Az rADAMTS-13 (SHP655) vizsgálata szerzett thromboticus trombocitopéniás purpurában (aTTP) szenvedő betegek kezelésében (SOAR-HI)
2022. november 11. frissítette: Shire
2. fázisú, többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak vizsgálat szerzett thromboticus trombocitopéniás purpurában (aTTP) szenvedő betegeken az rADAMTS-13 (SHP655) farmakokinetikájának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az autóval kiegészítve (SoC mellett) ) Kezelés
A tanulmány célja a szerzett thromboticus thrombocytopeniás purpurában (aTTP) szenvedőknél a standard gondozási (SoC) kezelés mellett alkalmazott rADAMTS-13 (SHP655) farmakokinetikájának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
28
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
London, Egyesült Királyság, WC1E 6HX
- 1st Floor, UCLH-Haematology
-
-
West Glamorgan
-
Cardiff, West Glamorgan, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106-4948
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- Stephenson Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Hôpital Conception
-
Paris, Franciaország, 75012
- CHU Saint-Antoine
-
Seine Maritime, Franciaország, 76031
- Chu de Rouen
-
-
Marne
-
Reims, Marne, Franciaország, 51092
- CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Frankfurt, Németország, D-60590
- Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Olaszország, 137
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Madrid, Spanyolország, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
Valencia, Spanyolország, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő vagy törvényes képviselője önként aláírja a tájékozott beleegyezését. Azok a résztvevők, akik nem tudnak beleegyezést adni, a helyi törvényeknek megfelelően egy teljesen elismert orvosi meghatalmazott használható.
- A résztvevő 18 és 75 év közötti a szűrés időpontjában.
A résztvevőnél elsődleges vagy másodlagos autoimmun szerzett thromboticus thrombocytopeniás purpurát (aTTP) diagnosztizáltak a következő kritériumok alapján:
a) Thrombocytopenia [a thrombocytaszám csökkenése >=50%, vagy a vérlemezkeszám <100 000/mikroliter (μL)] i) Karonként legfeljebb 3 résztvevő vehet részt a szűrővizsgálaton >= 50 000/μL.
b) Mikroangiopátiás hemolitikus anémia [laktát-dehidrogenáz (LDH) > 2-szeres emelkedése, vagy a schistocyták jelenléte vagy növekedése a perifériás vérkenetben].
- Hajlandóság a tanulmányi eljárásoknak és követelményeknek maradéktalanul megfelelni, valamint a plazmacsere (PEX) kezdeményezésének szándéka. A résztvevőket ideiglenesen be lehet vonni a vizsgálatba, és az ADAMTS-13 aktivitás, az anti-ADAMTS-13 antitest és a veleszületett thromboticus thrombocytopeniás purpura (cTTP) genetikai vizsgálatának eredményéig randomizálni lehet.
- Ha fogamzóképes nő, a résztvevő negatív terhességi tesztet mutat be, és vállalja, hogy megfelelő fogamzásgátlási intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt. A szexuálisan aktív férfiaknak elfogadott és hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a kezelés alatt és az utolsó adag beadása után legalább 16 napig.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnél veleszületett TTP-t diagnosztizáltak.
- A résztvevő plazma ADAMTS-13 aktivitása > 10% a központi laborban; ha a szűrési mintákat csak az első PEX után veszik, a helyi laboratórium ADAMTS-13 aktivitása megengedett a jogosultság megállapításához.
- A résztvevőnél a thromboticus microangiopathia (TMA) egy másik okát is diagnosztizálták, beleértve: DIC, disszeminált rosszindulatú daganat, rosszindulatú magas vérnyomás, vérképző őssejt-transzplantáció, shiga toxinnal kapcsolatos és atipikus HUS, gyógyszertoxicitás (pl. gemcitabin, mitomicin C, klopidogrél) és a terhességgel összefüggő thrombocytopenia szindrómák (pl. HELLP, eclampsia).
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül egy másik IP-nek volt kitéve, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban kell részt vennie, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
- A résztvevő kaplacizumabot kapott a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 1 hónapon belül.
- A résztvevő humán immundeficiencia vírus (HIV+) pozitív, instabil betegséggel vagy CD4+ sejtszám <=200 sejt/mm^3 a 3 hónapos szűrés során.
- Súlyos immunhiányos állapotú résztvevők.
- A résztvevőnek volt egy korábbi aTTP eseménye az elmúlt 30 napban.
- A résztvevőnek egy másik, progresszív, halálos kimenetelű alapbetegsége van, és/vagy a várható élettartama kevesebb, mint 3 hónap.
- A vizsgáló úgy azonosítja a résztvevőt, hogy nem tud vagy nem hajlandó együttműködni a vizsgálati eljárásokban
- A résztvevő mentális állapottól szenved, ami miatt képtelen megérteni a vizsgálat természetét, terjedelmét és lehetséges következményeit és/vagy a nem együttműködő hozzáállás bizonyítékát. Mindazonáltal egy teljesen elismert orvosi meghatalmazott megadhatja a hozzájárulást.
- Ha nő, a résztvevő terhes vagy szoptat.
- A résztvevő a szponzor vagy a nyomozó családtagja vagy alkalmazottja.
- Bármilyen ellenjavallat a PEX-re, metilprednizolonra és/vagy rituximabra az előírás szerint.
- Ismert életveszélyes túlérzékenységi reakció, beleértve az anafilaxiát is, az ADAMTS-13 szülőmolekulával, a hörcsögfehérjével vagy az SHP655 egyéb összetevőivel szemben.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Standard of Care (SoC) + Placebo
A résztvevők SoC napi PEX-et kaptak, majd placebót azonnal és 12 ± 1 órával a PEX befejezése után a remisszió eléréséig (legfeljebb 6 hónapig).
|
A résztvevők az SHP655-höz illesztett placebo injekciót kapnak.
A résztvevők PEX-et kapnak az ápolási standardként (SOC).
Más nevek:
|
|
Kísérleti: SoC + SHP655 + Placebo
A résztvevők SoC napi PEX-et és SHP655-öt kaptak 40 ± 4 nemzetközi egység kilogrammonként (NE/kg), IV injekció, QD, közvetlenül a PEX után és placebót 12 ± 1 órával a PEX befejezése után a remisszió eléréséig (akár kb. 6 hónap).
|
A résztvevők az SHP655-höz illesztett placebo injekciót kapnak.
A résztvevők PEX-et kapnak az ápolási standardként (SOC).
Más nevek:
A résztvevők SHP655 injekciót kapnak.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: SoC + SHP655
A résztvevők SoC napi PEX-et és SHP655-öt kaptak 40 ± 4 NE/kg IV injekcióban, BID, közvetlenül a PEX után és 12 ± 1 órával a PEX befejezése után a remisszió eléréséig (legfeljebb 6 hónapig).
|
A résztvevők PEX-et kapnak az ápolási standardként (SOC).
Más nevek:
A résztvevők SHP655 injekciót kapnak.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ADAMTS-13 tevékenységi szintek
Időkeret: Akár 11. vagy 12. napig
|
Az ADAMTS-13 aktivitási szinteket fluoreszcencia rezonancia energiatranszfer (FRETS) ADAMTS13 aktivitással határoztuk meg, SHP655 kiegészítéssel vagy anélkül.
Az A ütemterv (1., 2., 3., 4., 6., 8., 11. nap és ezt követően 3 naponként) vagy B ütemezés (1., 2., 3., 5., 7., 9., 12. nap, majd ezt követően 3 naponta).
Az adatok több időpontra vonatkoznak, mint 15 percen belül a PEX előtt és a PEX után; 15 percen belül, 0,5-3 órán belül, 4-6 órával a vizsgálati termék (IP) infúzió befejezése után 1; 15 percen belül, 0,5-3 órával az IP infúzió befejezése után 2; 30 perces IP-infúzió előtti 2. ütemterv az A és B ütemezésben (a 11. vagy 12. napig).
|
Akár 11. vagy 12. napig
|
|
Vérlemezke-szám
Időkeret: A vizsgálat kezdete és vége (EOS) (legfeljebb 15 hónapig)
|
A vérlemezkeszámot 10^9 egységekben adják meg literenként vérben.
|
A vizsgálat kezdete és vége (EOS) (legfeljebb 15 hónapig)
|
|
Laktát-dehidrogenáz (LDH) szintje
Időkeret: Alapállapot és EOS (akár körülbelül 15 hónapig)
|
A laktát-dehidrogenáz szinteket közölték.
|
Alapállapot és EOS (akár körülbelül 15 hónapig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az SHP655 adagja(i) az rADAMTS-13 megfelelő plazmaszintjének eléréséhez és fenntartásához
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadása kezdetétől 13 hétig (a remissziót követően legfeljebb 6 hónapig)
|
Felmérték az SHP655 adago(ka)t, amelyek az rADAMTS-13 megfelelő plazmaszintjének eléréséhez és fenntartásához szükségesek a remisszió indukciójának támogatása és az akut aTTP-epizódok kezeléséhez szükséges PEX-eljárások számának csökkentése érdekében.
|
A vizsgálati gyógyszer beadása kezdetétől 13 hétig (a remissziót követően legfeljebb 6 hónapig)
|
|
PK/PD A biztonsági és hatékonysági paraméter időbeli kapcsolata az ADAMTS-13 tevékenység függvényében
Időkeret: Akár 6 hónapig
|
A paraméterek között szerepelt a vérlemezke- és az LDH-szám.
|
Akár 6 hónapig
|
|
ADAMTS-13 kötő antitesttel rendelkező résztvevők száma titerenként
Időkeret: Alapállapot és EOS (akár körülbelül 15 hónapig)
|
Az antitest titer a vérmintában lévő antitestek szintjét jelzi, amelyet a vérminta legnagyobb hígításaként (vagy legalacsonyabb koncentrációjaként) határoznak meg, amelynél az antitest vizsgálat (például ELISA például) még kimutatható pozitív eredményt ad.
Az adatok titerenként csak az ADA pozitív résztvevőkre vonatkoznak.
|
Alapállapot és EOS (akár körülbelül 15 hónapig)
|
|
Gátló autoantitestek (Nab) titerszintjei
Időkeret: Alapállapot és EOS (akár körülbelül 15 hónapig)
|
A NAb-titereket (medián, minimum és maximum) összegezték a kiinduláskor és az EOS-t kezelési karonként azoknál az alanyoknál, akiknél a NAb pozitív eredmény született (a NAb pozitív titer értéke >=0,6 BU/mL).
|
Alapállapot és EOS (akár körülbelül 15 hónapig)
|
|
ADAMTS-13 aktivitási szintek azoknál a résztvevőknél, akik további SHP655-öt kaptak akár 30 napig a FRETS használatával történő megoldás után
Időkeret: A 3., 7., 10., 21., 28., 42., 56. és 84. napon
|
A thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP) epizód megszűnése után legfeljebb 30 napig további SHP655-öt kapó résztvevők ADAMTS-13 aktivitási szintjét értékelték.
A feloldódást úgy határozták meg, mint a normál thrombocytaszám és az LDH < 2 ULN legalább 48 órán keresztül a vérlemezkeszám kezdeti normalizálódását követően (akut epizód periódus).
|
A 3., 7., 10., 21., 28., 42., 56. és 84. napon
|
|
Kapcsolat az ADAMTS-13 aktivitás és a végszervi betegség állapota között
Időkeret: Akár 6 hónapig
|
A végszervi betegségek állapotát vese-, szív- és neurológiai betegségekre értékelték.
|
Akár 6 hónapig
|
|
Az adagolás előtti koncentráció (Cpre) és a maximális plazmakoncentráció (Cmax) aránya
Időkeret: PEX előtti és utáni PEX több időpontban az 1., 2., 3., 4. vagy 5., 6. vagy 7., 8. vagy 9. és 11. vagy 12. napon
|
PEX előtti és utáni PEX több időpontban az 1., 2., 3., 4. vagy 5., 6. vagy 7., 8. vagy 9. és 11. vagy 12. napon
|
|
|
AUC összességében: A plazmakoncentrációs idő görbe alatti terület ADAMTS13 aktivitás FRETS használatával
Időkeret: 15 perccel a PEX előtt és több időpontban is feladja a PEX-et az 1., 2., 3., 4. vagy 5. és 6. vagy 7. napon
|
15 perccel a PEX előtt és több időpontban is feladja a PEX-et az 1., 2., 3., 4. vagy 5. és 6. vagy 7. napon
|
|
|
Szisztémás és antitest-indukált clearance
Időkeret: 15 perccel a PEX előtt, 15 perccel a PEX után, 15 perccel, 0,5-3 órával, 4-6 órával az IP-infúzió befejezése után 1,30 perccel az IP-infúzió előtt 2,15 perccel, 0,5-3 órával az IP-infúzió után Az A vagy a B ütemterv 2. pontja (legfeljebb 6 hónapig)
|
15 perccel a PEX előtt, 15 perccel a PEX után, 15 perccel, 0,5-3 órával, 4-6 órával az IP-infúzió befejezése után 1,30 perccel az IP-infúzió előtt 2,15 perccel, 0,5-3 órával az IP-infúzió után Az A vagy a B ütemterv 2. pontja (legfeljebb 6 hónapig)
|
|
|
Cmax: Maximális ADAMTS-13 aktivitás PEX vagy SHP655 infúziók között a FRETS használatával
Időkeret: PEX előtti és utáni PEX több időpontban az 1., 2., 3., 4. vagy 5., 6. vagy 7., 8. vagy 9. és 11. vagy 12. napon
|
PEX előtti és utáni PEX több időpontban az 1., 2., 3., 4. vagy 5., 6. vagy 7., 8. vagy 9. és 11. vagy 12. napon
|
|
|
Az ADAMTS-13 korábbi PEX ADAMTS13 tevékenység mélységi szintjei a FRETS használatával
Időkeret: 15 perccel a PEX előtt és több időpontban a 2., 3., 4. vagy 5. és 6. vagy 7. napon.
|
15 perccel a PEX előtt és több időpontban a 2., 3., 4. vagy 5. és 6. vagy 7. napon.
|
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek ADAMTS-13 aktivitása legalább 10%
Időkeret: Előadagolás a 2., 3., 4. vagy 5., 6. vagy 7., 8. vagy 9. és 11. vagy 12. napon
|
Előadagolás a 2., 3., 4. vagy 5., 6. vagy 7., 8. vagy 9. és 11. vagy 12. napon
|
|
|
Azon résztvevők száma, akik a vérlemezkeszám normalizálását követően remissziót értek el
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától a remissziót követő 6 hónapig
|
A remissziót a 150 000/μL ≥150 000/μL thrombocytaszám eléréséhez szükséges időként határozták meg, amelyet a kezdeti normalizálást követő 48 órával a második normál thrombocytaszám ≥150 000/μL és az LDH < 2 ULN igazolt.
|
A vizsgálati gyógyszer beadásától a remissziót követő 6 hónapig
|
|
A remissziót elérő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától a remissziót követő 6 hónapig
|
A remissziót úgy határozták meg, hogy a vérlemezkeszám kezdeti normalizálódását követően (akut epizód periódus) legalább 48 órán keresztül normális thrombocytaszám és LDH <2 a normál felső határa (ULN) volt.
A thrombocytaszám normalizálását ≥150 000/μL értékben határozták meg, amit a második normál thrombocytaszám ≥150 000/μL és az LDH <2 ULN igazolt.
|
A vizsgálati gyógyszer beadásától a remissziót követő 6 hónapig
|
|
Az első exacerbáció ideje
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
Az exacerbációt úgy határozták meg, hogy ismétlődő thrombocytopenia a válasz után, és a napi plazmacsere-kezelés újraindítása szükséges ≥1 nap, de ≤30 napos plazmacsere nélküli kezelés után.
Az adatok Kaplan-Meier becsléseken alapulnak.
A 4. protokollmódosítás előtt (a vizsgálat kezdetétől 11 hónapig) és a 4. protokollmódosítást követően (11 hónaptól az EOS-ig) beiratkozott résztvevők kategóriáiban az első súlyosbodásig eltelt időre vonatkozóan jelentették az adatokat.
|
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
Ideje a visszaesésnek
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
A visszaesést a thrombocytaszám vagy a vizsgáló által az aTTP-vel összefüggőnek ítélt jelentős klinikai esemény (pl. szívizominfarktus (MI), stroke, haláleset) remissziója utáni előfordulása határozta meg.
A 4. protokollmódosítás előtt (a vizsgálat kezdetétől 11 hónapig) és a 4. protokollmódosítást követően (11 hónaptól az EOS-ig) beiratkozott résztvevők kategóriáiban a visszaesésig eltelt időre vonatkozóan jelentették az adatokat.
|
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
Az exacerbációban részt vevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
Az exacerbációt a thrombocytaszám vagy egy olyan jelentős klinikai esemény (pl. myocardialis infarktus (MI), stroke, haláleset) remissziója utáni előfordulása határozta meg, amelyet a vizsgáló az aTTP-vel összefüggőnek ítélt.
A 4. protokollmódosítás előtt (a vizsgálat kezdetétől 11 hónapig) és a 4. protokollmódosítást követően (11 hónaptól az EOS-ig) beiratkozott résztvevők kategóriáiban az exacerbációt szenvedő résztvevők százalékos arányára vonatkozóan jelentették az adatokat.
|
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
A visszaeső résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
A visszaesést a thrombocytaszám vagy a vizsgáló által az aTTP-vel összefüggőnek ítélt jelentős klinikai esemény (pl. szívizominfarktus (MI), stroke, haláleset) remissziója utáni előfordulása határozta meg.
A 4. protokollmódosítás előtt (a vizsgálat kezdetétől 11 hónapig) és a 4. protokollmódosítást követően (11 hónaptól az EOS-ig) beiratkozott résztvevők kategóriáiban az exacerbációt szenvedő résztvevők százalékos arányára vonatkozóan jelentették az adatokat.
|
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
A thromboticus thrombocytopeniás purpurával (TTP) kapcsolatos jelentősebb klinikai eseményekben résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
A TTP-vel kapcsolatos fő klinikai események közé tartozott a halál, a stroke, a szívinfarktus és a szervi működési zavarok, amelyek nem normalizálódtak a 90 napos megfigyelési időszak alatt, amely krónikus veseelégtelenségből, neurológiai károsodásból és neurokognitív hiányosságokból állt.
|
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
A PEX-hez kapcsolódó jelentősebb klinikai eseményekben résztvevők száma
Időkeret: Akár 6 hónapig
|
A főbb klinikai események közé tartozott a klinikailag jelentős vérzés (módosult ITP-pontszám) vagy trombózis a vonal beillesztésének helyén, a plazmával kapcsolatos mellékhatások, beleértve a citrátreakciókat, az allergiás reakciók és a transzfúzióval összefüggő akut tüdőkárosodás (TRALI).
Az adatok jelentése az összes paraméter adatainak összegzésével történik.
|
Akár 6 hónapig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a gyógyszerellenes antitest (ADA) kötődési titere az alapértékhez viszonyítva
Időkeret: Alapállapot és EOS (körülbelül a 15. hónapban)
|
Alapállapot és EOS (körülbelül a 15. hónapban)
|
|
|
A gátló antitestekkel rendelkező résztvevők száma az alapvonalhoz viszonyítva
Időkeret: Alapállapot és EOS (körülbelül a 15. hónapban)
|
Alapállapot és EOS (körülbelül a 15. hónapban)
|
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél legalább egy pozitív SHP655 elleni antitestet azonosítottak
Időkeret: Akár 6 hónapig
|
A százalékos értékek azon résztvevők teljes számán alapulnak, akiknél legalább egy ADA mintát elemeztek kezelési csoportonként.
|
Akár 6 hónapig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményei (TEAE), kifejezetten termékkel kapcsolatos TEAE-k és súlyos TEAE-k jelentkeztek
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
AE=bármilyen nemkívánatos orvosi esemény egy IP-kezelésben részesült résztvevőben, amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel.
TEAE = nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati gyógyszer bevétele után következik be.
SAE = olyan nemkívánatos klinikai tünet, tünet vagy kimenetel, amely halálhoz vezet, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményez, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet, fontos egészségügyi eseményt, anafilaxiával összefüggő hörgőgörcs, felülvizsgált és megerősített szerokonverzió a humán immundeficiencia vírus (HIV), a hepatitis A vírus (HAV), a hepatitis B vírus (HBV), a hepatitis C vírus (HCV), a hepatitis E vírus (HEV) vagy a parvovírus B19 (B19V) tekintetében ).
A termékkel kapcsolatos mellékhatás minden olyan esemény, amely egy vizsgálati készítménnyel vagy gyógyszerrel történő kezelés megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik vagy nyilvánul meg, vagy bármely létező esemény, amely súlyosbodik.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be az életjelekben
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
A vitális jeleket vérnyomás, pulzusszám, légzésszám és testhőmérséklet alapján értékelték.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
A klinikai kémiában klinikailag releváns változásokkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
A klinikai kémia az alanin-aminotranszferázt (ALT), az aszpartát-aminotranszferázt (AST), az összbilirubint, az alkalikus foszfatázt, a vér karbamid-nitrogénjét, a kreatinint és a glükózt értékelte.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag releváns hematológiai változások következtek be
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
A hematológia teljes vérképből és leukocitákból állt, differenciált (bazofilek, eozinofilek, limfociták, monociták, neutrofilek), átlagos testtérfogat (MCV), átlagos hemoglobinkoncentráció (MCHC) és vérlemezkeszám.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
Mentőterápiában részesülő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
Megmentő terápiát minden olyan termékként határoztak meg, amelynél az ADAMTS-13 aktivitása, a von Willebrand-faktor (VWF) aktivitása és a vérlemezkeszám közötti farmakokinetikai/farmakodinámiás (PK/PD) kapcsolat ismerten megszakad.
Ha mentőterápiát indítottak, az IP (SHP655 vagy placebo) adását felfüggesztették a vizsgálat idejére.
Felmérték azon résztvevők számát, akiknél előfordult, hogy mentőterápiában részesültek.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
|
A mentési kritériumokat teljesítő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
A mentőterápiát minden olyan termékként határozták meg, amelynél az ADAMTS-13 aktivitás, a VWF aktivitás és a thrombocytaszám közötti PK/PD kapcsolat ismerten megszakad.
Ha mentőterápiát indítottak, az IP (SHP655 vagy placebo) adását felfüggesztették a vizsgálat idejére.
Felmérték azon résztvevők számát, akiknél előfordult, hogy megfelelnek a mentőterápiás kritériumoknak.
A mentőterápia megkezdett résztvevőinek százalékos aránya laboratóriumi kritériumokon és nemkívánatos eseményeken alapul.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (kb. 15 hónapig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. október 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. augusztus 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. augusztus 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. április 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. április 18.
Első közzététel (Tényleges)
2019. április 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. december 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. november 11.
Utolsó ellenőrzés
2022. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SHP655-201
- 2018-003775-35 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
- Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .