ESCORT-HU Uitbreiding: Europese sikkelcelziektecohort - Hydroxyurea - Uitbreidingsstudie
26 augustus 2024 bijgewerkt door: Theravia
ESCORT-HU Extensie: Europese Sikkelcelziekte Cohort - Hydroxyurea - Extensie
Aangezien de veiligheidsinformatie met betrekking tot langdurig gebruik van HU onvolledig blijft ondanks de eerste veiligheidsstudie (ESCORT-HU), wordt een uitbreiding van de laatste studie voorgesteld.
Het ESCORT-HU-extensieonderzoek heeft tot doel de veiligheid van Siklos® op lange termijn te evalueren, waarbij de nadruk ligt op enkele vragen met betrekking tot de veiligheid bij gebruik in de huidige praktijk bij volwassenen en pediatrische patiënten die met Siklos® worden behandeld en gedurende maximaal 5 jaar worden gevolgd.
De studie zal zich toespitsen op de volgende aandachtspunten: het voorkomen en voorkomen van maligniteiten, beenulcera, verminderde mannelijke vruchtbaarheid en ernstige onverwachte bijwerkingen die oorzakelijk verband houden met Siklos®.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
2093
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Saint-Pierre, Bijeenkomst
- CHU Sud Réunion
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charité Hospital Children
-
Düsseldorf, Duitsland
- Düsseldorf Hospital Children
-
Freiburg, Duitsland
- Freiburg Hospital Children
-
Hamburg, Duitsland
- Hamburg Hospital Children
-
Koblenz, Duitsland
- Koblenz Hospital Children
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrijk, 80054
- Amiens - Picardie Hospital Adults
-
Amiens, Frankrijk, 80054
- Amiens Picardie Hospital Children
-
Amiens, Frankrijk
- Clinique de l'Europe Amiens
-
Angers, Frankrijk, 49933
- Angers Hospital Adults
-
Angers, Frankrijk, 49933
- Angers Hospital Center Children
-
Aulnay-sous-Bois, Frankrijk, 93602
- Robert Ballanger Hospital Adults
-
Aulnay-sous-Bois, Frankrijk, 93602
- Robert Ballanger Hospital Children
-
Bobigny, Frankrijk, 93009
- Avicenne Hospital Adults
-
Bondy, Frankrijk, 93143
- Jean Verdier Hospital Children
-
Bordeaux, Frankrijk, 33000
- Bordeaux Hospital Adults
-
Bordeaux, Frankrijk, 33000
- Bordeaux Hospital Children
-
Boulogne-Billancourt, Frankrijk, 92100
- Ambroise Paré Hospital Children
-
Chambray-lès-Tours, Frankrijk, 37170
- Tours Regional University Hospital Center Adults
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63003
- Estaing Hospital Children
-
Colombes, Frankrijk, 92700
- Louis Mourier Hospital Adults
-
Colombes, Frankrijk, 92700
- Louis Mourier Hospital Children
-
Corbeil-Essonnes, Frankrijk
- Centre Hospitalier Sud Francilien
-
Corbeil-Essonnes, Frankrijk, 91100
- Sud Francilien Hospital Center Adults
-
Creil, Frankrijk, 60100
- Sud Oise Public Hospital Group Adults
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- Henri Mondor Hospital Adults
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- Intercommunal Hospital Center of Créteil Adults and Children
-
Dreux, Frankrijk, 28102
- Dreux Hospital Center Children
-
Gonesse, Frankrijk, 95500
- Gonesse Hospital Children
-
Jossigny, Frankrijk, 77600
- Marne-La-Vallée Hospital Center Children
-
La Tronche, Frankrijk, 38700
- Grenoble Hospital Adults
-
La Tronche, Frankrijk, 38700
- Grenoble Hospital Children
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
- Hôpital Bicêtre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
- Bicêtre Hospital Adults
-
Le Mans, Frankrijk
- CH du Mans
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Jeanne De Flandre Hospital Children
-
Lille, Frankrijk
- Hopital Saint-Vincent de Paul
-
Limoges, Frankrijk
- Hôpital Mère-Enfant - CHU de Limoges
-
Lyon, Frankrijk, 69003
- Edouard Herriot Hospital Adults
-
Lyon, Frankrijk, 69373
- Hematology and oncology institute Children
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- Timone Hospital Adults
-
Marseille, Frankrijk
- Timone Hospital Children
-
Meaux, Frankrijk, 77100
- Meaux Hospital Center Adults
-
Meaux, Frankrijk, 77100
- Meaux Hospital Center Children
-
Montpellier, Frankrijk, 34070
- St Eloi Hospital Adults
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- Montpellier Hospital Children
-
Mulhouse, Frankrijk, 68100
- Emile Muller Hospital Adults
-
Nantes, Frankrijk, 44000
- Nantes Hospital Children
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- Nantes Hospital Adults
-
Nice, Frankrijk, 06200
- Nice Hospital Children
-
Orléans, Frankrijk, 45066
- Orléans Hospital Adults
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Armand Trousseau Hospital Children
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Saint-Antoine Hospital Adults
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Georges Pompidou European Hospital Adults
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Necker Hospital Adults
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Necker Hospital Children
-
Paris, Frankrijk, 75019
- Robert Debré Hospital Children
-
Perpignan, Frankrijk
- Centre Hospitalier Perpignan
-
Poitiers, Frankrijk, 86020
- Poitiers Hospital Adults
-
Reims, Frankrijk, 51100
- American Hospital Children
-
Reims, Frankrijk, 51100
- Reims Hospital Adults
-
Rennes, Frankrijk, 35033
- Pontchaillou Hospital Adults
-
Rouen, Frankrijk, 76000
- Charles Nicolle Hospital Adults
-
Rouen, Frankrijk, 76000
- Rouen Hospital Children
-
Saint-Brieuc, Frankrijk, 22000
- Yves Le Foll. Hospital Center Children
-
Saint-Denis, Frankrijk, 93200
- Delafontaine Hospital Center Adults
-
Saint-Denis, Frankrijk, 93200
- Delafontaine Hospital Center Children
-
Saint-Quentin, Frankrijk, 02321
- Saint-Quentin Hospital Center Adults
-
Strasbourg, Frankrijk, 67098
- Hautepierre Hospital Children
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Children Hospital
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Toulouse University Institute of cancer Adults
-
Tours, Frankrijk, 37000
- Clocheville Regional University Hospital Center Children
-
Vandoeuvre les nancy, Frankrijk, 54500
- Nancy Hospital Children
-
Versailles, Frankrijk, 78157
- Versailles Hospital Center Children
-
-
-
-
-
Cayenne, Frans-Guyana, 97300
- CH de Cayenne
-
Kourou, Frans-Guyana, 97387
- Centre hospitalier de Kourou Children
-
Saint-Laurent-du-Maroni, Frans-Guyana, 97393
- Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Adults
-
Saint-Laurent-du-Maroni, Frans-Guyana, 97393
- Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Children
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Laiko General Hospital Adults
-
-
-
-
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, 97159
- Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes Children
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, 97159
- Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes
-
-
-
-
-
Modena, Italië
- AUO Policlinico di Modena
-
Napoli, Italië
- Napoli Hospital Children
-
Padova, Italië
- Padova Hospital Children
-
Verona, Italië
- Verona Hospital Children
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97261
- CHU Fort de France Children
-
Le Lamentin, Martinique, 97232
- CHU Martinique Adults
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Onderzoekers zullen worden aangeworven onder artsen die ervaring hebben met de behandeling van SCD en die de enigen zijn die bevoegd zijn om de Siklos®-behandeling te starten, dus om de deelnemers in te schrijven en op te volgen. Onderzoekers die al deelnemen aan het ESCORT-HU-onderzoek zullen worden gevraagd om deel te nemen aan het vervolgonderzoek.
Patiëntenselectie zal gebaseerd zijn op een systematische bemonsteringstechniek: tijdens de rekruteringsperiode zullen patiënten die aan de inclusiecriteria voldoen, door hun initiërende arts worden geïnformeerd over de ESCORT-HU-extensiestudie en worden ingeschreven als ze ermee instemmen deel te nemen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten met symptomatische SCD,
- ≥ 2 jaar oud,
- Behandeld met Siklos®,
- Door de onderzoeker op de hoogte zijn gebracht van het onderzoek en toestemming hebben gegeven voor deelname, of wiens ouders of wettelijke voogden toestemming hebben gegeven voor deelname van hun kind.
Om risicobeoordeling mogelijk te maken, moeten deelnemers ten minste tot een van de hieronder gedefinieerde subpopulaties behoren:
- Deelnemers die eerder zijn ingeschreven bij ESCORT-HU en die ermee instemmen om deel te nemen aan de ESCORT-HU-extensiestudie,
Nieuwe deelnemers met een van de volgende criteria:
- voorgeschiedenis van HU-behandeling gedurende meer dan 5 jaar of
- prepuberaal ouder dan 10 jaar voor meisjes en 13 jaar voor jongens bij inschrijving, of
- met een voorgeschiedenis van beenulcera, of
- zwangere vrouwen zonder onderbreking van Siklos® 3 maanden voor het begin van de zwangerschap of,
- mannen behandeld met Siklos® van wie de partner zwanger is en zonder stopzetting van Siklos® 3 maanden voor het begin van de zwangerschap.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met sikkelcelziekte behandeld met Siklos
|
Patiënten, ≥ 2 jaar oud, met symptomatische SCZ, behandeld met Siklos®.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Optreden en incidentie van het aantal maligniteiten, beenulcera, verminderde mannelijke vruchtbaarheid en ernstige onverwachte bijwerkingen die causaal verband houden met Siklos®
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
|
Voorkomen en voorkomen van het aantal beenulcera
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
|
Voorkomen en voorkomen van verminderde mannelijke vruchtbaarheid
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
|
Voorkomen en voorkomen van ernstige onverwachte bijwerkingen die oorzakelijk verband houden met Siklos®
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde leeftijd van de puberteit
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Documenteer veranderingen in de vruchtbaarheidsstatus bij mannen en vrouwen
|
5 jaar
|
|
Gemiddeld aantal patiënten dat anticonceptie gebruikt, incidentie van het gebruik van sperma-cryopreservatie en van uitgevoerde sperma-analyses
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Documenteer veranderingen in de vruchtbaarheidsstatus bij mannen en vrouwen
|
5 jaar
|
|
Incidentie van het gebruik van spermacryopreservatie en van uitgevoerde spermaanalyse
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Documenteer veranderingen in de vruchtbaarheidsstatus bij mannen en vrouwen
|
5 jaar
|
|
Incidentie van sperma-analyse uitgevoerd
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Documenteer veranderingen in de vruchtbaarheidsstatus bij mannen en vrouwen
|
5 jaar
|
|
Beheer van Siklos® tijdens de zwangerschap en uitkomst van de zwangerschap na blootstelling tijdens de conceptie of op enig moment tijdens de zwangerschap
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Resultaat van zwangerschappen Na blootstelling aan Siklos® tijdens de conceptie (bij de deelnemer en de partner van de deelnemer) of op enig moment tijdens de zwangerschap
|
5 jaar
|
|
Frequentie en reden voor tijdelijke of permanente stopzetting van Siklos®
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Potentiële belemmeringen voor de naleving van het voorschrift van Siklos
|
5 jaar
|
|
Aantal overstappen en combinatie met alternatieve behandeling
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
|
|
Maatstaf voor kwaliteit van leven met SF12-vragenlijst
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Kwaliteit van leven voor volwassen SCD-patiënten
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Mariane de Montalembert, MD, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
- Studie stoel: Frédéric Galactéros, MD, PhD, Henri Mondor University Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 augustus 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
21 augustus 2025
Studie voltooiing (Geschat)
21 augustus 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 januari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 januari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 augustus 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 augustus 2024
Laatst geverifieerd
1 augustus 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Hemoglobinopathieën
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Nucleïnezuursyntheseremmers
- Enzymremmers
- Antineoplastische middelen
- Antisikkelmiddelen
- Hydroxyureum
Andere studie-ID-nummers
- ESCORT-HU Extension
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .