Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, effekt og PK av BIVV001 hos pediatriske pasienter med hemofili A (XTEND-Kids)

9. september 2025 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En fase 3 åpen, multisenterstudie av sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til intravenøs rekombinant koagulasjonsfaktor VIII Fc-von Willebrand Faktor-XTEN-fusjonsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) hos tidligere behandlede pediatriske pasienter

Hovedmål:

- For å evaluere sikkerheten til BIVV001 hos tidligere behandlede pediatriske personer med hemofili A

Sekundære mål:

  • For å evaluere effekten av BIVV001 som profylaksebehandling
  • For å evaluere effekten av BIVV001 ved behandling av blødningsepisoder
  • For å evaluere BIVV001-forbruk for forebygging og behandling av blødningsepisoder
  • For å evaluere effekten av BIVV001-profylakse på leddhelseutfall
  • For å evaluere effekten av BIVV001-profylakse på livskvalitetsutfall (QoL)
  • For å evaluere effekten av BIVV001 for perioperativ behandling
  • For å evaluere sikkerheten og toleransen til BIVV001-behandling
  • For å vurdere farmakokinetikken (PK) til BIVV001

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studievarighet per deltaker vil være omtrent 60 uker (maksimalt 8 uker for screening og 52 ukers behandling)

Alle deltakere som fullfører eller gjenstår ved slutten av studien, vil bli tilbudt deltakelse i den planlagte utvidelsesforsøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number :0360001
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Investigational Site Number :0360002
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number :1240004
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Investigational Site Number :1240003
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number :1240002
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number :1240001
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles-Site Number:8400006
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida-Site Number:8400009
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta-Site Number:8400019
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3833
        • Rush University Medical Center-Site Number:8400001
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics-Site Number:8400002
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • NY Presbyterian - Weill Cornell Medical Center-Site Number:8400020
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University/Brody Medical Sciences Building-Site Number:8400015
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45206
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center-Site Number:8400008
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Childrens Hospital Of Columbus-Site Number:8400012
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226-0509
        • Children's Hospital Of Wisconsin-Site Number:8400005
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Investigational Site Number :2500004
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Investigational Site Number :2500001
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Investigational Site Number :2500003
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12 N512
        • Investigational Site Number :3720001
  • Italia
      • Milan, Italia, 20121
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Italia, 80123
        • Investigational Site Number :3800002
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Investigational Site Number :5280002
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Investigational Site Number :5280001
  • Spania
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spania, 08950
        • Investigational Site Number :7240002
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Spania, 28046
        • Investigational Site Number :7240001
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Investigational Site Number :8260003
      • London, Storbritannia, WC1N3JH
        • Investigational Site Number :8260001
  • Sveits
      • Zurich, Sveits, 8032
        • Investigational Site Number :7560001
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 20502
        • Investigational Site Number :7520001
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Investigational Site Number :1580001
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Investigational Site Number :1580003
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Investigational Site Number :1580002
      • Taipei, Taiwan, 11031
        • Investigational Site Number :1580004
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07059
        • Investigational Site Number :7920004
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34390
        • Investigational Site Number :7920001
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), TR-35100
        • Investigational Site Number :7920003
  • Tyskland
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number :2760001
      • München, Tyskland, 80337
        • Investigational Site Number :2760002
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Investigational Site Number :3480005

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Deltakeren må være yngre enn 12 år på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
  • Alvorlig hemofili A definert som <1 IE/dL (<1 %) endogen FVIII som dokumentert enten ved sentral laboratorietesting ved screening eller i historiske medisinske journaler fra et klinisk laboratorium som viser <1 % FVIII koagulantaktivitet (FVIII:C) eller en dokumentert genotype kjent for å produsere alvorlig hemofili A.
  • Tidligere behandling for hemofili A (profylakse eller ved behov) med rekombinant og/eller plasma-avledet FVIII, eller kryopresipitat for minst 150 EDs for pasienter i alderen 6-11 år og over 50 EDs for pasienter i alderen <6 år
  • Vekt over eller lik 10 kg.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med ethvert FVIII-produkt.
  • Anamnese med en positiv inhibitor (til FVIII)-test definert som ≥0,6 BU/mL, eller en hvilken som helst verdi større enn eller lik den lavere sensitivitetsgrensen for laboratorier med grenseverdier for inhibitordeteksjon mellom 0,7 og 1,0 BU/mL, eller kliniske tegn eller symptomer på redusert respons på FVIII-administrasjoner. Familiehistorie med inhibitorer vil ikke ekskludere deltakeren.
  • Positivt inhibitortestresultat, definert som ≥0,6 BU/ml ved screening.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIVV001: Deltakere i alderen <6 år
Deltakere under (<) 6 år fikk BIVV001 i en dose på 50 internasjonale enheter per kilogram (IE/kg) intravenøs (IV) injeksjon én gang ukentlig (QW) profylakse i 52 uker.
Legemiddel: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: IV
Eksperimentell: BIVV001: Deltakere i alderen 6 til <12 år
Deltakere i alderen 6 til <12 år fikk BIVV001 i en dose på 50 IE/kg IV-injeksjon QW-profylakse i 52 uker.
Legemiddel: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: IV

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med nøytraliserende antistoffer (utvikling av inhibitorer) rettet mot faktor VIII
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Inhibitorutvikling ble definert som et inhibitorresultat større enn eller lik (>=0,6) Bethesda-enheter (BU/ml) som ble bekreftet av et andre testresultat fra en separat prøve, trukket 2 til 4 uker etter datoen da den opprinnelige prøven ble tatt. Begge testene må ha blitt utført av sentrallaboratoriet ved bruk av Nijmegen modifisert Bethesda-analyse.
Baseline frem til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall blodkomponenttransfusjoner brukt under perioperativ periode for større kirurgi
Tidsramme: I løpet av den perioperative perioden (når som helst under baseline opp til uke 52)
Den perioperative perioden var tidsforløpet rundt den kirurgiske handlingen som ble delt inn i 3 stadier: preoperativ (4 uker før operasjonen), operativ (under operasjonen) og postoperativ (24 timer etter operasjonen). Antall blodkomponenttransfusjoner brukt i perioperativ periode ble oppsummert kategorisk (0, 1, 2, 3 og >3) for alle større operasjoner for kirurgiundergruppen. Større kirurgi: definert som enhver invasiv operativ prosedyre som krevde noe av følgende: åpning inn i større kroppshulrom (f.eks. mage, thorax, hodeskalle); operasjon på en ledd; fjerning av et organ; tannekstraksjon av eventuelle molare tenner eller >=3 ikke-molare tenner; operativ endring av normal anatomi; kryssing av en mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura).
I løpet av den perioperative perioden (når som helst under baseline opp til uke 52)
Type blodkomponenttransfusjoner som brukes under perioperativ periode for større kirurgi
Tidsramme: I løpet av den perioperative perioden (når som helst under baseline opp til uke 52)
Den perioperative perioden var tidsforløpet rundt den kirurgiske handlingen som ble delt inn i 3 stadier: preoperativ (4 uker før operasjonen), operativ (under operasjonen) og postoperativ (24 timer etter operasjonen). Type blodkomponent (røde blodlegemer, blodplater, fersk frossen plasma, fullblod og andre) transfusjoner som ble brukt ble oppsummert for alle større operasjoner. Postoperativ referert til dagen etter avsluttet operasjon til datoen for sykehusutskrivning. Større kirurgi: definert som enhver invasiv operativ prosedyre som krevde noe av følgende: åpning inn i større kroppshulrom (f.eks. mage, thorax, hodeskalle); operasjon på en ledd; fjerning av et organ; tannekstraksjon av eventuelle molare tenner eller >=3 ikke-molare tenner; operativ endring av normal anatomi; kryssing av en mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura).
I løpet av den perioperative perioden (når som helst under baseline opp til uke 52)
Estimert blodtap under større kirurgi
Tidsramme: Dag 0 (dvs. operasjonsdagen)
Det estimerte totale blodtapet (i milliliter) under større operasjoner ble oppsummert. Større kirurgi: definert som enhver invasiv operativ prosedyre som krevde noe av følgende: åpning inn i større kroppshulrom (f.eks. mage, thorax, hodeskalle); operasjon på en ledd; fjerning av et organ; tannekstraksjon av eventuelle molare tenner eller >=3 ikke-molare tenner; operativ endring av normal anatomi; kryssing av en mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura).
Dag 0 (dvs. operasjonsdagen)
Annualisert blødningsfrekvens (ABR): For behandlede blødninger
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
ABR: annualisert antall behandlede blødningsepisoder (BE) per deltaker per år. ABR=antall behandlede BE under effektperiode (EP)/totalt antall dager under EP*365,25. Behandlet BE: enhver forekomst av blødning krever administrering av BIVV001. Den startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle BE, enhver påfølgende blødning på samme sted/injeksjoner administrert mindre enn eller lik (<=) 72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme BE. Enhver injeksjon etter >72 timer etter én = betraktet som første injeksjon for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktes som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. EP = summen av alle tidsintervaller som deltakerne ble behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmer og behandlingsregimer. ABR:by negativ binomial modell med totalt antall behandlede BE under EP som responsvariabel og logtransformert EP-varighet (år) som offsetvariabel.
Baseline frem til uke 52
Sensitivitetsanalyse: Årlig blødningsfrekvens: For behandlede blødninger
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
ABR: årlig antall behandlede BE per deltaker per år. ABR = antall behandlede BE under EP/totalt antall dager under EP*365,25. Behandlet BE: enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BIVV001. Den startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle BE, enhver påfølgende blødning på samme sted/injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme BE. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny blødningsepisode på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. EP reflekterer summen av alle tidsintervaller som deltakerne ble behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmer og behandlingsregimer. ABR: bruker negativ binomial (NB) modell med totalt antall behandlede BE under EP som responsvariabel og log-transformert EP-varighet (år) som offsetvariabel.
Baseline frem til uke 52
Årlig blødningsfrekvens for alle blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
ABR:årlig antall av alle BE (behandlet og ubehandlet)/deltaker/år. ABR=antall BE under EP/totalt antall dager under EP*365,25. BE: enhver forekomst av blødning krever administrering av BIVV001. Den startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle BE, enhver påfølgende blødning på samme sted/injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme BE. Enhver injeksjon etter >72 timer etter én = betraktet som første injeksjon for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. EP: summen av alle tidsintervaller som deltakerne behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmer og behandlingsregimer. ABR:NB-modell med totalt antall behandlede BE under EP som responsvariabel og log-transformert EP-varighet (år) som offsetvariabel. Spontan:blødning uten medvirkende faktor, Traumatisk:blødning med kjent årsak.
Baseline frem til uke 52
Sensitivitetsanalyse: Årlig blødningsfrekvens for alle blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
ABR: annualisert antall av alle BE (behandlet og ubehandlet)/deltaker/år. ABR=antall BE under EP/totalt antall dager under EP*365,25. BE: enhver blødningsforekomst krever administrering av BIVV001. Det startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle BE, enhver påfølgende blødning på samme sted/injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme BE. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. EP: summen av alle tidsintervaller som deltakerne behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmer og behandlingsregimer. ABR: estimert av NB-modell med totalt antall behandlede BE under EP som responsvariabel og log-transformert EP-varighet (år) som offsetvariabel. Spontan: blødning uten medvirkende faktor (definitivt traume/forutgående anstrengende aktivitet). Traumatisk: blødning med kjent/antatt årsak.
Baseline frem til uke 52
Årlig blødningsrate etter type blødning (spontan, traumatisk og ukjent type)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
ABR: årlig antall behandlede blødningsepisoder per deltaker per år. ABR = antall BE under EP/totalt antall dager under EP*365,25. EP reflekterer summen av alle tidsintervaller som deltakerne ble behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmer og behandlingsregimer. Behandlet BE: episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted/injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den forrige ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted ble ansett som en separat blødningsepisode, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Spontan blødning: BE uten medvirkende faktor (definitivt traume/forutgående "anstrengende" aktivitet). Traumatisk blødning: BE med kjent/antatt årsak til blødning.
Baseline frem til uke 52
Sensitivitetsanalyse: Årlig blødningsrate etter type blødning (spontan, traumatisk og ukjent type)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
ABR: årlig antall behandlede blødningsepisoder per deltaker per år. ABR = antall BE under EP/totalt antall dager under EP*365,25. EP reflekterer summen av alle tidsintervaller som deltakerne ble behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmer og behandlingsregimer. Behandlet BE: episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted/injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted ble ansett som en separat blødningsepisode, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Spontan blødning: BE uten medvirkende faktor (definitivt traume/forutgående "anstrengende" aktivitet). Traumatisk blødning: BE med kjent/antatt årsak til blødning.
Baseline frem til uke 52
Årlig blødningsfrekvens etter plassering av blødning (ledd, muskler, indre og hud/slimhinne)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
ABR: årlig antall behandlede blødningsepisoder per deltaker per år. ABR = antall BE under EP/totalt antall dager under EP*365,25. Effektperioden reflekterer summen av alle tidsintervaller som deltakerne ble behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmer og behandlingsregimer. Behandlet blødningsepisode: episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted/injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme blødningsepisode. Enhver injeksjon >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted ble ansett som en separat blødningsepisode, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Spontan blødning: BE uten medvirkende faktor (definitivt traume/forutgående "anstrengende" aktivitet). Traumatisk blødning: BE med kjent/antatt årsak til blødning.
Baseline frem til uke 52
Sensitivitetsanalyse: Årlig blødningsrate etter plassering av blødning (ledd, muskler, indre og hud/slimhinne)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
ABR: årlig antall behandlede blødningsepisoder per deltaker per år. ABR = antall BE under EP/totalt antall dager under EP*365,25. EP reflekterer summen av alle tidsintervaller som deltakerne ble behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmer og behandlingsregimer. Behandlet BE: episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode. Eventuell påfølgende blødning på samme sted/injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted ble ansett som en separat blødningsepisode, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Spontan blødning: BE uten medvirkende faktor (definitivt traume/forutgående "anstrengende" aktivitet). Traumatisk blødning: BE med kjent/antatt årsak til blødning.
Baseline frem til uke 52
Prosentandel av deltakere som oppnår FVIII-aktivitetsnivåer over 1 %, 3 %, 5 %, 10 %, 15 % og 20 %
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
FVIII-aktivitetsnivået ble målt ved å bruke aktivert partiell tromboplastintid (aPTT)-basert en-trinns koagulasjonsanalyse. Prosentandelen av deltakerne som oppnådde steady-state gjennom FVIII-aktivitetsnivåer over (>) 1 %, 3 %, 5 %, 10 %, 15 % og 20 % ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakerne ble telt i mer enn én kategori, etter behov.
Baseline frem til uke 52
Antall injeksjoner av BIVV001 som kreves for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En blødningsepisode ble definert som en episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted eller injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme. blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted ble ansett som en separat blødningsepisode, uavhengig av tid fra siste injeksjon.
Baseline frem til uke 52
Sensitivitetsanalyse: Antall injeksjoner av BIVV001 som kreves for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En blødningsepisode ble definert som en episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted eller injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme. blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon.
Baseline frem til uke 52
Prosentandel av blødningsepisoder behandlet med en enkelt injeksjon av BIVV001
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En blødningsepisode ble definert som en episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted eller injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme. blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Prosentandelen av blødningsepisoder (av alle blødningsepisoder som inntraff) som ble behandlet med en enkelt injeksjon ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline frem til uke 52
Sensitivitetsanalyse: prosentandel av blødningsepisoder behandlet med en enkelt injeksjon av BIVV001
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En blødningsepisode ble definert som en episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted eller injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme. blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Prosentandelen av blødningsepisoder (av alle blødningsepisoder som inntraff) som ble behandlet med en enkelt injeksjon ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline frem til uke 52
Total dose av BIVV001 nødvendig for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En blødningsepisode ble definert som en episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted eller injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme. blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Totaldose ble uttrykt i enhet: Internasjonale enheter per kilogram (IE/kg).
Baseline frem til uke 52
Sensitivitetsanalyse: Total dose av BIVV001 nødvendig for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En blødningsepisode ble definert som en episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste injeksjon for å behandle blødningsepisode, enhver påfølgende blødning på samme sted eller injeksjoner administrert <=72 timer fra forrige injeksjon ble ansett som samme. blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødning, tatt >72 timer etter den foregående, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver injeksjon etter >72 timer etter før en, ble ansett som den første injeksjonen for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Total dose ble uttrykt i enhet: IE/kg.
Baseline frem til uke 52
Physicians' Global Assessment (PGA) av deltakerens respons på BIVV001-behandling basert på en 4-punkts responsskala
Tidsramme: Uke 13 og uke 52/Slutt av studiet (EOS)/Tidlig avslutning (ET)
Leger vurderte deltakerens respons på BIVV001-behandling ved å bruke en 4-punkts responsskala kategorisert som: Utmerket= BE responderte på færre enn/vanlig antall injeksjoner/mindre enn/vanlig dose av FVIII/hastigheten av gjennombruddsblødninger under profylakse var <= det som vanligvis ble observert; Effektiv = de fleste BE responderte på samme antall injeksjoner og doser, men noen krevde flere injeksjoner/høyere doser/det var mindre økning i frekvensen av gjennombruddsblødninger; delvis effektiv = BE krevde oftest flere injeksjoner og/eller høyere doser enn forventet/tilstrekkelig forebygging av gjennombruddsblødninger under profylakse krevde hyppigere injeksjoner og/eller høyere doser; Ineffektiv = rutinemessig svikt i å kontrollere hemostase eller hemostatisk kontroll krevde ekstra midler.
Uke 13 og uke 52/Slutt av studiet (EOS)/Tidlig avslutning (ET)
Deltakerens svar på BIVV001-behandling basert på International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 4-punkts responsskala
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Deltakerens respons på den første injeksjonen av BIVV001-behandling for behandling av en blødning ble evaluert etter ISTH 4-punkts responsskala kategorisert som: Utmerket (fullstendig smertelindring/fullstendig oppløsning av tegn på blødning), God (betydelig smertelindring/forbedring av tegn på blødning). ), Moderat (beskjeden smertelindring/bedring av tegn på blødning) og ingen (ingen eller minimal bedring/tilstanden forverret). Vurdert ca. 72 timer etter førstegangsbehandling for BE. Blødningsepisode: en episode som startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, der eventuelle symptomer på blødning på samme sted/injeksjoner med <=72 timers mellomrom ble ansett som samme BE. Enhver injeksjon etter >72 timer etter én = betraktet som første injeksjon for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted: betraktet som separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. Deltakerne ble telt i mer enn én kategori, etter behov.
Baseline frem til uke 52
Totalt Annualisert BIVV001 Forbruk per deltaker
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Totalt annualisert BIVV001-forbruk (i IE/kg) ble beregnet for hver deltaker som: Total IE/kg BIVV001 under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. EP reflekterer summen av alle tidsintervaller som deltakerne ble behandlet med BIVV001 i henhold til studiearmene og behandlingsregimene.
Baseline frem til uke 52
Annualisert leddblødningsrate (AJBR)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
AJBR: årlig antall leddblødninger/deltaker/år. ABR = antall behandlede ledd BE under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. Ledd BE: uvanlig følelse i ledd ('aura') sammen med 1) økende hevelse/varme over hud, ledd; 2) økende smerte eller 3) progressivt tap av bevegelsesområde/vansker med å bruke lem sammenlignet med baseline. BE: episode startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, hvor eventuelle symptomer på blødning på samme sted/injeksjoner med <=72 timers mellomrom anses som samme BE. Enhver injeksjon etter >72 timer etter én=første injeksjon for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted=separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. EP: summen av alle tidsintervaller som deltakere behandlet med BIVV001 per studiearm og behandlingsregime. ABR:NB-modell med totalt antall behandlede BE under EP (responsvariabel) & log-transformert EP-varighet (offsetvariabel).
Baseline frem til uke 52
Sensitivitetsanalyse: Annualisert leddblødningsfrekvens (AJBR)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
AJBR: årlig antall leddblødninger/deltaker/år. ABR = antall behandlede ledd BE under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. Ledd BE: uvanlig følelse i ledd ('aura') sammen med 1) økende hevelse/varme over hud, ledd; 2) økende smerte eller 3) progressivt tap av bevegelsesområde/vansker med å bruke lem sammenlignet med baseline. BE: episode startet fra 1. tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, hvor eventuelle symptomer på blødning på samme sted/injeksjoner med <=72 timers mellomrom anses som samme BE. Enhver injeksjon etter >72 timer etter én=første injeksjon for å behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et annet sted=separat BE, uavhengig av tid fra siste injeksjon. EP: summen av alle tidsintervaller som deltakere behandlet med BIVV001 per studiearm og behandlingsregime. ABR: NB-modell med totalt antall behandlede BE under EP (responsvariabel) & log-transformert EP-varighet (offsetvariabel).
Baseline frem til uke 52
Endring fra baseline i hemofili felles helsescore domenepoeng ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
HJHS er et validert 11-elements scoringsverktøy utviklet for vurdering av leddhelse hos deltakere med hemofili. Følgende domener ble vurdert for albuer, kne og ankelledd: hevelse (score 0 = ingen hevelse til 3 = alvorlig), varighet av hevelse (score 0 = ingen hevelse og 1 = >=6 måneder), muskelatrofi (score 0 = ingen til 2 = alvorlig), crepitus ved bevegelse (score 0 = ingen til 2 = alvorlig), fleksjonstap (score 0 = <5' til 3 = >20'), ekstensjonstap (score 0 = <5' til 3 = > 20'), leddsmerter (score 0 = ingen smerte gjennom aktivt bevegelsesområde til 2 = smerte gjennom aktivt område) og styrke (score 0 = holder testposisjon med maksimal motstand til 4 = spor/ingen muskelkontraksjon), for hvert element 0 = ingen skade og høyere poengsum = alvorlig skade.
Grunnlinje, uke 52
Endring fra baseline i hemofili livskvalitetsspørreskjema (Haemo-QoL) Kortversjon for barn totalt poengsum ved uke 52 for barndeltakere (i alderen 4 til 7 og 8 til <12 år)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Haemo-QoL barn kortversjon: brukes til å måle fysisk og følelsesmessig påvirkning på livskvalitet hos barn og ungdom med hemofili. Det ble gitt til barn og deres omsorgspersoner. Kortversjon for barn som inneholder 16 elementer (4 til 7 år) og 35 elementer (8 til <12 år) ble valgt i denne studien. Denne versjonen dekker 9 dimensjoner som er relevante for barns HRQoL (fysisk helse, følelser, syn på deg selv, familie, venner, andre mennesker, sport og skole, håndtering av hemofili og behandling). Elementer ble vurdert etter 5 svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid, høyere score = større svekkelse. Rå poengsum for hvert domene ble transformert til skala varierte mellom 0 og 100, hvor lavere poengsum = bedre HRQoL. Haem-A-QoL total poengsum=gjennomsnitt av alle domenepoeng og varierte fra 0 til 100, der lavere score=bedre QoL.
Grunnlinje, uke 52
Endring fra baseline i hemofili livskvalitetsspørreskjema Foreldrefullmektig kortversjon Total poengsum ved uke 52 for barndeltakere (i alderen 4 til 7 og 8 til <12 år): Foreldres evaluering
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Haemo-QoL forelder proxy kortversjon: brukes til å måle fysisk og følelsesmessig påvirkning på livskvalitet hos barn og ungdom med hemofili. Det ble gitt til barn og deres omsorgspersoner. Kortversjon for barns omsorgspersoner som inneholder 16 elementer (deltakere 4 til 7 år) og 35 elementer (deltakere 8 til <12 år) ble valgt ut i denne studien. Denne versjonen dekker 9 dimensjoner som er relevante for barns HRQoL (fysisk helse, følelser, syn på deg selv, familie, venner, andre mennesker, sport og skole, håndtering av hemofili og behandling). Elementer er vurdert etter 5 svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid, høyere score = større svekkelse. Rå poengsum for hvert domene: transformert til skala varierte mellom 0 og 100, lavere poengsum = bedre HRQoL. Haem-A-QoL totalscore=gjennomsnitt av alle domenepoeng og varierte fra 0 til 100, lavere score=bedre livskvalitet. Haemo-QoL totalscore i henhold til foreldres evaluering ble rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
Endring fra baseline i hemofili Spørreskjema for livskvalitet for barn Kortversjon Fysisk helsedomene ved uke 52 for barndeltakere (i alderen 8 til <12 år)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Haemo-QoL barn kortversjon: brukes til å måle fysisk og følelsesmessig påvirkning på livskvalitet hos barn og ungdom med hemofili. Det ble gitt til barn og deres omsorgspersoner. Kortversjon for barn som inneholder 35 gjenstander (8 til <12 år) ble valgt i denne studien. Denne versjonen dekker 9 dimensjoner som anses som relevante for barnas HRQoL (fysisk helse, følelser, syn på deg selv, familie, venner, andre mennesker, sport og skole, håndtering av hemofili og behandling). Elementer er vurdert etter 5 svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid, høyere score = større svekkelse. Rå poengsum for fysisk helsedomene ble transformert til en skala fra 0 til 100, der lavere poengsum = bedre HRQoL. Endring fra baseline i fysisk helsedomene-score ble rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
Endring fra baseline i hemofili livskvalitetsspørreskjema Foreldrefullmakter Kortversjon Fysisk helsedomenepoeng ved uke 52 for barndeltakere (i alderen 8 til <12 år): Foreldres evaluering
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Haemo-QoL forelder proxy kortversjon: brukes til å måle fysisk og følelsesmessig påvirkning på livskvalitet hos barn og ungdom med hemofili. Det ble gitt til barn og deres omsorgspersoner. Kortversjon for barns omsorgspersoner som inneholder 35 elementer (deltakere 8 til <12 år) ble valgt ut i denne studien. Denne versjonen dekker 9 dimensjoner som er relevante for barns HRQoL (fysisk helse, følelser, syn på deg selv, familie, venner, andre mennesker, sport og skole, håndtering av hemofili og behandling). Elementer er vurdert etter 5 svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid, høyere score = større svekkelse. Rå poengsum for fysisk helsedomene ble transformert til skalaen varierte mellom 0 og 100, hvor lavere poengsum = bedre HRQoL. Endring fra baseline i poengsum for fysisk helsedomene i henhold til foreldres evaluering ble rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
Totalt antall målledd løst i deltakere i uke 52
Tidsramme: Uke 52
Et målledd ved baseline ble definert som et hovedledd med >=3 spontane blødningsepisoder i en påfølgende 6-måneders periode før start til studien, fanget ved baseline. Et målledd løst ble definert som <=2 spontane blødninger i det leddet i løpet av 12 måneder med kontinuerlig eksponering (definert som behandlingsregimeperiode >=52 uker). Totalt antall målledd løst ved uke 52 ble rapportert.
Uke 52
Endring fra baseline i Hemofili Joint Health Score (HJHS) total poengsum ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
HJHS er et validert 11-elements scoringsverktøy utviklet for vurdering av leddhelse hos deltakere med hemofili. Den omfattet en evaluering av albuer, kne og ankelledd: hevelse (0 til 3), varighet av hevelse (0 til 1), muskelatrofi (0 til 2), crepitus ved bevegelse (0 til 2), fleksjonstap (0) til 3), ekstensjonstap (0 til 3), leddsmerter (0 til 2) og styrke (0 til 4), i hvert element 0 = ingen og høyere poengsum = alvorlig skade og global gangart (gåing, trapper, løping, hopping) på 1 etappe) scoret på skalaen varierte fra 0 til 4, der 0 = alle ferdigheter i normalgrense og 4 = ingen ferdigheter innenfor normale grenser). Total HJHS-score = summen av leddtotaler (0 til 120) + generell gangart (1 til 4) og varierte fra 0 (ingen leddskade) til 124 (alvorlig leddskade), der høyere poengsum indikerte alvorlig leddskade.
Grunnlinje, uke 52
Etterforskers eller kirurgers vurdering av deltakerens hemostatiske respons på BIVV001-behandling
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Etterforskerne/kirurgene som fullfører de kirurgiske prosedyrene vurderer deltakerens respons på kirurgi med BIVV001-behandling ved hjelp av en 4-punkts skala, der responsene ble kategorisert som: 1 = Utmerket, 2 = Godt, 3 = Rettferdig og 4 = Dårlig/ingen. Høyere poengsum indikerte dårligst respons. Denne vurderingen ble utført 24 timer etter operasjonen. En operasjon kan telles i mer enn én responskategori. Som forhåndsspesifisert, var dette utfallsmålet planlagt å bli analysert kombinert for begge kohortene (deltakere <6 år og deltakere 6 til <12 år) og presentert under én enkelt rapporteringsgruppe.
Baseline frem til uke 52
Antall injeksjoner per operasjon som kreves for å opprettholde hemostase under perioperativ periode for større kirurgi
Tidsramme: I løpet av den perioperative perioden (når som helst under baseline opp til uke 52)
Perioperativ periode var time lapse rundt den kirurgiske handlingen som ble delt inn i 3 stadier: preoperativ (4 uker før operasjonen), operativ (under operasjonen) og postoperativ (24 timer etter operasjonen). Antall injeksjoner for å opprettholde hemostase (prosess for å forhindre og stoppe blødning fra blodkar) per operasjon inkluderte alle injeksjoner fra startdose (dvs. den preoperative injeksjonen, administrert enten på operasjonsdagen eller én dag før operasjonen), til slutten av operasjonen. Større kirurgi: definert som enhver invasiv operativ prosedyre som krevde noe av følgende: åpning inn i større kroppshulrom (f.eks. mage, thorax, hodeskalle); operasjon på en ledd; fjerning av et organ; tannekstraksjon av eventuelle molare tenner eller >=3 ikke-molare tenner; operativ endring av normal anatomi; kryssing av en mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura).
I løpet av den perioperative perioden (når som helst under baseline opp til uke 52)
Totalt BIVV001-forbruk fra dag -1 til 14 under perioperativ periode for større kirurgi
Tidsramme: Dag -1 til dag 14
Perioperativ periode: tidsforløp rundt kirurgisk handling som ble delt inn i 3 stadier: preoperativ (4 uker før operasjon), operativ (under operasjonen) og postoperativ (24 timer etter operasjonen). Totalt BIVV001-forbruk ble oppsummert fra startdosen (dagen før operasjonen, dvs. på dag -1) opp til 2 uker etter operasjonen (dvs. dag 14) og ble rapportert i dette utfallsmålet.
Dag -1 til dag 14
Total dose nødvendig for å opprettholde hemostase fra dag -1 til dag 0 under perioperativ periode for større kirurgi
Tidsramme: Dag -1 til dag 0 (operasjonsdag)
Perioperativ periode var time lapse rundt kirurgisk handling som ble delt inn i 3 stadier: preoperativ (4 uker før operasjonen), operativ (under operasjonen) og postoperativ (24 timer etter operasjonen). Totaldose (IE/kg) var summen av alle injeksjoner per større operasjon (inkludert belastningsdose) som var nødvendig for å opprettholde hemostase (prosess for å forhindre og stoppe blødning fra blodkar) under operasjonen. Større kirurgi: definert som enhver invasiv operativ prosedyre som krevde noe av følgende: åpning inn i større kroppshulrom (f.eks. mage, thorax, hodeskalle); operasjon på felles; fjerning av organ; tannekstraksjon av eventuelle molare tenner eller >=3 ikke-molare tenner; operativ endring av normal anatomi; kryssing av mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura). Dag 0 = operasjonsdag. Belastningsdose for gitt operasjon var preoperativ injeksjon, administrert enten på operasjonsdagen eller én dag før operasjonen (dvs. dag -1).
Dag -1 til dag 0 (operasjonsdag)
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) opptil 3 uker etter siste dose av BIVV001 (dvs. opp til uke 55)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedisin som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med behandlingen. En alvorlig AE (SAE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, var en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller var en medisinsk viktig hendelse. Behandlingsfremkallende bivirkninger var bivirkninger som utviklet seg, forverret seg eller ble alvorlige fra baseline (dag 1) opp til 3 uker etter siste dose.
Fra baseline (dag 1) opptil 3 uker etter siste dose av BIVV001 (dvs. opp til uke 55)
Antall deltakere med forekomst av emboliske og trombotiske hendelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Emboliske og trombotiske hendelser ble definert som arteriell eller venøs trombose, bekreftet ved bildediagnostikk.
Baseline frem til uke 52
Farmakokinetikk (PK): Maksimal FVIII-aktivitet (Cmax)
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Cmax ble definert som maksimal observert plasma FVIII-aktivitet.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Farmakokinetikk: Clearance (CL)
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
CL er definert som hastigheten med hvilken stoffet fjernes fra kroppen.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Farmakokinetikk: Distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Distribusjonsvolum (Vd) er definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament må fordeles jevnt for å produsere ønsket plasmakonsentrasjon av et legemiddel. Vss er det tilsynelatende distribusjonsvolumet ved steady-state.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Farmakokinetikk: Eliminasjonshalveringstid (t1/2z)
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Plasma t1/2z var tiden målt før plasmakonsentrasjonen av medikamentet reduserte med halvparten.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Farmakokinetikk: Areal under plasma FVIII aktivitet versus tid kurve (AUC0-tau)
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
AUC0-tau ble definert som areal under plasmakonsentrasjon-tidsprofilen fra tid null (førdose) til doseringsintervall.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Farmakokinetikk: Total clearance ved steady state (CLss)
Tidsramme: 0 time - 168 timer i uke 26, 39 eller 52
CLss er definert som hastigheten med hvilken stoffet fjernes fra kroppen ved steady state.
0 time - 168 timer i uke 26, 39 eller 52
Farmakokinetikk: Inkrementell utvinning (IR)
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
IR ble beregnet som (toppaktivitet [i IE/dL] - bunnaktivitet [i IE/dL])/faktisk dose (i IE/kg), og toppaktivitet ved hvert besøk var det høyeste aktivitetsnivået etter doseringen, og bunnnivået aktiviteten ved hvert besøk var aktivitetsnivået før doseringen.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Farmakokinetikk: Trough Concentration for BIVV001 (Ctrough)
Tidsramme: Fordosering ved baseline (dag 1) og uke 52
Ctrough er konsentrasjonen av et legemiddel før dosen. Ctrough ble målt ved apTT-Baseline-ett-trinns koagulasjonsanalyse.
Fordosering ved baseline (dag 1) og uke 52
Farmakokinetikk: gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
MRT er den gjennomsnittlige totale tiden et legemiddelmolekyl tilbringer i kroppen.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Tid over forhåndsdefinert (10 % og 40 %) FVIII-aktivitetsnivåer
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Tid over forhåndsdefinert (10 % og 40 %) FVIII-aktivitetsnivåer betyr tid som BIVV001 opprettholder over 10 IE/dL og 40 IE/dL med enkeltdoser på 50 IE/kg.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
Farmakokinetikk: Dosenormalisert område under aktivitet-tidskurven (DNAUC0-tau)
Tidsramme: Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1
AUC0-tau ble definert som arealet under aktivitet-tidskurven over doseringsintervallet. AUC ble normalisert etter dose.
Før dose, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer etter dose på dag 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

18. januar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

18. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

18. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

11. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC16295
  • 2020-000769-18 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1244-0558 (Annen identifikator: UTN)
  • 017464 (Annen identifikator: IND)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere