Undersøgelse for at lære mere om sikkerheden ved Drug Jivi over en lang periode hos tidligere behandlede patienter med hæmofili A (blødningsforstyrrelse som følge af mangel på FVIII), som modtager Jivi regelmæssigt hos deres behandlende læger for at forhindre blødning (HA-SAFE)
30. juni 2026 opdateret af: Bayer
Observationsundersøgelse, der evaluerer langsigtet sikkerhed ved behandling i den virkelige verden med Damoctocog Alfa Pegol hos tidligere behandlede patienter med hæmofili A
I dette observationsstudie ønsker forskerne at lære mere om sikkerheden ved lægemidlet Jivi over en længere periode.
Jivi (generisk navn: Damoctocog alfa pegol) er en godkendt blodkoagulationsfaktor VIII (FVIII) medicin til behandling af hæmofili A (blødningsforstyrrelse som følge af mangel på FVIII).
Det er fremstillet via rekombinant teknologi og har en forlænget halveringstid, det vil sige, at det bliver længere i kroppen end andre FVIII-produkter.
Derfor virker Jivi længere i kroppen, hvilket reducerer hyppigheden af lægemiddelinjektioner.
Denne undersøgelse vil inkludere tidligere behandlede patienter med hæmofili A, som regelmæssigt får Jivi hos deres behandlende læger for at forhindre blødning.
Observation for hver patient vil vare i mindst 4 år, og medicinske data vil blive indsamlet under patienters rutinebesøg hos deres behandlende læger.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
62
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Multiple Locations, Grækenland
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Italien
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Slovenien
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spanien
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Tyskland
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Østrig
- Many locations
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle tidligere behandlede patienter (PTP'er) med hæmofili A, der modtager profylakse med damoctocog alfa pegol, vil være berettiget til at blive optaget i undersøgelsen.
Indikationer og kontraindikationer i henhold til den lokale markedstilladelse vil blive nøje overvejet
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet informeret samtykke/samtykke vil blive indhentet før alle undersøgelsesrelaterede aktiviteter
- PTP'er med hæmofili A tildelt Jivi profylaksebehandling
- Negativ FVIII-hæmmertest før studiestart
- Beslutningen om at påbegynde behandling med kommercielt tilgængelig Jivi er truffet af den behandlende læge før og uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienten i denne undersøgelse
Ekskluderingskriterier:
- Kendte eller mistænkte kontraindikationer til Jivi eller relaterede produkter
- Psykisk invaliditet, uvilje eller andre barrierer, der udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde
- Deltagelse i et undersøgelsesprogram med interventioner uden for rutinemæssig klinisk praksis
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Damoctocog alfa pegol
Deltagere med hæmofili A modtog damoctocog alfa pegol som profylaksebehandling ordineret af lægen som en del af normal klinisk praksis.
|
Forskellige profylakseregimer med damoctocog alfa pegol efter godkendte lokale mærker eller ethvert andet regime ordineret af lægen som en del af normal klinisk praksis
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med sikkerhedsarrangementer
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Varighed af sikkerhedsarrangementer
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Antal deltagere med sikkerhedshændelser, der fører til ændring af behandling
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Antal deltagere med sikkerhedsbegivenheder pr. intensitet
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Den maksimale intensitet af hver sikkerhedshændelse bør tildeles en af følgende kategorier: mild, moderat eller svær
|
Mindst 4 år
|
|
Antal deltagere med sikkerhedshændelser med dødsfald
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Antal deltagere med sikkerhedshændelser relateret til inhibitorudvikling
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal bivirkninger (AR'er), der er defineret inden for systemorganklasserne nervesystem og psykiatriske lidelser
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Antal bivirkninger (AR'er) relateret til lever- eller nyrefunktion
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Ændring fra baseline i kreatinin
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Ændring fra baseline i alanintransaminase (ALT)
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Ændring fra baseline i aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Ændring fra baseline i bilirubin
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
|
|
Test for PEG-plasmaniveauer (baseline og slutningen af undersøgelsen)
Tidsramme: Mindst 4 år
|
PEG (Polyethylen Glycol)-plasmaniveauer ved baseline og afslutning af undersøgelsen vil kun blive analyseret, hvis PEG-plasmaniveauer blev indsamlet i lokal rutinemæssig klinisk praksis efter investigators skøn.
|
Mindst 4 år
|
|
Antal patienter med abnorme fund vurderet ved neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Mindst 4 år
|
Mindst 4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. maj 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. marts 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. juni 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. juli 2020
Først opslået (Faktiske)
8. juli 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili A
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulationsfaktorer
- Proteinforløbere
- Faktor VIII
Andre undersøgelses-id-numre
- 20904
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Tilgængeligheden af denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang. Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.
Interesserede forskere kan bruge www.vivli.org til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og anden relevant information findes i medlemssektionen på portalen.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .