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Extensión ESCORT-HU: Cohorte europea de enfermedad de células falciformes - Hidroxiurea - Estudio de extensión

26 de agosto de 2024 actualizado por: Theravia

Extensión ESCORT-HU: Cohorte Europea de Drepanocitosis - Hidroxiurea - Extensión

Dado que la información de seguridad relacionada con el uso a largo plazo de HU sigue siendo incompleta a pesar del primer estudio de seguridad (ESCORT-HU), se propone una extensión de este último. El estudio de extensión ESCORT-HU tiene como objetivo evaluar la seguridad a largo plazo de Siklos® centrándose en algunas preguntas sobre su seguridad cuando se usa en la práctica actual en pacientes adultos y pediátricos tratados con Siklos® y seguidos hasta por 5 años. El estudio se centrará en las siguientes preocupaciones: aparición e incidencia de tumores malignos, úlceras en las piernas, deterioro de la fertilidad masculina y eventos adversos graves e inesperados relacionados causalmente con Siklos®.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

2093

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charité Hospital Children
      • Düsseldorf, Alemania
        • Düsseldorf Hospital Children
      • Freiburg, Alemania
        • Freiburg Hospital Children
      • Hamburg, Alemania
        • Hamburg Hospital Children
      • Koblenz, Alemania
        • Koblenz Hospital Children
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Amiens - Picardie Hospital Adults
      • Amiens, Francia, 80054
        • Amiens Picardie Hospital Children
      • Amiens, Francia
        • Clinique de l'Europe Amiens
      • Angers, Francia, 49933
        • Angers Hospital Adults
      • Angers, Francia, 49933
        • Angers Hospital Center Children
      • Aulnay-sous-Bois, Francia, 93602
        • Robert Ballanger Hospital Adults
      • Aulnay-sous-Bois, Francia, 93602
        • Robert Ballanger Hospital Children
      • Bobigny, Francia, 93009
        • Avicenne Hospital Adults
      • Bondy, Francia, 93143
        • Jean Verdier Hospital Children
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Bordeaux Hospital Adults
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Bordeaux Hospital Children
      • Boulogne-Billancourt, Francia, 92100
        • Ambroise Paré Hospital Children
      • Chambray-lès-Tours, Francia, 37170
        • Tours Regional University Hospital Center Adults
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • Estaing Hospital Children
      • Colombes, Francia, 92700
        • Louis Mourier Hospital Adults
      • Colombes, Francia, 92700
        • Louis Mourier Hospital Children
      • Corbeil-Essonnes, Francia
        • Centre Hospitalier Sud Francilien
      • Corbeil-Essonnes, Francia, 91100
        • Sud Francilien Hospital Center Adults
      • Creil, Francia, 60100
        • Sud Oise Public Hospital Group Adults
      • Créteil, Francia, 94010
        • Henri Mondor Hospital Adults
      • Créteil, Francia, 94010
        • Intercommunal Hospital Center of Créteil Adults and Children
      • Dreux, Francia, 28102
        • Dreux Hospital Center Children
      • Gonesse, Francia, 95500
        • Gonesse Hospital Children
      • Jossigny, Francia, 77600
        • Marne-La-Vallée Hospital Center Children
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Grenoble Hospital Adults
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Grenoble Hospital Children
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Hôpital Bicêtre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Bicêtre Hospital Adults
      • Le Mans, Francia
        • CH du Mans
      • Lille, Francia, 59037
        • Jeanne De Flandre Hospital Children
      • Lille, Francia
        • Hopital Saint-Vincent de Paul
      • Limoges, Francia
        • Hôpital Mère-Enfant - CHU de Limoges
      • Lyon, Francia, 69003
        • Edouard Herriot Hospital Adults
      • Lyon, Francia, 69373
        • Hematology and oncology institute Children
      • Marseille, Francia, 13005
        • Timone Hospital Adults
      • Marseille, Francia
        • Timone Hospital Children
      • Meaux, Francia, 77100
        • Meaux Hospital Center Adults
      • Meaux, Francia, 77100
        • Meaux Hospital Center Children
      • Montpellier, Francia, 34070
        • St Eloi Hospital Adults
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Montpellier Hospital Children
      • Mulhouse, Francia, 68100
        • Emile Muller Hospital Adults
      • Nantes, Francia, 44000
        • Nantes Hospital Children
      • Nantes, Francia, 44093
        • Nantes Hospital Adults
      • Nice, Francia, 06200
        • Nice Hospital Children
      • Orléans, Francia, 45066
        • Orléans Hospital Adults
      • Paris, Francia, 75012
        • Armand Trousseau Hospital Children
      • Paris, Francia, 75012
        • Saint-Antoine Hospital Adults
      • Paris, Francia, 75015
        • Georges Pompidou European Hospital Adults
      • Paris, Francia, 75015
        • Necker Hospital Adults
      • Paris, Francia, 75015
        • Necker Hospital Children
      • Paris, Francia, 75019
        • Robert Debré Hospital Children
      • Perpignan, Francia
        • Centre Hospitalier Perpignan
      • Poitiers, Francia, 86020
        • Poitiers Hospital Adults
      • Reims, Francia, 51100
        • American Hospital Children
      • Reims, Francia, 51100
        • Reims Hospital Adults
      • Rennes, Francia, 35033
        • Pontchaillou Hospital Adults
      • Rouen, Francia, 76000
        • Charles Nicolle Hospital Adults
      • Rouen, Francia, 76000
        • Rouen Hospital Children
      • Saint-Brieuc, Francia, 22000
        • Yves Le Foll. Hospital Center Children
      • Saint-Denis, Francia, 93200
        • Delafontaine Hospital Center Adults
      • Saint-Denis, Francia, 93200
        • Delafontaine Hospital Center Children
      • Saint-Quentin, Francia, 02321
        • Saint-Quentin Hospital Center Adults
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Hautepierre Hospital Children
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Children Hospital
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Toulouse University Institute of cancer Adults
      • Tours, Francia, 37000
        • Clocheville Regional University Hospital Center Children
      • Vandoeuvre les nancy, Francia, 54500
        • Nancy Hospital Children
      • Versailles, Francia, 78157
        • Versailles Hospital Center Children
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Laiko General Hospital Adults
  • Guadalupe
      • Pointe-à-Pitre, Guadalupe, 97159
        • Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes Children
      • Pointe-à-Pitre, Guadalupe, 97159
        • Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes
  • Guayana Francesa
      • Cayenne, Guayana Francesa, 97300
        • CH de Cayenne
      • Kourou, Guayana Francesa, 97387
        • Centre hospitalier de Kourou Children
      • Saint-Laurent-du-Maroni, Guayana Francesa, 97393
        • Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Adults
      • Saint-Laurent-du-Maroni, Guayana Francesa, 97393
        • Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Children
  • Italia
      • Modena, Italia
        • AUO Policlinico di Modena
      • Napoli, Italia
        • Napoli Hospital Children
      • Padova, Italia
        • Padova Hospital Children
      • Verona, Italia
        • Verona Hospital Children
  • Martinica
      • Fort-de-France, Martinica, 97261
        • CHU Fort de France Children
      • Le Lamentin, Martinica, 97232
        • CHU Martinique Adults
  • Reunión
      • Saint-Pierre, Reunión
        • CHU Sud Réunion

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los investigadores serán reclutados entre médicos con experiencia en el manejo de SCD que son los únicos autorizados para iniciar el tratamiento con Siklos® y, por lo tanto, para inscribir y realizar el seguimiento de los participantes. A los investigadores que ya están participando en el estudio ESCORT-HU se les pedirá que participen en el estudio de extensión.

La selección de pacientes se basará en una técnica de muestreo sistemático: durante el período de reclutamiento, los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión serán informados por su médico iniciador sobre el estudio de extensión ESCORT-HU y se inscribirán en caso de que acepten participar.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos con SCD sintomática,
  • ≥ 2 años,
  • Tratado con Siklos®,
  • Haber sido informado del estudio por el investigador y dar su consentimiento para participar, o cuyos padres o tutores legales estén dando su consentimiento para que su hijo participe.

Para permitir la evaluación del riesgo, los participantes deben pertenecer al menos a una de las subpoblaciones definidas a continuación:

  • Participantes previamente inscritos en ESCORT-HU que aceptan participar en el estudio de extensión ESCORT-HU,

  • Nuevos participantes con alguno de los siguientes criterios:

    • Historial de tratamiento de HU por más de 5 años o
    • prepúberes mayores de 10 años para niñas y 13 años para niños en el momento de la inscripción, o
    • con antecedentes de úlcera en la pierna, o
    • mujeres embarazadas sin interrupción de Siklos® 3 meses antes del comienzo del embarazo o,
    • hombres tratados con Siklos® cuya pareja está embarazada y sin interrupción de Siklos® 3 meses antes del comienzo del embarazo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con enfermedad de células falciformes tratados con Siklos
Droga: Hidroxicarbamida
Pacientes, ≥ 2 años de edad, con SCD sintomática, tratados con Siklos®.
Otros nombres:
  • Hidroxiurea
  • Siklós

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Ocurrencia e incidencia del número de neoplasias malignas, úlceras en las piernas, deterioro de la fertilidad masculina y eventos adversos graves inesperados relacionados causalmente con Siklos®
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Ocurrencia e incidencia del número de úlceras en las piernas.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Ocurrencia e incidencia del deterioro de la fertilidad masculina
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Ocurrencia e incidencia de eventos adversos graves inesperados relacionados causalmente con Siklos®
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Edad media de la pubertad
Periodo de tiempo: 5 años
Documentar cambios en el estado de fertilidad en hombres y mujeres.
5 años
Número medio de pacientes con uso de anticonceptivos, incidencia del uso de criopreservación de semen y de análisis de semen realizados
Periodo de tiempo: 5 años
Documentar cambios en el estado de fertilidad en hombres y mujeres.
5 años
Incidencia del uso de criopreservación de semen y de análisis de semen realizados
Periodo de tiempo: 5 años
Documentar cambios en el estado de fertilidad en hombres y mujeres.
5 años
Incidencia de análisis de semen realizados
Periodo de tiempo: 5 años
Documentar cambios en el estado de fertilidad en hombres y mujeres.
5 años
Manejo de Siklos® durante el embarazo y resultado del embarazo después de la exposición en el momento de la concepción o en cualquier momento durante el embarazo
Periodo de tiempo: 5 años
Resultado de los embarazos Después de la exposición a Siklos® en el momento de la concepción (en la participante y la pareja de la participante) o en cualquier momento durante el embarazo
5 años
Frecuencia y motivo de las interrupciones temporales o permanentes de Siklos®
Periodo de tiempo: 5 años
Barreras potenciales para el cumplimiento de la prescripción de Siklos
5 años
Número de cambio y combinación con tratamiento alternativo
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Medida de calidad de vida con cuestionario SF12
Periodo de tiempo: 5 años
Calidad de vida de los pacientes adultos con ECF
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Theravia

Colaboradores

International Clinical Trials Association

Investigadores

  • Silla de estudio: Mariane de Montalembert, MD, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
  • Silla de estudio: Frédéric Galactéros, MD, PhD, Henri Mondor University Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de agosto de 2020

Finalización primaria (Estimado)

21 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

21 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de diciembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

13 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ESCORT-HU Extension

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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