Rozszerzenie ESCORT-HU: Europejska kohorta anemii sierpowatokrwinkowej — hydroksymocznik — badanie rozszerzone
26 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Theravia
Rozszerzenie ESCORT-HU: Europejska kohorta anemii sierpowatokrwinkowej — hydroksymocznik — rozszerzenie
Ponieważ informacje dotyczące bezpieczeństwa dotyczące długotrwałego stosowania HU pozostają niekompletne pomimo pierwszego badania bezpieczeństwa (ESCORT-HU), proponuje się rozszerzenie tego ostatniego.
Badanie rozszerzone ESCORT-HU ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa Siklos®, koncentrując się na niektórych kwestiach dotyczących jego bezpieczeństwa podczas stosowania w obecnej praktyce u pacjentów dorosłych i dzieci leczonych Siklos® i obserwowanych przez okres do 5 lat.
Badanie skoncentruje się na następujących problemach: występowanie i częstość występowania nowotworów złośliwych, owrzodzeń podudzi, upośledzenia płodności u mężczyzn i poważnych, nieoczekiwanych zdarzeń niepożądanych związanych przyczynowo z produktem Siklos®.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
2093
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amiens, Francja, 80054
- Amiens - Picardie Hospital Adults
-
Amiens, Francja, 80054
- Amiens Picardie Hospital Children
-
Amiens, Francja
- Clinique de l'Europe Amiens
-
Angers, Francja, 49933
- Angers Hospital Adults
-
Angers, Francja, 49933
- Angers Hospital Center Children
-
Aulnay-sous-Bois, Francja, 93602
- Robert Ballanger Hospital Adults
-
Aulnay-sous-Bois, Francja, 93602
- Robert Ballanger Hospital Children
-
Bobigny, Francja, 93009
- Avicenne Hospital Adults
-
Bondy, Francja, 93143
- Jean Verdier Hospital Children
-
Bordeaux, Francja, 33000
- Bordeaux Hospital Adults
-
Bordeaux, Francja, 33000
- Bordeaux Hospital Children
-
Boulogne-Billancourt, Francja, 92100
- Ambroise Paré Hospital Children
-
Chambray-lès-Tours, Francja, 37170
- Tours Regional University Hospital Center Adults
-
Clermont-Ferrand, Francja, 63003
- Estaing Hospital Children
-
Colombes, Francja, 92700
- Louis Mourier Hospital Adults
-
Colombes, Francja, 92700
- Louis Mourier Hospital Children
-
Corbeil-Essonnes, Francja
- Centre Hospitalier Sud Francilien
-
Corbeil-Essonnes, Francja, 91100
- Sud Francilien Hospital Center Adults
-
Creil, Francja, 60100
- Sud Oise Public Hospital Group Adults
-
Créteil, Francja, 94010
- Henri Mondor Hospital Adults
-
Créteil, Francja, 94010
- Intercommunal Hospital Center of Créteil Adults and Children
-
Dreux, Francja, 28102
- Dreux Hospital Center Children
-
Gonesse, Francja, 95500
- Gonesse Hospital Children
-
Jossigny, Francja, 77600
- Marne-La-Vallée Hospital Center Children
-
La Tronche, Francja, 38700
- Grenoble Hospital Adults
-
La Tronche, Francja, 38700
- Grenoble Hospital Children
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja
- Hôpital Bicêtre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Bicêtre Hospital Adults
-
Le Mans, Francja
- CH du Mans
-
Lille, Francja, 59037
- Jeanne De Flandre Hospital Children
-
Lille, Francja
- Hopital Saint-Vincent de Paul
-
Limoges, Francja
- Hôpital Mère-Enfant - CHU de Limoges
-
Lyon, Francja, 69003
- Edouard Herriot Hospital Adults
-
Lyon, Francja, 69373
- Hematology and oncology institute Children
-
Marseille, Francja, 13005
- Timone Hospital Adults
-
Marseille, Francja
- Timone Hospital Children
-
Meaux, Francja, 77100
- Meaux Hospital Center Adults
-
Meaux, Francja, 77100
- Meaux Hospital Center Children
-
Montpellier, Francja, 34070
- St Eloi Hospital Adults
-
Montpellier, Francja, 34295
- Montpellier Hospital Children
-
Mulhouse, Francja, 68100
- Emile Muller Hospital Adults
-
Nantes, Francja, 44000
- Nantes Hospital Children
-
Nantes, Francja, 44093
- Nantes Hospital Adults
-
Nice, Francja, 06200
- Nice Hospital Children
-
Orléans, Francja, 45066
- Orléans Hospital Adults
-
Paris, Francja, 75012
- Armand Trousseau Hospital Children
-
Paris, Francja, 75012
- Saint-Antoine Hospital Adults
-
Paris, Francja, 75015
- Georges Pompidou European Hospital Adults
-
Paris, Francja, 75015
- Necker Hospital Adults
-
Paris, Francja, 75015
- Necker Hospital Children
-
Paris, Francja, 75019
- Robert Debré Hospital Children
-
Perpignan, Francja
- Centre Hospitalier Perpignan
-
Poitiers, Francja, 86020
- Poitiers Hospital Adults
-
Reims, Francja, 51100
- American Hospital Children
-
Reims, Francja, 51100
- Reims Hospital Adults
-
Rennes, Francja, 35033
- Pontchaillou Hospital Adults
-
Rouen, Francja, 76000
- Charles Nicolle Hospital Adults
-
Rouen, Francja, 76000
- Rouen Hospital Children
-
Saint-Brieuc, Francja, 22000
- Yves Le Foll. Hospital Center Children
-
Saint-Denis, Francja, 93200
- Delafontaine Hospital Center Adults
-
Saint-Denis, Francja, 93200
- Delafontaine Hospital Center Children
-
Saint-Quentin, Francja, 02321
- Saint-Quentin Hospital Center Adults
-
Strasbourg, Francja, 67098
- Hautepierre Hospital Children
-
Toulouse, Francja, 31059
- Children Hospital
-
Toulouse, Francja, 31059
- Toulouse University Institute of cancer Adults
-
Tours, Francja, 37000
- Clocheville Regional University Hospital Center Children
-
Vandoeuvre les nancy, Francja, 54500
- Nancy Hospital Children
-
Versailles, Francja, 78157
- Versailles Hospital Center Children
-
-
-
-
-
Athens, Grecja
- Laiko General Hospital Adults
-
-
-
-
-
Cayenne, Gujana Francuska, 97300
- CH de Cayenne
-
Kourou, Gujana Francuska, 97387
- Centre hospitalier de Kourou Children
-
Saint-Laurent-du-Maroni, Gujana Francuska, 97393
- Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Adults
-
Saint-Laurent-du-Maroni, Gujana Francuska, 97393
- Centre Hospitalier de l'Ouest Guyanais Franck Joly Children
-
-
-
-
-
Pointe-à-Pitre, Gwadelupa, 97159
- Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes Children
-
Pointe-à-Pitre, Gwadelupa, 97159
- Hôpital RICOU - CHU Pointe-à-Pitre Abymes
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martynika, 97261
- CHU Fort de France Children
-
Le Lamentin, Martynika, 97232
- CHU Martinique Adults
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charité Hospital Children
-
Düsseldorf, Niemcy
- Düsseldorf Hospital Children
-
Freiburg, Niemcy
- Freiburg Hospital Children
-
Hamburg, Niemcy
- Hamburg Hospital Children
-
Koblenz, Niemcy
- Koblenz Hospital Children
-
-
-
-
-
Modena, Włochy
- AUO Policlinico di Modena
-
Napoli, Włochy
- Napoli Hospital Children
-
Padova, Włochy
- Padova Hospital Children
-
Verona, Włochy
- Verona Hospital Children
-
-
-
-
-
Saint-Pierre, Zjazd
- CHU Sud Réunion
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badacze będą rekrutowani spośród lekarzy doświadczonych w leczeniu SCD, którzy jako jedyni są upoważnieni do rozpoczynania leczenia Siklosem®, a więc do rejestracji i obserwacji uczestników. Badacze, którzy już biorą udział w badaniu ESCORT-HU, zostaną poproszeni o udział w badaniu rozszerzonym.
Wybór pacjentów będzie oparty na systematycznej technice pobierania próbek: w okresie rekrutacji pacjenci spełniający kryteria włączenia zostaną poinformowani przez swojego lekarza inicjującego o badaniu rozszerzonym ESCORT-HU i włączeni do badania, jeśli wyrażą zgodę na udział.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z objawowym SCD,
- ≥ 2 lata,
- potraktowane Siklosem®,
- Poinformowany o badaniu przez badacza i wyrażający zgodę na udział lub którego rodzice lub opiekunowie prawni wyrażają zgodę na udział dziecka.
Aby umożliwić ocenę ryzyka, uczestnicy muszą należeć co najmniej do jednej z subpopulacji zdefiniowanych poniżej:
- Uczestnicy wcześniej zarejestrowani w ESCORT-HU, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu ESCORT-HU Extension,
Nowi uczestnicy spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów:
- historia leczenia HU przez ponad 5 lat lub
- w wieku powyżej 10 lat dla dziewcząt i 13 lat dla chłopców w momencie rejestracji, lub
- z historią owrzodzeń podudzi lub
- kobiety w ciąży bez przerwy w stosowaniu Siklosu® 3 miesiące przed rozpoczęciem ciąży lub,
- mężczyźni leczeni Siklosem®, których partnerka jest w ciąży i bez odstawienia Siklosu® 3 miesiące przed rozpoczęciem ciąży.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową leczeni produktem Siklos
|
Pacjenci w wieku ≥ 2 lat z objawowym SCD leczeni preparatem Siklos®.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie i częstość występowania liczby nowotworów złośliwych, owrzodzeń podudzi, upośledzenia płodności u mężczyzn i poważnych nieoczekiwanych zdarzeń niepożądanych związanych przyczynowo z Siklosem®
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Występowanie i częstość występowania owrzodzeń podudzi
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Występowanie i częstość zaburzeń płodności u mężczyzn
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Występowanie i częstość występowania poważnych, nieoczekiwanych zdarzeń niepożądanych związanych przyczynowo z produktem Siklos®
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średni wiek dojrzewania
Ramy czasowe: 5 lat
|
Udokumentuj zmiany stanu płodności mężczyzn i kobiet
|
5 lat
|
|
Średnia liczba pacjentek stosujących antykoncepcję, częstość stosowania kriokonserwacji nasienia oraz wykonanych badań nasienia
Ramy czasowe: 5 lat
|
Udokumentuj zmiany stanu płodności mężczyzn i kobiet
|
5 lat
|
|
Częstość stosowania kriokonserwacji nasienia i wykonywanych badań nasienia
Ramy czasowe: 5 lat
|
Udokumentuj zmiany stanu płodności mężczyzn i kobiet
|
5 lat
|
|
Częstość wykonywania analizy nasienia
Ramy czasowe: 5 lat
|
Udokumentuj zmiany stanu płodności mężczyzn i kobiet
|
5 lat
|
|
Postępowanie z preparatem Siklos® w czasie ciąży i przebieg ciąży po narażeniu w momencie poczęcia lub w dowolnym momencie ciąży
Ramy czasowe: 5 lat
|
Przebieg ciąży Po narażeniu na Siklos® w momencie poczęcia (u uczestnika i jego partnera) lub w jakimkolwiek momencie ciąży
|
5 lat
|
|
Częstotliwość i przyczyny czasowego lub stałego zaprzestania stosowania Siklosu®
Ramy czasowe: 5 lat
|
Potencjalne bariery w przestrzeganiu recepty na Siklos
|
5 lat
|
|
Liczba zmian i kombinacji z leczeniem alternatywnym
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
|
Pomiar jakości życia za pomocą kwestionariusza SF12
Ramy czasowe: 5 lat
|
Jakość życia dorosłych pacjentów z SCD
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Mariane de Montalembert, MD, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
- Krzesło do nauki: Frédéric Galactéros, MD, PhD, Henri Mondor University Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
21 sierpnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
21 sierpnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 sierpnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Anemia, sierpowata komórka
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory syntezy kwasów nukleinowych
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki antysicklingowe
- Hydroksymocznik
Inne numery identyfikacyjne badania
- ESCORT-HU Extension
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .