Estudo de rADAMTS-13 (SHP655) no Tratamento de Participantes com Púrpura Trombocitopênica Trombótica Adquirida (TTP) (SOAR-HI)
11 de novembro de 2022 atualizado por: Shire
Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego em pacientes com púrpura trombocitopênica trombótica adquirida (aTTP) para avaliar a farmacocinética, segurança e eficácia do rADAMTS-13 (SHP655) administrado além do padrão de tratamento (SoC) ) Tratamento
O objetivo deste estudo é avaliar a farmacocinética, segurança e eficácia de rADAMTS-13 (SHP655) administrado em adição ao tratamento padrão (SoC) de participantes com púrpura trombocitopênica trombótica adquirida (aTTP).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
28
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Frankfurt, Alemanha, D-60590
- Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Alicante, Espanha, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
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Madrid, Espanha, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe
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Valencia, Espanha, 46017
- Hospital Dr. Peset
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
- The University of Alabama at Birmingham
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-4948
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Stephenson Cancer Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Marseille, França, 13005
- Hôpital Conception
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Paris, França, 75012
- CHU Saint-Antoine
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Seine Maritime, França, 76031
- CHU de Rouen
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Marne
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Reims, Marne, França, 51092
- CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome, Itália, 137
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
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Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6HX
- 1st Floor, UCLH-Haematology
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West Glamorgan
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Cardiff, West Glamorgan, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante ou representante legalmente autorizado assina voluntariamente o consentimento informado. Para participantes incapazes de fornecer consentimento, um procurador médico totalmente reconhecido pode ser usado de acordo com as leis locais.
- O participante tem entre 18 e 75 anos no momento da triagem.
O participante foi diagnosticado com púrpura trombocitopênica trombótica adquirida autoimune primária ou secundária (aTTP) com base nos seguintes critérios:
a) Trombocitopenia [queda na contagem de plaquetas >=50% ou contagem de plaquetas <100.000/microlitro (μL)] i) Não mais do que 3 participantes por braço podem ser inscritos com uma contagem de plaquetas de triagem >= 50.000/μL.
b) Anemia hemolítica microangiopática [elevação da lactato desidrogenase (LDH) >2 vezes ou pela presença ou aumento de esquizócitos no esfregaço de sangue periférico].
- Vontade de cumprir integralmente os procedimentos e requisitos do estudo e intenção de iniciar troca de plasma (PEX). Os participantes podem ser provisoriamente inseridos no estudo e submetidos à randomização, dependendo dos resultados da atividade ADAMTS-13, anticorpo anti-ADAMTS-13 e teste genético para púrpura trombocitopênica trombótica congênita (cTTP).
- Se for mulher com potencial para engravidar, a participante apresenta um teste de gravidez negativo e concorda em empregar medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo. Homens sexualmente ativos devem usar um método contraceptivo aceito e eficaz durante o tratamento e até um mínimo de 16 dias após a última dose administrada.
Critério de exclusão:
- O participante foi diagnosticado com PTT congênita.
- O participante tem atividade plasmática de ADAMTS-13 > 10% do normal no laboratório central; se as amostras de triagem não forem coletadas até depois do primeiro PEX, a atividade ADAMTS-13 do laboratório local poderá determinar a elegibilidade.
- O participante foi diagnosticado com outra causa de microangiopatia trombótica (TMA), incluindo: DIC, malignidade disseminada, hipertensão maligna, transplante de células-tronco hematopoiéticas, SHU atípica e relacionada à toxina shiga, toxicidade medicamentosa (p. gemcitabina, mitomicina C, clopidogrel) e síndromes de trombocitopenia relacionadas com a gravidez (p. HELLP, eclâmpsia).
- O participante foi exposto a outro IP dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo IP ou dispositivo experimental durante o curso do estudo.
- O participante recebeu caplacizumabe dentro de 1 mês antes da inscrição no estudo.
- O participante é positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV+) com doença instável ou contagem de CD4+ <= 200 células/mm^3 em triagem de 3 meses.
- Participantes com condições de imunodeficiência grave.
- O participante teve um evento aTTP anterior nos últimos 30 dias.
- O participante tem outra doença fatal progressiva subjacente e/ou expectativa de vida inferior a 3 meses.
- O participante é identificado pelo investigador como incapaz ou indisposto a cooperar com os procedimentos do estudo
- O participante sofre de uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou a evidência de uma atitude não cooperativa. No entanto, um procurador médico totalmente reconhecido terá permissão para fornecer consentimento.
- Se for do sexo feminino, a participante está grávida ou amamentando.
- O participante é um membro da família ou funcionário do patrocinador ou investigador.
- Qualquer contra-indicação para PEX, metilprednisolona e/ou rituximabe de acordo com as informações de prescrição.
- Reação de hipersensibilidade com risco de vida conhecida, incluindo anafilaxia, à molécula parental ADAMTS-13, proteína de hamster ou outros constituintes de SHP655.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Padrão de Cuidados (SoC) + Placebo
Os participantes receberam SoC diariamente PEX seguido de placebo imediatamente e 12 +/- 1 horas após a conclusão do PEX até que a remissão fosse alcançada (até aproximadamente 6 meses).
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Os participantes receberão injeção de placebo compatível com SHP655.
Os participantes receberão PEX como padrão de atendimento (SOC).
Outros nomes:
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Experimental: SoC + SHP655 + Placebo
Os participantes receberam SoC diariamente PEX e SHP655 40 +/- 4 unidades internacionais por quilograma (UI/kg), injeção IV, QD, imediatamente após PEX e placebo 12 +/- 1 horas após a conclusão do PEX até a remissão ser alcançada (até aproximadamente 6 meses).
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Os participantes receberão injeção de placebo compatível com SHP655.
Os participantes receberão PEX como padrão de atendimento (SOC).
Outros nomes:
Os participantes receberão injeção de SHP655.
Outros nomes:
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Experimental: SoC + SHP655
Os participantes receberam SoC diariamente PEX e SHP655 40 +/- 4 UI/kg, injeção IV, BID, imediatamente após PEX e 12 +/- 1 horas após a conclusão do PEX até a remissão ser alcançada (até aproximadamente 6 meses).
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Os participantes receberão PEX como padrão de atendimento (SOC).
Outros nomes:
Os participantes receberão injeção de SHP655.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Níveis de atividade ADAMTS-13
Prazo: Até os dias 11 ou 12
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Os níveis de atividade de ADAMTS-13 foram avaliados pela atividade de ADAMTS13 de transferência de energia de ressonância de fluorescência (FRETS), com ou sem suplementação de SHP655.
Cronograma A (dias 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 e a cada 3 dias posteriormente) ou Cronograma B (dias 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 e a cada 3 dias posteriormente).
Os dados são relatados para vários pontos de tempo como Dentro de 15 minutos pré-PEX e pós-PEX; Dentro de 15 minutos, 0,5-3 horas, 4-6 horas após o término da infusão do produto experimental (IP) 1; Dentro de 15 minutos, 0,5-3 horas após o término da infusão IP 2; 30 minutos de infusão pré-IP 2 do cronograma A e cronograma B (até o dia 11 ou 12).
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Até os dias 11 ou 12
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Contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base e final do estudo (EOS) (até aproximadamente 15 meses)
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As contagens de plaquetas são relatadas em unidades de 10^9 por litro de sangue.
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Linha de base e final do estudo (EOS) (até aproximadamente 15 meses)
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Níveis de lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base e EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Os níveis de lactato desidrogenase são relatados.
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Linha de base e EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dose(s) de SHP655 Necessária(s) para Alcançar e Manter Níveis Plasmáticos Adequados de rADAMTS-13
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 13 semanas (após a remissão até 6 meses)
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Foi avaliada a(s) dose(s) de SHP655 necessária(s) para atingir e manter níveis plasmáticos adequados de rADAMTS-13 a fim de apoiar a indução da remissão e reduzir o número de procedimentos PEX necessários para o tratamento de episódios agudos de aTTP.
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Desde o início da administração do medicamento do estudo até 13 semanas (após a remissão até 6 meses)
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Relação Temporal PK/PD do Parâmetro de Segurança e Eficácia como uma Função da Atividade ADAMTS-13
Prazo: Até 6 meses
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Os parâmetros incluíram contagens de plaquetas e LDH.
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Até 6 meses
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Número de participantes com anticorpos de ligação ADAMTS-13 por título
Prazo: Linha de base e EOS (até aproximadamente 15 meses)
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O título de anticorpo indica o nível de anticorpos em uma amostra de sangue, definido como a maior diluição (ou concentração mais baixa) da amostra de sangue na qual um ensaio de anticorpo (como ELISA, por exemplo), ainda produz um resultado positivo detectável.
Os dados são apresentados por título apenas para participantes ADA positivos.
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Linha de base e EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Níveis de titulação de autoanticorpos inibitórios (Nab)
Prazo: Linha de base e EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Os títulos de NAb foram resumidos (mediana, mínimo e máximo) na linha de base e EOS por braços de tratamento, naqueles indivíduos com resultados NAb positivos (NAb positivo é definido como valor de título >=0,6 BU/mL).
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Linha de base e EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Níveis de atividade ADAMTS-13 em participantes recebendo SHP655 adicional por até 30 dias após a resolução usando FRETS
Prazo: Nos dias 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 e 84
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Os níveis de atividade de ADAMTS-13 em participantes que receberam SHP655 adicional por até 30 dias após a resolução do episódio de púrpura trombocitopênica trombótica (TTP) foram avaliados.
A resolução foi definida como uma contagem de plaquetas normal e LDH <2 LSN por pelo menos 48 horas após a normalização inicial da contagem de plaquetas (período de episódio agudo).
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Nos dias 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 e 84
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Relação entre a atividade do ADAMTS-13 e o status da doença do órgão final
Prazo: Até 6 meses
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O status da doença do órgão-alvo foi avaliado para doenças renais, cardíacas e neurológicas.
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Até 6 meses
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Razão entre concentração pré-dose (Cpre) e concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: Pré-PEX e pós-PEX em vários momentos nos dias 1, 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 e 11 ou 12
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Pré-PEX e pós-PEX em vários momentos nos dias 1, 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 e 11 ou 12
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AUC geral: área sob a curva de tempo de concentração de plasma ADAMTS13 Atividade usando FRETS
Prazo: Dentro de 15 min pré-PEX e em vários pontos de tempo Pós-PEX nos dias 1, 2, 3, 4 ou 5 e 6 ou 7
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Dentro de 15 min pré-PEX e em vários pontos de tempo Pós-PEX nos dias 1, 2, 3, 4 ou 5 e 6 ou 7
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Depuração Sistêmica e Induzida por Anticorpos
Prazo: 15 minutos pré-PEX, 15 minutos pós-PEX, 15 minutos, 0,5-3 horas, 4-6 horas após o término da infusão IP 1,30 minutos antes da infusão IP 2,15 minutos, 0,5-3 horas após a infusão IP 2 do Anexo A ou Anexo B (até 6 meses)
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15 minutos pré-PEX, 15 minutos pós-PEX, 15 minutos, 0,5-3 horas, 4-6 horas após o término da infusão IP 1,30 minutos antes da infusão IP 2,15 minutos, 0,5-3 horas após a infusão IP 2 do Anexo A ou Anexo B (até 6 meses)
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Cmax: Atividade máxima de ADAMTS-13 entre infusões de PEX ou SHP655 usando FRETS
Prazo: Pré-PEX e pós-PEX em vários momentos nos dias 1, 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 e 11 ou 12
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Pré-PEX e pós-PEX em vários momentos nos dias 1, 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 e 11 ou 12
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Níveis mínimos de atividade anterior de ADAMTS-13 PEX ADAMTS13 usando FRETS
Prazo: Dentro de 15 min pré-PEX e em vários pontos de tempo Pós-PEX nos dias 2, 3, 4 ou 5 e 6 ou 7
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Dentro de 15 min pré-PEX e em vários pontos de tempo Pós-PEX nos dias 2, 3, 4 ou 5 e 6 ou 7
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Porcentagem de participantes com níveis mínimos de atividade ADAMTS-13 > 10%
Prazo: Pré-dose nos dias 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 e 11 ou 12
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Pré-dose nos dias 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 e 11 ou 12
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Número de participantes que atingiram a remissão após a normalização da contagem de plaquetas
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 6 meses após a remissão
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A remissão foi definida como o tempo necessário para atingir a contagem de plaquetas ≥150.000/μL, confirmada por uma segunda contagem normal de plaquetas ≥150.000/μL e LDH <2 LSN 48 horas após a normalização inicial.
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Desde o início da administração do medicamento do estudo até 6 meses após a remissão
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Porcentagem de participantes que alcançaram a remissão
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 6 meses após a remissão
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A remissão foi definida como uma contagem de plaquetas normal e LDH <2 limite superior do normal (LSN) por pelo menos 48 horas após a normalização inicial da contagem de plaquetas (período de episódio agudo).
A normalização da contagem de plaquetas foi definida ≥150.000/μL, que foi confirmada por uma segunda contagem normal de plaquetas ≥150.000/μL e LDH <2 LSN.
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Desde o início da administração do medicamento do estudo até 6 meses após a remissão
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Tempo para a Primeira Exacerbação
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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A exacerbação foi definida como trombocitopenia recorrente após uma resposta e exigindo o reinício do tratamento diário de plasmaférese após ≥1 dia, mas ≤30 dias sem tratamento de plasmaférese.
Os dados são relatados com base nas estimativas de Kaplan-Meier.
Os dados foram relatados para o tempo até a primeira exacerbação em categorias para participantes inscritos antes da alteração 4 do protocolo (desde o início do estudo até 11 meses) e após a alteração 4 do protocolo (de 11 meses até o EOS).
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Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Tempo para recaída
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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A recidiva foi determinada pela contagem de plaquetas ou pela ocorrência após a remissão de um evento clínico importante (por exemplo, Infração do Miocárdio (IM), AVC, Morte) considerado pelo investigador como relacionado ao aTTP.
Os dados foram relatados para tempo de recaída em categorias para participantes inscritos antes da alteração 4 do protocolo (desde o início do estudo até 11 meses) e após a alteração 4 do protocolo (de 11 meses até o EOS).
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Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Porcentagem de participantes com exacerbação
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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A exacerbação foi determinada pela contagem de plaquetas ou pela ocorrência após a remissão de um evento clínico importante (por exemplo, infarto do miocárdio (IM), acidente vascular cerebral, morte) considerado pelo investigador como relacionado ao aTTP.
Os dados foram relatados para a porcentagem de participantes com exacerbação em categorias para participantes inscritos antes da alteração 4 do protocolo (desde o início do estudo até 11 meses) e após a alteração 4 do protocolo (de 11 meses até o EOS).
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Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Porcentagem de participantes com recaída
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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A recidiva foi determinada pela contagem de plaquetas ou pela ocorrência após a remissão de um evento clínico importante (por exemplo, Infração do Miocárdio (IM), AVC, Morte) considerado pelo investigador como relacionado ao aTTP.
Os dados foram relatados para a porcentagem de participantes com exacerbação em categorias para participantes inscritos antes da alteração 4 do protocolo (desde o início do estudo até 11 meses) e após a alteração 4 do protocolo (de 11 meses até o EOS).
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Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Porcentagem de participantes com eventos clínicos importantes relacionados à púrpura trombocitopênica trombótica (TTP)
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Os principais eventos clínicos relacionados à PTT incluíram morte, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio e disfunção orgânica não normalizada no período de observação de 90 dias, que consistiu em insuficiência renal crônica, comprometimento neurológico e déficits neurocognitivos.
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Do início da administração do medicamento do estudo até a EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Número de participantes com eventos clínicos importantes relacionados ao PEX
Prazo: Até 6 meses
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Os principais eventos clínicos incluíram sangramento clinicamente relevante (pontuação ITP modificada) ou trombose no local da inserção da linha, reações adversas ao plasma, incluindo reações ao citrato, reações alérgicas e lesão pulmonar aguda relacionada à transfusão (TRALI).
Os dados são relatados resumindo os dados para todos os parâmetros.
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Até 6 meses
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Número de participantes com título de ligação de anticorpo antidroga (ADA) em relação à linha de base
Prazo: Linha de base e EOS (aproximadamente no mês 15)
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Linha de base e EOS (aproximadamente no mês 15)
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Número de participantes com anticorpos inibitórios em relação à linha de base
Prazo: Linha de base e EOS (aproximadamente no mês 15)
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Linha de base e EOS (aproximadamente no mês 15)
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Porcentagem de participantes com pelo menos uma identificação positiva de anticorpos para SHP655
Prazo: Até 6 meses
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As porcentagens são baseadas no número total de participantes por grupo de tratamento que têm pelo menos uma amostra de ADA analisada.
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Até 6 meses
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), especificamente TEAEs relacionados ao produto e TEAEs graves
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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AE=qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento.
TEAE=um evento adverso com início que ocorre após receber o medicamento do estudo.
SAE = um EA com qualquer manifestação clínica desfavorável de sinais, sintomas ou resultados que resulte em morte, requeira hospitalização ou prolongamento da hospitalização, resulte em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resulte em anormalidade congênita/defeito congênito, evento médico importante, broncoespasmo associado a anafilaxia, soroconversão revisada e confirmada para o vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite A (HAV), vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV), vírus da hepatite E (HEV) ou parvovírus B19 (B19V ).
Um EA relacionado ao produto é qualquer evento que surja ou se manifeste durante ou após o início do tratamento com um produto experimental ou medicamento ou qualquer evento existente que se agrave.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Número de participantes com alterações clinicamente relevantes nos sinais vitais
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Os sinais vitais foram avaliados com base na pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória e temperatura corporal.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Número de participantes com alterações clinicamente relevantes na química clínica
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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A química clínica avaliou alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST), bilirrubina total, fosfatase alcalina, nitrogênio ureico no sangue, creatinina e glicose.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Número de participantes com alterações clinicamente relevantes na hematologia
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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A hematologia consistiu em hemograma completo e leucócitos com diferencial (basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos, neutrófilos), volume corpuscular médio (VCM), concentração corpuscular média de hemoglobina (CHCM) e contagem de plaquetas.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Porcentagem de participantes que receberam terapia de resgate
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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A terapia de resgate foi definida como qualquer produto com interrupção conhecida da relação farmacocinética/farmacodinâmica (PK/PD) entre a atividade do ADAMTS-13, a atividade do fator de von Willebrand (VWF) e a contagem de plaquetas.
Se a terapia de resgate foi iniciada, a administração de IP (SHP655 ou placebo) foi suspensa durante o estudo.
Foi avaliado o número de participantes que experimentaram a ocorrência de terapia de resgate.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Porcentagem de participantes que atendem aos critérios de resgate
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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A terapia de resgate foi definida como qualquer produto com uma interrupção conhecida da relação PK/PD entre a atividade de ADAMTS-13, atividade de VWF e contagem de plaquetas.
Se a terapia de resgate foi iniciada, a administração de IP (SHP655 ou placebo) foi suspensa durante o estudo.
Foi avaliado o número de participantes com ocorrência de atendimento aos critérios da terapia de resgate.
A porcentagem de participantes com terapia de resgate iniciada é baseada em critérios laboratoriais e eventos adversos.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o EOS (até aproximadamente 15 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
5 de agosto de 2021
Conclusão do estudo (Real)
5 de agosto de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
19 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de dezembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de novembro de 2022
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
Outros números de identificação do estudo
- SHP655-201
- 2018-003775-35 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .