Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie zaburzeń zachowania podczas snu REM (RBD) za pomocą hydroksymaślanu sodu

18 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Stanford University

Oksymaślan sodu w opornych na leczenie zaburzeniach zachowania podczas snu REM (RBD): randomizowane badanie kontrolowane placebo

To badanie jest pierwszym badaniem klinicznym z zastosowaniem hydroksymaślanu sodu w leczeniu zaburzeń zachowania podczas snu REM (RBD). Sodu hydroksymaślan jest lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia narkolepsji, który był stosowany „poza wskazaniami” w leczeniu pacjentów z ciężkim RBD. Wykazano, że lek ten jest skuteczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z RBD (Shneerson, 2009; Liebenthal, 2016; Moghadam, 2017).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zaburzenia zachowania podczas snu z szybkimi ruchami gałek ocznych (RBD) to stan powodujący gwałtowne odgrywanie snów podczas snu, który dotyka miliony osób w Stanach Zjednoczonych, jednak terapie RBD są ograniczone i powodują znaczące skutki uboczne. W rezultacie, pomimo stosowania kombinacji leków, duża liczba pacjentów z RBD nadal odgrywa gwałtowne sny, powodując poważne samookaleczenia lub urazy swoich partnerów łóżkowych. Wcześniejsze badania i nasze doświadczenie wykazały, że hydroksymaślan sodu może być skuteczny w tych przypadkach opornego na leczenie RBD. W związku z tym niniejsze badanie oceniałoby skuteczność i tolerancję hydroksymaślanu sodu w tej populacji pacjentów.

To badanie jest 8-tygodniowym badaniem porównującym hydroksymaślan sodu z placebo, losowo przydzielonym pacjentom z opornym na leczenie RBD, tj. osobom, które niewystarczająco zareagowały lub tolerowały melatoninę i klonazepam. W badaniu zastosowano metodę podwójnie ślepej próby (uczestnicy, personel i badacze nie będą wiedzieć, który lek jest podawany uczestnikom) i będzie mierzyć skuteczność leczenia na podstawie raportów pacjentów, partnerów i klinicystów oraz obiektywnych wyników na podstawie aktygrafia w domu i polisomnografia w laboratorium przed i po interwencji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94306
        • Stanford University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 40-85 lat
  • Z chorobą Parkinsona lub bez
  • Doświadczanie epizodów RBD średnio co najmniej 2x/tydzień lub 8x/miesiąc
  • Możliwość samodzielnego zgłaszania epizodów RBD lub za pośrednictwem świadka partnera

Kryteria wyłączenia:

  • Historia upadków podczas poruszania się w ciągu ostatnich 6 miesięcy pomimo odpowiedniego leczenia neurologicznego
  • Wymóg urządzenia ambulatoryjnego w domu
  • Niewłaściwie leczone objawowe niedociśnienie ortostatyczne
  • BMI > 35
  • Nieleczony lub niekontrolowany OBS (4% AHI>15)
  • Zaburzenia funkcji poznawczych powodujące niemożność zastosowania się do zaleceń terapeutycznych
  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię hydroksymaślanu sodu (SXB).
Uczestnikom zostanie rozdany hydroksymaślan sodu (SXB).
Lek: Hydroksymaślan sodu
Sodium Oksymaślan będzie zwiększany co tydzień o 1,5 g dawki nocnej, od początkowej całkowitej dawki nocnej 4,5 g (którą można podawać w razie potrzeby w dwóch nierównych dawkach lub w jednej pojedynczej dawce nie większej niż 4,5 g) do optymalnej indywidualnej dawki na podstawie odpowiedź kliniczna na objawy RBD i tolerancję, do maksymalnej dawki nocnej wynoszącej 9 g (okres „elastycznej dawki” trwający do 8 tygodni). Optymalna dawka będzie następnie kontynuowana przez co najmniej 4 tygodnie („dawka stabilna”).
Komparator placebo: Ramię placebo (PBO).
Uczestnikom zostanie podane placebo.
Inny: Placebo
Placebo będzie podobne pod względem wyglądu, zapachu i smaku do badanych, więc badacze i uczestnicy nie będą w stanie odróżnić go od hydroksymaślanu sodu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba epizodów RBD w jednym miesiącu (dziennik RBD na pacjenta)
Ramy czasowe: Oceniano przez 28 dni na początku leczenia i podczas ostatniego miesiąca leczenia (całkowity okres leczenia do 12 tygodni)
Pacjenci rejestrują każdy epizod odgrywania snów, taki jak rozmowa, krzyki, kopanie lub uderzanie pięścią itp.
Oceniano przez 28 dni na początku leczenia i podczas ostatniego miesiąca leczenia (całkowity okres leczenia do 12 tygodni)
Liczba ciężkich epizodów RBD w jednym miesiącu (dziennik RBD na pacjenta)
Ramy czasowe: Oceniano przez 28 dni na początku leczenia i podczas ostatniego miesiąca leczenia (całkowity okres leczenia do 12 tygodni)

Pacjenci rejestrują każdy epizod snu, taki jak mówienie, krzyczenie, kopanie lub uderzanie pięścią itp. Nasilenie ocenia się od 1 do 3 (1: najmniej dotkliwe, 3 najcięższe):

  1. zachowania nieszkodliwe: mimika twarzy, nieagresywne wokalizacje (mamrotanie, delikatne mówienie, swobodna rozmowa, śpiew, śmiech...), drżenie, delikatne potrząsanie, nieagresywne ruchy palców, rąk lub nóg...;
  2. potencjalnie szkodliwe: uderzanie pięścią, kopanie, wymachiwanie lub rzucanie rękami, co najmniej jedną kończyną lub głową poza łóżkiem, siadanie na łóżku, czołganie się, próba wstania lub wstania z łóżka, bliskość upadku, przeklinanie, krzyczenie, krzyczenie, wrzask lub wszelkie zachowania wymagające obudzenia uczestnika przez partnera z łóżka;
  3. raniący: każdy kontakt z partnerem w łóżku (uderzenie lub chwytanie), ściana lub mebel, każdy upadek lub opuszczenie łóżka (wynurzanie się, chodzenie, skakanie).

Podawana jest liczba epizodów powodujących obrażenia (ciężkich).
Oceniano przez 28 dni na początku leczenia i podczas ostatniego miesiąca leczenia (całkowity okres leczenia do 12 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba respondentów według skali skuteczności CGI (CGI-E)
Ramy czasowe: Oceniano w 12 tygodniu (koniec okresu leczenia).

Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E) to skala oceny 4x4, która ocenia efekt terapeutyczny (Zdecydowany, Umiarkowany, Minimalny, Niezmieniony lub gorszy) stosowanych leków i związanych z nimi działań niepożądanych (brak, nie zakłóca znacząco funkcjonowania pacjenta, znacząco zakłócają funkcjonowanie pacjenta, przeważają nad efektem terapeutycznym). Efekt terapeutyczny: Wyraźny i Skutki uboczne: Żaden nie jest najlepszy. Efekt terapeutyczny: bez zmian lub gorszy i skutki uboczne: przeważają nad efektem terapeutycznym jest najgorszy. Każdej kombinacji oszacowanego efektu terapeutycznego i działania niepożądanego przypisuje się punktację od 1-16, gdzie 1 oznacza najlepszy, a 16 najgorszy.

Uczestników, którzy uzyskali wynik poniżej 4, uznano za „odpowiadających”.
Oceniano w 12 tygodniu (koniec okresu leczenia).
Liczba respondentów według skali poprawy CGI (CGI-I)
Ramy czasowe: Oceniano w 12 tygodniu (koniec okresu leczenia).

Skala ogólnego wrażenia klinicznego-poprawy (CGI-I) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo stan pacjenta poprawił się lub pogorszył w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji i oceniono jako: 1. Bardzo znacznie się poprawiło, 2. znacznie się poprawiło, 3. minimalnie poprawiło się, 4. bez zmian, 5. minimalnie gorzej, 6. Dużo gorzej, 7. Bardzo dużo gorzej. 1 jest najlepszy, a 7 najgorszy.

Uczestników, którzy uzyskali wynik poniżej 4, uznano za „odpowiadających”.
Oceniano w 12 tygodniu (koniec okresu leczenia).
Wynik w skali senności Epworth (ESS).
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i w 12. tygodniu
Epworth Sleepiness Scale (ESS) to skala służąca do oceny ogólnego poziomu senności pacjentów. Pacjenci wybierają najbardziej odpowiednią liczbę (0=nigdy bym się nie zdrzemnął, 1=niewielkie prawdopodobieństwo drzemki, 2=średnie prawdopodobieństwo drzemki, 3=duże prawdopodobieństwo drzemki) dla każdej sytuacji: Siedzenie i czytanie, Oglądanie telewizji, Siedzenie i nieaktywność w w miejscu publicznym, Jako pasażer w samochodzie przez godzinę, Po południu kładąc się odpocząć, Siedząc i rozmawiając z kimś, Siedząc cicho po obiedzie, Zatrzymany na kilka minut w korku samochodowym. 0-10: normalny zakres, 10-12: granica, 12-24: nienormalny. Uczestnicy rejestrowali swoje wyniki przez 28 dni na początku badania iw ciągu 28 dni poprzedzających tydzień 12; wyniki zostały następnie uśrednione w celu obliczenia wyniku dla każdego punktu czasowego na uczestnika, a następnie podana została mediana dla wszystkich uczestników.
Oceniane na początku badania i w 12. tygodniu
Nasilenie i częstotliwość epizodów RBD podczas snu REM na podstawie ilościowej analizy wideo-PSG (polisomnografia) na 10 minut snu REM
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i w 12. tygodniu (średnio około 8 godzin na ocenę w każdym punkcie czasowym)
Średnia liczba epizodów odgrywania snów (skutkujących zachowaniami motorycznymi lub ruchami) ważona pod względem nasilenia. Częstość i nasilenie obliczono jako sumę epizodów RBD (częstotliwość) pomnożonych przez nasilenie (łagodne = 1; umiarkowane = 5, ciężkie = 10) występujących podczas jednej nocy snu, a następnie uśredniono w celu obliczenia liczby epizodów przypadających na 10 minut snu REM.
Oceniane na początku badania i w 12. tygodniu (średnio około 8 godzin na ocenę w każdym punkcie czasowym)
Zmiana ambulatoryjnych pomiarów ruchów podczas snu za pomocą aktygrafii
Ramy czasowe: Oceniano przez 28 dni na początku leczenia i podczas ostatniego miesiąca leczenia (całkowity okres leczenia do 12 tygodni)
Miara „oceny aktywności” za pomocą domowej 4-tygodniowej aktygrafii
Oceniano przez 28 dni na początku leczenia i podczas ostatniego miesiąca leczenia (całkowity okres leczenia do 12 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Współpracownicy

Jazz Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Emmanuel During, MD, Stanford University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 47852

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj