Studie for å lære mer om sikkerheten til medikament Jivi over en lang periode hos tidligere behandlede pasienter med hemofili A (blødningsforstyrrelse som følge av mangel på FVIII) som får Jivi regelmessig hos behandlende leger for å forhindre blødning (HA-SAFE)
30. juni 2026 oppdatert av: Bayer
Observasjonsstudie som evaluerer langsiktig sikkerhet ved reell behandling med Damoctocog Alfa Pegol hos tidligere behandlede pasienter med hemofili A
I denne observasjonsstudien ønsker forskerne å lære mer om sikkerheten til stoffet Jivi over lang tid.
Jivi (generisk navn: Damoctocog alfa pegol) er et godkjent medisin for blodkoagulasjonsfaktor VIII (FVIII) for behandling av hemofili A (blødningsforstyrrelse som følge av mangel på FVIII).
Den er produsert via rekombinant teknologi og har en forlenget halveringstid, dvs. den vil forbli lenger i kroppen enn andre FVIII-produkter.
Derfor virker Jivi lenger i kroppen, noe som reduserer hyppigheten av medikamentinjeksjoner.
Denne studien vil registrere tidligere behandlede pasienter med hemofili A som får Jivi regelmessig hos sine behandlende leger for å forhindre blødning.
Observasjon for hver pasient vil vare i minst 4 år, og medisinske data vil bli samlet inn under pasientenes rutinebesøk hos behandlende lege.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
62
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Multiple Locations, Hellas
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Italia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Slovenia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spania
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Tyskland
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Østerrike
- Many locations
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle tidligere behandlede pasienter (PTP) med hemofili A som mottar profylakse med damoctocog alfa pegol vil være kvalifisert for å bli registrert i studien.
Indikasjoner og kontraindikasjoner i henhold til den lokale markedstillatelsen vil bli nøye vurdert
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke/samtykke vil bli innhentet før eventuelle studierelaterte aktiviteter
- PTPer med hemofili A tildelt Jivi profylaksebehandling
- Negativ FVIII-hemmertest før studiestart
- Beslutning om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig Jivi er tatt av den behandlende legen før og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i denne studien
Ekskluderingskriterier:
- Kjente eller mistenkte kontraindikasjoner for Jivi eller relaterte produkter
- Psykisk inhabilitet, uvilje eller andre barrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid
- Deltakelse i et undersøkelsesprogram med intervensjoner utenfor rutinemessig klinisk praksis
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Damoctocog alfa pegol
Deltakere med hemofili A fikk damoctocog alfa pegol som profylaksebehandling foreskrevet av legen som en del av normal klinisk praksis.
|
Ulike profylakseregimer med damoctocog alfa pegol etter godkjente lokale merker eller andre regimer foreskrevet av legen som en del av normal klinisk praksis
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med sikkerhetsarrangementer
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Varighet av sikkerhetshendelser
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Antall deltakere med sikkerhetshendelser som fører til endring av behandling
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Antall deltakere med sikkerhetshendelser per intensitet
Tidsramme: Minst 4 år
|
Maksimal intensitet for hver sikkerhetshendelse bør tilordnes en av følgende kategorier: mild, moderat eller alvorlig
|
Minst 4 år
|
|
Antall deltakere med sikkerhetshendelser med dødsfall
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Antall deltakere med sikkerhetshendelser knyttet til utvikling av inhibitorer
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall bivirkninger (AR) som er definert innenfor systemorganklassene nervesystem og psykiatriske lidelser
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Antall bivirkninger (AR) relatert til lever- eller nyrefunksjon
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Endring fra baseline i kreatinin
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Endring fra baseline i alanintransaminase (ALT)
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Endring fra baseline i aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Endring fra baseline i bilirubin
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
|
|
Testing for PEG-plasmanivåer (grunnlinje og slutten av studien)
Tidsramme: Minst 4 år
|
PEG (polyetylenglykol)-plasmanivåer ved baseline og slutten av studien vil kun bli analysert hvis PEG-plasmanivåer ble samlet inn i lokal rutinemessig klinisk praksis etter etterforskerens skjønn.
|
Minst 4 år
|
|
Antall pasienter med unormale funn vurdert ved nevrologisk undersøkelse
Tidsramme: Minst 4 år
|
Minst 4 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. mai 2021
Primær fullføring (Antatt)
31. mars 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. juni 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. juli 2020
Først lagt ut (Faktiske)
8. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulasjonsfaktorer
- Proteinforløpere
- Faktor VIII
Andre studie-ID-numre
- 20904
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Tilgjengeligheten av denne studiens data vil senere bli bestemt i henhold til Bayers forpliktelse til EFPIA/PhRMA "Prinsipler for ansvarlig deling av kliniske utprøvingsdata". Dette gjelder omfang, tidspunkt og prosess for datatilgang. Som sådan forplikter Bayer seg til å dele på forespørsel fra kvalifiserte forskere data fra kliniske utprøvinger på pasientnivå, data fra kliniske studier på studienivå og protokoller fra kliniske studier på pasienter for medisiner og indikasjoner godkjent i USA og EU som er nødvendig for å utføre legitim forskning. Dette gjelder data om nye medisiner og indikasjoner som er godkjent av EU og amerikanske reguleringsorganer 1. januar 2014 eller senere.
Interesserte forskere kan bruke www.vivli.org for å be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå og støttedokumenter fra kliniske studier for å utføre forskning. Informasjon om Bayer-kriteriene for listeføring av studier og annen relevant informasjon er gitt i medlemsdelen av portalen.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .