Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus rADAMTS-13:sta (SHP655) potilaiden hoidossa, joilla on hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP) (SOAR-HI)

perjantai 11. marraskuuta 2022 päivittänyt: Shire

Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus potilailla, joilla on hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP), jolla arvioitiin rADAMTS-13:n (SHP655) farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja tehoa, joka annetaan autolle (SoC:n lisäksi ) Hoito

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hankitun tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (aTTP) potilaiden normaalihoidon (SoC) lisäksi annetun rADAMTS-13:n (SHP655) farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

28

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Alicante, Espanja, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
      • Valencia, Espanja, 46017
        • Hospital Dr. Peset
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 137
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13005
        • Hôpital Conception
      • Paris, Ranska, 75012
        • CHU Saint-Antoine
      • Seine Maritime, Ranska, 76031
        • CHU de Rouen
    • Marne
      • Reims, Marne, Ranska, 51092
        • CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa, D-60590
        • Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6HX
        • 1st Floor, UCLH-Haematology
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-4948
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Stephenson Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja tai laillisesti valtuutettu edustaja allekirjoittaa vapaaehtoisesti tietoon perustuvan suostumuksen. Osallistujat eivät pysty antamaan suostumusta, paikallisten lakien mukaisesti voidaan käyttää täysin tunnustettua lääketieteellistä valtakirjaa.
  • Osallistuja on seulontahetkellä 18-75-vuotias.

  • Osallistujalla on diagnosoitu primaarinen tai sekundaarinen autoimmuuni hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP) seuraavien kriteerien perusteella:

    a) Trombosytopenia [verihiutaleiden määrän lasku >=50 % tai verihiutaleiden määrä <100 000/mikrolitra (μL)] i) Enintään 3 osallistujaa haarassa voidaan ottaa mukaan seulontaverihiutalemäärän ollessa >= 50 000/μl.

    b) Mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia [laktaattidehydrogenaasin (LDH) kohoaminen > 2-kertaiseksi tai skistosyyttien esiintyminen tai lisääntyminen ääreisverinäytteessä].

  • Halukkuus noudattaa täysin tutkimusmenettelyjä ja -vaatimuksia ja aikomus aloittaa plasmanvaihto (PEX). Osallistujat voidaan väliaikaisesti osallistua tutkimukseen ja satunnaistetaan, kunnes saadaan tuloksia ADAMTS-13-aktiivisuudesta, anti-ADAMTS-13-vasta-aineesta ja geneettisestä testauksesta synnynnäisen tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (cTTP) varalta.
  • Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen raskaustestin ja suostuu käyttämään riittäviä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen ajan. Seksuaalisesti aktiivisten miesten on käytettävä hyväksyttyä ja tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja vähintään 16 päivää viimeisen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on diagnosoitu synnynnäinen TTP.
  • Osallistujan plasman ADAMTS-13-aktiivisuus on > 10 % keskuslaboratorion normaalista; jos seulontanäytteitä otetaan vasta ensimmäisen PEX:n jälkeen, ADAMTS-13-aktiivisuus paikallisesta laboratoriosta sallitaan kelpoisuuden määrittämiseksi.
  • Osallistujalla on diagnosoitu toinen tromboottisen mikroangiopatian (TMA) syy, mukaan lukien: DIC, levinnyt maligniteetti, pahanlaatuinen verenpainetauti, hematopoieettinen kantasolusiirto, shigatoksiiniin liittyvä ja epätyypillinen HUS, lääketoksisuus (esim. gemsitabiini, mitomysiini C, klopidogreeli) ja raskauteen liittyvät trombosytopeniaoireyhtymät (esim. HELLP, eklampsia).
  • Osallistuja on altistunut toiselle IP:lle 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tutkimuksen aikana.
  • Osallistuja on saanut kaplasitsumabia kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Osallistuja on ihmisen immuunikatoviruspositiivinen (HIV+), jolla on epästabiili sairaus tai CD4+:n määrä <=200 solua/mm^3 3 kuukauden seulonnan aikana.
  • Osallistujat, joilla on vaikea immuunipuutos.
  • Osallistujalla on ollut edellinen aTTP-tapahtuma viimeisten 30 päivän aikana.
  • Osallistujalla on toinen etenevä kuolemaan johtava sairaus ja/tai elinajanodote on alle 3 kuukautta.
  • Tutkija tunnistaa, että osallistuja ei pysty tai halua tehdä yhteistyötä tutkimusmenetelmien kanssa
  • Osallistuja kärsii henkisestä tilasta, joka tekee hänestä kyvyttömän ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia ja/tai todisteita yhteistyöhaluisesta asenteesta. Täysin tunnustettu lääketieteellinen edustaja voi kuitenkin antaa suostumuksen.
  • Jos osallistuja on nainen, hän on raskaana tai imettää.
  • Osallistuja on sponsorin tai tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
  • Kaikki PEX:n, metyyliprednisolonin ja/tai rituksimabin vasta-aiheet reseptitietojen mukaan.
  • Tunnettu hengenvaarallinen yliherkkyysreaktio, mukaan lukien anafylaksia, emomolekyylille ADAMTS-13, hamsterin proteiinille tai muille SHP655:n aineosille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Hoitostandardi (SoC) + plasebo
Osallistujat saivat SoC:n päivittäistä PEX-hoitoa, jonka jälkeen lumelääkettä välittömästi ja 12 ± 1 tuntia PEX:n päättymisen jälkeen, kunnes remissio saavutettiin (noin 6 kuukauteen asti).
Muut: Plasebo
Osallistujat saavat SHP655:n mukaista lumelääkettä.
Muut: Hoitostandardi
Osallistujat saavat PEX-standardin (SOC).
Muut nimet:
  • PEX
Kokeellinen: SoC + SHP655 + plasebo
Osallistujat saivat SoC:tä päivittäin PEX- ja SHP655:tä 40 +/- 4 kansainvälistä yksikköä kilogrammaa kohden (IU/kg), laskimonsisäisen injektion, QD:n, välittömästi PEX:n jälkeen ja lumelääkettä 12 ± 1 tuntia PEX:n päättymisen jälkeen, kunnes remissio saavutettiin (noin noin asti). 6 kuukautta).
Muut: Plasebo
Osallistujat saavat SHP655:n mukaista lumelääkettä.
Muut: Hoitostandardi
Osallistujat saavat PEX-standardin (SOC).
Muut nimet:
  • PEX
Lääke: SHP655
Osallistujat saavat SHP655-injektion.
Muut nimet:
  • rADAMTS-13
Kokeellinen: SoC + SHP655
Osallistujat saivat SoC:tä päivittäin PEX:ää ja SHP655:tä 40 +/- 4 IU/kg, suonensisäisenä injektiona, BID, välittömästi PEX:n jälkeen ja 12 ± 1 tuntia PEX:n päättymisen jälkeen, kunnes remissio saavutettiin (noin 6 kuukauteen asti).
Muut: Hoitostandardi
Osallistujat saavat PEX-standardin (SOC).
Muut nimet:
  • PEX
Lääke: SHP655
Osallistujat saavat SHP655-injektion.
Muut nimet:
  • rADAMTS-13

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ADAMTS-13 aktiivisuustasot
Aikaikkuna: Jopa päivät 11 tai 12
ADAMTS-13-aktiivisuustasot arvioitiin fluoresenssiresonanssienergian siirrolla (FRETS) ADAMTS13-aktiivisuudella SHP655-täydennyksen kanssa tai ilman. Aikataulu A (päivät 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 ja joka kolmas päivä sen jälkeen) tai aikataulu B (päivät 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 ja sen jälkeen joka 3. päivä). Tiedot raportoidaan useille aikapisteille seuraavasti: 15 minuutin sisällä ennen PEX:ää ja PEX:n jälkeen; 15 minuutin sisällä, 0,5-3 tuntia, 4-6 tuntia tutkimustuotteen (IP) infuusion päättymisen jälkeen 1; 15 minuutin sisällä, 0,5-3 tuntia IP-infuusion päättymisen jälkeen 2; 30 minuuttia ennen IP-infuusiota 2 aikataulusta A ja aikataulusta B (päivään 11 ​​tai 12 asti).
Jopa päivät 11 tai 12
Verihiutalemäärä
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötilanne ja loppu (EOS) (jopa noin 15 kuukautta)
Verihiutaleiden määrät ilmoitetaan yksiköissä 10^9 per litra verta.
Tutkimuksen lähtötilanne ja loppu (EOS) (jopa noin 15 kuukautta)
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasot
Aikaikkuna: Perustaso ja EOS (jopa noin 15 kuukautta)
Laktaattidehydrogenaasitasot on raportoitu.
Perustaso ja EOS (jopa noin 15 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SHP655:n annokset, joita tarvitaan rADAMTS-13:n riittävien plasmatasojen saavuttamiseksi ja ylläpitämiseksi
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 13 viikkoon asti (remission jälkeen 6 kuukautta)
Arvioitiin SHP655:n annokset, jotka tarvittiin rADAMTS-13:n riittävien plasmatasojen saavuttamiseksi ja ylläpitämiseksi remission induktion tukemiseksi ja akuuttien aTTP-jaksojen hoitoon tarvittavien PEX-toimenpiteiden määrän vähentämiseksi.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 13 viikkoon asti (remission jälkeen 6 kuukautta)
PK/PD turvallisuuden ja tehokkuuden ajallinen suhde ADAMTS-13-toiminnan funktiona
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Parametrit sisälsivät verihiutale- ja LDH-arvot.
Jopa 6 kuukautta
Osallistujien määrä ADAMTS-13:a sitovia vasta-aineita tiitteriä kohti
Aikaikkuna: Perustaso ja EOS (jopa noin 15 kuukautta)
Vasta-ainetiitteri ilmaisee vasta-aineiden tason verinäytteessä, joka määritellään verinäytteen suurimmaksi laimennokseksi (tai pienimmäksi pitoisuudeksi), jolla vasta-ainemääritys (kuten esimerkiksi ELISA) edelleen tuottaa havaittavan positiivisen tuloksen. Tiedot esitetään tiitterikohtaisesti vain ADA-positiivisille osallistujille.
Perustaso ja EOS (jopa noin 15 kuukautta)
Inhibitoivien autovasta-aineiden (Nab) tiitteritasot
Aikaikkuna: Perustaso ja EOS (jopa noin 15 kuukautta)
NAb-tiittereistä tehtiin yhteenveto (mediaani, minimi ja maksimi) lähtötasolla ja EOS per hoitohaara niillä koehenkilöillä, joilla oli NAb-positiivisia tuloksia (NAb-positiivinen määritellään tiitteriarvoksi >=0,6 BU/ml).
Perustaso ja EOS (jopa noin 15 kuukautta)
ADAMTS-13 aktiivisuustasot osallistujille, jotka saavat lisää SHP655:tä jopa 30 päivän ajan FRETS-ratkaisun jälkeen
Aikaikkuna: Päivinä 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 ja 84
ADAMTS-13-aktiivisuustasot osallistujilla, jotka saivat lisää SHP655:tä enintään 30 päivän ajan tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) parantumisen jälkeen, arvioitiin. Resoluutio määriteltiin normaaliksi verihiutaleiden määräksi ja LDH:ksi < 2 ULN vähintään 48 tunnin ajan verihiutaleiden määrän alkuvaiheen normalisoitumisen jälkeen (akuutti episodijakso).
Päivinä 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 ja 84
ADAMTS-13-toiminnan ja elinten sairauden tilan välinen suhde
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Loppuelinten sairauden tila arvioitiin munuais-, sydän- ja neurologisten sairauksien osalta.
Jopa 6 kuukautta
Annostusta edeltävän pitoisuuden (Cpre) ja plasman maksimipitoisuuden (Cmax) välinen suhde
Aikaikkuna: PEX:tä edeltävä ja PEX:n jälkeinen aika useaan ajankohtaan päivinä 1, 2, 3, 4 tai 5, 6 tai 7, 8 tai 9 ja 11 tai 12
PEX:tä edeltävä ja PEX:n jälkeinen aika useaan ajankohtaan päivinä 1, 2, 3, 4 tai 5, 6 tai 7, 8 tai 9 ja 11 tai 12
AUC kokonaismäärä: Plasman pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue ADAMTS13-aktiivisuus käyttämällä FRETSiä
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen PEX:ää ja useissa aikapisteissä Post PEX päivinä 1, 2, 3, 4 tai 5 ja 6 tai 7
15 minuutin sisällä ennen PEX:ää ja useissa aikapisteissä Post PEX päivinä 1, 2, 3, 4 tai 5 ja 6 tai 7
Systeeminen ja vasta-aineiden aiheuttama puhdistuma
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen PEX:ää, 15 minuuttia PEX:n jälkeen, 15 minuuttia, 0,5-3 tuntia, 4-6 tuntia IP-infuusion päättymisen jälkeen 1,30 minuuttia ennen IP-infuusiota 2,15 minuuttia, 0,5-3 tuntia IP-infuusion jälkeen 2 luettelosta A tai luettelosta B (enintään 6 kuukautta)
15 minuuttia ennen PEX:ää, 15 minuuttia PEX:n jälkeen, 15 minuuttia, 0,5-3 tuntia, 4-6 tuntia IP-infuusion päättymisen jälkeen 1,30 minuuttia ennen IP-infuusiota 2,15 minuuttia, 0,5-3 tuntia IP-infuusion jälkeen 2 luettelosta A tai luettelosta B (enintään 6 kuukautta)
Cmax: Suurin ADAMTS-13-aktiivisuus PEX- tai SHP655-infuusioiden välillä käyttämällä FRETSiä
Aikaikkuna: PEX:tä edeltävä ja PEX:n jälkeinen aika useaan ajankohtaan päivinä 1, 2, 3, 4 tai 5, 6 tai 7, 8 tai 9 ja 11 tai 12
PEX:tä edeltävä ja PEX:n jälkeinen aika useaan ajankohtaan päivinä 1, 2, 3, 4 tai 5, 6 tai 7, 8 tai 9 ja 11 tai 12
ADAMTS-13 aikaisemman PEX ADAMTS13 -toiminnan pohjatasot käyttämällä FRETSiä
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen PEX:ää ja useissa aikapisteissä Post PEX päivinä 2, 3, 4 tai 5 ja 6 tai 7
15 minuutin sisällä ennen PEX:ää ja useissa aikapisteissä Post PEX päivinä 2, 3, 4 tai 5 ja 6 tai 7
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ADAMTS-13-aktiivisuus on yli 10 %
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 2, 3, 4 tai 5, 6 tai 7, 8 tai 9 ja 11 tai 12
Ennakkoannos päivinä 2, 3, 4 tai 5, 6 tai 7, 8 tai 9 ja 11 tai 12
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat remission verihiutaleiden määrän normalisoitumisen jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 6 kuukauteen remission jälkeen
Remissio määriteltiin ajaksi, joka kului verihiutaleiden määrän ≥150 000/μl saavuttamiseen, mikä vahvistettiin toisella normaalilla verihiutalemäärällä ≥150 000/μL ja LDH:lla <2 ULN 48 tuntia alkuperäisen normalisoinnin jälkeen.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 6 kuukauteen remission jälkeen
Remission saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 6 kuukauteen remission jälkeen
Remissio määriteltiin normaaliksi verihiutaleiden määräksi ja LDH:ksi <2 normaalin ylärajaksi (ULN) vähintään 48 tunnin ajan verihiutaleiden määrän alkuperäisen normalisoitumisen jälkeen (akuutti episodijakso). Verihiutaleiden määrän normalisoituminen määritettiin arvoksi ≥150 000/μL, mikä vahvistettiin toisella normaalilla verihiutalemäärällä ≥150 000/μL ja LDH:lla <2 ULN.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 6 kuukauteen remission jälkeen
Aika ensimmäiseen pahenemiseen
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Paheneminen määriteltiin toistuvaksi trombosytopeniaksi vasteen jälkeen ja joka vaati päivittäisen plasmanvaihtohoidon uudelleen aloittamista ≥ 1 vuorokauden mutta ≤ 30 päivän plasmanvaihtohoidon puuttumisen jälkeen. Tiedot raportoidaan Kaplan-Meierin arvioiden perusteella. Tiedot ilmoitettiin ajasta ensimmäiseen pahenemiseen luokissa osallistujille, jotka oli ilmoittautunut ennen tutkimussuunnitelman muutosta 4 (tutkimuksen alkamisesta 11 kuukauteen) ja protokollan muutoksen 4 jälkeen (11 kuukaudesta EOS:ään).
Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Relapsen aika
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Relapsi määritettiin verihiutaleiden määrällä tai suuren kliinisen tapahtuman (esim. sydäninfarktin (MI), aivohalvauksen, kuoleman) remission jälkeen, jonka tutkija katsoi liittyvän aTTP:hen. Tiedot ilmoitettiin ennen tutkimussuunnitelman muutosta 4 (tutkimuksen aloittamisesta 11 kuukauteen) ja protokollan muutoksen 4 jälkeen (11 kuukaudesta EOS:ään) ilmoittautuneiden kategorioiden osalta tiedot.
Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on paheneminen
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Paheneminen määritettiin verihiutaleiden määrällä tai suuren kliinisen tapahtuman (esim. sydäninfarkti (MI), aivohalvauksen, kuoleman) remission jälkeen, jonka tutkija katsoi liittyvän aTTP:hen. Tiedot ilmoitettiin niiden osallistujien prosenttiosuudesta, joilla oli paheneminen ennen tutkimussuunnitelman muutosta 4 (tutkimuksen aloittamisesta 11 kuukauteen) ja protokollan muutoksen 4 jälkeen (11 kuukaudesta EOS:ään asti) ilmoittautuneiden kategorioiden osalta.
Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uusiutuminen
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Relapsi määritettiin verihiutaleiden määrällä tai suuren kliinisen tapahtuman (esim. sydäninfarktin (MI), aivohalvauksen, kuoleman) remission jälkeen, jonka tutkija katsoi liittyvän aTTP:hen. Tiedot ilmoitettiin niiden osallistujien prosenttiosuudesta, joilla oli paheneminen ennen tutkimussuunnitelman muutosta 4 (tutkimuksen aloittamisesta 11 kuukauteen) ja protokollan muutoksen 4 jälkeen (11 kuukaudesta EOS:ään asti) ilmoittautuneiden kategorioiden osalta.
Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on merkittäviä tromboottiseen trombosytopeeniseen purppuraan (TTP) liittyviä kliinisiä tapahtumia
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
TTP:hen liittyviä merkittäviä kliinisiä tapahtumia olivat kuolema, aivohalvaus, sydäninfarkti ja elinten toimintahäiriöt, jotka eivät normalisoituneet 90 päivän tarkkailujakson aikana ja jotka koostuivat kroonisesta munuaisten vajaatoiminnasta, neurologisesta vajaatoiminnasta ja neurokognitiivisista puutteista.
Tutkimuslääkkeen antamisesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on suuria PEX:iin liittyviä kliinisiä tapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Tärkeimpiä kliinisiä tapahtumia olivat kliinisesti merkittävät verenvuoto (modifioitu ITP-pistemäärä) tai tromboosi linjan lisäyskohdassa, plasman haittavaikutukset, mukaan lukien sitraattireaktiot, allergiset reaktiot ja verensiirtoon liittyvä akuutti keuhkovaurio (TRALI). Tiedot raportoidaan tekemällä yhteenveto kaikkien parametrien tiedoista.
Jopa 6 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on ADA (Anti-Drug Anti-body) sitoutumistiteri suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso ja EOS (noin 15. kuukaudessa)
Perustaso ja EOS (noin 15. kuukaudessa)
Niiden osallistujien määrä, joilla on estäviä vasta-aineita suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso ja EOS (noin 15. kuukaudessa)
Perustaso ja EOS (noin 15. kuukaudessa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi positiivinen tunnistus SHP655:n vasta-aineista
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Prosenttiosuudet perustuvat niiden osallistujien kokonaismäärään hoitoryhmää kohden, joilla on analysoitu vähintään yksi ADA-näyte.
Jopa 6 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE), erityisesti tuotteisiin liittyviä TEAE-tapahtumia ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
AE = mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, jolle on annettu IP:tä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. TEAE = haittatapahtuma, joka alkaa tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen. SAE = AE, jolla on epäsuotuisia kliinisiä merkkejä, oireita tai seurauksia, jotka johtavat kuolemaan, vaativat sairaalahoitoa tai pidentää sairaalahoitoa, johtavat jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtavat synnynnäiseen poikkeavuuteen/sikiövaurioon, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, anafylaksiaan liittyvä bronkospasmi, tarkistettu ja vahvistettu serokonversio ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti A -viruksen (HAV), hepatiitti B -viruksen (HBV), hepatiitti C -viruksen (HCV), hepatiitti E -viruksen (HEV) tai parvovirus B19:n (B19V) suhteen ). Tuotteeseen liittyvä haittavaikutus on mikä tahansa tapahtuma, joka ilmenee tai ilmenee tutkimustuotteella tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Elintoiminnot arvioitiin verenpaineen, pulssin, hengitystiheyden ja kehon lämpötilan perusteella.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kliinisessä kemiassa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Kliininen kemia arvioi alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST), kokonaisbilirubiinin, alkalisen fosfataasin, veren ureatypen, kreatiniinin ja glukoosin.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologiassa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Hematologia koostui täydellisestä verenkuvasta ja leukosyyteistä, joissa oli erilainen (basofiilit, eosinofiilit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit), keskimääräinen verisolutilavuus (MCV), keskimääräinen verisolujen hemoglobiinipitoisuus (MCHC) ja verihiutaleiden määrä.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Rescue-hoitoa saavien osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Pelastusterapiaksi määriteltiin mikä tahansa tuote, jonka farmakokineettisen/farmakodynaamisen (PK/PD) suhteen tiedetään katkeavan ADAMTS-13-aktiivisuuden, von Willebrand-tekijän (VWF) aktiivisuuden ja verihiutaleiden määrän välillä. Jos pelastushoito aloitettiin, IP:n (SHP655 tai lumelääke) antaminen keskeytettiin tutkimuksen ajaksi. Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat pelastushoitoa.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Prosenttiosuus osallistujista, jotka täyttävät pelastuskriteerit
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)
Pelastusterapiaksi määriteltiin mikä tahansa tuote, jonka PK/PD-suhde ADAMTS-13-aktiivisuuden, VWF-aktiivisuuden ja verihiutaleiden määrän välillä on katkennut. Jos pelastushoito aloitettiin, IP:n (SHP655 tai lumelääke) antaminen keskeytettiin tutkimuksen ajaksi. Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat pelastushoidon kriteerien täyttymisen. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille on aloitettu pelastushoito, perustuu laboratoriokriteereihin ja haittatapahtumiin.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (noin 15 kuukauteen asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 5. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 5. elokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP655-201
  • 2018-003775-35 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa