Badanie rADAMTS-13 (SHP655) w leczeniu uczestników z nabytą zakrzepową plamicą małopłytkową (aTTP) (SOAR-HI)
11 listopada 2022 zaktualizowane przez: Shire
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą u pacjentów z nabytą zakrzepową plamicą małopłytkową (aTTP) w celu oceny farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności rADAMTS-13 (SHP655) podawanego jako dodatek do leczenia standardowego (SoC) ) Leczenie
Celem tego badania jest ocena farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności rADAMTS-13 (SHP655) podawanego jako dodatek do leczenia standardowego (SoC) uczestników nabytej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (aTTP).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
28
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Marseille, Francja, 13005
- Hopital Conception
-
Paris, Francja, 75012
- CHU Saint-Antoine
-
Seine Maritime, Francja, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Marne
-
Reims, Marne, Francja, 51092
- CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
-
-
-
-
-
Alicante, Hiszpania, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
Valencia, Hiszpania, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Frankfurt, Niemcy, D-60590
- Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-4948
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Stephenson Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Włochy, 137
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6HX
- 1st Floor, UCLH-Haematology
-
-
West Glamorgan
-
Cardiff, West Glamorgan, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik lub prawnie upoważniony przedstawiciel dobrowolnie podpisuje świadomą zgodę. W przypadku uczestników, którzy nie mogą wyrazić zgody, zgodnie z lokalnymi przepisami można skorzystać z w pełni uznanego pełnomocnika medycznego.
- Uczestnik ma od 18 do 75 lat w momencie badania przesiewowego.
U uczestnika zdiagnozowano pierwotną lub wtórną autoimmunologiczną nabytą zakrzepową plamicę małopłytkową (aTTP) na podstawie następujących kryteriów:
a) Małopłytkowość [spadek liczby płytek krwi >=50% lub liczba płytek krwi <100 000/mikrolitr (μl)] i) Nie więcej niż 3 uczestników na ramię może zostać włączonych z przesiewową liczbą płytek krwi >= 50 000/μl.
b) Mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna [zwiększenie aktywności dehydrogenazy mleczanowej (LDH) >2-krotne lub obecność lub zwiększenie liczby schistocytów w rozmazie krwi obwodowej].
- Gotowość do pełnego przestrzegania procedur i wymagań badania oraz zamiar zainicjowania wymiany osocza (PEX). Uczestnicy mogą zostać tymczasowo włączeni do badania i poddani randomizacji w oczekiwaniu na wyniki aktywności ADAMTS-13, przeciwciała anty-ADAMTS-13 i badań genetycznych w kierunku wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP).
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym uczestnik przedstawia negatywny test ciążowy i wyraża zgodę na zastosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń na czas trwania badania. Mężczyźni aktywni seksualnie muszą stosować akceptowaną i skuteczną metodę antykoncepcji w trakcie leczenia i przez co najmniej 16 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
Kryteria wyłączenia:
- U uczestnika zdiagnozowano wrodzoną TTP.
- U uczestnika aktywność ADAMTS-13 w osoczu > 10% normy w laboratorium centralnym; jeśli próbki przesiewowe nie zostaną pobrane przed pierwszym PEX, aktywność ADAMTS-13 z lokalnego laboratorium jest dozwolona w celu określenia kwalifikowalności.
- U uczestnika zdiagnozowano inną przyczynę mikroangiopatii zakrzepowej (TMA), w tym: DIC, rozsiane nowotwory, złośliwe nadciśnienie, przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, HUS związany z toksyną shiga i atypowy, toksyczność leków (np. gemcytabina, mitomycyna C, klopidogrel) i związane z ciążą zespoły małopłytkowości (np. HELLP, rzucawka).
- Uczestnik miał kontakt z innym IP w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym IP lub badanego urządzenia w trakcie badania.
- Uczestnik otrzymał kaplacyzumab w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem do badania.
- Uczestnik jest nosicielem ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV+) z niestabilną chorobą lub liczbą CD4+ <=200 komórek/mm^3 w ciągu 3 miesięcy badania przesiewowego.
- Uczestnicy z ciężkimi niedoborami odporności.
- Uczestnik miał poprzednie wydarzenie aTTP w ciągu ostatnich 30 dni.
- Uczestnik cierpi na inną współistniejącą postępującą śmiertelną chorobę i/lub oczekiwaną długość życia krótszą niż 3 miesiące.
- Uczestnik zostaje zidentyfikowany przez badacza jako niezdolny lub niechętny do współpracy przy procedurach badawczych
- Uczestnik cierpi na chorobę psychiczną, która uniemożliwia mu zrozumienie charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania i/lub dowodów świadczących o niechęci do współpracy. Jednak w pełni uznany pełnomocnik medyczny będzie mógł wyrazić zgodę.
- Jeśli kobieta, uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią.
- Uczestnik jest członkiem rodziny lub pracownikiem Sponsora lub badacza.
- Wszelkie przeciwwskazania do PEX, metyloprednizolonu i/lub rytuksymabu zgodnie z drukiem informacyjnym.
- Znana zagrażająca życiu reakcja nadwrażliwości, w tym anafilaksja, na cząsteczkę macierzystą ADAMTS-13, białko chomika lub inne składniki SHP655.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Standard opieki (SoC) + placebo
Uczestnicy otrzymywali SoC codziennie PEX, a następnie natychmiast placebo i 12 +/- 1 godzin po zakończeniu PEX, aż do osiągnięcia remisji (do około 6 miesięcy).
|
Uczestnicy otrzymają zastrzyk placebo dopasowany do SHP655.
Uczestnicy otrzymają PEX jako standard opieki (SOC).
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: SoC + SHP655 + Placebo
Uczestnicy otrzymywali SoC codziennie PEX i SHP655 40 +/- 4 jednostek międzynarodowych na kilogram (IU/kg), wstrzyknięcie IV, QD, bezpośrednio po PEX i placebo 12 +/- 1 godziny po zakończeniu PEX aż do osiągnięcia remisji (do około 6 miesięcy).
|
Uczestnicy otrzymają zastrzyk placebo dopasowany do SHP655.
Uczestnicy otrzymają PEX jako standard opieki (SOC).
Inne nazwy:
Uczestnicy otrzymają zastrzyk SHP655.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: SoC + SHP655
Uczestnicy otrzymywali SoC codziennie PEX i SHP655 40 +/- 4 IU/kg, wstrzyknięcie IV, BID, bezpośrednio po PEX i 12 +/- 1 godziny po zakończeniu PEX, aż do uzyskania remisji (do około 6 miesięcy).
|
Uczestnicy otrzymają PEX jako standard opieki (SOC).
Inne nazwy:
Uczestnicy otrzymają zastrzyk SHP655.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
ADAMTS-13 Poziomy aktywności
Ramy czasowe: Do dnia 11 lub 12
|
Poziomy aktywności ADAMTS-13 oceniono za pomocą transferu energii rezonansu fluorescencji (FRETS) aktywności ADAMTS13, z suplementacją SHP655 lub bez niej.
Harmonogram A (dni 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11, a następnie co 3 dni) lub Harmonogram B (dni 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12, a następnie co 3 dni).
Dane są zgłaszane dla wielu punktów czasowych w ciągu 15 minut przed PEX i po PEX; W ciągu 15 minut, 0,5-3 godzin, 4-6 godzin po zakończeniu wlewu badanego produktu (IP) 1; W ciągu 15 minut, 0,5-3 godzin po zakończeniu infuzji IP 2; 30-minutowy wlew przed podaniem IP 2 według schematu A i schematu B (do dnia 11 lub 12).
|
Do dnia 11 lub 12
|
|
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec badania (EOS) (do około 15 miesięcy)
|
Liczbę płytek krwi podaje się w jednostkach 10^9 na litr krwi.
|
Punkt początkowy i koniec badania (EOS) (do około 15 miesięcy)
|
|
Poziomy dehydrogenazy mleczanowej (LDH).
Ramy czasowe: Linia bazowa i EOS (do około 15 miesięcy)
|
Podano poziomy dehydrogenazy mleczanowej.
|
Linia bazowa i EOS (do około 15 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dawka (dawki) SHP655 potrzebna do uzyskania i utrzymania odpowiedniego poziomu rADAMTS-13 w osoczu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 13 tygodni (po remisji do 6 miesięcy)
|
Oceniono dawkę(i) SHP655 potrzebną do osiągnięcia i utrzymania odpowiedniego poziomu rADAMTS-13 w osoczu w celu wsparcia indukcji remisji i zmniejszenia liczby procedur PEX potrzebnych do leczenia ostrych epizodów aTTP.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 13 tygodni (po remisji do 6 miesięcy)
|
|
Zależność czasowa PK/PD parametru bezpieczeństwa i skuteczności jako funkcja aktywności ADAMTS-13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Parametry obejmowały liczbę płytek krwi i LDH.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z przeciwciałami wiążącymi ADAMTS-13 na miano
Ramy czasowe: Linia bazowa i EOS (do około 15 miesięcy)
|
Miano przeciwciał wskazuje poziom przeciwciał w próbce krwi, definiowany jako największe rozcieńczenie (lub najniższe stężenie) próbki krwi, przy którym test przeciwciał (taki jak np. test ELISA) nadal daje wykrywalny wynik dodatni.
Dane przedstawiono według miana tylko dla uczestników ADA-pozytywnych.
|
Linia bazowa i EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Poziomy miana autoprzeciwciał hamujących (Nab).
Ramy czasowe: Linia bazowa i EOS (do około 15 miesięcy)
|
Miana NAb podsumowano (mediana, minimum i maksimum) na początku badania i EOS na ramiona leczenia, u osób z dodatnimi wynikami NAb (dodatnie NAb definiuje się jako wartość miana >=0,6 BU/ml).
|
Linia bazowa i EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Poziomy aktywności ADAMTS-13 u uczestników otrzymujących dodatkowe SHP655 przez okres do 30 dni po rozwiązaniu problemu za pomocą FRETS
Ramy czasowe: W dniach 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 i 84
|
Oceniono poziomy aktywności ADAMTS-13 u uczestników otrzymujących dodatkowo SHP655 przez okres do 30 dni po ustąpieniu epizodu zakrzepowej plamicy małopłytkowej (TTP).
Rozdzielczość zdefiniowano jako prawidłową liczbę płytek krwi i LDH <2 GGN przez co najmniej 48 godzin po początkowej normalizacji liczby płytek krwi (okres ostrego epizodu).
|
W dniach 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 i 84
|
|
Związek między aktywnością ADAMTS-13 a stanem choroby narządów końcowych
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Oceniono stan schyłkowy narządów pod kątem chorób nerek, serca i neurologicznych.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Stosunek stężenia przed podaniem dawki (Cpre) do maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Pre-PEX i post-PEX w wielu punktach czasowych w dniach 1, 2, 3, 4 lub 5, 6 lub 7, 8 lub 9 oraz 11 lub 12
|
Pre-PEX i post-PEX w wielu punktach czasowych w dniach 1, 2, 3, 4 lub 5, 6 lub 7, 8 lub 9 oraz 11 lub 12
|
|
|
Ogólna wartość AUC: pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie Aktywność ADAMTS13 przy użyciu FRETS
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed PEX i w wielu punktach czasowych po PEX w dniach 1, 2, 3, 4 lub 5 oraz 6 lub 7
|
W ciągu 15 minut przed PEX i w wielu punktach czasowych po PEX w dniach 1, 2, 3, 4 lub 5 oraz 6 lub 7
|
|
|
Klirens ogólnoustrojowy i wywołany przeciwciałami
Ramy czasowe: 15 minut przed PEX, 15 minut po PEX, 15 minut, 0,5-3 godziny, 4-6 godzin po zakończeniu infuzji IP 1,30 minuty przed infuzją IP 2,15 minut, 0,5-3 godzin po infuzji IP 2 Załącznika A lub Załącznika B (do 6 miesięcy)
|
15 minut przed PEX, 15 minut po PEX, 15 minut, 0,5-3 godziny, 4-6 godzin po zakończeniu infuzji IP 1,30 minuty przed infuzją IP 2,15 minut, 0,5-3 godzin po infuzji IP 2 Załącznika A lub Załącznika B (do 6 miesięcy)
|
|
|
Cmax: maksymalna aktywność ADAMTS-13 pomiędzy infuzjami PEX lub SHP655 przy użyciu FRETS
Ramy czasowe: Pre-PEX i post-PEX w wielu punktach czasowych w dniach 1, 2, 3, 4 lub 5, 6 lub 7, 8 lub 9 oraz 11 lub 12
|
Pre-PEX i post-PEX w wielu punktach czasowych w dniach 1, 2, 3, 4 lub 5, 6 lub 7, 8 lub 9 oraz 11 lub 12
|
|
|
Minimalne poziomy wcześniejszej aktywności ADAMTS-13 PEX ADAMTS13 za pomocą FRETS
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed PEX i w wielu punktach czasowych po PEX w dniach 2, 3, 4 lub 5 oraz 6 lub 7
|
W ciągu 15 minut przed PEX i w wielu punktach czasowych po PEX w dniach 2, 3, 4 lub 5 oraz 6 lub 7
|
|
|
Odsetek uczestników z minimalnymi poziomami aktywności ADAMTS-13 >10%
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 2, 3, 4 lub 5, 6 lub 7, 8 lub 9 oraz 11 lub 12
|
Przed podaniem dawki w dniach 2, 3, 4 lub 5, 6 lub 7, 8 lub 9 oraz 11 lub 12
|
|
|
Liczba uczestników, u których uzyskano remisję po normalizacji liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 6 miesięcy po remisji
|
Remisję zdefiniowano jako czas potrzebny do osiągnięcia liczby płytek krwi ≥150 000/μl, co potwierdzono drugim prawidłowym wynikiem liczby płytek krwi ≥150 000/μl i LDH <2 GGN po 48 godzinach od początkowej normalizacji.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 6 miesięcy po remisji
|
|
Odsetek uczestników osiągających remisję
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 6 miesięcy po remisji
|
Remisję zdefiniowano jako prawidłową liczbę płytek krwi i LDH <2 górnej granicy normy (GGN) przez co najmniej 48 godzin po początkowej normalizacji liczby płytek krwi (okres ostrego epizodu).
Normalizację liczby płytek krwi określono jako ≥150 000/μl, co potwierdzono drugim prawidłowym wynikiem liczby płytek krwi ≥150 000/μl i LDH <2 ULN.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 6 miesięcy po remisji
|
|
Czas do pierwszego zaostrzenia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Zaostrzenie zdefiniowano jako nawracającą trombocytopenię po uzyskaniu odpowiedzi i wymagającą wznowienia codziennej wymiany osocza po ≥1 dniu, ale ≤30 dniach bez wymiany osocza.
Dane przedstawiono na podstawie szacunków Kaplana-Meiera.
Dane podano dla czasu do pierwszego zaostrzenia w kategoriach dla uczestników zapisanych przed poprawką protokołu 4 (od rozpoczęcia badania do 11 miesięcy) i po poprawce protokołu 4 (od 11 miesięcy do EOS).
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Czas na nawrót
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Nawrót określano na podstawie liczby płytek krwi lub wystąpienia po remisji głównego zdarzenia klinicznego (np. zawału mięśnia sercowego (MI), udaru mózgu, zgonu), które badacz uznał za związane z aTTP.
Dane podano dla czasu do nawrotu w kategoriach dla uczestników zapisanych przed poprawką protokołu 4 (od rozpoczęcia badania do 11 miesięcy) i po poprawce protokołu 4 (od 11 miesięcy do EOS).
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników z zaostrzeniem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Zaostrzenie określano na podstawie liczby płytek krwi lub wystąpienia po remisji poważnego zdarzenia klinicznego (np. zawału mięśnia sercowego (MI), udaru mózgu, zgonu), które badacz uznał za związane z aTTP.
Dane podano dla odsetka uczestników z zaostrzeniem w kategoriach dla uczestników włączonych przed 4. poprawką protokołu (od rozpoczęcia badania do 11 miesięcy) i po 4. poprawce protokołu (od 11. miesiąca do EOS).
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników z nawrotem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Nawrót określano na podstawie liczby płytek krwi lub wystąpienia po remisji głównego zdarzenia klinicznego (np. zawału mięśnia sercowego (MI), udaru mózgu, zgonu), które badacz uznał za związane z aTTP.
Dane podano dla odsetka uczestników z zaostrzeniem w kategoriach dla uczestników włączonych przed 4. poprawką protokołu (od rozpoczęcia badania do 11 miesięcy) i po 4. poprawce protokołu (od 11. miesiąca do EOS).
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników z poważnymi zdarzeniami klinicznymi związanymi z zakrzepową plamicą małopłytkową (TTP)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Główne zdarzenia kliniczne związane z TTP obejmowały zgon, udar mózgu, zawał mięśnia sercowego i dysfunkcję narządów nieznormalizowaną w ciągu 90-dniowego okresu obserwacji, na którą składała się przewlekła niewydolność nerek, zaburzenia neurologiczne i deficyty neurokognitywne.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami klinicznymi związanymi z PEX
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Główne zdarzenia kliniczne obejmowały klinicznie istotne krwawienie (zmodyfikowana punktacja ITP) lub zakrzepicę w miejscu wprowadzenia cewnika, reakcje niepożądane na osocze, w tym reakcje cytrynianowe, reakcje alergiczne i ostre poprzetoczeniowe uszkodzenie płuc (TRALI).
Dane są zgłaszane poprzez podsumowanie danych dla wszystkich parametrów.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z mianem przeciwciał przeciwlekowych (ADA) w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i EOS (w przybliżeniu w 15. miesiącu)
|
Wartość wyjściowa i EOS (w przybliżeniu w 15. miesiącu)
|
|
|
Liczba uczestników z przeciwciałami hamującymi w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i EOS (w przybliżeniu w 15. miesiącu)
|
Wartość wyjściowa i EOS (w przybliżeniu w 15. miesiącu)
|
|
|
Odsetek uczestników z co najmniej jedną pozytywną identyfikacją przeciwciał przeciwko SHP655
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Wartości procentowe oparte są na całkowitej liczbie uczestników na grupę leczoną, u których przeanalizowano co najmniej jedną próbkę ADA.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE), w szczególności TEAE związanymi z produktem i poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
AE = każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestników, któremu podawano IP, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem.
TEAE=zdarzenie niepożądane rozpoczynające się po otrzymaniu badanego leku.
SAE = AE z jakimkolwiek niepożądanym objawem klinicznym objawów przedmiotowych, podmiotowych lub końcowych prowadzącym do zgonu, wymagającym hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia hospitalizacji, powodującym trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, skutkującym wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, ważnym zdarzeniem medycznym, skurcz oskrzeli związany z anafilaksją, zweryfikowana i potwierdzona serokonwersja dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu A (HAV), wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), wirusa zapalenia wątroby typu E (HEV) lub parwowirusa B19 (B19V) ).
Zdarzenie niepożądane związane z produktem to każde zdarzenie pojawiające się lub ujawniające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia badanym produktem lub produktem leczniczym lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, które się nasila.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Oznaki życiowe oceniano na podstawie ciśnienia krwi, częstości tętna, częstości oddechów i temperatury ciała.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w chemii klinicznej
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Chemia kliniczna oceniła aminotransferazę alaninową (ALT), aminotransferazę asparaginianową (AST), bilirubinę całkowitą, fosfatazę alkaliczną, azot mocznikowy we krwi, kreatyninę i glukozę.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami hematologicznymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Hematologia obejmowała pełną morfologię krwi i leukocyty z rozróżnieniem (bazofile, eozynofile, limfocyty, monocyty, neutrofile), średnią objętość krwinki (MCV), średnie stężenie hemoglobiny w krwince (MCHC) i liczbę płytek krwi.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Procent uczestników otrzymujących terapię ratunkową
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Terapię ratunkową zdefiniowano jako każdy produkt, w przypadku którego znane jest zaburzenie zależności farmakokinetycznej/farmakodynamicznej (PK/PD) między aktywnością ADAMTS-13, aktywnością czynnika von Willebranda (VWF) i liczbą płytek krwi.
Jeśli rozpoczęto terapię ratunkową, podawanie IP (SHP655 lub placebo) zostało zawieszone na czas trwania badania.
Oceniono liczbę uczestników, u których wystąpiło zastosowanie terapii ratunkowej.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
|
Procent uczestników spełniających kryteria ratunkowe
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Terapia ratunkowa została zdefiniowana jako jakikolwiek produkt ze znanym zaburzeniem zależności PK/PD między aktywnością ADAMTS-13, aktywnością VWF i liczbą płytek krwi.
Jeśli rozpoczęto terapię ratunkową, podawanie IP (SHP655 lub placebo) zostało zawieszone na czas trwania badania.
Oceniono liczbę uczestników, u których wystąpiło spełnienie kryteriów terapii ratunkowej.
Odsetek uczestników, u których rozpoczęto terapię ratunkową, opiera się na kryteriach laboratoryjnych i zdarzeniach niepożądanych.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do około 15 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 października 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 sierpnia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 sierpnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 kwietnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 kwietnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 grudnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 listopada 2022
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SHP655-201
- 2018-003775-35 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/.
W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- Protokół badania
- Plan analizy statystycznej (SAP)
- Formularz świadomej zgody (ICF)
- Raport z badania klinicznego (CSR)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .