Effekt og sikkerhet av intravenøs jernkarboksymaltose hos pediatriske pasienter med jernmangelanemi og utilfredsstillende respons Oralt jern under studieprotokoll 1VIT17044
Evaluering av effektiviteten og sikkerheten til intravenøs jernkarboksymaltose hos pediatriske pasienter med jernmangelanemi og en utilfredsstillende respons på oralt jern under studieprotokoll 1VIT17044
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkeltarms, åpen, multisenter, multinasjonal, ikke-randomisert studie som vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til en ett-kurs behandling med FCM hos deltakere som hadde en utilfredsstillende respons på oralt jern i studie 1VIT17044.
Fagene vil ha et studiesluttbesøk (EOS) (dag 35) fra 1VIT17044-studien for å kvalifisere for innreise. Forsøkspersonene vil deretter bli screenet, oppfylle alle inklusjonskriterier, ingen eksklusjonskriterier og ha en baseline-evaluering. Basert på vellykket gjennomføring av baseline-evalueringene, vil forsøkspersoner bli registrert og vil motta den første dosen FCM (dag 0). Den andre FCM-dosen vil skje 7 dager fra den første dosen. Forsøkspersonene vil returnere til klinikken 14 og 28 dager etter sin første dose for laboratorie- og sikkerhetsvurderinger, og 35 dager etter den første dosen vil deltakerne returnere til klinikken for endelige sikkerhets- og effektvurderinger. Når alle vurderinger er fullført, vil deltakeren forlate studien.
En utilfredsstillende respons på oralt jern (dvs. en økning i hemoglobin (Hgb) på <1 g/dL fra baseline) vil bli definert som ikke-reagerende på oral jernbehandling. Ikke-responderere som fortsetter å oppfylle alle inklusjonskriterier (inkludert Hgb <11 g/dL) og ingen av eksklusjonskriteriene vil motta 1 kurs med FCM.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Miami Clinical Research
-
Miami Springs, Florida, Forente stater, 33166
- South Florida Research Phase I-IV
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Utilfredsstillende respons på oralt jern eller de som krevde en samtidig intervensjon, (definert som blodtransfusjon, bruk av IV eller oralt jern utenfor protokollen, økning i erytropoietin av en eller annen grunn [dag 0 til dag 35 i studieprotokoll 1VIT17044], endring i IBD-behandling).
- Hgb <11 g/dL
- Ferritin ≤300 ng/ml og TSAT <30 %
Ekskluderingskriterier:
- Kjent historie med overfølsomhetsreaksjoner mot en hvilken som helst komponent i FCM.
- Historie med ervervet jernoverskudd, hemokromatose eller andre jernakkumuleringsforstyrrelser.
- Anamnese med betydelige sykdommer i leveren, det hematopoetiske systemet, det kardiovaskulære systemet, psykiatrisk lidelse eller andre tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette et forsøksperson i økt risiko for å delta i studien.
- Enhver eksisterende ikke-viral infeksjon.
- Kjent historie med positiv HBsAg eller HCV med tegn på aktiv hepatitt.
- Kjent historie med positive HIV-1/HIV-2 antistoffer (anti-HIV).
- Anemi på grunn av andre årsaker enn jernmangel (f.eks. hemoglobinopati og vitamin B12 eller folsyremangel) som ikke er korrigert.
- Administrering og/eller bruk av et undersøkelsesprodukt (legemiddel eller enhet) innen 30 dager etter screening.
- Alkohol- eller narkotikamisbruk de siste seks månedene.
- Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammende, eller seksuelt aktive kvinner som er i fertil alder som ikke er villige til å bruke en akseptabel form for prevensjonstiltak under studien.
- Kan ikke overholde studieprosedyrer og vurderinger.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: IV jern
Hovedmålet i denne studien er å tillate deltakere som ble randomisert til å motta oralt jern i 1VIT17044-studien og som hadde en utilfredsstillende respons på oralt jern eller de som krevde en samtidig intervensjon, (definert som blodoverføring, bruk av IV eller oral jern utenfor protokollen, økning i erytropoietin av en eller annen grunn [dag 0 til dag 35 i studieprotokoll 1VIT17044], endring i IBD-behandling) for å motta en kur med FCM.
Dette kurset med FCM vil bestå av to doser FCM på 15 mg/kg (maksimal enkeltdose på 750 mg), atskilt med syv dager.
|
IV jern
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i hemoglobin fra baseline til dag 35
Tidsramme: Endringen i Hgb fra baseline til dag 35
|
Endringen i hemoglobin fra baseline til dag 35 ble vurdert ved bruk av parede t-tester (tosidig test, α = 0,05).
Utgangshemoglobin ble definert som det siste hemoglobinet oppnådd før den første dosen.
|
Endringen i Hgb fra baseline til dag 35
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mark Falone, MD, American Regent, Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1VIT18045
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .