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Étude du rADAMTS-13 (SHP655) dans le traitement des participants atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTT) (SOAR-HI)

11 novembre 2022 mis à jour par: Shire

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle chez des patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTT) pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et l'efficacité du rADAMTS-13 (SHP655) administré en plus de la norme de soins (SoC ) Traitement

Le but de cette étude est d'évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et l'efficacité du rADAMTS-13 (SHP655) administré en plus du traitement standard de soins (SoC) des participants au purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTT).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

28

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne, D-60590
        • Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Espagne
      • Alicante, Espagne, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, Espagne, 46017
        • Hospital Dr. Peset
  • France
      • Marseille, France, 13005
        • Hôpital Conception
      • Paris, France, 75012
        • CHU Saint-Antoine
      • Seine Maritime, France, 76031
        • CHU de Rouen
    • Marne
      • Reims, Marne, France, 51092
        • CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italie, 137
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6HX
        • 1st Floor, UCLH-Haematology
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106-4948
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Stephenson Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant ou son représentant légalement autorisé signe volontairement un consentement éclairé. Pour les participants incapables de donner leur consentement, un mandataire médical pleinement reconnu peut être utilisé conformément aux lois locales.
  • Le participant est âgé de 18 à 75 ans au moment de la sélection.

  • Le participant a reçu un diagnostic de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis primaire ou secondaire (PTTa) sur la base des critères suivants :

    a) Thrombocytopénie [chute du nombre de plaquettes >= 50 % ou nombre de plaquettes < 100 000/microlitre (μL)] i) Pas plus de 3 participants par bras peuvent être inscrits avec un nombre de plaquettes de dépistage >= 50 000/μL.

    b) Anémie hémolytique microangiopathique [élévation de la lactate déshydrogénase (LDH)> 2 fois ou par présence ou augmentation de schizocytes dans le frottis sanguin périphérique].

  • Volonté de se conformer pleinement aux procédures et aux exigences de l'étude, et intention d'initier un échange de plasma (PEX). Les participants peuvent être provisoirement inclus dans l'essai et subir une randomisation en attendant les résultats de l'activité ADAMTS-13, de l'anticorps anti-ADAMTS-13 et des tests génétiques pour le purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (cTTP).
  • Si une femme en âge de procréer, la participante présente un test de grossesse négatif et accepte d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant la durée de l'étude. Les hommes sexuellement actifs doivent utiliser une méthode de contraception acceptée et efficace pendant le traitement et jusqu'à un minimum de 16 jours après la dernière dose administrée.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a reçu un diagnostic de PTT congénital.
  • Le participant a une activité plasmatique ADAMTS-13 > 10 % de la normale au laboratoire central ; si les échantillons de dépistage ne sont prélevés qu'après le premier PEX, l'activité ADAMTS-13 du laboratoire local est autorisée pour déterminer l'éligibilité.
  • Le participant a reçu un diagnostic d'une autre cause de microangiopathie thrombotique (MAT), notamment : CID, tumeur maligne disséminée, hypertension maligne, greffe de cellules souches hématopoïétiques, SHU atypique et lié à la toxine shiga, toxicité médicamenteuse (par ex. gemcitabine, mitomycine C, clopidogrel) et les syndromes de thrombocytopénie liés à la grossesse (par ex. HELLP, éclampsie).
  • Le participant a été exposé à un autre IP dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de l'étude.
  • Le participant a reçu du caplacizumab dans le mois précédant l'inscription à l'étude.
  • Le participant est positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH +) avec une maladie instable ou un nombre de CD4 + <= 200 cellules / mm ^ 3 dans les 3 mois de dépistage.
  • Participants avec des conditions d'immunodéficience sévère.
  • Le participant a déjà eu un événement ATTP au cours des 30 derniers jours.
  • Le participant a une autre maladie mortelle progressive sous-jacente et/ou une espérance de vie de moins de 3 mois.
  • Le participant est identifié par l'investigateur comme étant incapable ou refusant de coopérer avec les procédures de l'étude
  • Le participant souffre d'un état mental le rendant incapable de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude et/ou la preuve d'une attitude non coopérative. Cependant, un mandataire médical pleinement reconnu sera autorisé à donner son consentement.
  • S'il s'agit d'une femme, la participante est enceinte ou allaitante.
  • Le participant est un membre de la famille ou un employé du commanditaire ou de l'investigateur.
  • Toute contre-indication au PEX, à la méthylprednisolone et/ou au rituximab selon les informations de prescription.
  • Réaction d'hypersensibilité potentiellement mortelle connue, y compris l'anaphylaxie, à la molécule mère ADAMTS-13, à la protéine de hamster ou à d'autres constituants de SHP655.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Norme de soins (SoC) + Placebo
Les participants ont reçu du PEX quotidien SoC suivi d'un placebo immédiatement et 12 +/- 1 heures après la fin du PEX jusqu'à ce que la rémission soit atteinte (jusqu'à environ 6 mois).
Autre: Placebo
Les participants recevront une injection de placebo correspondant au SHP655.
Autre: Norme de soins
Les participants recevront le PEX en tant que norme de soins (SOC).
Autres noms:
  • PER
Expérimental: SoC + SHP655 + Placebo
Les participants ont reçu SoC quotidiennement PEX et SHP655 40 +/- 4 unités internationales par kilogramme (UI/kg), injection IV, QD, immédiatement après PEX et placebo 12 +/- 1 heures après la fin de PEX jusqu'à ce que la rémission soit atteinte (jusqu'à environ 6 mois).
Autre: Placebo
Les participants recevront une injection de placebo correspondant au SHP655.
Autre: Norme de soins
Les participants recevront le PEX en tant que norme de soins (SOC).
Autres noms:
  • PER
Médicament: SHP655
Les participants recevront une injection de SHP655.
Autres noms:
  • rADAMTS-13
Expérimental: SoC + SHP655
Les participants ont reçu SoC quotidiennement PEX et SHP655 40 +/- 4 UI/kg, injection IV, BID, immédiatement après PEX et 12 +/- 1 heures après la fin de PEX jusqu'à ce que la rémission soit atteinte (jusqu'à environ 6 mois).
Autre: Norme de soins
Les participants recevront le PEX en tant que norme de soins (SOC).
Autres noms:
  • PER
Médicament: SHP655
Les participants recevront une injection de SHP655.
Autres noms:
  • rADAMTS-13

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux d'activité ADAMTS-13
Délai: Jusqu'aux jours 11 ou 12
Les niveaux d'activité ADAMTS-13 ont été évalués par l'activité ADAMTS13 de transfert d'énergie par résonance de fluorescence (FRETS), avec ou sans supplémentation en SHP655. Programme A (jours 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 et tous les 3 jours par la suite) ou programme B (jours 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 et tous les 3 jours par la suite). Les données sont rapportées pour plusieurs points de temps comme dans les 15 minutes pré-PEX et post-PEX ; Dans les 15 minutes, 0,5 à 3 heures, 4 à 6 heures après la fin de la perfusion du produit expérimental (IP) 1 ; Dans les 15 minutes, 0,5 à 3 heures après la fin de la perfusion IP 2 ; 30 minutes de perfusion pré-IP 2 du programme A et du programme B (jusqu'au jour 11 ou 12).
Jusqu'aux jours 11 ou 12
La numération plaquettaire
Délai: Début et fin d'étude (EOS) (jusqu'à environ 15 mois)
Les numérations plaquettaires sont exprimées en unités de 10 ^ 9 par litre de sang.
Début et fin d'étude (EOS) (jusqu'à environ 15 mois)
Niveaux de lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Baseline et EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Les niveaux de lactate déshydrogénase sont rapportés.
Baseline et EOS (jusqu'à environ 15 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose(s) de SHP655 nécessaire pour atteindre et maintenir des niveaux plasmatiques adéquats de rADAMTS-13
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 13 semaines (après une rémission jusqu'à 6 mois)
La ou les doses de SHP655 nécessaires pour atteindre et maintenir des taux plasmatiques adéquats de rADAMTS-13 afin de soutenir l'induction de la rémission et de réduire le nombre de procédures PEX nécessaires pour le traitement des épisodes aigus de PTTA ont été évaluées.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 13 semaines (après une rémission jusqu'à 6 mois)
Relation temporelle PK/PD des paramètres d'innocuité et d'efficacité en fonction de l'activité ADAMTS-13
Délai: Jusqu'à 6 mois
Les paramètres comprenaient le nombre de plaquettes et de LDH.
Jusqu'à 6 mois
Nombre de participants avec des anticorps de liaison ADAMTS-13 par titre
Délai: Baseline et EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Le titre d'anticorps indique le niveau des anticorps dans un échantillon de sang, défini comme la plus grande dilution (ou concentration la plus faible) de l'échantillon de sang à laquelle un test d'anticorps (tel que ELISA par exemple), produit toujours un résultat positif détectable. Les données sont présentées par titre pour les participants positifs à l'ADA uniquement.
Baseline et EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Niveaux de titre des auto-anticorps inhibiteurs (Nab)
Délai: Baseline et EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Les titres NAb ont été résumés (médian, minimum et maximum) au départ et EOS par bras de traitement, chez les sujets avec des résultats NAb positifs (NAb positif est défini comme une valeur de titre >= 0,6 BU/mL).
Baseline et EOS (jusqu'à environ 15 mois)
ADAMTS-13 Niveaux d'activité chez les participants recevant du SHP655 supplémentaire jusqu'à 30 jours après la résolution à l'aide de FRETS
Délai: Aux jours 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 et 84
Les niveaux d'activité d'ADAMTS-13 chez les participants recevant du SHP655 supplémentaire jusqu'à 30 jours après la résolution de l'épisode de purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) ont été évalués. La résolution a été définie comme une numération plaquettaire normale et une LDH < 2 LSN pendant au moins 48 heures après la normalisation initiale de la numération plaquettaire (période d'épisode aigu).
Aux jours 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 et 84
Relation entre l'activité d'ADAMTS-13 et l'état de la maladie des organes cibles
Délai: Jusqu'à 6 mois
L'état pathologique des organes cibles a été évalué pour les maladies rénales, cardiaques et neurologiques.
Jusqu'à 6 mois
Rapport entre la concentration prédose (Cpre) et la concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Pré-PEX et post-PEX à plusieurs moments aux jours 1, 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 et 11 ou 12
Pré-PEX et post-PEX à plusieurs moments aux jours 1, 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 et 11 ou 12
ASC globale : aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique Activité ADAMTS13 à l'aide de FRETS
Délai: Dans les 15 minutes avant PEX et à plusieurs moments Post PEX aux jours 1, 2, 3, 4 ou 5 et 6 ou 7
Dans les 15 minutes avant PEX et à plusieurs moments Post PEX aux jours 1, 2, 3, 4 ou 5 et 6 ou 7
Clairance systémique et induite par les anticorps
Délai: 15 minutes avant PEX, 15 minutes après PEX, 15 minutes, 0,5 à 3 heures, 4 à 6 heures après la fin de la perfusion IP 1,30 minutes avant la perfusion IP 2,15 minutes, 0,5 à 3 heures après la perfusion IP 2 de l'annexe A ou de l'annexe B (jusqu'à 6 mois)
15 minutes avant PEX, 15 minutes après PEX, 15 minutes, 0,5 à 3 heures, 4 à 6 heures après la fin de la perfusion IP 1,30 minutes avant la perfusion IP 2,15 minutes, 0,5 à 3 heures après la perfusion IP 2 de l'annexe A ou de l'annexe B (jusqu'à 6 mois)
Cmax : activité ADAMTS-13 maximale entre les perfusions PEX ou SHP655 à l'aide de FRETS
Délai: Pré-PEX et post-PEX à plusieurs moments aux jours 1, 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 et 11 ou 12
Pré-PEX et post-PEX à plusieurs moments aux jours 1, 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 et 11 ou 12
Niveaux résiduels de l'activité antérieure ADAMTS-13 PEX ADAMTS13 à l'aide de FRETS
Délai: Dans les 15 minutes avant PEX et à plusieurs moments Post PEX aux jours 2, 3, 4 ou 5 et 6 ou 7
Dans les 15 minutes avant PEX et à plusieurs moments Post PEX aux jours 2, 3, 4 ou 5 et 6 ou 7
Pourcentage de participants avec des niveaux d'activité ADAMTS-13 > 10 %
Délai: Pré-dose aux jours 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 et 11 ou 12
Pré-dose aux jours 2, 3, 4 ou 5, 6 ou 7, 8 ou 9 et 11 ou 12
Nombre de participants ayant obtenu une rémission après normalisation du nombre de plaquettes
Délai: Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 6 mois après la rémission
La rémission a été définie comme le temps nécessaire pour atteindre une numération plaquettaire ≥ 150 000/μL, qui a été confirmée par une deuxième numération plaquettaire normale ≥ 150 000/μL et une LDH < 2 ULN 48 heures après la normalisation initiale.
Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 6 mois après la rémission
Pourcentage de participants obtenant une rémission
Délai: Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 6 mois après la rémission
La rémission a été définie comme une numération plaquettaire normale et une LDH <2 à la limite supérieure de la normale (LSN) pendant au moins 48 heures après la normalisation initiale de la numération plaquettaire (période d'épisode aigu). La normalisation de la numération plaquettaire a été définie ≥ 150 000/μL, ce qui a été confirmé par une seconde numération plaquettaire normale ≥ 150 000/μL et LDH < 2 LSN.
Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 6 mois après la rémission
Délai avant la première exacerbation
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
L'exacerbation a été définie comme une thrombocytopénie récurrente faisant suite à une réponse et nécessitant une réinitiation du traitement par échange plasmatique quotidien après ≥ 1 jour mais ≤ 30 jours sans traitement par échange plasmatique. Les données sont rapportées sur la base des estimations de Kaplan-Meier. Les données ont été rapportées pour le délai jusqu'à la première exacerbation dans les catégories de participants inscrits avant l'amendement 4 au protocole (du début de l'étude jusqu'à 11 mois) et après l'amendement 4 au protocole (de 11 mois jusqu'à l'EOS).
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Il est temps de rechuter
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
La rechute a été déterminée par la numération plaquettaire ou la survenue après rémission d'un événement clinique majeur (par exemple, infarctus du myocarde (IM), accident vasculaire cérébral, décès) considéré par l'investigateur comme étant lié à un PTT. Les données ont été rapportées pour le temps de rechute dans les catégories pour les participants inscrits avant l'amendement 4 au protocole (du début de l'étude jusqu'à 11 mois) et après l'amendement 4 au protocole (de 11 mois jusqu'à l'EOS).
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Pourcentage de participants avec exacerbation
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
L'exacerbation a été déterminée par la numération plaquettaire ou la survenue après rémission d'un événement clinique majeur (par exemple, infarctus du myocarde (IM), accident vasculaire cérébral, décès) considéré par l'investigateur comme étant lié à un PTT. Les données ont été rapportées pour le pourcentage de participants présentant une exacerbation dans les catégories de participants inscrits avant l'amendement 4 au protocole (du début de l'étude jusqu'à 11 mois) et après l'amendement 4 au protocole (de 11 mois jusqu'à l'EOS).
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Pourcentage de participants avec rechute
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
La rechute a été déterminée par la numération plaquettaire ou la survenue après rémission d'un événement clinique majeur (par exemple, infarctus du myocarde (IM), accident vasculaire cérébral, décès) considéré par l'investigateur comme étant lié à un PTT. Les données ont été rapportées pour le pourcentage de participants présentant une exacerbation dans les catégories de participants inscrits avant l'amendement 4 au protocole (du début de l'étude jusqu'à 11 mois) et après l'amendement 4 au protocole (de 11 mois jusqu'à l'EOS).
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Pourcentage de participants présentant des événements cliniques majeurs liés au purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Les principaux événements cliniques liés au PTT comprenaient le décès, l'accident vasculaire cérébral, l'infarctus du myocarde et le dysfonctionnement d'organe non normalisé au cours de la période d'observation de 90 jours, qui consistait en une insuffisance rénale chronique, une atteinte neurologique et des déficits neurocognitifs.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Nombre de participants présentant des événements cliniques majeurs liés au PEX
Délai: Jusqu'à 6 mois
Les événements cliniques majeurs comprenaient des saignements cliniquement pertinents (score ITP modifié) ou une thrombose au site d'insertion de la ligne, des réactions indésirables au plasma, y ​​compris des réactions au citrate, des réactions allergiques et des lésions pulmonaires aiguës liées à la transfusion (TRALI). Les données sont rapportées en résumant les données pour tous les paramètres.
Jusqu'à 6 mois
Nombre de participants avec un titre d'anticorps anti-médicament (ADA) de liaison par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et EOS (à environ 15 mois)
Ligne de base et EOS (à environ 15 mois)
Nombre de participants avec des anticorps inhibiteurs par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et EOS (à environ 15 mois)
Ligne de base et EOS (à environ 15 mois)
Pourcentage de participants avec au moins une identification positive d'anticorps anti-SHP655
Délai: Jusqu'à 6 mois
Les pourcentages sont basés sur le nombre total de participants par groupe de traitement qui ont au moins un échantillon ADA analysé.
Jusqu'à 6 mois
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), en particulier des EIAT liés au produit et des EIAT graves
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
EI = tout événement médical indésirable chez un participant administré IP qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement. TEAE = un événement indésirable survenant après avoir reçu le médicament à l'étude. EIG = un EI avec toute manifestation clinique indésirable de signes, symptômes ou résultats qui entraîne la mort, nécessite une hospitalisation ou une prolongation de l'hospitalisation, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, entraîne une anomalie congénitale/malformation congénitale, un événement médical important, bronchospasme associé à l'anaphylaxie, séroconversion examinée et confirmée pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite A (VHA), le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC), le virus de l'hépatite E (VHE) ou le parvovirus B19 (B19V) ). Un EI lié au produit est tout événement apparaissant ou se manifestant au moment ou après le début du traitement avec un produit expérimental ou un médicament ou tout événement existant qui s'aggrave.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement pertinents dans les signes vitaux
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Les signes vitaux ont été évalués en fonction de la tension artérielle, du pouls, de la fréquence respiratoire et de la température corporelle.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement pertinents dans la chimie clinique
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
La chimie clinique a évalué l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST), la bilirubine totale, la phosphatase alcaline, l'azote uréique du sang, la créatinine et le glucose.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement pertinents en hématologie
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
L'hématologie consistait en une numération globulaire complète et des leucocytes avec différentiel (basophiles, éosinophiles, lymphocytes, monocytes, neutrophiles), volume corpusculaire moyen (MCV), concentration corpusculaire moyenne en hémoglobine (MCHC) et numération plaquettaire.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Pourcentage de participants recevant une thérapie de sauvetage
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Le traitement de secours a été défini comme tout produit présentant une interruption connue de la relation pharmacocinétique/pharmacodynamique (PK/PD) entre l'activité ADAMTS-13, l'activité du facteur von Willebrand (VWF) et la numération plaquettaire. Si une thérapie de secours était initiée, l'administration d'IP (SHP655 ou placebo) était suspendue pendant la durée de l'étude. Le nombre de participants ayant reçu une thérapie de sauvetage a été évalué.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Pourcentage de participants répondant aux critères de sauvetage
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)
Le traitement de secours a été défini comme tout produit présentant une interruption connue de la relation PK/PD entre l'activité ADAMTS-13, l'activité VWF et la numération plaquettaire. Si une thérapie de secours était initiée, l'administration d'IP (SHP655 ou placebo) était suspendue pendant la durée de l'étude. Le nombre de participants rencontrant une occurrence en répondant aux critères de la thérapie de sauvetage a été évalué. Le pourcentage de participants ayant commencé une thérapie de sauvetage est basé sur des critères de laboratoire et des événements indésirables.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'EOS (jusqu'à environ 15 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Collaborateurs

Takeda Development Center Americas, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

5 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

5 août 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2019

Première publication (Réel)

19 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 novembre 2022

Dernière vérification

1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP655-201
  • 2018-003775-35 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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