ESCORT-HU Extension: European Sigdcelle Disease Cohort - Hydroxyurea - Extension Study
26. august 2024 oppdatert av: Theravia
ESCORT-HU Extension: European Sigdcelle Disease Cohort - Hydroxyurea - Extension
Siden sikkerhetsinformasjon knyttet til langtidsbruk av HU fortsatt er ufullstendig til tross for den første sikkerhetsstudien (ESCORT-HU), foreslås en utvidelse av sistnevnte.
ESCORT-HU Extension-studie tar sikte på å evaluere den langsiktige sikkerheten til Siklos® med fokus på noen spørsmål angående sikkerheten når den brukes i gjeldende praksis hos voksne og pediatriske pasienter behandlet med Siklos® og fulgt i opptil 5 år.
Studien vil fokusere på følgende bekymringer: forekomst og forekomst av maligniteter, leggsår, mannlig fertilitetssvikt og alvorlige uventede bivirkninger som er kausalt relatert til Siklos®.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
2093
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Amiens, Frankrike, 80054
- Amiens - Picardie Hospital Adults
-
Amiens, Frankrike, 80054
- Amiens Picardie Hospital Children
-
Amiens, Frankrike
- Clinique de l'Europe Amiens
-
Angers, Frankrike, 49933
- Angers Hospital Adults
-
Angers, Frankrike, 49933
- Angers Hospital Center Children
-
Aulnay-sous-Bois, Frankrike, 93602
- Robert Ballanger Hospital Adults
-
Aulnay-sous-Bois, Frankrike, 93602
- Robert Ballanger Hospital Children
-
Bobigny, Frankrike, 93009
- Avicenne Hospital Adults
-
Bondy, Frankrike, 93143
- Jean Verdier Hospital Children
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- Bordeaux Hospital Adults
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- Bordeaux Hospital Children
-
Boulogne-Billancourt, Frankrike, 92100
- Ambroise Paré Hospital Children
-
Chambray-lès-Tours, Frankrike, 37170
- Tours Regional University Hospital Center Adults
-
Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
- Estaing Hospital Children
-
Colombes, Frankrike, 92700
- Louis Mourier Hospital Adults
-
Colombes, Frankrike, 92700
- Louis Mourier Hospital Children
-
Corbeil-Essonnes, Frankrike
- Centre Hospitalier Sud Francilien
-
Corbeil-Essonnes, Frankrike, 91100
- Sud Francilien Hospital Center Adults
-
Creil, Frankrike, 60100
- Sud Oise Public Hospital Group Adults
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Henri Mondor Hospital Adults
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Intercommunal Hospital Center of Créteil Adults and Children
-
Dreux, Frankrike, 28102
- Dreux Hospital Center Children
-
Gonesse, Frankrike, 95500
- Gonesse Hospital Children
-
Jossigny, Frankrike, 77600
- Marne-La-Vallée Hospital Center Children
-
La Tronche, Frankrike, 38700
- Grenoble Hospital Adults
-
La Tronche, Frankrike, 38700
- Grenoble Hospital Children
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Hôpital Bicêtre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Bicêtre Hospital Adults
-
Le Mans, Frankrike
- CH du Mans
-
Lille, Frankrike, 59037
- Jeanne De Flandre Hospital Children
-
Lille, Frankrike
- Hopital Saint-Vincent de Paul
-
Limoges, Frankrike
- Hôpital Mère-Enfant - CHU de Limoges
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Edouard Herriot Hospital Adults
-
Lyon, Frankrike, 69373
- Hematology and oncology institute Children
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Timone Hospital Adults
-
Marseille, Frankrike
- Timone Hospital Children
-
Meaux, Frankrike, 77100
- Meaux Hospital Center Adults
-
Meaux, Frankrike, 77100
- Meaux Hospital Center Children
-
Montpellier, Frankrike, 34070
- St Eloi Hospital Adults
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Montpellier Hospital Children
-
Mulhouse, Frankrike, 68100
- Emile Muller Hospital Adults
-
Nantes, Frankrike, 44000
- Nantes Hospital Children
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Nantes Hospital Adults
-
Nice, Frankrike, 06200
- Nice Hospital Children
-
Orléans, Frankrike, 45066
- Orléans Hospital Adults
-
Paris, Frankrike, 75012
- Armand Trousseau Hospital Children
-
Paris, Frankrike, 75012
- Saint-Antoine Hospital Adults
-
Paris, Frankrike, 75015
- Georges Pompidou European Hospital Adults
-
Paris, Frankrike, 75015
- Necker Hospital Adults
-
Paris, Frankrike, 75015
- Necker Hospital Children
-
Paris, Frankrike, 75019
- Robert Debré Hospital Children
-
Perpignan, Frankrike
- Centre Hospitalier Perpignan
-
Poitiers, Frankrike, 86020
- Poitiers Hospital Adults
-
Reims, Frankrike, 51100
- American Hospital Children
-
Reims, Frankrike, 51100
- Reims Hospital Adults
-
Rennes, Frankrike, 35033
- Pontchaillou Hospital Adults
-
Rouen, Frankrike, 76000
- Charles Nicolle Hospital Adults
-
Rouen, Frankrike, 76000
- Rouen Hospital Children
-
Saint-Brieuc, Frankrike, 22000
- Yves Le Foll. Hospital Center Children
-
Saint-Denis, Frankrike, 93200
- Delafontaine Hospital Center Adults
-
Saint-Denis, Frankrike, 93200
- Delafontaine Hospital Center Children
-
Saint-Quentin, Frankrike, 02321
- Saint-Quentin Hospital Center Adults
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- Hautepierre Hospital Children
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Children Hospital
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Toulouse University Institute of cancer Adults
-
Tours, Frankrike, 37000
- Clocheville Regional University Hospital Center Children
-
Vandoeuvre les nancy, Frankrike, 54500
- Nancy Hospital Children
-
Versailles, Frankrike, 78157
- Versailles Hospital Center Children
-
-
-
-
-
Cayenne, Fransk Guyana, 97300
- CH de Cayenne
-
Kourou, Fransk Guyana, 97387
- Centre hospitalier de Kourou Children
-
Saint-Laurent-du-Maroni, Fransk Guyana, 97393
- Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Adults
-
Saint-Laurent-du-Maroni, Fransk Guyana, 97393
- Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Children
-
-
-
-
-
Saint-Pierre, Gjenforening
- CHU Sud Réunion
-
-
-
-
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, 97159
- Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes Children
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, 97159
- Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Laiko General Hospital Adults
-
-
-
-
-
Modena, Italia
- AUO Policlinico di Modena
-
Napoli, Italia
- Napoli Hospital Children
-
Padova, Italia
- Padova Hospital Children
-
Verona, Italia
- Verona Hospital Children
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97261
- CHU Fort de France Children
-
Le Lamentin, Martinique, 97232
- CHU Martinique Adults
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité Hospital Children
-
Düsseldorf, Tyskland
- Düsseldorf Hospital Children
-
Freiburg, Tyskland
- Freiburg Hospital Children
-
Hamburg, Tyskland
- Hamburg Hospital Children
-
Koblenz, Tyskland
- Koblenz Hospital Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Etterforskere vil bli rekruttert blant leger med erfaring i SCD-behandling, som er de eneste som er autorisert til å starte Siklos®-behandling og dermed registrere og følge opp deltakerne. Etterforskere som allerede deltar i ESCORT-HU-studien vil bli bedt om å delta i utvidelsesstudien.
Pasientutvelgelse vil være basert på en systematisk prøvetakingsteknikk: i løpet av rekrutteringsperioden vil pasienter som oppfyller inklusjonskriteriene bli informert om ESCORT-HU Extension-studien om ESCORT-HU Extension-studien og bli registrert i tilfelle de samtykker i å delta.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter med symptomatisk SCD,
- ≥ 2 år gammel,
- Behandlet med Siklos®,
- Etter å ha blitt informert om studien av etterforskeren og samtykke til å delta, eller hvis foreldre eller foresatte samtykker i at barnet deres skal delta.
For å tillate risikoevaluering, må deltakerne tilhøre minst én av underpopulasjonene som er definert nedenfor:
- Deltakere som tidligere har registrert seg i ESCORT-HU som godtar å delta i ESCORT-HU Extension-studien,
Nye deltakere med ett av følgende kriterier:
- historie med HU-behandling i mer enn 5 år eller
- prepubertet over 10 år for jenter og 13 år for gutter ved påmelding, eller
- med historie med leggsår, eller
- gravide kvinner uten avbrudd i Siklos® 3 måneder før begynnelsen av svangerskapet eller,
- menn behandlet med Siklos® hvis partner er gravid og uten seponering av Siklos® 3 måneder før begynnelsen av svangerskapet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Sigdcellesykdom pasienter behandlet med Siklos
|
Pasienter, i alderen ≥ 2 år, med symptomatisk SCD, behandlet med Siklos®.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og forekomst av antall maligniteter, leggsår, mannlig fertilitetssvikt og alvorlige uventede bivirkninger som er kausalt relatert til Siklos®
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Forekomst og forekomst av antall leggsår
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Forekomst og forekomst av mannlig fertilitetssvikt
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Forekomst og forekomst av alvorlige uventede bivirkninger kausalt relatert til Siklos®
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig pubertetsalder
Tidsramme: 5 år
|
Dokumentere endringer i fertilitetsstatus hos menn og kvinner
|
5 år
|
|
Gjennomsnittlig antall pasienter med bruk av prevensjon, forekomst av bruk av kryokonservering av sæd og utført sædanalyse
Tidsramme: 5 år
|
Dokumentere endringer i fertilitetsstatus hos menn og kvinner
|
5 år
|
|
Forekomst av bruk av kryokonservering av sæd og utførte sædanalyser
Tidsramme: 5 år
|
Dokumentere endringer i fertilitetsstatus hos menn og kvinner
|
5 år
|
|
Forekomst av sædanalyse utført
Tidsramme: 5 år
|
Dokumentere endringer i fertilitetsstatus hos menn og kvinner
|
5 år
|
|
Behandling av Siklos® under graviditet og utfallet av graviditeten etter eksponering ved unnfangelsestidspunktet eller når som helst under graviditeten
Tidsramme: 5 år
|
Utfall av svangerskap Etter eksponering for Siklos® på tidspunktet for unnfangelse (hos deltaker og deltakers partner) eller når som helst i løpet av svangerskapet
|
5 år
|
|
Hyppighet og årsak til midlertidig eller permanent seponering av Siklos®
Tidsramme: 5 år
|
Potensielle hindringer for overholdelse av resepten til Siklos
|
5 år
|
|
Antall bytte og kombinasjon med alternativ behandling
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Mål på livskvalitet med SF12 spørreskjema
Tidsramme: 5 år
|
Livskvalitet for voksne SCD-pasienter
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Mariane de Montalembert, MD, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
- Studiestol: Frédéric Galactéros, MD, PhD, Henri Mondor University Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. august 2020
Primær fullføring (Antatt)
21. august 2025
Studiet fullført (Antatt)
21. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. januar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
13. januar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. august 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2024
Sist bekreftet
1. august 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ESCORT-HU Extension
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .