Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av REM søvnadferdsforstyrrelse (RBD) med natriumoksybat

18. april 2023 oppdatert av: Stanford University

Natriumoksybat ved behandlingsresistent REM søvnadferdsforstyrrelse (RBD): En randomisert placebokontrollert prøvelse

Denne studien er den første kliniske studien som bruker natriumoksybat for behandling av REM søvnadferdsforstyrrelse (RBD). Natriumoksybat er et legemiddel godkjent av FDA for behandling av narkolepsi som har blitt brukt "off label" for å behandle pasienter med alvorlig RBD. Dette stoffet har vist seg å være effektivt og godt tolerert hos pasienter med RBD (Shneerson, 2009; Liebenthal, 2016; Moghadam, 2017).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Rask øyebevegelses søvnadferdsforstyrrelse (RBD) er en tilstand som resulterer i voldelig drøm-enactment under søvn som påvirker millioner av individer i USA, men behandlinger for RBD er begrenset og forårsaker betydelige bivirkninger. Som et resultat, til tross for bruk av en kombinasjon av medikamenter, fortsetter et stort antall pasienter med RBD å utvise voldelige drømmer som forårsaker alvorlige selvskader eller skader på sengepartnerne. Tidligere studier og vår erfaring har vist at natriumoksybat kan være effektivt i disse tilfellene av behandlingsresistent RBD. Denne studien vil derfor evaluere effekten og toleransen til natriumoksybat i denne pasientpopulasjonen.

Denne studien er en 8-ukers studie som sammenligner natriumoksybat versus placebo tilfeldig tildelt pasienter med behandlingsresistent RBD, dvs. personer som har utilstrekkelig respondert eller tolerert melatonin og klonazepam. Studien bruker et dobbeltblind design (deltakere, ansatte og etterforskere vil ikke vite hvilket medikament mellom aktivt legemiddel og placebo som gis til deltakerne), og vil måle behandlingseffekt basert på pasienter, partnere og klinikere rapporter, og objektive resultater basert på aktigrafi i hjemmet og polysomnografi i laboratoriet før og etter intervensjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94306
        • Stanford University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 40-85 år gammel
  • Med eller uten Parkinsons sykdom
  • Opplever RBD-episoder i gjennomsnitt minst 2x/uke eller 8x/mnd
  • Kunne rapportere RBD-episoder selv eller via et partnervitne

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med fall under ambulasjon de siste 6 månedene til tross for adekvat nevrologisk behandling
  • Krav om en ambulerende enhet hjemme
  • Utilstrekkelig behandlet symptomatisk ortostatisk hypotensjon
  • BMI > 35
  • Ubehandlet eller ukontrollert OSA (4%AHI>15)
  • Kognitiv svikt som resulterer i manglende evne til å følge behandlingsinstruksjoner
  • Svangerskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Sodium Oxybate (SXB) arm
Sodium Oxybate (SXB) vil bli utlevert til deltakerne.
Legemiddel: Natriumoksybat
Sodium Oxybate vil titreres opp ukentlig med 1,5 g nattlige doseøkninger fra en innledende 4,5 g total nattlig dose (som kan gis i to ulike doser om nødvendig, eller én enkeltdose ikke større enn 4,5 g) til en optimal individuell dose basert på klinisk respons på RBD-symptomer og toleranse, til en maksimal nattdose på 9 g ("fleksibel dose"-periode på opptil 8 uker). Den optimale dosen vil deretter fortsette i minst 4 uker ("stabil dose").
Placebo komparator: Placebo (PBO) arm
Placebo vil bli gitt til deltakerne.
Annen: Placebo
Placebo vil være lik forsøkspersonene i utseende, lukt og smak, slik at etterforskerne og deltakerne ikke vil være i stand til å skille det fra natriumoksybat.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall RBD-episoder i én måned (per pasient RBD-logg)
Tidsramme: Vurdert i 28 dager ved baseline og i løpet av siste behandlingsmåned (total behandlingsperiode på opptil 12 uker)
Pasienter registrerer enhver episode av drømmeoppføring, som å snakke, rope, sparke eller slå osv.
Vurdert i 28 dager ved baseline og i løpet av siste behandlingsmåned (total behandlingsperiode på opptil 12 uker)
Antall alvorlige RBD-episoder på én måned (per pasient RBD-logg)
Tidsramme: Vurdert i 28 dager ved baseline og i løpet av siste behandlingsmåned (total behandlingsperiode på opptil 12 uker)

Pasienter registrerer enhver episode av drømmeoppføring, som å snakke, rope, sparke eller slå, osv. Alvorlighetsgraden er skåret fra 1 til 3 (1: minst alvorlig, 3 mest alvorlig):

  1. ikke-skadelig atferd: ansiktsuttrykk, ikke-aggressive vokaliseringer (mumling, mild prat, uformell samtale, sang, latter ...), rykninger, milde risting, ikke-aggressive bevegelser av fingre, armer eller ben ...;
  2. potensielt skadelig: slag, spark, armslag eller banking rundt, minst ett lem eller hode ut av sengen, sitte opp i sengen, krype, forsøke å reise seg eller forlate sengen, nærme fall, banning, skriking, roping, roping eller enhver oppførsel som krever at sengepartneren vekker deltakeren;
  3. skadelig: enhver kontakt med sengspartner (slå eller gripe), vegg eller møbler, fall eller forlate seng (dykke ut, gå, hoppe).

Antall skadelige (alvorlige) episoder er rapportert.
Vurdert i 28 dager ved baseline og i løpet av siste behandlingsmåned (total behandlingsperiode på opptil 12 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall respondenter i henhold til CGI Efficacy Scale (CGI-E)
Tidsramme: Vurderes ved uke 12 (slutt av behandlingsperiode).

Clinical Global Impression-Efficacy Index (CGI-E) er en 4x4 vurderingsskala som vurderer den terapeutiske effekten (markert, moderat, minimal, uendret eller verre) av behandlingsmedisiner og tilhørende bivirkninger (ingen, forstyrrer ikke pasientens funksjon i vesentlig grad, betydelig forstyrre pasientens funksjon, oppveier terapeutisk effekt). Terapeutisk effekt: Markerte og Bivirkninger: Ingen er best. Terapeutisk effekt: Uendret eller verre og Bivirkninger: oppveier terapeutisk effekt er den verste. Hver kombinasjon av en estimert terapeutisk effekt og bivirkning tildeles en poengsum fra 1-16, 1 er best, 16 er dårligst.

Deltakere som skåret under 4 ble ansett for å være "responders".
Vurderes ved uke 12 (slutt av behandlingsperiode).
Antall respondenter i henhold til CGI Improvement Scale (CGI-I)
Tidsramme: Vurderes ved uke 12 (slutt av behandlingsperiode).

Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen og vurdert som: 1. Svært mye forbedret, 2. Mye forbedret, 3. Minimalt forbedret, 4. Ingen endring, 5. Minimalt dårligere, 6. Mye verre, 7. Veldig mye verre. 1 er best og 7 er dårligst.

Deltakere som skåret under 4 ble ansett for å være "responders".
Vurderes ved uke 12 (slutt av behandlingsperiode).
Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Tidsramme: Vurdert ved baseline og uke 12
Epworth Sleepiness Scale (ESS) er en skala for å vurdere pasienters generelle søvnighetsnivå. Pasienter velger det mest passende antallet (0=ville aldri døse, 1=liten sjanse for å døse, 2=moderat sjanse for å døse, 3=høy sjanse for å døse) for hver situasjon: Sitter og leser, ser på TV, sitter og er inaktiv i et offentlig sted, Som passasjer i bil i en time, Ligger ned for å hvile på ettermiddagen, Sitter og snakker med noen, Sitter rolig etter en lunsj, Mens stoppet noen minutter i trafikken i en bil. 0-10: Normalområde, 10-12: Borderline, 12-24: Unormalt. Deltakerne registrerte poengsummene sine i 28 dager ved baseline og i løpet av de 28 dagene frem til uke 12; poengsummen ble deretter beregnet for å beregne poengsummen for hvert tidspunkt per deltaker, og deretter rapporteres medianen for alle deltakerne.
Vurdert ved baseline og uke 12
RBD-episodens alvorlighetsgrad og frekvens under REM-søvn ved kvantitativ video-PSG-analyse (polysomnografi) per 10 minutter med REM-søvn
Tidsramme: Vurdert ved baseline og uke 12 (gjennomsnittlig ca. 8 timer å vurdere på hvert tidspunkt)
Gjennomsnittlig antall episoder av drømme-enactment (som resulterer i motorisk atferd eller bevegelser) vektet for alvorlighetsgrad. Frekvens og alvorlighetsgrad ble beregnet som summen av RBD-episoder (frekvens) ganger alvorlighetsgrad (mild = 1; moderat = 5, alvorlig = 10) som skjedde over én natts søvn, deretter gjennomsnittlig for å beregne antall episoder per 10 minutter med REM-søvn.
Vurdert ved baseline og uke 12 (gjennomsnittlig ca. 8 timer å vurdere på hvert tidspunkt)
Endring i ambulerende mål for bevegelser under søvn ved hjelp av aktigrafi
Tidsramme: Vurdert i 28 dager ved baseline og i løpet av siste behandlingsmåned (total behandlingsperiode på opptil 12 uker)
Mål for "aktivitetsscore" ved bruk av 4-ukers aktigrafi i hjemmet
Vurdert i 28 dager ved baseline og i løpet av siste behandlingsmåned (total behandlingsperiode på opptil 12 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stanford University

Samarbeidspartnere

Jazz Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Emmanuel During, MD, Stanford University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 47852

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere