Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rADAMTS-13 (SHP655) i behandling af deltagere med erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) (SOAR-HI)

11. november 2022 opdateret af: Shire

Et fase 2, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt studie i patienter med erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) for at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden og effektiviteten af ​​rADAMTS-13 (SHP655) administreret som supplement til standardbehandling (SoC) ) Behandling

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden og effektiviteten af ​​rADAMTS-13 (SHP655) administreret som supplement til standardbehandling (SoC) af erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) deltagere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6HX
        • 1st Floor, UCLH-Haematology
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-4948
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Stephenson Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hopital Conception
      • Paris, Frankrig, 75012
        • CHU Saint-Antoine
      • Seine Maritime, Frankrig, 76031
        • CHU de Rouen
    • Marne
      • Reims, Marne, Frankrig, 51092
        • CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 137
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Dr. Peset
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, D-60590
        • Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant underskriver frivilligt informeret samtykke. For deltagere, der ikke er i stand til at give samtykke, kan en fuldt anerkendt lægefuldmagt bruges i henhold til lokal lovgivning.
  • Deltageren er 18 til 75 år på screeningstidspunktet.

  • Deltageren er blevet diagnosticeret med primær eller sekundær autoimmun erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) baseret på følgende kriterier:

    a) Trombocytopeni [fald i trombocyttal >=50 % eller trombocyttal <100.000/mikroliter (μL)] i) Der må ikke tilmeldes mere end 3 deltagere pr. arm med en screening af blodpladetal >= 50.000/μL.

    b) Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi [forhøjelse af lactatdehydrogenase (LDH) >2 gange eller ved tilstedeværelse eller stigning af skistocytter i perifert blodudstrygning].

  • Vilje til fuldt ud at overholde undersøgelsesprocedurer og krav og intention om at påbegynde plasmaudveksling (PEX). Deltagerne kan foreløbigt indgå i forsøget og gennemgå randomisering i afventning af resultaterne af ADAMTS-13-aktiviteten, anti-ADAMTS-13-antistoffet og genetisk testning for medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP).
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ graviditetstest og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed. Seksuelt aktive mænd skal bruge en accepteret og effektiv præventionsmetode under behandlingen og indtil mindst 16 dage efter den sidste dosis, der blev administreret.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er blevet diagnosticeret med medfødt TTP.
  • Deltageren har plasma ADAMTS-13 aktivitet > 10% af normalen på det centrale laboratorium; hvis screeningsprøver ikke tages før efter den første PEX, tillades ADAMTS-13-aktivitet fra det lokale laboratorium for at bestemme berettigelse.
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med en anden årsag til trombotisk mikroangiopati (TMA), herunder: DIC, dissemineret malignitet, malign hypertension, hæmatopoietisk stamcelletransplantation, shiga-toksin-relateret og atypisk HUS, lægemiddeltoksicitet (f.eks. gemcitabin, mitomycin C, clopidogrel) og graviditetsrelaterede trombocytopenisyndromer (f. HJÆLP, eclampsia).
  • Deltageren er blevet eksponeret for en anden IP inden for 30 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer IP eller undersøgelsesudstyr i løbet af undersøgelsen.
  • Deltageren har modtaget caplacizumab inden for 1 måned før studieindskrivning.
  • Deltageren er human immundefektvirus-positiv (HIV+) med ustabil sygdom eller CD4+-tal <=200 celler/mm^3 inden for 3 måneders screening.
  • Deltagere med tilstande med alvorlig immundefekt.
  • Deltageren har haft en tidligere atTTP-begivenhed inden for de seneste 30 dage.
  • Deltageren har en anden underliggende progressiv dødelig sygdom og/eller en forventet levetid på mindre end 3 måneder.
  • Deltageren identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer
  • Deltageren lider af en mental tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller bevis på en usamarbejdsvillig holdning. En fuldt anerkendt lægefuldmægtig vil dog få tilladelse til at give samtykke.
  • Hvis hun er kvinde, er deltageren gravid eller ammer.
  • Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos sponsoren eller efterforskeren.
  • Enhver kontraindikation for PEX, methylprednisolon og/eller rituximab i henhold til ordinationsinformation.
  • Kendt livstruende overfølsomhedsreaktion, herunder anafylaksi, over for modermolekylet ADAMTS-13, hamsterprotein eller andre bestanddele af SHP655.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Standard of Care (SoC) + Placebo
Deltagerne modtog SoC daglig PEX efterfulgt af placebo med det samme og 12 +/- 1 time efter afslutning af PEX, indtil remission var opnået (op til ca. 6 måneder).
Andet: Placebo
Deltagerne vil modtage en indsprøjtning af placebo matchet til SHP655.
Andet: Standard for pleje
Deltagerne vil modtage PEX som Standard of Care (SOC).
Andre navne:
  • PEX
Eksperimentel: SoC + SHP655 + Placebo
Deltagerne modtog SoC daglig PEX og SHP655 40 +/- 4 internationale enheder pr. kilogram (IU/kg), IV-injektion, QD, umiddelbart efter PEX og placebo 12 +/- 1 time efter afslutning af PEX, indtil remission var opnået (op til ca. 6 måneder).
Andet: Placebo
Deltagerne vil modtage en indsprøjtning af placebo matchet til SHP655.
Andet: Standard for pleje
Deltagerne vil modtage PEX som Standard of Care (SOC).
Andre navne:
  • PEX
Medicin: SHP655
Deltagerne vil modtage en injektion af SHP655.
Andre navne:
  • rADAMTS-13
Eksperimentel: SoC + SHP655
Deltagerne modtog SoC daglig PEX og SHP655 40 +/- 4 IE/kg, IV-injektion, BID, umiddelbart efter PEX og 12 +/- 1 time efter afslutning af PEX, indtil remission var opnået (op til ca. 6 måneder).
Andet: Standard for pleje
Deltagerne vil modtage PEX som Standard of Care (SOC).
Andre navne:
  • PEX
Medicin: SHP655
Deltagerne vil modtage en injektion af SHP655.
Andre navne:
  • rADAMTS-13

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ADAMTS-13 Aktivitetsniveauer
Tidsramme: Op til dag 11 eller 12
ADAMTS-13-aktivitetsniveauer blev vurderet ved fluorescensresonansenergioverførsel (FRETS) ADAMTS13-aktivitet, med eller uden SHP655-supplement. Skema A (dage 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 og hver 3. dag derefter) eller skema B (dage 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 og hver 3. dag derefter). Data rapporteres for flere tidspunkter som Inden for 15 minutter før PEX og efter PEX; Inden for 15 minutter, 0,5-3 timer, 4-6 timer efter afslutning af forsøgsprodukt (IP) infusion 1; Inden for 15 minutter, 0,5-3 timer efter endt IP-infusion 2; 30 minutter før IP-infusion 2 af skema A og skema B (op til dag 11 eller 12).
Op til dag 11 eller 12
Blodpladeantal
Tidsramme: Baseline og afslutning af studiet (EOS) (op til ca. 15 måneder)
Blodpladetallet er rapporteret i enheder på 10^9 pr. liter blod.
Baseline og afslutning af studiet (EOS) (op til ca. 15 måneder)
Lactat Dehydrogenase (LDH) niveauer
Tidsramme: Baseline og EOS (op til ca. 15 måneder)
Lactatdehydrogenaseniveauerne er rapporteret.
Baseline og EOS (op til ca. 15 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosis(er) af SHP655 nødvendig for at opnå og opretholde tilstrækkelige plasmaniveauer af rADAMTS-13
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 13 uger (efter remission op til 6 måneder)
Dosis(er) af SHP655, der er nødvendige for at opnå og opretholde tilstrækkelige plasmaniveauer af rADAMTS-13 for at understøtte induktion af remission og for at reducere antallet af PEX-procedurer, der er nødvendige til behandling af akutte aTTP-episoder, blev vurderet.
Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 13 uger (efter remission op til 6 måneder)
PK/PD Tidsmæssigt forhold mellem sikkerhed og effektivitetsparameter som en funktion af ADAMTS-13-aktivitet
Tidsramme: Op til 6 måneder
Parametre inkluderede blodplade- og LDH-tal.
Op til 6 måneder
Antal deltagere med ADAMTS-13-bindende antistoffer pr. titer
Tidsramme: Baseline og EOS (op til ca. 15 måneder)
Antistoftiter angiver niveauet af antistofferne i en blodprøve, defineret som den største fortynding (eller laveste koncentration) af blodprøven, ved hvilken en antistofanalyse (såsom ELISA f.eks.) stadig producerer et påviselig positivt resultat. Data er kun præsenteret pr. titer for ADA-positive deltagere.
Baseline og EOS (op til ca. 15 måneder)
Inhiberende autoantistoffer (Nab) titerniveauer
Tidsramme: Baseline og EOS (op til ca. 15 måneder)
NAb-titere blev opsummeret (median, minimum og maksimum) ved baseline og EOS pr. behandlingsarme i de forsøgspersoner med NAb-positive resultater (NAb-positive er defineret som titerværdi >=0,6 BU/ml).
Baseline og EOS (op til ca. 15 måneder)
ADAMTS-13 aktivitetsniveauer hos deltagere, der modtager yderligere SHP655 i op til 30 dage efter opløsning ved at bruge FRETS
Tidsramme: På dag 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 og 84
ADAMTS-13 aktivitetsniveauer hos deltagere, der fik yderligere SHP655 i op til 30 dage efter opløsningen af ​​den trombotiske trombocytopeniske purpura (TTP) episode blev vurderet. Opløsning blev defineret som et normalt trombocyttal og LDH <2 ULN i mindst 48 timer efter initial normalisering af trombocyttal (akut episodeperiode).
På dag 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 og 84
Forholdet mellem ADAMTS-13 aktivitet og end-organ sygdomsstatus
Tidsramme: Op til 6 måneder
End-organ sygdomsstatus blev evalueret for nyre-, hjerte- og neurologiske sygdomme.
Op til 6 måneder
Koncentration forud for dosis (Cpre) til maksimal plasmakoncentration (Cmax).
Tidsramme: Pre-PEX og post-PEX på flere tidspunkter på dag 1, 2, 3, 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9 og 11 eller 12
Pre-PEX og post-PEX på flere tidspunkter på dag 1, 2, 3, 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9 og 11 eller 12
AUC samlet: Areal under plasmakoncentrationstidskurven ADAMTS13-aktivitet ved brug af FRETS
Tidsramme: Inden for 15 minutter før PEX og på flere tidspunkter Post PEX på dag 1, 2, 3, 4 eller 5 og 6 eller 7
Inden for 15 minutter før PEX og på flere tidspunkter Post PEX på dag 1, 2, 3, 4 eller 5 og 6 eller 7
Systemisk og antistof-induceret clearance
Tidsramme: 15 minutter før PEX, 15 minutter efter PEX, 15 minutter, 0,5-3 timer, 4-6 timer efter afslutning af IP-infusion 1,30 minutter før-IP-infusion 2,15 minutter, 0,5-3 timer efter IP-infusion 2 i skema A eller skema B (op til 6 måneder)
15 minutter før PEX, 15 minutter efter PEX, 15 minutter, 0,5-3 timer, 4-6 timer efter afslutning af IP-infusion 1,30 minutter før-IP-infusion 2,15 minutter, 0,5-3 timer efter IP-infusion 2 i skema A eller skema B (op til 6 måneder)
Cmax: Maksimal ADAMTS-13-aktivitet mellem PEX- eller SHP655-infusioner ved brug af FRETS
Tidsramme: Pre-PEX og post-PEX på flere tidspunkter på dag 1, 2, 3, 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9 og 11 eller 12
Pre-PEX og post-PEX på flere tidspunkter på dag 1, 2, 3, 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9 og 11 eller 12
Laveste niveauer for ADAMTS-13 tidligere PEX ADAMTS13-aktivitet ved brug af FRETS
Tidsramme: Inden for 15 minutter før PEX og på flere tidspunkter Post PEX på dag 2, 3, 4 eller 5 og 6 eller 7
Inden for 15 minutter før PEX og på flere tidspunkter Post PEX på dag 2, 3, 4 eller 5 og 6 eller 7
Procentdel af deltagere med ADAMTS-13 aktivitetsniveauer >10 %
Tidsramme: Fordosering på dag 2, 3 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9 og 11 eller 12
Fordosering på dag 2, 3 4 eller 5, 6 eller 7, 8 eller 9 og 11 eller 12
Antal deltagere, der opnåede remission efter normalisering af blodpladetal
Tidsramme: Fra starten af ​​studiets lægemiddeladministration op til 6 måneder efter remission
Remission blev defineret som den tid, det tog at opnå trombocyttal ≥150.000/μL, hvilket blev bekræftet af et andet normalt blodpladetal ≥150.000/μL og LDH <2 ULN 48 timer efter initial normalisering.
Fra starten af ​​studiets lægemiddeladministration op til 6 måneder efter remission
Procentdel af deltagere, der opnår remission
Tidsramme: Fra starten af ​​studiets lægemiddeladministration op til 6 måneder efter remission
Remission blev defineret som et normalt blodpladetal og LDH <2 øvre normalgrænse (ULN) i mindst 48 timer efter initial normalisering af trombocyttallet (akut episodeperiode). Normalisering af blodpladetal blev defineret ≥150.000/μL, hvilket blev bekræftet af et andet normalt blodpladetal ≥150.000/μL og LDH <2 ULN.
Fra starten af ​​studiets lægemiddeladministration op til 6 måneder efter remission
Tid til første eksacerbation
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Forværring blev defineret som tilbagevendende trombocytopeni efter et respons og krævede genoptagelse af daglig plasmaudskiftningsbehandling efter ≥1 dag, men ≤30 dage uden plasmaudskiftningsbehandling. Data rapporteres baseret på Kaplan-Meier estimater. Data blev rapporteret for tid til første eksacerbation i kategorier for deltagere tilmeldt før protokolændring 4 (fra studiestart op til 11 måneder) og efter protokolændring 4 (fra 11 måneder op til EOS).
Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Tid til tilbagefald
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Tilbagefald blev bestemt ved trombocyttal eller forekomsten efter remission af en større klinisk hændelse (f.eks. myokardieinfraktion (MI), slagtilfælde, død), som efterforskeren anså for at være relateret til aTTP. Data blev rapporteret for tid til tilbagefald i kategorier for deltagere tilmeldt før protokolændring 4 (fra studiestart op til 11 måneder) og efter protokolændring 4 (fra 11 måneder op til EOS).
Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Procentdel af deltagere med eksacerbation
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Forværring blev bestemt ved trombocyttal eller forekomsten efter remission af en større klinisk hændelse (f.eks. myokardieinfarkt (MI), slagtilfælde, død) anset af investigator for at være relateret til aTTP. Data blev rapporteret for procentdel af deltagere med eksacerbation i kategorier for deltagere tilmeldt før protokolændring 4 (fra studiestart op til 11 måneder) og efter protokolændring 4 (fra 11 måneder op til EOS).
Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Procentdel af deltagere med tilbagefald
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Tilbagefald blev bestemt ved trombocyttal eller forekomsten efter remission af en større klinisk hændelse (f.eks. myokardieinfraktion (MI), slagtilfælde, død), som efterforskeren anså for at være relateret til aTTP. Data blev rapporteret for procentdel af deltagere med eksacerbation i kategorier for deltagere tilmeldt før protokolændring 4 (fra studiestart op til 11 måneder) og efter protokolændring 4 (fra 11 måneder op til EOS).
Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Procentdel af deltagere med større kliniske hændelser relateret til trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Større kliniske hændelser relateret til TTP inkluderede dødsfald, slagtilfælde, hjerteinfarkt og organdysfunktion, der ikke var normaliseret inden for den 90-dages observationsperiode, som bestod af kronisk nyreinsufficiens, neurologisk svækkelse og neurokognitive mangler.
Fra start på studiets lægemiddeladministration op til EOS (op til ca. 15 måneder)
Antal deltagere med større kliniske hændelser relateret til PEX
Tidsramme: Op til 6 måneder
Større kliniske hændelser omfattede klinisk relevant blødning (modificeret ITP-score) eller trombose på stedet for linjeindsættelse, bivirkninger på plasma, herunder citratreaktioner, allergiske reaktioner og transfusionsrelateret akut lungeskade (TRALI). Data rapporteres ved at opsummere dataene for alle parametre.
Op til 6 måneder
Antal deltagere med antistof-antistof (ADA) Titer for binding i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og EOS (ved ca. måned 15)
Baseline og EOS (ved ca. måned 15)
Antal deltagere med hæmmende antistoffer i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og EOS (ved ca. måned 15)
Baseline og EOS (ved ca. måned 15)
Procentdel af deltagere med mindst én positiv identifikation af antistoffer mod SHP655
Tidsramme: Op til 6 måneder
Procentsatser er baseret på det samlede antal deltagere pr. behandlingsgruppe, der har analyseret mindst én ADA-prøve.
Op til 6 måneder
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er), specifikt produktrelaterede TEAE'er og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
AE = enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der administreres IP, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. TEAE=en uønsket hændelse med en debut, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet. SAE=en AE med enhver uønsket klinisk manifestation af tegn, symptomer eller udfald, som resulterer i død, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed, bronkospasme forbundet med anafylaksi, gennemgået og bekræftet serokonversion for humant immundefektvirus (HIV), hepatitis A-virus (HAV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), hepatitis E-virus (HEV) eller parvovirus B19 (B19V) ). En produktrelateret bivirkning er enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med et forsøgsprodukt eller lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Antal deltagere med klinisk relevante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Vitale tegn blev vurderet ud fra blodtryk, puls, respirationsfrekvens og kropstemperatur.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Antal deltagere med klinisk relevante ændringer i klinisk kemi
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Klinisk kemi vurderede alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), total bilirubin, alkalisk fosfatase, blodurinstofnitrogen, kreatinin og glucose.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Antal deltagere med klinisk relevante ændringer i hæmatologi
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Hæmatologien bestod af fuldstændig blodtælling og leukocytter med differentiel (basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, neutrofiler), gennemsnitlig korpuskulær volumen (MCV), gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobinkoncentration (MCHC) og blodpladetal.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Procentdel af deltagere, der modtager redningsterapi
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Redningsterapi blev defineret som ethvert produkt med en kendt afbrydelse af det farmakokinetiske/farmakodynamiske (PK/PD) forhold mellem ADAMTS-13 aktivitet, von Willebrand faktor (VWF) aktivitet og trombocyttal. Hvis redningsterapi blev påbegyndt, blev administrationen af ​​IP (SHP655 eller placebo) suspenderet i hele undersøgelsens varighed. Antallet af deltagere, der oplever forekomsten af ​​at modtage redningsterapi, blev vurderet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Procentdel af deltagere, der opfylder redningskriterierne
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)
Redningsterapi blev defineret som ethvert produkt med en kendt afbrydelse af PK/PD-forholdet mellem ADAMTS-13-aktivitet, VWF-aktivitet og blodpladetal. Hvis redningsterapi blev påbegyndt, blev administrationen af ​​IP (SHP655 eller placebo) suspenderet i hele undersøgelsens varighed. Antallet af deltagere, der oplevede forekomst i at opfylde kriterierne for redningsterapi, blev vurderet. Procentdelen af ​​deltagere med påbegyndt redningsterapi er baseret på laboratoriekriterier og uønskede hændelser.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil EOS (op til ca. 15 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

5. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. april 2019

Først opslået (Faktiske)

19. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP655-201
  • 2018-003775-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner