Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van REM-slaapgedragsstoornis (RBD) met natriumoxybaat

18 april 2023 bijgewerkt door: Stanford University

Natriumoxybaat bij therapieresistente REM-slaapgedragsstoornis (RBD): een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie

Deze studie is de eerste klinische studie waarbij natriumoxybaat wordt gebruikt voor de behandeling van REM-slaapgedragsstoornis (RBD). Natriumoxybaat is een medicijn dat door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van narcolepsie en dat "off-label" is gebruikt om patiënten met ernstige RBD te behandelen. Dit medicijn is effectief gebleken en wordt goed verdragen door patiënten met RBD (Shneerson, 2009; Liebenthal, 2016; Moghadam, 2017).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Slaapgedragsstoornis (RBD) met snelle oogbewegingen is een aandoening die resulteert in gewelddadige droomuitvoering tijdens de slaap en die miljoenen mensen in de Verenigde Staten treft, maar therapieën voor RBD zijn beperkt en veroorzaken aanzienlijke bijwerkingen. Als gevolg hiervan blijft een groot aantal patiënten met RBD, ondanks het gebruik van een combinatie van medicijnen, gewelddadige dromen uitbeelden, wat leidt tot ernstige zelfverwonding of verwondingen van hun bedpartners. Eerdere studies en onze ervaring hebben aangetoond dat natriumoxybaat effectief kan zijn in deze gevallen van therapieresistente RBD. Deze studie zou daarom de werkzaamheid en tolerantie van natriumoxybaat in deze patiëntenpopulatie evalueren.

Deze studie is een 8 weken durende studie waarin natriumoxybaat wordt vergeleken met placebo, willekeurig toegewezen aan patiënten met therapieresistente RBD, d.w.z. personen die onvoldoende reageerden op of onvoldoende melatonine en clonazepam verdroegen. De studie maakt gebruik van een dubbelblind ontwerp (deelnemers, personeel en onderzoekers zullen niet weten welk geneesmiddel tussen actief geneesmiddel en placebo aan deelnemers wordt gegeven), en zal de werkzaamheid van de behandeling meten op basis van rapporten van patiënten, partners en clinici, en objectieve resultaten op basis van in-home actigrafie en in-lab polysomnografie voor en na interventie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94306
        • Stanford University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

40 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 40-85 jaar oud
  • Met of zonder de ziekte van Parkinson
  • RBD-episodes ervaren gemiddeld minstens 2x/week of 8x/maand
  • Zelf of via een partnergetuige RBD-episodes kunnen melden

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van vallen tijdens het lopen in de afgelopen 6 maanden ondanks adequate neurologische behandeling
  • Vereiste van een ambulant apparaat thuis
  • Onvoldoende behandelde symptomatische orthostatische hypotensie
  • BMI > 35
  • Onbehandelde of ongecontroleerde OSA (4%AHI>15)
  • Cognitieve stoornissen resulterend in het onvermogen om behandelinstructies op te volgen
  • Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Natriumoxybaat (SXB) arm
Natriumoxybaat (SXB) wordt aan de deelnemers verstrekt.
Geneesmiddel: Natrium Oxybaat
Natriumoxybaat zal wekelijks worden getitreerd met stappen van 1,5 g per nacht van een aanvankelijke totale nachtelijke dosis van 4,5 g (die indien nodig in twee ongelijke doses kan worden gegeven, of één enkele dosis van niet meer dan 4,5 g) tot een optimale individuele dosis op basis van klinische respons op RBD-symptomen en tolerantie, tot een maximale nachtelijke dosis van 9 g ("flexibele dosis"-periode van maximaal 8 weken). De optimale dosis wordt dan minimaal 4 weken voortgezet ("stabiele dosis").
Placebo-vergelijker: Placebo (PBO)-arm
Placebo wordt verstrekt aan de deelnemers.
Ander: Placebo
Placebo zal qua uiterlijk, geur en smaak vergelijkbaar zijn met de proefpersonen, zodat de onderzoekers en deelnemers het niet kunnen onderscheiden van natriumoxybaat.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal RBD-episodes in één maand (RBD-logboek per patiënt)
Tijdsspanne: Beoordeeld gedurende 28 dagen bij baseline en tijdens de laatste maand van de behandeling (totale behandelingsperiode van maximaal 12 weken)
Patiënten registreren elke episode van droomuitvoering, zoals praten, schreeuwen, schoppen of slaan, enz.
Beoordeeld gedurende 28 dagen bij baseline en tijdens de laatste maand van de behandeling (totale behandelingsperiode van maximaal 12 weken)
Aantal ernstige RBD-episoden in één maand (RBD-logboek per patiënt)
Tijdsspanne: Beoordeeld gedurende 28 dagen bij baseline en tijdens de laatste maand van de behandeling (totale behandelingsperiode van maximaal 12 weken)

Patiënten registreren elke episode van droomuitvoering, zoals praten, schreeuwen, schoppen of slaan, enz. De ernst wordt gescoord van 1 tot 3 (1: minst ernstig, 3 meest ernstig):

  1. niet-schadelijk gedrag: gezichtsuitdrukkingen, niet-agressieve vocalisaties (mompelen, zacht praten, informele gesprekken, zingen, lachen...), spiertrekkingen, zacht schudden, niet-agressieve bewegingen van vingers, armen of benen...;
  2. mogelijk letsel: stoten, schoppen, zwaaiende of slaande armen, ten minste één ledemaat of hoofd uit bed, rechtop in bed zitten, kruipen, proberen op te staan ​​of het bed te verlaten, bijna vallen, vloeken, schreeuwen, schreeuwen, schreeuwen of elk gedrag waarbij de bedpartner de deelnemer wakker moet maken;
  3. schadelijk: elk contact met bedpartner (slaan of grijpen), muur of meubels, elke val of het verlaten van bed (uitduiken, lopen, springen).

Het aantal schadelijke (ernstige) episodes wordt gerapporteerd.
Beoordeeld gedurende 28 dagen bij baseline en tijdens de laatste maand van de behandeling (totale behandelingsperiode van maximaal 12 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal responders volgens de CGI Efficacy Scale (CGI-E)
Tijdsspanne: Beoordeeld in week 12 (einde van de behandelingsperiode).

Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E) is een 4x4 beoordelingsschaal die het therapeutisch effect beoordeelt (duidelijk, matig, minimaal, ongewijzigd of erger) van behandelingsmedicatie en bijbehorende bijwerkingen (geen, interfereren niet significant met het functioneren van de patiënt, significant interfereren met het functioneren van de patiënt, zwaarder wegen dan het therapeutisch effect). Therapeutisch effect: Duidelijk en Bijwerkingen: Geen is het beste. Therapeutisch effect: Onveranderd of erger en Bijwerkingen: opwegen tegen therapeutisch effect is het ergst. Elke combinatie van een geschat therapeutisch effect en bijwerking krijgt een score van 1-16, waarbij 1 de beste is en 16 de slechtste.

Deelnemers die onder de 4 scoorden, werden beschouwd als 'responders'.
Beoordeeld in week 12 (einde van de behandelingsperiode).
Aantal responders volgens de CGI Improvement Scale (CGI-I)
Tijdsspanne: Beoordeeld in week 12 (einde van de behandelingsperiode).

Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus beoordeelt hoeveel de ziekte van de patiënt is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een uitgangstoestand aan het begin van de interventie en wordt beoordeeld als: 1. Zeer veel verbeterd, 2. Veel verbeterd, 3. Minimaal verbeterd, 4. Geen verandering, 5. Minimaal slechter, 6. Veel erger, 7. Heel veel erger. 1 is de beste en 7 is de slechtste.

Deelnemers die onder de 4 scoorden, werden beschouwd als 'responders'.
Beoordeeld in week 12 (einde van de behandelingsperiode).
Epworth Slaperigheid Schaal (ESS) Score
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline en week 12
Epworth Sleepiness Scale (ESS) is een schaal om het algemene niveau van slaperigheid van patiënten te beoordelen. Patiënten kiezen het meest geschikte getal (0=zouden nooit dommelen, 1=kleine kans op dommelen, 2=matige kans op dommelen, 3=grote kans op dommelen) voor elke situatie: zitten en lezen, tv kijken, zitten en inactief zijn een openbare plaats, Als passagier in een auto voor een uur, Gaan liggen om uit te rusten in de middag, Zitten en praten met iemand, Rustig zitten na een lunch, Terwijl ik een paar minuten stilstond in het verkeer in een auto. 0-10: Normaal bereik, 10-12: Borderline, 12-24: Abnormaal. Deelnemers registreerden hun scores gedurende 28 dagen bij baseline en gedurende de 28 dagen voorafgaand aan week 12; scores werden vervolgens gemiddeld om de score voor elk tijdstip per deelnemer te berekenen, en vervolgens wordt de mediaan voor alle deelnemers gerapporteerd.
Beoordeeld bij baseline en week 12
Ernst en frequentie van RBD-episoden tijdens REM-slaap door kwantitatieve video-PSG-analyse (polysomnografie) per 10 minuten REM-slaap
Tijdsspanne: Beoordeeld bij aanvang en week 12 (gemiddeld ongeveer 8 uur om op elk tijdstip te beoordelen)
Het gemiddelde aantal episodes van droomuitvoering (resulterend in motorisch gedrag of bewegingen) gewogen naar ernst. Frequentie en ernst werden berekend als de som van RBD-episodes (frequentie) maal ernst (licht = 1; matig = 5, ernstig = 10) die optreden gedurende één nacht slaap, vervolgens gemiddeld om het aantal episodes per 10 minuten REM-slaap te berekenen.
Beoordeeld bij aanvang en week 12 (gemiddeld ongeveer 8 uur om op elk tijdstip te beoordelen)
Verandering in ambulante maatregelen van bewegingen tijdens de slaap met behulp van Actigraphy
Tijdsspanne: Beoordeeld gedurende 28 dagen bij baseline en tijdens de laatste maand van de behandeling (totale behandelingsperiode van maximaal 12 weken)
Maatregel van "activiteitsscore" met behulp van actigrafie van 4 weken thuis
Beoordeeld gedurende 28 dagen bij baseline en tijdens de laatste maand van de behandeling (totale behandelingsperiode van maximaal 12 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stanford University

Medewerkers

Jazz Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Emmanuel During, MD, Stanford University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 47852

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren