Studie rADAMTS-13 (SHP655) při léčbě účastníků se získanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (aTTP) (SOAR-HI)
11. listopadu 2022 aktualizováno: Shire
Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie u pacientů se získanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (aTTP) k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a účinnosti rADAMTS-13 (SHP655) podávaného jako doplněk standardní péče (SoC ) Léčba
Účelem této studie je vyhodnotit farmakokinetiku, bezpečnost a účinnost rADAMTS-13 (SHP655) podávaného jako doplněk standardní péče (SoC) u účastníků získané trombotické trombocytopenické purpury (aTTP).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
28
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Marseille, Francie, 13005
- Hôpital Conception
-
Paris, Francie, 75012
- CHU Saint-Antoine
-
Seine Maritime, Francie, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Marne
-
Reims, Marne, Francie, 51092
- CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Itálie, 137
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Frankfurt, Německo, D-60590
- Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
-
-
-
-
-
Liverpool, Spojené království, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
London, Spojené království, WC1E 6HX
- 1st Floor, UCLH-Haematology
-
-
West Glamorgan
-
Cardiff, West Glamorgan, Spojené království, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-4948
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Stephenson Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
-
-
-
Alicante, Španělsko, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe
-
Valencia, Španělsko, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník nebo zákonem zmocněný zástupce dobrovolně podepisuje informovaný souhlas. Pro účastníky, kteří nemohou poskytnout souhlas, může být v souladu s místními zákony použit plně uznávaný lékařský zástupce.
- Účastníkovi je v době promítání 18 až 75 let.
Účastníkovi byla diagnostikována primární nebo sekundární autoimunitní získaná trombotická trombocytopenická purpura (aTTP) na základě následujících kritérií:
a) Trombocytopenie [pokles počtu krevních destiček >=50 % nebo počtu krevních destiček <100 000/mikrolitr (μL)] i) Na jedno rameno nemohou být zařazeni více než 3 účastníci se screeningovým počtem krevních destiček >= 50 000/μl.
b) Mikroangiopatická hemolytická anémie [zvýšení laktátdehydrogenázy (LDH) >2krát nebo přítomností nebo zvýšením schistocytů v nátěru periferní krve].
- Ochota plně dodržovat studijní postupy a požadavky a záměr zahájit výměnu plazmy (PEX). Účastníci mohou být dočasně zařazeni do studie a podstoupit randomizaci do doby, než budou známy výsledky aktivity ADAMTS-13, protilátky proti ADAMTS-13 a genetického testování na vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpuru (cTTP).
- Pokud je žena ve fertilním věku, předloží účastnice negativní těhotenský test a souhlasí s tím, že bude po dobu trvání studie používat adekvátní antikoncepční opatření. Sexuálně aktivní muži musí během léčby a minimálně 16 dnů po poslední podané dávce používat uznávanou a účinnou metodu antikoncepce.
Kritéria vyloučení:
- Účastníkovi byla diagnostikována vrozená TTP.
- Účastník má plazmatickou aktivitu ADAMTS-13 > 10 % normální hodnoty v centrální laboratoři; pokud nejsou screeningové vzorky odebrány až po prvním PEX, je povolena aktivita ADAMTS-13 z místní laboratoře, aby se určila způsobilost.
- Účastníkovi byla diagnostikována jiná příčina trombotické mikroangiopatie (TMA), včetně: DIC, diseminované malignity, maligní hypertenze, transplantace hematopoetických kmenových buněk, atypického HUS souvisejícího se shiga toxinem, toxicity léků (např. gemcitabin, mitomycin C, klopidogrel) a syndromy trombocytopenie související s těhotenstvím (např. HELLP, eklampsie).
- Účastník byl vystaven další IP během 30 dnů před zařazením nebo je naplánována účast v jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu studie.
- Účastník dostal kaplacizumab během 1 měsíce před zařazením do studie.
- Účastník je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV+) s nestabilním onemocněním nebo počtem CD4+ <=200 buněk/mm^3 během 3 měsíců screeningu.
- Účastníci se stavy těžké imunodeficience.
- Účastník měl za posledních 30 dní předchozí akci aTTP.
- Účastník má jiné základní progresivní smrtelné onemocnění a/nebo očekávanou délku života kratší než 3 měsíce.
- Zkoušející identifikuje účastníka jako neschopného nebo neochotného spolupracovat na studijních postupech
- Účastník trpí duševním stavem, který mu znemožňuje porozumět podstatě, rozsahu a možným následkům studie a/nebo důkazům o nespolupracujícím přístupu. Souhlas však bude moci poskytnout plně uznávaný lékařský zmocněnec.
- Pokud je žena, účastnice je těhotná nebo kojící.
- Účastník je rodinným příslušníkem nebo zaměstnancem sponzora nebo vyšetřovatele.
- Jakékoli kontraindikace PEX, methylprednisolonu a/nebo rituximabu podle informací o předepisování.
- Známá život ohrožující hypersenzitivní reakce, včetně anafylaxe, na rodičovskou molekulu ADAMTS-13, křeččí protein nebo jiné složky SHP655.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Standard of Care (SoC) + Placebo
Účastníci dostávali SoC denně PEX následovaný placebem okamžitě a 12 +/- 1 hodinu po dokončení PEX, dokud nebylo dosaženo remise (až přibližně 6 měsíců).
|
Účastníci dostanou injekci placeba odpovídající SHP655.
Účastníci obdrží PEX jako standardní péči (SOC).
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: SoC + SHP655 + Placebo
Účastníci dostávali SoC denně PEX a SHP655 40 +/- 4 mezinárodní jednotky na kilogram (IU/kg), IV injekci, QD, bezprostředně po PEX a placebo 12 +/- 1 hodinu po dokončení PEX, dokud nebylo dosaženo remise (až přibližně 6 měsíců).
|
Účastníci dostanou injekci placeba odpovídající SHP655.
Účastníci obdrží PEX jako standardní péči (SOC).
Ostatní jména:
Účastníci obdrží injekci SHP655.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: SoC + SHP655
Účastníci dostávali SoC denně PEX a SHP655 40 +/- 4 IU/kg, IV injekci, BID, bezprostředně po PEX a 12 +/- 1 hodinu po dokončení PEX, dokud nebylo dosaženo remise (až přibližně 6 měsíců).
|
Účastníci obdrží PEX jako standardní péči (SOC).
Ostatní jména:
Účastníci obdrží injekci SHP655.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
ADAMTS-13 Úrovně aktivity
Časové okno: Až do 11. nebo 12. dne
|
Úrovně aktivity ADAMTS-13 byly hodnoceny pomocí fluorescenčního rezonančního přenosu energie (FRETS) aktivity ADAMTS13, s nebo bez doplňku SHP655.
Plán A (dny 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 a poté každé 3 dny) nebo plán B (dny 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 a poté každé 3 dny).
Údaje jsou hlášeny pro více časových bodů jako do 15 minut před PEX a po PEX; Během 15 minut, 0,5-3 hodin, 4-6 hodin po ukončení infuze hodnoceného produktu (IP) 1; Během 15 minut, 0,5-3 hodiny po ukončení IP infuze 2; 30minutová infuze před IP 2 podle plánu A a plánu B (až do dne 11 nebo 12).
|
Až do 11. nebo 12. dne
|
|
Počet krevních destiček
Časové okno: Základní a konec studie (EOS) (až přibližně 15 měsíců)
|
Počet krevních destiček se uvádí v jednotkách 10^9 na litr krve.
|
Základní a konec studie (EOS) (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Hladiny laktátdehydrogenázy (LDH).
Časové okno: Základní a EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Jsou uvedeny hladiny laktátdehydrogenázy.
|
Základní a EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dávka(y) SHP655 potřebná k dosažení a udržení adekvátních plazmatických hladin rADAMTS-13
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až 13 týdnů (po remisi až 6 měsíců)
|
Byla hodnocena dávka(y) SHP655 potřebná k dosažení a udržení adekvátních plazmatických hladin rADAMTS-13 za účelem podpory indukce remise a snížení počtu PEX procedur potřebných pro léčbu akutních aTTP epizod.
|
Od začátku podávání studovaného léku až 13 týdnů (po remisi až 6 měsíců)
|
|
PK/PD Časový vztah parametru bezpečnosti a účinnosti jako funkce aktivity ADAMTS-13
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Parametry zahrnovaly počty krevních destiček a LDH.
|
Až 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s ADAMTS-13 vazebnými protilátkami na titr
Časové okno: Základní a EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Titr protilátek udává hladinu protilátek ve vzorku krve, definovanou jako největší zředění (nebo nejnižší koncentrace) krevního vzorku, při kterém protilátkový test (jako je např. ELISA) stále poskytuje detekovatelný pozitivní výsledek.
Údaje jsou uvedeny na titr pouze pro ADA pozitivní účastníky.
|
Základní a EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Hladiny titru inhibičních autoprotilátek (Nab).
Časové okno: Základní a EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Titry NAb byly shrnuty (medián, minimum a maximum) na začátku a EOS na léčebná ramena u těch subjektů s pozitivními výsledky NAb (pozitivní NAb je definován jako hodnota titru >=0,6 BU/ml).
|
Základní a EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
ADAMTS-13 Úrovně aktivity u účastníků, kteří dostávají další SHP655 po dobu až 30 dnů po vyřešení pomocí FRETS
Časové okno: Ve dnech 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 a 84
|
Byly hodnoceny úrovně aktivity ADAMTS-13 u účastníků, kteří dostávali další SHP655 po dobu až 30 dnů po vymizení epizody trombotické trombocytopenické purpury (TTP).
Rozlišení bylo definováno jako normální počet krevních destiček a LDH <2 ULN po dobu alespoň 48 hodin po počáteční normalizaci počtu krevních destiček (období akutní epizody).
|
Ve dnech 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 a 84
|
|
Vztah mezi aktivitou ADAMTS-13 a stavem onemocnění koncového orgánu
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Stav onemocnění koncových orgánů byl hodnocen pro renální, srdeční a neurologická onemocnění.
|
Až 6 měsíců
|
|
Poměr koncentrace před dávkou (Cpre) k maximální plazmatické koncentraci (Cmax).
Časové okno: Před PEX a po PEX ve více časových bodech ve dnech 1, 2, 3, 4 nebo 5, 6 nebo 7, 8 nebo 9 a 11 nebo 12
|
Před PEX a po PEX ve více časových bodech ve dnech 1, 2, 3, 4 nebo 5, 6 nebo 7, 8 nebo 9 a 11 nebo 12
|
|
|
Celková AUC: Oblast pod časovou křivkou koncentrace plazmy Aktivita ADAMTS13 pomocí FRETS
Časové okno: Do 15 minut před PEX a ve více časových bodech Po PEX ve dnech 1, 2, 3, 4 nebo 5 a 6 nebo 7
|
Do 15 minut před PEX a ve více časových bodech Po PEX ve dnech 1, 2, 3, 4 nebo 5 a 6 nebo 7
|
|
|
Systémová a protilátkami indukovaná clearance
Časové okno: 15 minut před PEX, 15 minut po PEX, 15 minut, 0,5–3 hodiny, 4–6 hodin po ukončení IP infuze 1,30 minut před IP infuzí 2,15 minut, 0,5–3 hodiny po IP infuzi 2 z plánu A nebo plánu B (až 6 měsíců)
|
15 minut před PEX, 15 minut po PEX, 15 minut, 0,5–3 hodiny, 4–6 hodin po ukončení IP infuze 1,30 minut před IP infuzí 2,15 minut, 0,5–3 hodiny po IP infuzi 2 z plánu A nebo plánu B (až 6 měsíců)
|
|
|
Cmax: Maximální aktivita ADAMTS-13 mezi infuzemi PEX nebo SHP655 pomocí FRETS
Časové okno: Před PEX a po PEX ve více časových bodech ve dnech 1, 2, 3, 4 nebo 5, 6 nebo 7, 8 nebo 9 a 11 nebo 12
|
Před PEX a po PEX ve více časových bodech ve dnech 1, 2, 3, 4 nebo 5, 6 nebo 7, 8 nebo 9 a 11 nebo 12
|
|
|
Údolní úrovně ADAMTS-13 předchozí aktivity PEX ADAMTS13 pomocí FRETS
Časové okno: Do 15 minut před PEX a ve více časových bodech Po PEX ve dnech 2, 3, 4 nebo 5 a 6 nebo 7
|
Do 15 minut před PEX a ve více časových bodech Po PEX ve dnech 2, 3, 4 nebo 5 a 6 nebo 7
|
|
|
Procento účastníků s minimálními úrovněmi aktivity ADAMTS-13 >10 %
Časové okno: Před podáním dávky ve dnech 2, 3 4 nebo 5, 6 nebo 7, 8 nebo 9 a 11 nebo 12
|
Před podáním dávky ve dnech 2, 3 4 nebo 5, 6 nebo 7, 8 nebo 9 a 11 nebo 12
|
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli remise po normalizaci počtu krevních destiček
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 6 měsíců po remisi
|
Remise byla definována jako doba potřebná k dosažení počtu krevních destiček ≥150 000/μl, což bylo potvrzeno druhým normálním počtem krevních destiček ≥150 000/μl a LDH <2 ULN 48 hodin po počáteční normalizaci.
|
Od začátku podávání studovaného léku až do 6 měsíců po remisi
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli remise
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 6 měsíců po remisi
|
Remise byla definována jako normální počet krevních destiček a LDH <2 horní hranice normálu (ULN) po dobu alespoň 48 hodin po počáteční normalizaci počtu krevních destiček (období akutní epizody).
Normalizace počtu krevních destiček byla definována ≥150 000/μl, což bylo potvrzeno druhým normálním počtem krevních destiček ≥150 000/μl a LDH <2 ULN.
|
Od začátku podávání studovaného léku až do 6 měsíců po remisi
|
|
Čas do první exacerbace
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Exacerbace byla definována jako recidivující trombocytopenie po odpovědi a vyžadující opětovné zahájení denní výměny plazmy po ≥ 1 dni, ale ≤ 30 dnech bez léčby výměnou plazmy.
Údaje jsou vykazovány na základě Kaplan-Meierových odhadů.
Údaje byly hlášeny pro dobu do první exacerbace v kategoriích pro účastníky zapsané před změnou protokolu 4 (od zahájení studie do 11 měsíců) a po změně protokolu 4 (od 11 měsíců do EOS).
|
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Čas recidivy
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Relaps byl určen počtem krevních destiček nebo výskytem po remisi závažné klinické příhody (např. infarkt myokardu (MI), mrtvice, smrt), kterou výzkumník považoval za související s aTTP.
Údaje byly hlášeny pro dobu do relapsu v kategoriích pro účastníky zařazené před změnou protokolu 4 (od zahájení studie do 11 měsíců) a po změně protokolu 4 (od 11 měsíců do EOS).
|
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Procento účastníků s exacerbací
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Exacerbace byla stanovena počtem krevních destiček nebo výskytem po remisi závažné klinické příhody (např. infarkt myokardu (MI), cévní mozková příhoda, smrt), kterou výzkumník považoval za související s aTTP.
Údaje byly hlášeny pro procento účastníků s exacerbací v kategoriích pro účastníky zapsané před změnou protokolu 4 (od zahájení studie do 11 měsíců) a po změně protokolu 4 (od 11 měsíců do EOS).
|
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Procento účastníků s relapsem
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Relaps byl určen počtem krevních destiček nebo výskytem po remisi závažné klinické příhody (např. infarkt myokardu (MI), mrtvice, smrt), kterou výzkumník považoval za související s aTTP.
Údaje byly hlášeny pro procento účastníků s exacerbací v kategoriích pro účastníky zapsané před změnou protokolu 4 (od zahájení studie do 11 měsíců) a po změně protokolu 4 (od 11 měsíců do EOS).
|
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Procento účastníků s významnými klinickými příhodami souvisejícími s trombotickou trombocytopenickou purpurou (TTP)
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Hlavní klinické příhody související s TTP zahrnovaly smrt, mrtvici, IM a orgánovou dysfunkci, která nebyla normalizována během 90denního období pozorování, což sestávalo z chronické renální insuficience, neurologického poškození a neurokognitivních deficitů.
|
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Počet účastníků s významnými klinickými událostmi souvisejícími s PEX
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Mezi hlavní klinické příhody patřily klinicky relevantní krvácení (upravené skóre ITP) nebo trombóza v místě zavedení linky, nežádoucí reakce na plazmu, včetně citrátových reakcí, alergické reakce a akutní poškození plic související s transfuzí (TRALI).
Údaje jsou hlášeny souhrnem údajů pro všechny parametry.
|
Až 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s titrem vazby protilátek (ADA) vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: Základní a EOS (přibližně v 15. měsíci)
|
Základní a EOS (přibližně v 15. měsíci)
|
|
|
Počet účastníků s inhibičními protilátkami vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: Základní a EOS (přibližně v 15. měsíci)
|
Základní a EOS (přibližně v 15. měsíci)
|
|
|
Procento účastníků s alespoň jednou pozitivní identifikací protilátek proti SHP655
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Procenta jsou založena na celkovém počtu účastníků na léčebnou skupinu, u kterých byl analyzován alespoň jeden vzorek ADA.
|
Až 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), konkrétně TEAE souvisejícími s produktem a závažnými TEAE
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
AE = jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníků, kterým byla podána IP, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou.
TEAE = nežádoucí příhoda s nástupem, která nastane po podání studovaného léku.
SAE = AE s jakýmkoliv neobvyklým klinickým projevem známek, symptomů nebo následků, které mají za následek smrt, vyžadují hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení hospitalizace, mají za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, mají za následek vrozenou abnormalitu/vrozenou vadu, důležitou zdravotní událost, bronchospasmus spojený s anafylaxí, přezkoumána a potvrzena sérokonverze pro virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy A (HAV), virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV), virus hepatitidy E (HEV) nebo parvovirus B19 (B19V ).
AE související s produktem je jakákoli událost, která se objeví nebo projeví při zahájení léčby hodnoceným přípravkem nebo léčivým přípravkem nebo po zahájení léčby nebo jakákoli existující událost, která se zhorší.
|
Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Počet účastníků s klinicky relevantními změnami vitálních funkcí
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Vitální funkce byly hodnoceny na základě krevního tlaku, tepové frekvence, dechové frekvence a tělesné teploty.
|
Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Počet účastníků s klinicky relevantními změnami v klinické chemii
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Klinická chemie hodnotila alaninaminotransferázu (ALT), aspartátaminotransferázu (AST), celkový bilirubin, alkalickou fosfatázu, dusík močoviny v krvi, kreatinin a glukózu.
|
Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Počet účastníků s klinicky relevantními změnami v hematologii
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Hematologie sestávala z kompletního krevního obrazu a leukocytů s diferenciálem (bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty, neutrofily), středním korpuskulárním objemem (MCV), střední koncentrací korpuskulárního hemoglobinu (MCHC) a počtem trombocytů.
|
Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Procento účastníků, kteří dostávají záchrannou terapii
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Záchranná terapie byla definována jako jakýkoli produkt se známým přerušením farmakokinetického/farmakodynamického (PK/PD) vztahu mezi aktivitou ADAMTS-13, aktivitou von Willebrandova faktoru (VWF) a počtem krevních destiček.
Pokud byla zahájena záchranná terapie, bylo podávání IP (SHP655 nebo placeba) po dobu trvání studie pozastaveno.
Byl hodnocen počet účastníků, u kterých došlo k výskytu záchranné terapie.
|
Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
|
Procento účastníků splňujících záchranná kritéria
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Záchranná terapie byla definována jako jakýkoli produkt se známým přerušením vztahu PK/PD mezi aktivitou ADAMTS-13, aktivitou VWF a počtem krevních destiček.
Pokud byla zahájena záchranná terapie, bylo podávání IP (SHP655 nebo placeba) po dobu trvání studie pozastaveno.
Byl hodnocen počet účastníků, u kterých se objevil výskyt při splnění kritérií záchranné terapie.
Procento účastníků se zahájením záchranné terapie je založeno na laboratorních kritériích a nežádoucích účincích.
|
Od první dávky studovaného léku do EOS (až přibližně 15 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. října 2019
Primární dokončení (Aktuální)
5. srpna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
5. srpna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. dubna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. dubna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
19. dubna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. prosince 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SHP655-201
- 2018-003775-35 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
- Plán statistické analýzy (SAP)
- Formulář informovaného souhlasu (ICF)
- Zpráva o klinické studii (CSR)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .