Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование rADAMTS-13 (SHP655) при лечении участников с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (АТТП) (SOAR-HI)

11 ноября 2022 г. обновлено: Shire

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование у пациентов с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (АТТП) для оценки фармакокинетики, безопасности и эффективности rADAMTS-13 (SHP655), вводимого в дополнение к стандартному лечению (SoC). ) Уход

Целью этого исследования является оценка фармакокинетики, безопасности и эффективности rADAMTS-13 (SHP655), вводимого в дополнение к стандартной терапии (SoC) участников приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (aTTP).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Frankfurt, Германия, D-60590
        • Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
  • Испания
      • Alicante, Испания, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Испания, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, Испания, 46017
        • Hospital Dr. Peset
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Италия, 137
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1E 6HX
        • 1st Floor, UCLH-Haematology
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-4948
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Stephenson Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13005
        • Hopital Conception
      • Paris, Франция, 75012
        • CHU Saint-Antoine
      • Seine Maritime, Франция, 76031
        • CHU de Rouen
    • Marne
      • Reims, Marne, Франция, 51092
        • CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участник или законный представитель добровольно подписывает информированное согласие. Для участников, которые не могут дать согласие, в соответствии с местным законодательством может быть использован полностью признанный медицинский доверенное лицо.
  • На момент отбора участнику от 18 до 75 лет.

  • У участника была диагностирована первичная или вторичная аутоиммунная приобретенная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (АТТП) на основании следующих критериев:

    a) Тромбоцитопения [падение количества тромбоцитов >=50% или количество тромбоцитов <100 000/мкл (мкл)] i) Не более 3 участников в каждой группе могут быть зарегистрированы с числом тромбоцитов при скрининге >= 50 000/мкл.

    б) микроангиопатическая гемолитическая анемия [повышение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) более чем в 2 раза или наличие или увеличение количества шистоцитов в мазке периферической крови].

  • Готовность полностью соблюдать процедуры и требования исследования и намерение начать плазмаферез (PEX). Участники могут быть предварительно включены в исследование и подвергнуты рандомизации в ожидании результатов активности ADAMTS-13, антител к ADAMTS-13 и генетического тестирования на врожденную тромботическую тромбоцитопеническую пурпуру (cTTP).
  • Если женщина детородного возраста, участница показывает отрицательный результат теста на беременность и соглашается применять адекватные меры контроля над рождаемостью на время исследования. Сексуально активные мужчины должны использовать принятый и эффективный метод контрацепции во время лечения и в течение как минимум 16 дней после введения последней дозы.

Критерий исключения:

  • У участника был диагностирован врожденный ТТП.
  • Активность ADAMTS-13 в плазме у участника > 10% от нормы в центральной лаборатории; если образцы для скрининга не берутся до первого PEX, разрешается деятельность ADAMTS-13 в местной лаборатории для определения приемлемости.
  • У участника была диагностирована другая причина тромботической микроангиопатии (ТМА), включая: ДВС-синдром, диссеминированное злокачественное новообразование, злокачественную гипертензию, трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, связанный с шига-токсином и атипичный ГУС, лекарственную токсичность (например, гемцитабин, митомицин С, клопидогрель) и синдромы тромбоцитопении, связанные с беременностью (например, HELLP, эклампсия).
  • Участник подвергался воздействию другого IP в течение 30 дней до регистрации или должен участвовать в другом клиническом исследовании с использованием IP или исследуемого устройства в ходе исследования.
  • Участник получил каплацизумаб в течение 1 месяца до включения в исследование.
  • Участник положительный на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ+) с нестабильным заболеванием или числом CD4+ <=200 клеток/мм^3 в течение 3 месяцев скрининга.
  • Участники с состояниями тяжелого иммунодефицита.
  • У участника было предыдущее событие aTTP за последние 30 дней.
  • У участника есть другое основное прогрессирующее заболевание со смертельным исходом и/или ожидаемая продолжительность жизни менее 3 месяцев.
  • Участник определяется исследователем как неспособный или не желающий сотрудничать с процедурами исследования.
  • Участник страдает психическим расстройством, из-за которого он/она не может понять характер, масштабы и возможные последствия исследования и/или свидетельство отказа от сотрудничества. Тем не менее, полностью признанному медицинскому доверенному лицу будет разрешено дать согласие.
  • Если женщина, участница беременна или кормит грудью.
  • Участник является членом семьи или сотрудником Спонсора или исследователя.
  • Любые противопоказания к PEX, метилпреднизолону и/или ритуксимабу в соответствии с информацией о назначении.
  • Известная опасная для жизни реакция гиперчувствительности, включая анафилаксию, на исходную молекулу ADAMTS-13, хомячий белок или другие составляющие SHP655.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Стандарт лечения (SoC) + плацебо
Участники получали SoC ежедневно PEX, а затем плацебо сразу и через 12 +/- 1 часа после завершения PEX до достижения ремиссии (примерно до 6 месяцев).
Другой: Плацебо
Участники получат инъекцию плацебо, соответствующую SHP655.
Другой: Стандарт заботы
Участники получат PEX в качестве стандарта обслуживания (SOC).
Другие имена:
  • ПЭКС
Экспериментальный: SoC + SHP655 + Плацебо
Участники ежедневно получали SoC PEX и SHP655 40 +/- 4 международных единиц на килограмм (МЕ/кг), внутривенную инъекцию, QD, сразу после PEX и плацебо через 12 +/- 1 часов после завершения PEX до достижения ремиссии (приблизительно до 6 месяцев).
Другой: Плацебо
Участники получат инъекцию плацебо, соответствующую SHP655.
Другой: Стандарт заботы
Участники получат PEX в качестве стандарта обслуживания (SOC).
Другие имена:
  • ПЭКС
Лекарство: SHP655
Участники получат инъекцию SHP655.
Другие имена:
  • рАДАМЦ-13
Экспериментальный: SoC + SHP655
Участники получали SoC ежедневно PEX и SHP655 40 +/- 4 МЕ/кг, внутривенно, два раза в день, сразу после PEX и через 12 +/- 1 часов после завершения PEX до достижения ремиссии (примерно до 6 месяцев).
Другой: Стандарт заботы
Участники получат PEX в качестве стандарта обслуживания (SOC).
Другие имена:
  • ПЭКС
Лекарство: SHP655
Участники получат инъекцию SHP655.
Другие имена:
  • рАДАМЦ-13

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни активности ADAMTS-13
Временное ограничение: До дня 11 или 12
Уровни активности ADAMTS-13 оценивали по активности переноса энергии флуоресцентного резонанса (FRETS) ADAMTS13 с добавкой SHP655 или без нее. График A (Дни 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 и каждые 3 дня после этого) или График B (Дни 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 и каждые 3 дня после этого). Данные сообщаются для нескольких моментов времени как в течение 15 минут до PEX и после PEX; В течение 15 мин, 0,5–3 ч, 4–6 ч после окончания инфузии исследуемого препарата (ИП) 1; В течение 15 минут, через 0,5-3 часа после окончания внутрибрюшинного введения 2; 30 минут перед внутрибрюшинной инфузией 2 по Списку А и Списку В (до дня 11 или 12).
До дня 11 или 12
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень и конец исследования (EOS) (примерно до 15 месяцев)
Количество тромбоцитов указывается в единицах 10^9 на литр крови.
Исходный уровень и конец исследования (EOS) (примерно до 15 месяцев)
Уровни лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Временное ограничение: Исходный уровень и EOS (примерно до 15 месяцев)
Сообщается об уровнях лактатдегидрогеназы.
Исходный уровень и EOS (примерно до 15 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дозы SHP655, необходимые для достижения и поддержания адекватных уровней rADAMTS-13 в плазме
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 13 недель (после ремиссии до 6 месяцев)
Оценивали дозу(ы) SHP655, необходимую для достижения и поддержания адекватных уровней rADAMTS-13 в плазме, чтобы поддержать индукцию ремиссии и уменьшить количество процедур PEX, необходимых для лечения острых эпизодов aTTP.
От начала приема исследуемого препарата до 13 недель (после ремиссии до 6 месяцев)
Временная зависимость PK/PD параметров безопасности и эффективности в зависимости от активности ADAMTS-13
Временное ограничение: До 6 месяцев
Параметры включали количество тромбоцитов и ЛДГ.
До 6 месяцев
Количество участников с антителами, связывающими ADAMTS-13, на титр
Временное ограничение: Исходный уровень и EOS (примерно до 15 месяцев)
Титр антител указывает уровень антител в образце крови, определяемый как наибольшее разведение (или самая низкая концентрация) образца крови, при котором анализ антител (например, ELISA) все еще дает обнаруживаемый положительный результат. Данные представлены по титру только для положительных участников ADA.
Исходный уровень и EOS (примерно до 15 месяцев)
Уровни титра ингибирующих аутоантител (Nab)
Временное ограничение: Исходный уровень и EOS (примерно до 15 месяцев)
Титры NAb суммировали (медиана, минимум и максимум) на исходном уровне и EOS в группах лечения у субъектов с положительными результатами NAb (положительный результат NAb определяется как значение титра >=0,6 BU/мл).
Исходный уровень и EOS (примерно до 15 месяцев)
Уровни активности ADAMTS-13 у участников, получающих дополнительный SHP655 в течение 30 дней после разрешения с помощью FRETS
Временное ограничение: В дни 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 и 84
Оценивали уровни активности ADAMTS-13 у участников, получавших дополнительно SHP655 в течение 30 дней после разрешения эпизода тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП). Разрешение определяли как нормальное количество тромбоцитов и ЛДГ <2 ВГН в течение как минимум 48 часов после начальной нормализации количества тромбоцитов (период острого эпизода).
В дни 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 и 84
Взаимосвязь между активностью ADAMTS-13 и статусом заболевания органов-мишеней
Временное ограничение: До 6 месяцев
Статус заболевания органов-мишеней оценивали по почечным, сердечным и неврологическим заболеваниям.
До 6 месяцев
Отношение концентрации до введения дозы (Cpre) к максимальной концентрации в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До и после PEX в разные моменты времени в дни 1, 2, 3, 4 или 5, 6 или 7, 8 или 9 и 11 или 12.
До и после PEX в разные моменты времени в дни 1, 2, 3, 4 или 5, 6 или 7, 8 или 9 и 11 или 12.
Общая AUC: площадь под временной кривой концентрации в плазме Активность ADAMTS13 с использованием FRETS
Временное ограничение: В течение 15 минут до PEX и в несколько моментов времени после PEX в дни 1, 2, 3, 4 или 5 и 6 или 7
В течение 15 минут до PEX и в несколько моментов времени после PEX в дни 1, 2, 3, 4 или 5 и 6 или 7
Системный и антитело-индуцированный клиренс
Временное ограничение: 15 минут до ПЭС, 15 минут после ПЭС, 15 минут, 0,5-3 часа, 4-6 часов после окончания внутрибрюшинной инфузии 1,30 минуты до внутрибрюшинной инфузии 2,15 минуты, 0,5-3 часа после внутрибрюшинной инфузии 2 Приложения A или Приложения B (до 6 месяцев)
15 минут до ПЭС, 15 минут после ПЭС, 15 минут, 0,5-3 часа, 4-6 часов после окончания внутрибрюшинной инфузии 1,30 минуты до внутрибрюшинной инфузии 2,15 минуты, 0,5-3 часа после внутрибрюшинной инфузии 2 Приложения A или Приложения B (до 6 месяцев)
Cmax: максимальная активность ADAMTS-13 между инфузиями PEX или SHP655 с использованием FRETS
Временное ограничение: До и после PEX в разные моменты времени в дни 1, 2, 3, 4 или 5, 6 или 7, 8 или 9 и 11 или 12.
До и после PEX в разные моменты времени в дни 1, 2, 3, 4 или 5, 6 или 7, 8 или 9 и 11 или 12.
Минимальные уровни предыдущей активности ADAMTS-13 PEX ADAMTS13 с использованием FRETS
Временное ограничение: В течение 15 минут до PEX и в несколько моментов времени после PEX в дни 2, 3, 4 или 5 и 6 или 7
В течение 15 минут до PEX и в несколько моментов времени после PEX в дни 2, 3, 4 или 5 и 6 или 7
Процент участников с минимальными уровнями активности ADAMTS-13 > 10%
Временное ограничение: Предварительная доза в дни 2, 3, 4 или 5, 6 или 7, 8 или 9 и 11 или 12.
Предварительная доза в дни 2, 3, 4 или 5, 6 или 7, 8 или 9 и 11 или 12.
Количество участников, достигших ремиссии после нормализации количества тромбоцитов
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 6 мес после ремиссии
Ремиссия определялась как время, необходимое для достижения количества тромбоцитов ≥150 000/мкл, что подтверждалось вторым нормальным количеством тромбоцитов ≥150 000/мкл и ЛДГ <2 ВГН через 48 часов после первоначальной нормализации.
От начала приема исследуемого препарата до 6 мес после ремиссии
Процент участников, достигших ремиссии
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 6 мес после ремиссии
Ремиссия определялась как нормальное количество тромбоцитов и ЛДГ <2 верхней границы нормы (ВГН) в течение не менее 48 часов после начальной нормализации количества тромбоцитов (период острого эпизода). Нормализация количества тромбоцитов определялась ≥150 000/мкл, что подтверждалось вторым нормальным количеством тромбоцитов ≥150 000/мкл и ЛДГ <2 ВГН.
От начала приема исследуемого препарата до 6 мес после ремиссии
Время до первого обострения
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Обострение определяли как рецидивирующую тромбоцитопению после ответа, требующую возобновления ежедневного лечения плазмаферезом через ≥1 дня, но ≤30 дней без лечения плазмаферезом. Данные представлены на основе оценок Каплана-Мейера. Данные были зарегистрированы для времени до первого обострения в категориях для участников, зарегистрированных до поправки к протоколу 4 (от начала исследования до 11 месяцев) и после поправки к протоколу 4 (от 11 месяцев до EOS).
От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Время рецидива
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Рецидив определяли по количеству тромбоцитов или возникновению после ремиссии основного клинического события (например, инфаркта миокарда (ИМ), инсульта, смерти), которое, по мнению исследователя, было связано с аТТП. Были представлены данные о времени до рецидива в категориях для участников, включенных до внесения поправки 4 к протоколу (от начала исследования до 11 месяцев) и после поправки к протоколу 4 (от 11 месяцев до EOS).
От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Процент участников с обострением
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Обострение определяли по количеству тромбоцитов или возникновению после ремиссии основного клинического события (например, инфаркта миокарда (ИМ), инсульта, смерти), которое, по мнению исследователя, было связано с аТТП. Данные были представлены для процентной доли участников с обострением в категориях для участников, зарегистрированных до поправки к протоколу 4 (от начала исследования до 11 месяцев) и после поправки к протоколу 4 (от 11 месяцев до EOS).
От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Процент участников с рецидивом
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Рецидив определяли по количеству тромбоцитов или возникновению после ремиссии основного клинического события (например, инфаркта миокарда (ИМ), инсульта, смерти), которое, по мнению исследователя, было связано с аТТП. Данные были представлены для процентной доли участников с обострением в категориях для участников, зарегистрированных до поправки к протоколу 4 (от начала исследования до 11 месяцев) и после поправки к протоколу 4 (от 11 месяцев до EOS).
От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Процент участников с серьезными клиническими событиями, связанными с тромботической тромбоцитопенической пурпурой (ТТП)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Основные клинические события, связанные с ТТП, включали смерть, инсульт, ИМ и органную дисфункцию, не нормализовавшуюся в течение 90-дневного периода наблюдения, которая состояла из хронической почечной недостаточности, неврологических нарушений и нейрокогнитивного дефицита.
От начала приема исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Количество участников с серьезными клиническими событиями, связанными с PEX
Временное ограничение: До 6 месяцев
Основные клинические явления включали клинически значимое кровотечение (модифицированная оценка ITP) или тромбоз в месте введения катетера, побочные реакции на плазму, включая реакции на цитрат, аллергические реакции и острое повреждение легких, связанное с переливанием крови (TRALI). Данные представляются путем суммирования данных по всем параметрам.
До 6 месяцев
Количество участников с антилекарственным антителом (ADA) Титр связывания относительно исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень и EOS (примерно через 15 месяцев)
Исходный уровень и EOS (примерно через 15 месяцев)
Количество участников с ингибирующими антителами относительно исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень и EOS (примерно через 15 месяцев)
Исходный уровень и EOS (примерно через 15 месяцев)
Процент участников с хотя бы одним положительным определением антител к SHP655
Временное ограничение: До 6 месяцев
Проценты основаны на общем количестве участников в группе лечения, у которых был проанализирован хотя бы один образец ADA.
До 6 месяцев
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), особенно связанными с продуктом TEAE и серьезными TEAE
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
AE = любое неблагоприятное медицинское явление у участников, которым вводили IP, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. TEAE = нежелательное явление, которое начинается после приема исследуемого препарата. СНЯ = НЯ с любым неблагоприятным клиническим проявлением признаков, симптомов или исходов, которое приводит к смерти, требует стационарной госпитализации или продления госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту, важному медицинскому событию, бронхоспазм, связанный с анафилаксией, рассмотренная и подтвержденная сероконверсия вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), вируса гепатита А (HAV), вируса гепатита В (ВГВ), вируса гепатита С (ВГС), вируса гепатита Е (ВГЕ) или парвовируса В19 (В19В). ). НЯ, связанное с продуктом, — это любое явление, возникающее или проявляющееся в начале или после начала лечения исследуемым продуктом или лекарственным средством, или любое существующее явление, которое ухудшается.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Количество участников с клинически значимыми изменениями основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Жизненно важные показатели оценивались по артериальному давлению, частоте пульса, частоте дыхания и температуре тела.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Количество участников с клинически значимыми изменениями в клинической химии
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
С помощью клинической химии оценивали аланинаминотрансферазу (АЛТ), аспартатаминотрансферазу (АСТ), общий билирубин, щелочную фосфатазу, азот мочевины крови, креатинин и глюкозу.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Количество участников с клинически значимыми изменениями в гематологии
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Гематология состояла из общего анализа крови и лейкоцитов с дифференциалом (базофилы, эозинофилы, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы), среднего объема эритроцитов (MCV), средней концентрации гемоглобина в эритроцитах (MCHC) и числа тромбоцитов.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Процент участников, получающих спасательную терапию
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Спасательная терапия определялась как любой продукт с известным нарушением фармакокинетической/фармакодинамической (ФК/ФД) связи между активностью ADAMTS-13, активностью фактора фон Виллебранда (ФВ) и количеством тромбоцитов. Если была начата спасательная терапия, введение IP (SHP655 или плацебо) приостанавливали на время исследования. Было оценено количество участников, испытывающих возникновение спасательной терапии.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Процент участников, отвечающих критериям спасения
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)
Спасательная терапия определялась как любой продукт с известным нарушением взаимосвязи ФК/ФД между активностью ADAMTS-13, активностью фактора Виллебранда и количеством тромбоцитов. Если была начата спасательная терапия, введение IP (SHP655 или плацебо) приостанавливали на время исследования. Было оценено количество участников, у которых возникали случаи, соответствующие критериям неотложной терапии. Процент участников, начавших спасательную терапию, основан на лабораторных критериях и нежелательных явлениях.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (примерно до 15 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Соавторы

Takeda Development Center Americas, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 августа 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 августа 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 декабря 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHP655-201
  • 2018-003775-35 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться