude proposée utilisera le mégestrol 6 mg/kg/jour en deux doses, car cette dose a été efficace et sûre dans deux études précédentes utilisant le mégestrol pour stimuler l'appétit chez les enfants passant de l'alimentation par sonde à l'alimentation orale. Le mégestrol sera dosé à la dose complète des semaines 10 à 11, à la dose de 66 % la semaine 12, à la dose de 33 % la semaine 14 et à la fin de la semaine 14. Le mégestrol est absorbé par l'intestin grêle, il sera donc acceptable de le faire passer par le tube. |
L'étude proposée utilisera le mégestrol 6 mg/kg/jour en deux doses, car cette dose a été efficace et sûre dans deux études précédentes utilisant le mégestrol pour stimuler l'appétit chez les enfants passant de l'alimentation par sonde à l'alimentation orale.
Le mégestrol sera dosé à la dose complète des semaines 10 à 11, à la dose de 66 % la semaine 12, à la dose de 33 % la semaine 14 et complètement diminué à la fin de la semaine 14.
Le mégestrol est absorbé par l'intestin grêle, il sera donc acceptable de le faire passer par le tube.
Autres noms:
L'intervention iKanEat de 24 semaines est composée de 4 visites à la clinique et d'une série de 12 télé-visites. Toutes les visites (cliniques et télévisites) porteront directement sur les habiletés oro-motrices et comportementales nécessaires à l'alimentation orale. Les télévisites commenceront par établir un rapport et demander un résumé de toutes les informations pertinentes depuis le dernier point de contact, y compris la perception des parents sur les changements de poids, les habitudes alimentaires, les progrès, le stress du parent/enfant et la maladie. La majorité du temps restant dans la session de 30 minutes sera consacrée à traiter les préoccupations des parents, ce qui, selon notre projet précédent, peut inclure des questions sur les mesures, des questions sur la mise en œuvre du protocole iKanEat et la garantie que les enfants/familles adhèrent au protocole oro-moteur. et des directives comportementales pour l'alimentation. |
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Comparateur placebo: Placebo
Les sujets randomisés pour le protocole placebo recevront un sirop placebo identique en goût et en odeur au mégestrol aux mêmes intervalles que ceux du groupe mégestrol mais le sirop ne contiendra aucun ingrédient actif.
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L'intervention iKanEat de 24 semaines est composée de 4 visites à la clinique et d'une série de 12 télé-visites. Toutes les visites (cliniques et télévisites) porteront directement sur les habiletés oro-motrices et comportementales nécessaires à l'alimentation orale. Les télévisites commenceront par établir un rapport et demander un résumé de toutes les informations pertinentes depuis le dernier point de contact, y compris la perception des parents sur les changements de poids, les habitudes alimentaires, les progrès, le stress du parent/enfant et la maladie. La majorité du temps restant dans la session de 30 minutes sera consacrée à traiter les préoccupations des parents, ce qui, selon notre projet précédent, peut inclure des questions sur les mesures, des questions sur la mise en œuvre du protocole iKanEat et la garantie que les enfants/familles adhèrent au protocole oro-moteur. et des directives comportementales pour l'alimentation. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Participants qui sont passés à l'alimentation orale
Délai: Semaines 0 à 24
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L'efficacité de Megestrol dans le cadre du protocole Ikaneat de 24 semaines sera mesurée par des participants qui ont réussi à passer à l'alimentation orale, définie à au moins 90% de calories consommées par voie orale.
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Semaines 0 à 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant une insuffisance surrénalienne mesurée par la valeur du laboratoire du cortisol matinal
Délai: 10 à 14 semaines
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Les enquêteurs détermineront si l'un de nos participants dans l'un ou l'autre groupe a des niveaux de suffisance surrénaliens en dehors de la plage normale à tout moment.
Si un participant avait des niveaux en dehors de la plage normale, les enquêteurs examineront descriptivement les caractéristiques individuelles associées à cela, y compris l'attribution de groupe, les diagnostics médicaux, le sexe et l'âge à l'initiation.
Ces caractéristiques seront signalées de manière descriptive.
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10 à 14 semaines
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Changement de la qualité de vie des enfants mesuré par la sous-échelle de la qualité de vie des enfants du nourrisson (ITQOL47) - Sous-échelle de comportement mondial (GB2)
Délai: Semaine 0 à 24
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Les enquêteurs modéliseront la qualité de vie des enfants de la semaine 0 à la semaine 24 de l'intervention.
Le nourrisson pour les tout-petits Questionnaire sur la qualité de vie ™ (ITQOL) a été développé pour une utilisation chez les nourrissons et les tout-petits de 2 mois à 5 ans.
Le nourrisson pour les enfants pour les enfants Questionnaire sur la qualité de vie ™ (ITQOL) adopte la définition de la santé de l'Organisation mondiale de la santé, en tant qu'état de bien-être physique, mental et social complet et pas seulement l'absence de maladie.
Pour chaque concept, les réponses des articles sont notées, additionnées et transformées sur une échelle de 0 (pire santé) à 100 (meilleure santé).
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Semaine 0 à 24
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Changement de la qualité de vie des enfants mesuré par la sous-échelle de la qualité de vie des enfants du nourrisson (ITQOL47) - Sous-échelle de comportement combiné (CBE)
Délai: Semaine 0 à 24
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Les enquêteurs modéliseront la qualité de vie des enfants de la semaine 0 à la semaine 24 de l'intervention.
Le nourrisson pour les tout-petits Questionnaire sur la qualité de vie ™ (ITQOL) a été développé pour une utilisation chez les nourrissons et les tout-petits de 2 mois à 5 ans.
Le nourrisson pour les enfants pour les enfants Questionnaire sur la qualité de vie ™ (ITQOL) adopte la définition de la santé de l'Organisation mondiale de la santé, en tant qu'état de bien-être physique, mental et social complet et pas seulement l'absence de maladie.
Pour chaque concept, les réponses des articles sont notées, additionnées et transformées sur une échelle de 0 (pire santé) à 100 (meilleure santé).
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Semaine 0 à 24
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Changement de la qualité de vie des enfants mesuré par le questionnaire sur le questionnaire sur la santé des enfants - CHQ-PF50, 5.1 Comportement (BE) Sous-échelle
Délai: Semaine 0 à 24
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La qualité de vie de l'enfant chez les enfants âgés de ≥ 5 ans sera évalué à l'aide du questionnaire sur le questionnaire sur la santé des enfants - CHQ-PF50, une mesure validée par les parents de santé physique et psychosociale pour les enfants de 5 à 18 ans. Le CHQ-PF50 contient 50 éléments évaluant 14 concepts de santé, y compris le fonctionnement physique, le bien-être émotionnel / comportemental, le fonctionnement social et l'impact familial. La sous-échelle du comportement (BE) évalue l'adaptation comportementale et émotionnelle comme observé par le parent. Les scores de sous-échelle varient de 0 à 100, avec des scores plus élevés représentant une meilleure santé comportementale et moins de problèmes de comportement. Les scores CHQ-PF50 peuvent être analysés au niveau de la sous-échelle (scores de profil CHQ) ou combinés en scores sommaires pour la santé physique et psychosociale. Les scores de résumé sont calculés en faisant la moyenne des scores de sous-échelle standardisés, allant également de 0 à 100, avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie globale liée à la santé. |
Semaine 0 à 24
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Changement de la qualité de vie des enfants mesuré par le questionnaire sur le questionnaire sur la santé des enfants - CHQ-PF50 - 5.2 Sous-échelle de comportement mondial (GBE)
Délai: Semaine 0 à 24
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La qualité de vie de l'enfant chez les enfants âgés de ≥ 5 ans sera évalué à l'aide du questionnaire sur le questionnaire sur la santé des enfants - CHQ-PF50, une mesure validée par les parents de santé physique et psychosociale pour les enfants de 5 à 18 ans. Le CHQ-PF50 comprend 50 éléments couvrant 14 concepts de santé, tels que le fonctionnement physique, le bien-être émotionnel / comportemental, le fonctionnement social et l'impact familial. La sous-échelle du comportement mondial (GBE) évalue le fonctionnement comportemental et émotionnel global tel que rapporté par le parent. Les scores de sous-échelle varient de 0 à 100, avec des scores plus élevés indiquant une meilleure santé comportementale mondiale et moins de problèmes comportementaux globaux. Les scores CHQ-PF50 peuvent être analysés au niveau de la sous-échelle (scores de profil CHQ) ou combinés en scores sommaires pour la santé physique et psychosociale. Les scores de résumé sont calculés en faisant la moyenne des scores de sous-échelle normalisés, allant également de 0 à 100, avec des scores plus élevés représentant une meilleure qualité de vie globale liée à la santé. |
Semaine 0 à 24
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Changement du stress des parents tel que mesuré par l'inventaire pédiatrique pour les parents (PIP36) - Score de fréquence totale
Délai: Semaines 0 à 24
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Les enquêteurs modéliseront les niveaux de stress des parents de la semaine 0 à la semaine 24 de l'intervention.
Le PIP est noté séparément pour chacun des 4 domaines (communication, détresse émotionnelle, soins médicaux, fonction de rôle), à travers 2 échelles: fréquence (f) et difficulté (D).
Il existe également un score total composé de la somme pour chacun des 4 domaines, donnant des scores totaux F et D total.
Les articles sont notés comme approuvés par les répondants, allant de 1 à 5.
La plage pour chacun des scores total F et T total est de 42-210.
Des scores plus élevés indiquent des résultats de stress des parents pires.
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Semaines 0 à 24
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Changement du stress des parents tel que mesuré par l'inventaire pédiatrique pour les parents (PIP36) - Score de difficulté total
Délai: Semaines 0 à 24
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Les enquêteurs modéliseront les niveaux de stress des parents de la semaine 0 à la semaine 24 de l'intervention.
Le PIP est noté séparément pour chacun des 4 domaines (communication, détresse émotionnelle, soins médicaux, fonction de rôle), à travers 2 échelles: fréquence (f) et difficulté (D).
Il existe également un score total composé de la somme pour chacun des 4 domaines, donnant des scores totaux F et D total.
Les articles sont notés comme approuvés par les répondants, allant de 1 à 5.
La plage pour chacun des scores total F et T total est de 42-210.
Des scores plus élevés indiquent des résultats de stress des parents pires.
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Semaines 0 à 24
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Changement de la qualité de vie des parents tel que mesuré par la sous-échelle SF-36V2 - Bien-être émotionnel
Délai: Semaine 0 à 24
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La qualité de vie des parents sera évaluée à l'aide de l'enquête sur la santé à court format de l'étude des résultats médicaux (SF-36V2), une mesure auto-évaluée largement utilisée de la qualité de vie générale liée à la santé. Le SF-36V2 comprend 36 éléments couvrant 8 domaines: vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, perceptions générales de la santé, fonctionnement physique, fonctionnement des rôles émotionnels, fonctionnement du rôle social et santé mentale. Le bien-être émotionnel (santé mentale) mesure le fonctionnement émotionnel global, notamment l'humeur, l'anxiété et la détresse psychologique. Les scores de sous-échelle bruts varient de 0 à 100, avec des scores plus élevés indiquant un meilleur bien-être émotionnel. Pour l'analyse, les scores de sous-échelle bruts seront convertis en scores Z normalisés, où un score Z de 0 représente la moyenne de la population, et chaque écart-type supérieur ou inférieur à 0 représente l'écart par rapport à la moyenne. Des scores Z plus élevés indiquent un meilleur fonctionnement émotionnel, tandis que les scores Z inférieurs indiquent une pire émotion |
Semaine 0 à 24
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Changement dans les symptômes dépressifs des parents mesurés par le questionnaire de santé du patient-9 (PHQ-9)
Délai: Semaine 0 à 24
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Les symptômes dépressifs des parents seront évalués à l'aide du questionnaire de santé du patient-9 (PHQ-9), une mesure d'auto-évaluation de 9 éléments validée de la gravité de la dépression basée sur les 9 critères de trouble dépressif majeur (MDD) du DSM. Chaque élément est noté de 0 ("pas du tout") à 3 ("presque tous les jours"), ce qui donne un score total allant de 0 à 27. Des scores PHQ-9 plus élevés indiquent une plus grande gravité des symptômes dépressifs, tandis que des scores plus faibles indiquent des symptômes dépressifs moins ou moins graves. L'interprétation totale du score est généralement la suivante: 0-4 = dépression minimale ou pas, 5-9 = dépression légère, 10-14 = dépression modérée, 15-19 = dépression modérément grave, 20-27 = dépression sévère. Cette mesure peut être utilisée pour évaluer à la fois la présence de symptômes dépressifs et les changements de gravité des symptômes au fil du temps. |
Semaine 0 à 24
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Changement dans les symptômes d'anxiété des parents mesurés par le trouble d'anxiété générale-7 (GAD-7).
Délai: Semaine 0 à 24
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Les symptômes d'anxiété des parents seront évalués à l'aide du trouble d'anxiété généralisé-7 (GAD-7), une mesure d'auto-évaluation validée à 7 éléments qui dépasse et évalue la gravité des troubles anxieux courants, y compris le trouble anxieux généralisé, le trouble panique, la phobie sociale et le trouble de stress post-traumatique. Chaque élément est noté de 0 ("pas du tout") à 3 ("presque tous les jours"), ce qui donne une plage de score totale de 0 à 21. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité des symptômes d'anxiété, tandis que des scores plus faibles indiquent des symptômes d'anxiété moins ou moins graves. Les scores totaux sont interprétés comme suit: 0-4 = anxiété minimale, 5-9 = anxiété légère, 10-14 = anxiété modérée, 15-21 = anxiété sévère. Le score GAD-7 total est calculé en additionnant les scores pour les sept éléments. Cette mesure peut être utilisée pour évaluer la présence de symptômes d'anxiété cliniquement significatifs ainsi que des changements dans la gravité des symptômes au fil du temps. |
Semaine 0 à 24
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Collaborateurs et enquêteurs
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Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
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Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
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Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
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- STUDY00142352
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