Studie av rADAMTS-13 (SHP655) i behandling av deltakere med ervervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) (SOAR-HI)
11. november 2022 oppdatert av: Shire
En fase 2, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie i pasienter med ervervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og effektiviteten til rADAMTS-13 (SHP655) administrert i tillegg til standardbehandling (SoC) ) Behandling
Hensikten med denne studien er å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og effektiviteten til rADAMTS-13 (SHP655) administrert i tillegg til standardbehandling (SoC) av ervervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) deltakere.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
28
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-4948
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Stephenson Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Hopital Conception
-
Paris, Frankrike, 75012
- CHU Saint-Antoine
-
Seine Maritime, Frankrike, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Marne
-
Reims, Marne, Frankrike, 51092
- CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italia, 137
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Alicante, Spania, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Madrid, Spania, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
Valencia, Spania, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannia, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
London, Storbritannia, WC1E 6HX
- 1st Floor, UCLH-Haematology
-
-
West Glamorgan
-
Cardiff, West Glamorgan, Storbritannia, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
-
-
-
-
Frankfurt, Tyskland, D-60590
- Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltaker eller juridisk autorisert representant signerer frivillig informert samtykke. For deltakere som ikke kan gi samtykke, kan en fullt anerkjent medisinsk fullmakt brukes i henhold til lokale lover.
- Deltakeren er 18 til 75 år på visningstidspunktet.
Deltakeren har blitt diagnostisert med primær eller sekundær autoimmun ervervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) basert på følgende kriterier:
a) Trombocytopeni [fall i antall blodplater >=50 % eller antall blodplater <100 000/mikroliter (μL)] i) Ikke mer enn 3 deltakere per arm kan registreres med en screening av blodplatetall >= 50 000/μL.
b) Mikroangiopatisk hemolytisk anemi [økning av laktatdehydrogenase (LDH) >2 ganger eller ved tilstedeværelse eller økning av schistocytter i perifert blodutstryk].
- Vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og krav, og intensjon om å sette i gang plasmautveksling (PEX). Deltakere kan foreløpig delta i forsøket og gjennomgå randomisering i påvente av resultatene av ADAMTS-13-aktiviteten, anti-ADAMTS-13-antistoffet og genetisk testing for medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP).
- Hvis en kvinne i fertil alder, presenterer deltakeren en negativ graviditetstest og samtykker i å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studiens varighet. Seksuelt aktive menn må bruke en akseptert og effektiv prevensjonsmetode under behandlingen og inntil minimum 16 dager etter siste dose administrert.
Ekskluderingskriterier:
- Deltaker har blitt diagnostisert med medfødt TTP.
- Deltakeren har plasma ADAMTS-13 aktivitet > 10 % av normalen ved sentrallaboratoriet; hvis screeningprøver ikke tas før etter den første PEX, tillates ADAMTS-13-aktivitet fra det lokale laboratoriet for å avgjøre kvalifisering.
- Deltakeren har blitt diagnostisert med en annen årsak til trombotisk mikroangiopati (TMA), inkludert: DIC, disseminert malignitet, malign hypertensjon, hematopoetisk stamcelletransplantasjon, shiga-toksinrelatert og atypisk HUS, legemiddeltoksisitet (f.eks. gemcitabin, mitomycin C, klopidogrel) og graviditetsrelaterte trombocytopenisyndromer (f. HELLP, eclampsia).
- Deltakeren har blitt eksponert for en annen IP innen 30 dager før påmelding eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer IP eller undersøkelsesutstyr i løpet av studien.
- Deltakeren har mottatt caplacizumab innen 1 måned før studieregistrering.
- Deltakeren er humant immunsviktvirus-positiv (HIV+) med ustabil sykdom eller CD4+-tall <=200 celler/mm^3 innen 3 måneders screening.
- Deltakere med tilstander med alvorlig immunsvikt.
- Deltakeren har hatt et tidligere atTTP-arrangement de siste 30 dagene.
- Deltakeren har en annen underliggende progressiv dødelig sykdom og/eller forventet levealder på mindre enn 3 måneder.
- Deltakeren er identifisert av etterforskeren som ikke i stand til eller uvillig til å samarbeide med studieprosedyrer
- Deltakeren lider av en mental tilstand som gjør ham/henne ute av stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien og/eller bevis på en lite samarbeidsvillig holdning. En fullt anerkjent medisinsk fullmektig vil imidlertid ha tillatelse til å gi samtykke.
- Hvis kvinnen er, er deltakeren gravid eller ammer.
- Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos sponsoren eller etterforskeren.
- Enhver kontraindikasjon mot PEX, metylprednisolon og/eller rituximab i henhold til forskrivningsinformasjon.
- Kjent livstruende overfølsomhetsreaksjon, inkludert anafylaksi, mot modermolekylet ADAMTS-13, hamsterprotein eller andre bestanddeler av SHP655.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Standard of Care (SoC) + Placebo
Deltakerne fikk SoC daglig PEX etterfulgt av placebo umiddelbart og 12 +/- 1 time etter fullføring av PEX til remisjon ble oppnådd (opptil ca. 6 måneder).
|
Deltakerne vil motta en injeksjon av placebo tilpasset SHP655.
Deltakerne vil motta PEX som Standard of Care (SOC).
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: SoC + SHP655 + Placebo
Deltakerne fikk SoC daglig PEX og SHP655 40 +/- 4 internasjonale enheter per kilogram (IE/kg), IV-injeksjon, QD, umiddelbart etter PEX og placebo 12 +/- 1 time etter fullføring av PEX til remisjon ble oppnådd (opptil ca. 6 måneder).
|
Deltakerne vil motta en injeksjon av placebo tilpasset SHP655.
Deltakerne vil motta PEX som Standard of Care (SOC).
Andre navn:
Deltakerne vil motta injeksjon av SHP655.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: SoC + SHP655
Deltakerne fikk SoC daglig PEX og SHP655 40 +/- 4 IE/kg, IV-injeksjon, BID, umiddelbart etter PEX og 12 +/- 1 time etter fullføring av PEX til remisjon ble oppnådd (opptil ca. 6 måneder).
|
Deltakerne vil motta PEX som Standard of Care (SOC).
Andre navn:
Deltakerne vil motta injeksjon av SHP655.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ADAMTS-13 Aktivitetsnivåer
Tidsramme: Opp til dag 11 eller 12
|
ADAMTS-13-aktivitetsnivåer ble vurdert ved fluorescensresonansenergioverføring (FRETS) ADAMTS13-aktivitet, med eller uten SHP655-supplement.
Tidsplan A (dager 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 og hver 3. dag deretter) eller tidsplan B (dager 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 og hver 3. dag deretter).
Data rapporteres for flere tidspunkter som innen 15 minutter før PEX og etter PEX; Innen 15 minutter, 0,5-3 timer, 4-6 timer etter avsluttet undersøkelsesprodukt (IP) infusjon 1; Innen 15 minutter, 0,5-3 timer etter endt IP-infusjon 2; 30 minutter pre-IP infusjon 2 i skjema A og skjema B (opp til dag 11 eller 12).
|
Opp til dag 11 eller 12
|
|
Antall blodplater
Tidsramme: Grunnlinje og studieslutt (EOS) (opptil ca. 15 måneder)
|
Blodplateantallet er rapportert i enheter på 10^9 per liter blod.
|
Grunnlinje og studieslutt (EOS) (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Laktatdehydrogenase (LDH) nivåer
Tidsramme: Baseline og EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Laktatdehydrogenasenivåene er rapportert.
|
Baseline og EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dose(r) av SHP655 nødvendig for å oppnå og opprettholde tilstrekkelige plasmanivåer av rADAMTS-13
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon inntil 13 uker (etter remisjon i opptil 6 måneder)
|
Dose(r) av SHP655 nødvendig for å oppnå og opprettholde tilstrekkelige plasmanivåer av rADAMTS-13 for å støtte induksjon av remisjon og for å redusere antall PEX-prosedyrer som trengs for behandling av akutte aTTP-episoder, ble vurdert.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon inntil 13 uker (etter remisjon i opptil 6 måneder)
|
|
PK/PD midlertidige forhold mellom sikkerhet og effektivitet parameter som en funksjon av ADAMTS-13 aktivitet
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Parametere inkluderte antall blodplater og LDH.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Antall deltakere med ADAMTS-13 bindende antistoffer per titer
Tidsramme: Baseline og EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Antistofftiter indikerer nivået av antistoffene i en blodprøve, definert som den største fortynningen (eller laveste konsentrasjonen) av blodprøven der en antistoffanalyse (som f.eks. ELISA) fortsatt gir et påvisbart positivt resultat.
Data presenteres per titer kun for ADA-positive deltakere.
|
Baseline og EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Inhiberende autoantistoffer (Nab) titernivåer
Tidsramme: Baseline og EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
NAb-titere ble oppsummert (median, minimum og maksimum) ved baseline og EOS per behandlingsarm, i de forsøkspersonene med NAb-positive resultater (NAb-positive er definert som titerverdi >=0,6 BU/ml).
|
Baseline og EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
ADAMTS-13 aktivitetsnivåer hos deltakere som mottar ytterligere SHP655 i opptil 30 dager etter oppløsning ved å bruke FRETS
Tidsramme: På dag 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 og 84
|
ADAMTS-13-aktivitetsnivåer hos deltakere som fikk ytterligere SHP655 i opptil 30 dager etter oppløsningen av episoden med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) ble vurdert.
Oppløsning ble definert som et normalt antall blodplater og LDH <2 ULN i minst 48 timer etter initial normalisering av antall blodplater (akutt episodeperiode).
|
På dag 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 og 84
|
|
Forholdet mellom ADAMTS-13-aktivitet og endeorgansykdomsstatus
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
End-organ sykdomsstatus ble evaluert for nyre-, hjerte- og nevrologiske sykdommer.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Predose Concentration (Cpre) til Maksimal Plasma Concentration (Cmax) ratio
Tidsramme: Pre-PEX og post-PEX på flere tidspunkter på dag 1, 2, 3, 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9, og 11 eller 12
|
Pre-PEX og post-PEX på flere tidspunkter på dag 1, 2, 3, 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9, og 11 eller 12
|
|
|
AUC totalt: Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven ADAMTS13-aktivitet ved å bruke FRETS
Tidsramme: Innen 15 minutter før PEX og på flere tidspunkt Post PEX på dag 1, 2, 3, 4 eller 5 og 6 eller 7
|
Innen 15 minutter før PEX og på flere tidspunkt Post PEX på dag 1, 2, 3, 4 eller 5 og 6 eller 7
|
|
|
Systemisk og antistoffindusert clearance
Tidsramme: 15 minutter før PEX, 15 minutter etter PEX, 15 minutter, 0,5-3 timer, 4-6 timer etter endt IP-infusjon 1,30 minutter før IP-infusjon 2,15 minutter, 0,5-3 timer etter IP-infusjon 2 av skjema A eller skjema B (opptil 6 måneder)
|
15 minutter før PEX, 15 minutter etter PEX, 15 minutter, 0,5-3 timer, 4-6 timer etter endt IP-infusjon 1,30 minutter før IP-infusjon 2,15 minutter, 0,5-3 timer etter IP-infusjon 2 av skjema A eller skjema B (opptil 6 måneder)
|
|
|
Cmax: Maksimal ADAMTS-13-aktivitet mellom PEX- eller SHP655-infusjoner ved å bruke FRETS
Tidsramme: Pre-PEX og post-PEX på flere tidspunkter på dag 1, 2, 3, 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9, og 11 eller 12
|
Pre-PEX og post-PEX på flere tidspunkter på dag 1, 2, 3, 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9, og 11 eller 12
|
|
|
Laveste nivåer for ADAMTS-13 tidligere PEX ADAMTS13-aktivitet ved å bruke FRETS
Tidsramme: Innen 15 minutter før PEX og på flere tidspunkt Post PEX på dag 2, 3, 4 eller 5 og 6 eller 7
|
Innen 15 minutter før PEX og på flere tidspunkt Post PEX på dag 2, 3, 4 eller 5 og 6 eller 7
|
|
|
Prosentandel av deltakere med ADAMTS-13 aktivitetsbunnnivåer >10 %
Tidsramme: Fordosering på dag 2, 3 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9 og 11 eller 12
|
Fordosering på dag 2, 3 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9 og 11 eller 12
|
|
|
Antall deltakere som oppnådde remisjon etter normalisering av antall blodplater
Tidsramme: Fra starten av studien medikamentadministrasjon opp til 6 måneder etter remisjon
|
Remisjon ble definert som tiden det tok å oppnå blodplatetall ≥150 000/μL, som ble bekreftet av et andre normalt antall blodplater ≥150 000/μL og LDH <2 ULN 48 timer etter initial normalisering.
|
Fra starten av studien medikamentadministrasjon opp til 6 måneder etter remisjon
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår remisjon
Tidsramme: Fra starten av studien medikamentadministrasjon opp til 6 måneder etter remisjon
|
Remisjon ble definert som et normalt antall blodplater og LDH <2 øvre normalgrense (ULN) i minst 48 timer etter initial normalisering av antall blodplater (akutt episodeperiode).
Normalisering av blodplatetall ble definert ≥150 000/μL, noe som ble bekreftet av et andre normalt antall blodplater ≥150 000/μL og LDH <2 ULN.
|
Fra starten av studien medikamentadministrasjon opp til 6 måneder etter remisjon
|
|
Tid til første eksaserbasjon
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Forverring ble definert som tilbakevendende trombocytopeni etter en respons og som krevde reinitiering av daglig plasmautvekslingsbehandling etter ≥1 dag men ≤30 dager uten plasmautvekslingsbehandling.
Data rapporteres basert på Kaplan-Meier estimater.
Data ble rapportert for tid til første forverring i kategorier for deltakere som ble registrert før protokollendringer 4 (fra studiestart opp til 11 måneder) og etter protokollendring 4 (fra 11 måneder opp til EOS).
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Tid for tilbakefall
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Tilbakefall ble bestemt av antall blodplater eller forekomsten etter remisjon av en større klinisk hendelse (f.eks. myokardinfraksjon (MI), hjerneslag, død) ansett av etterforskeren å være relatert til aTTP.
Data ble rapportert for tid til tilbakefall i kategorier for deltakere som ble registrert før protokollendringer 4 (fra studiestart opp til 11 måneder) og etter protokollendring 4 (fra 11 måneder opp til EOS).
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere med eksacerbasjon
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Forverring ble bestemt av antall blodplater eller forekomsten etter remisjon av en større klinisk hendelse (f.eks. hjerteinfarkt (MI), hjerneslag, død) ansett av etterforskeren å være relatert til aTTP.
Data ble rapportert for prosentandelen av deltakerne med forverring i kategorier for deltakere som ble registrert før protokollendringer 4 (fra studiestart opp til 11 måneder) og etter protokollendring 4 (fra 11 måneder opp til EOS).
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere med tilbakefall
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Tilbakefall ble bestemt av antall blodplater eller forekomsten etter remisjon av en større klinisk hendelse (f.eks. myokardinfraksjon (MI), hjerneslag, død) ansett av etterforskeren å være relatert til aTTP.
Data ble rapportert for prosentandelen av deltakerne med forverring i kategorier for deltakere som ble registrert før protokollendringer 4 (fra studiestart opp til 11 måneder) og etter protokollendring 4 (fra 11 måneder opp til EOS).
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere med store kliniske hendelser relatert til trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Større kliniske hendelser relatert til TTP inkluderte død, hjerneslag, hjerteinfarkt og organdysfunksjon som ikke var normalisert innenfor den 90-dagers observasjonsperioden, som besto av kronisk nyresvikt, nevrologisk svekkelse og nevrokognitive mangler.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Antall deltakere med store kliniske hendelser relatert til PEX
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Større kliniske hendelser inkluderte klinisk relevant blødning (modifisert ITP-score) eller trombose på stedet for linjeinnføring, bivirkninger på plasma, inkludert citratreaksjoner, allergiske reaksjoner og transfusjonsrelatert akutt lungeskade (TRALI).
Data rapporteres ved å oppsummere dataene for alle parametere.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Antall deltakere med anti-medikamentantistoff (ADA) Titer for binding i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og EOS (ved ca. måned 15)
|
Baseline og EOS (ved ca. måned 15)
|
|
|
Antall deltakere med hemmende antistoffer i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og EOS (ved ca. måned 15)
|
Baseline og EOS (ved ca. måned 15)
|
|
|
Prosentandel av deltakere med minst én positiv identifisering av antistoffer mot SHP655
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Prosentandeler er basert på det totale antallet deltakere per behandlingsgruppe som har minst én ADA-prøve analysert.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Antall deltakere med akutte bivirkninger (TEAE), spesielt produktrelaterte TEAE-er og alvorlige TEAE-er
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
AE = enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker administrert IP som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen.
TEAE=en uønsket hendelse med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin.
SAE=en AE med enhver uheldig klinisk manifestasjon av tegn, symptomer eller utfall som resulterer i død, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse, bronkospasme assosiert med anafylaksi, gjennomgått og bekreftet serokonversjon for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt A-virus (HAV), hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV), hepatitt E-virus (HEV) eller parvovirus B19 (B19V) ).
En produktrelatert bivirkning er enhver hendelse som dukker opp eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av behandling med et undersøkelsesprodukt eller legemiddel eller enhver eksisterende hendelse som forverres.
|
Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk relevante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Vitale tegn ble vurdert basert på blodtrykk, puls, respirasjonsfrekvens og kroppstemperatur.
|
Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk relevante endringer i klinisk kjemi
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Klinisk kjemi vurderte alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), total bilirubin, alkalisk fosfatase, blod urea nitrogen, kreatinin og glukose.
|
Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk relevante endringer i hematologi
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Hematologi besto av fullstendig blodtelling og leukocytter med differensial (basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler), gjennomsnittlig korpuskulært volum (MCV), gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobinkonsentrasjon (MCHC) og antall blodplater.
|
Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere som mottar redningsterapi
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Redningsterapi ble definert som ethvert produkt med et kjent avbrudd i det farmakokinetiske/farmakodynamiske (PK/PD) forholdet mellom ADAMTS-13-aktivitet, von Willebrand-faktor (VWF)-aktivitet og antall blodplater.
Hvis redningsterapi ble igangsatt, ble administreringen av IP (SHP655 eller placebo) suspendert i løpet av studien.
Antall deltakere som opplever forekomst av å motta redningsterapi ble vurdert.
|
Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere som oppfyller redningskriteriene
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Redningsterapi ble definert som ethvert produkt med et kjent avbrudd i PK/PD-forholdet mellom ADAMTS-13-aktivitet, VWF-aktivitet og antall blodplater.
Hvis redningsterapi ble igangsatt, ble administreringen av IP (SHP655 eller placebo) suspendert i løpet av studien.
Antall deltakere som opplevde forekomst i å møte kriterier for redningsterapi ble vurdert.
Andel deltakere med igangsatt redningsterapi er basert på laboratoriekriterier og uønskede hendelser.
|
Fra første dose med studiemedisin til EOS (opptil ca. 15 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. oktober 2019
Primær fullføring (Faktiske)
5. august 2021
Studiet fullført (Faktiske)
5. august 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. april 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. april 2019
Først lagt ut (Faktiske)
19. april 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. desember 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. november 2022
Sist bekreftet
1. november 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SHP655-201
- 2018-003775-35 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- Studieprotokoll
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Informert samtykkeskjema (ICF)
- Klinisk studierapport (CSR)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .