Extensão do ESCORT-HU: Coorte Europeia de Doença Falciforme - Hidroxiuréia - Estudo de Extensão
26 de agosto de 2024 atualizado por: Theravia
Extensão ESCORT-HU: Coorte Europeia de Doença Falciforme - Hidroxiureia - Extensão
Como as informações de segurança referentes ao uso prolongado de HU permanecem incompletas, apesar do primeiro estudo de segurança (ESCORT-HU), uma extensão deste último é proposta.
O estudo de extensão ESCORT-HU tem como objetivo avaliar a segurança a longo prazo do Siklos® focando em algumas questões relativas à sua segurança quando usado na prática atual em adultos e pacientes pediátricos tratados com Siklos® e acompanhados por até 5 anos.
O estudo centrar-se-á nas seguintes preocupações: ocorrência e incidência de doenças malignas, úlceras de perna, diminuição da fertilidade masculina e EAs inesperados graves relacionados causalmente com Siklos®.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
2093
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité Hospital Children
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Düsseldorf, Alemanha
- Düsseldorf Hospital Children
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Freiburg, Alemanha
- Freiburg Hospital Children
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Hamburg, Alemanha
- Hamburg Hospital Children
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Koblenz, Alemanha
- Koblenz Hospital Children
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Amiens, França, 80054
- Amiens - Picardie Hospital Adults
-
Amiens, França, 80054
- Amiens Picardie Hospital Children
-
Amiens, França
- Clinique de l'Europe Amiens
-
Angers, França, 49933
- Angers Hospital Adults
-
Angers, França, 49933
- Angers Hospital Center Children
-
Aulnay-sous-Bois, França, 93602
- Robert Ballanger Hospital Adults
-
Aulnay-sous-Bois, França, 93602
- Robert Ballanger Hospital Children
-
Bobigny, França, 93009
- Avicenne Hospital Adults
-
Bondy, França, 93143
- Jean Verdier Hospital Children
-
Bordeaux, França, 33000
- Bordeaux Hospital Adults
-
Bordeaux, França, 33000
- Bordeaux Hospital Children
-
Boulogne-Billancourt, França, 92100
- Ambroise Paré Hospital Children
-
Chambray-lès-Tours, França, 37170
- Tours Regional University Hospital Center Adults
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Clermont-Ferrand, França, 63003
- Estaing Hospital Children
-
Colombes, França, 92700
- Louis Mourier Hospital Adults
-
Colombes, França, 92700
- Louis Mourier Hospital Children
-
Corbeil-Essonnes, França
- Centre Hospitalier Sud Francilien
-
Corbeil-Essonnes, França, 91100
- Sud Francilien Hospital Center Adults
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Creil, França, 60100
- Sud Oise Public Hospital Group Adults
-
Créteil, França, 94010
- Henri Mondor Hospital Adults
-
Créteil, França, 94010
- Intercommunal Hospital Center of Créteil Adults and Children
-
Dreux, França, 28102
- Dreux Hospital Center Children
-
Gonesse, França, 95500
- Gonesse Hospital Children
-
Jossigny, França, 77600
- Marne-La-Vallée Hospital Center Children
-
La Tronche, França, 38700
- Grenoble Hospital Adults
-
La Tronche, França, 38700
- Grenoble Hospital Children
-
Le Kremlin-Bicêtre, França
- Hôpital Bicêtre
-
Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Bicêtre Hospital Adults
-
Le Mans, França
- CH du Mans
-
Lille, França, 59037
- Jeanne De Flandre Hospital Children
-
Lille, França
- Hopital Saint-Vincent de Paul
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Limoges, França
- Hôpital Mère-Enfant - CHU de Limoges
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Lyon, França, 69003
- Edouard Herriot Hospital Adults
-
Lyon, França, 69373
- Hematology and oncology institute Children
-
Marseille, França, 13005
- Timone Hospital Adults
-
Marseille, França
- Timone Hospital Children
-
Meaux, França, 77100
- Meaux Hospital Center Adults
-
Meaux, França, 77100
- Meaux Hospital Center Children
-
Montpellier, França, 34070
- St Eloi Hospital Adults
-
Montpellier, França, 34295
- Montpellier Hospital Children
-
Mulhouse, França, 68100
- Emile Muller Hospital Adults
-
Nantes, França, 44000
- Nantes Hospital Children
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Nantes, França, 44093
- Nantes Hospital Adults
-
Nice, França, 06200
- Nice Hospital Children
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Orléans, França, 45066
- Orléans Hospital Adults
-
Paris, França, 75012
- Armand Trousseau Hospital Children
-
Paris, França, 75012
- Saint-Antoine Hospital Adults
-
Paris, França, 75015
- Georges Pompidou European Hospital Adults
-
Paris, França, 75015
- Necker Hospital Adults
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Paris, França, 75015
- Necker Hospital Children
-
Paris, França, 75019
- Robert Debré Hospital Children
-
Perpignan, França
- Centre Hospitalier Perpignan
-
Poitiers, França, 86020
- Poitiers Hospital Adults
-
Reims, França, 51100
- American Hospital Children
-
Reims, França, 51100
- Reims Hospital Adults
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Rennes, França, 35033
- Pontchaillou Hospital Adults
-
Rouen, França, 76000
- Charles Nicolle Hospital Adults
-
Rouen, França, 76000
- Rouen Hospital Children
-
Saint-Brieuc, França, 22000
- Yves Le Foll. Hospital Center Children
-
Saint-Denis, França, 93200
- Delafontaine Hospital Center Adults
-
Saint-Denis, França, 93200
- Delafontaine Hospital Center Children
-
Saint-Quentin, França, 02321
- Saint-Quentin Hospital Center Adults
-
Strasbourg, França, 67098
- Hautepierre Hospital Children
-
Toulouse, França, 31059
- Children Hospital
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Toulouse, França, 31059
- Toulouse University Institute of cancer Adults
-
Tours, França, 37000
- Clocheville Regional University Hospital Center Children
-
Vandoeuvre les nancy, França, 54500
- Nancy Hospital Children
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Versailles, França, 78157
- Versailles Hospital Center Children
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Athens, Grécia
- Laiko General Hospital Adults
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Pointe-à-Pitre, Guadalupe, 97159
- Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes Children
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Pointe-à-Pitre, Guadalupe, 97159
- Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes
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Cayenne, Guiana Francesa, 97300
- CH de Cayenne
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Kourou, Guiana Francesa, 97387
- Centre hospitalier de Kourou Children
-
Saint-Laurent-du-Maroni, Guiana Francesa, 97393
- Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Adults
-
Saint-Laurent-du-Maroni, Guiana Francesa, 97393
- Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Children
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Modena, Itália
- AUO Policlinico di Modena
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Napoli, Itália
- Napoli Hospital Children
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Padova, Itália
- Padova Hospital Children
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Verona, Itália
- Verona Hospital Children
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Fort-de-France, Martinica, 97261
- CHU Fort de France Children
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Le Lamentin, Martinica, 97232
- CHU Martinique Adults
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Saint-Pierre, Reunião
- CHU Sud Réunion
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os investigadores serão recrutados entre os médicos experientes no tratamento da SCD, que são os únicos autorizados a iniciar o tratamento com Siklos®, portanto, para inscrever e acompanhar os participantes. Os investigadores que já estão participando do estudo ESCORT-HU serão convidados a participar do estudo de extensão.
A seleção de pacientes será baseada em uma técnica de amostragem sistemática: durante o período de recrutamento, os pacientes que atenderem aos critérios de inclusão serão informados por seu médico iniciante sobre o estudo de extensão ESCORT-HU e inscritos caso concordem em participar.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com SCD sintomática,
- ≥ 2 anos,
- Tratado com Siklos®,
- Ter sido informado do estudo pelo investigador e consentir em participar, ou cujos pais ou responsáveis legais consentirem que seu filho participe.
Para permitir a avaliação de risco, os participantes devem pertencer a pelo menos uma das subpopulações definidas abaixo:
- Participantes previamente inscritos no ESCORT-HU que concordam em participar do estudo de extensão do ESCORT-HU,
Novos participantes com qualquer um dos seguintes critérios:
- história de tratamento de HU por mais de 5 anos ou
- pré-púberes com mais de 10 anos de idade para meninas e 13 anos de idade para meninos na matrícula, ou
- com história de úlcera na perna, ou
- mulheres grávidas sem interrupção de Siklos® 3 meses antes do início da gravidez ou,
- homens tratados com Siklos® cuja parceira está grávida e sem descontinuação de Siklos® 3 meses antes do início da gravidez.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Doentes com doença falciforme tratados com Siklos
|
Doentes com idade ≥ 2 anos, com SCD sintomática, tratados com Siklos®.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Ocorrência e incidência do número de malignidades, úlceras de perna, diminuição da fertilidade masculina e EAs graves inesperados causalmente relacionados com Siklos®
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
|
Ocorrência e incidência do número de úlceras de perna
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
|
Ocorrência e incidência de comprometimento da fertilidade masculina
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
|
Ocorrência e incidência de EAs inesperados graves causalmente relacionados com Siklos®
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Idade média da puberdade
Prazo: 5 anos
|
Documentar mudanças no estado de fertilidade em homens e mulheres
|
5 anos
|
|
Número médio de pacientes com uso de anticoncepcional, incidência de uso de criopreservação de sêmen e de análise de sêmen realizada
Prazo: 5 anos
|
Documentar mudanças no estado de fertilidade em homens e mulheres
|
5 anos
|
|
Incidência do uso de criopreservação de sêmen e de análise de sêmen realizada
Prazo: 5 anos
|
Documentar mudanças no estado de fertilidade em homens e mulheres
|
5 anos
|
|
Incidência de análise de sêmen realizada
Prazo: 5 anos
|
Documentar mudanças no estado de fertilidade em homens e mulheres
|
5 anos
|
|
Gestão de Siklos® durante a gravidez e resultado da gravidez após a exposição no momento da concepção ou em qualquer momento durante a gravidez
Prazo: 5 anos
|
Resultado da gravidez Após a exposição a Siklos® no momento da concepção (na participante e na parceira da participante) ou a qualquer momento durante a gravidez
|
5 anos
|
|
Frequência e razão para descontinuações temporárias ou permanentes de Siklos®
Prazo: 5 anos
|
Potenciais barreiras ao cumprimento da prescrição de Siklos
|
5 anos
|
|
Número de troca e combinação com tratamento alternativo
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
|
|
Medida da qualidade de vida com o questionário SF12
Prazo: 5 anos
|
Qualidade de vida para pacientes adultos com DF
|
5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Mariane de Montalembert, MD, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
- Cadeira de estudo: Frédéric Galactéros, MD, PhD, Henri Mondor University Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
21 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
21 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
13 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de agosto de 2024
Última verificação
1 de agosto de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- ESCORT-HU Extension
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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