Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, effekt og PK af BIVV001 hos pædiatriske patienter med hæmofili A (XTEND-Kids)

18. januar 2024 opdateret af: Bioverativ, a Sanofi company

Et fase 3 åbent, multicenter-studie af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af intravenøs rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-von Willebrand Faktor-XTEN-fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) hos tidligere behandlede pædiatriske patienter

Primært mål:

- At evaluere sikkerheden af ​​BIVV001 hos tidligere behandlede pædiatriske forsøgspersoner med hæmofili A

Sekundære mål:

  • At evaluere effekten af ​​BIVV001 som profylaksebehandling
  • At evaluere effektiviteten af ​​BIVV001 til behandling af blødningsepisoder
  • At evaluere BIVV001 forbrug til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder
  • For at evaluere effekten af ​​BIVV001-profylakse på ledsundhedsresultater
  • For at evaluere effekten af ​​BIVV001-profylakse på resultaterne af livskvalitet (QoL)
  • At evaluere effektiviteten af ​​BIVV001 til perioperativ behandling
  • For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BIVV001-behandling
  • At vurdere farmakokinetikken (PK) af BIVV001

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed pr. deltager vil være cirka 60 uger (maksimalt 8 uger til screening og 52 ugers behandling)

Alle deltagere, der gennemfører eller er tilbage ved afslutningen af ​​undersøgelsen, vil blive tilbudt deltagelse i det planlagte forlængelsesforsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigational Site Number :0360001
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Investigational Site Number :0360002
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number :1240004
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Investigational Site Number :1240003
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number :1240002
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number :1240001
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Investigational Site Number :8260003
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Investigational Site Number :8260001
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles-Site Number:8400006
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida-Site Number:8400009
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta-Site Number:8400019
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3833
        • Rush University Medical Center-Site Number:8400001
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics-Site Number:8400002
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • NY Presbyterian - Weill Cornell Medical Center-Site Number:8400020
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University/Brody Medical Sciences Building-Site Number:8400015
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45206
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center-Site Number:8400008
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Childrens Hospital Of Columbus-Site Number:8400012
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226-0509
        • Children's Hospital Of Wisconsin-Site Number:8400005
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Investigational Site Number :2500004
      • Kremlin Bicetre, Frankrig, 94275
        • Investigational Site Number :2500001
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Investigational Site Number :2500003
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Investigational Site Number :5280002
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Investigational Site Number :5280001
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12 N512
        • Investigational Site Number :3720001
  • Italien
      • Milano, Italien, 20121
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Italien, 80123
        • Investigational Site Number :3800002
  • Kalkun
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Investigational Site Number :7920004
      • Istanbul, Kalkun, 34390
        • Investigational Site Number :7920001
      • Izmir, Kalkun, TR-35100
        • Investigational Site Number :7920003
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8032
        • Investigational Site Number :7560001
  • Spanien
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08950
        • Investigational Site Number :7240002
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid, Madrid, Comunidad De, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number :7240001
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Investigational Site Number :7520001
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Investigational Site Number :1580001
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Investigational Site Number :1580003
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Investigational Site Number :1580002
      • Taipei, Taiwan, 11031
        • Investigational Site Number :1580004
  • Tyskland
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number :2760001
      • München, Tyskland, 80337
        • Investigational Site Number :2760002
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Investigational Site Number :3480005

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være yngre end 12 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Svær hæmofili A defineret som <1 IE/dL (<1 %) endogen FVIII som dokumenteret enten ved central laboratorietest ved screening eller i historiske lægejournaler fra et klinisk laboratorium, der viser <1 % FVIII koagulant aktivitet (FVIII:C) eller en dokumenteret genotype kendt for at producere svær hæmofili A.
  • Tidligere behandling for hæmofili A (profylakse eller on-demand) med enhver rekombinant og/eller plasma-afledt FVIII eller kryopræcipitat for mindst 150 ED'er for patienter i alderen 6-11 år og over 50 ED'er for patienter i alderen <6 år
  • Vægt over eller lig med 10 kg.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med ethvert FVIII-produkt.
  • Anamnese med en positiv inhibitor (til FVIII)-test defineret som ≥0,6 BU/mL eller en hvilken som helst værdi større end eller lig med den lavere følsomhedsgrænse for laboratorier med cut-offs for inhibitordetektion mellem 0,7 og 1,0 BU/mL, eller kliniske tegn eller symptomer på nedsat respons på FVIII-administrationer. Familiehistorie med inhibitorer vil ikke udelukke deltageren.
  • Positivt inhibitortestresultat, defineret som ≥0,6 BU/ml ved screening.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BIVV001: Deltagere i alderen <6 år
Deltagere i alderen under (<) 6 år modtog BIVV001 i en dosis på 50 internationale enheder pr. kilogram (IE/kg) intravenøs (IV) injektion én gang om ugen (QW) profylakse i 52 uger.
Medicin: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Lægemiddelform: opløsning til injektion Administrationsvej: IV
Eksperimentel: BIVV001: Deltagere i alderen 6 til <12 år
Deltagere i alderen 6 til <12 år modtog BIVV001 i en dosis på 50 IE/kg IV-injektion QW-profylakse i 52 uger.
Medicin: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Lægemiddelform: opløsning til injektion Administrationsvej: IV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med neutraliserende antistoffer (udvikling af inhibitorer) rettet mod faktor VIII
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Inhibitorudvikling blev defineret som et inhibitorresultat på større end eller lig med (>=0,6) Bethesda-enheder (BU/mL), der blev bekræftet af et andet testresultat fra en separat prøve, udtaget 2 til 4 uger efter den dato, hvor den oprindelige prøve blev udtaget. Begge tests skal være udført af centrallaboratoriet ved brug af Nijmegen modificeret Bethesda-assay.
Baseline op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal blodkomponenttransfusioner brugt under perioperativ periode til større kirurgi
Tidsramme: I den perioperative periode (hvor som helst under baseline op til uge 52)
Den perioperative periode var tidsforløbet omkring den kirurgiske handling, som var opdelt i 3 stadier: præoperativ (4 uger før operationen), operativ (under operationen) og postoperativ (24 timer efter operationen). Antallet af blodkomponenttransfusioner anvendt i den perioperative periode blev opsummeret kategorisk (0, 1, 2, 3 og >3) for alle større operationer for operationsundergruppen. Større kirurgi: defineret som enhver invasiv operation, der krævede et af følgende: åbning ind i større kropshulrum (f.eks. mave, thorax, kranium); operation på en led; fjernelse af et organ; tandudtrækning af eventuelle kindtænder eller >=3 ikke-molære tænder; operativ ændring af normal anatomi; krydsning af en mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura).
I den perioperative periode (hvor som helst under baseline op til uge 52)
Type af blodkomponenttransfusioner, der anvendes i den perioperative periode til større operationer
Tidsramme: I den perioperative periode (hvor som helst under baseline op til uge 52)
Den perioperative periode var tidsforløbet omkring den kirurgiske handling, som var opdelt i 3 stadier: præoperativ (4 uger før operationen), operativ (under operationen) og postoperativ (24 timer efter operationen). Den anvendte type blodkomponent (røde blodlegemer, blodplader, friskfrosset plasma, fuldblod og andre) anvendte transfusioner blev opsummeret for alle større operationer. Postoperativt refereret til dagen efter operationens afslutning til datoen for hospitalsudskrivning. Større kirurgi: defineret som enhver invasiv operation, der krævede et af følgende: åbning ind i større kropshulrum (f.eks. mave, thorax, kranium); operation på en led; fjernelse af et organ; tandudtrækning af eventuelle kindtænder eller >=3 ikke-molære tænder; operativ ændring af normal anatomi; krydsning af en mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura).
I den perioperative periode (hvor som helst under baseline op til uge 52)
Estimeret blodtab under større operation
Tidsramme: Dag 0 (dvs. operationsdag)
Det estimerede totale blodtab (i milliliter) under større operationer blev opsummeret. Større kirurgi: defineret som enhver invasiv operation, der krævede et af følgende: åbning ind i større kropshulrum (f.eks. mave, thorax, kranium); operation på en led; fjernelse af et organ; tandudtrækning af eventuelle kindtænder eller >=3 ikke-molære tænder; operativ ændring af normal anatomi; krydsning af en mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura).
Dag 0 (dvs. operationsdag)
Annualized Bleeding Rate (ABR): For behandlede blødninger
Tidsramme: Baseline op til uge 52
ABR: annualiseret antal behandlede blødningsepisoder (BE) pr. deltager pr. år. ABR=antal behandlede BE under effektivitetsperiode (EP)/samlet antal dage under EP*365,25. Behandlet BE: enhver forekomst af blødning krævede administration af BIVV001. Det startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste injektion for at behandle BE, enhver efterfølgende blødning på samme sted/injektioner administreret mindre end eller lig med (<=) 72 timer fra hinanden fra tidligere injektion blev betragtet som samme BE. Enhver injektion efter >72 timer efter én = betragtes som 1. injektion for at behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. EP = summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsesarme og behandlingsregimer. ABR:ved negativ binomial model med totalt antal behandlede BE under EP som responsvariabel og log transformeret EP-varighed (år) som offsetvariabel.
Baseline op til uge 52
Følsomhedsanalyse: Årlig blødningsrate: For behandlede blødninger
Tidsramme: Baseline op til uge 52
ABR: årligt antal behandlede BE pr. deltager pr. år. ABR = antal behandlede BE under EP/samlet antal dage under EP*365,25. Behandlet BE: enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BIVV001. Det startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste injektion til behandling af BE, enhver efterfølgende blødning på samme sted/injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som samme BE. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny blødningsepisode på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. EP afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsesarme og behandlingsregimer. ABR: anvender negativ binomial (NB) model med totalt antal behandlede BE under EP som responsvariabel og log-transformeret EP-varighed (år) som offsetvariabel.
Baseline op til uge 52
Årlig blødningsrate for alle blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline op til uge 52
ABR:årligt antal af alle BE (behandlet og ubehandlet)/deltager/år. ABR=antal af alle BE under EP/samlet antal dage under EP*365,25. BE: enhver forekomst af blødning krævede administration af BIVV001. Det startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste injektion til behandling af BE, enhver efterfølgende blødning på samme sted/injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som samme BE. Enhver injektion efter >72 timer efter én = betragtes som 1. injektion for at behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. EP: sum af alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsesarme og behandlingsregimer. ABR:NB-model med totalt antal behandlede BE under EP som responsvariabel og log-transformeret EP-varighed (år) som offsetvariabel. Spontan:blødning uden medvirkende faktor, Traumatisk:blødning med kendt årsag.
Baseline op til uge 52
Følsomhedsanalyse: Årlig blødningsrate for alle blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline op til uge 52
ABR: annualiseret antal af alle BE (behandlet & ubehandlet)/deltager/år. ABR=antal af alle BE under EP/samlet antal dage under EP*365,25. BE: enhver blødningsforekomst påkrævet administration af BIVV001. Det startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste injektion for at behandle BE, enhver efterfølgende blødning på samme sted/injektioner administreret <=72 timer fra tidligere injektion blev betragtet som samme BE. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. EP: summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsesarme og behandlingsregimer. ABR: estimeret ved NB-model med totalt antal behandlede BE under EP som responsvariabel og log-transformeret EP-varighed (år) som offsetvariabel. Spontan: blødning uden medvirkende faktor (definitivt traume/forudgående anstrengende aktivitet). Traumatisk: blødning med kendt/menes årsag.
Baseline op til uge 52
Årlig blødningsrate efter blødningstype (spontan, traumatisk og ukendt type)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
ABR: årligt antal behandlede blødningsepisoder pr. deltager pr. år. ABR = antal af alle BE under EP/samlet antal dage under EP*365,25. EP afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsesarme og behandlingsregimer. Behandlet BE: episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisode, enhver efterfølgende blødning på samme sted/injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som samme blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted blev betragtet som en separat blødningsepisode, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Spontan blødning: BE uden medvirkende faktor (definitivt traume/forudgående "anstrengende" aktivitet). Traumatisk blødning: BE med kendt/menes årsag til blødning.
Baseline op til uge 52
Følsomhedsanalyse: Årlig blødningsrate efter blødningstype (spontan, traumatisk og ukendt type)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
ABR: årligt antal behandlede blødningsepisoder pr. deltager pr. år. ABR = antal af alle BE under EP/samlet antal dage under EP*365,25. EP afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsesarme og behandlingsregimer. Behandlet BE: episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisode, enhver efterfølgende blødning på samme sted/injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som samme blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted blev betragtet som en separat blødningsepisode, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Spontan blødning: BE uden medvirkende faktor (definitivt traume/forudgående "anstrengende" aktivitet). Traumatisk blødning: BE med kendt/menes årsag til blødning.
Baseline op til uge 52
Årlig blødningsrate efter blødningssted (led, muskler, indre og hud/slimhinder)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
ABR: årligt antal behandlede blødningsepisoder pr. deltager pr. år. ABR = antal af alle BE under EP/samlet antal dage under EP*365,25. Effektperioden afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsesarme og behandlingsregimer. Behandlet blødningsepisode: episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisode, enhver efterfølgende blødning på samme sted/injektioner administreret <=72 timer fra tidligere injektion blev betragtet som samme blødningsepisode. Enhver injektion >72 timer efter den foregående, blev betragtet som den første injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted blev betragtet som en separat blødningsepisode, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Spontan blødning: BE uden medvirkende faktor (definitivt traume/forudgående "anstrengende" aktivitet). Traumatisk blødning: BE med kendt/menes årsag til blødning.
Baseline op til uge 52
Følsomhedsanalyse: Årlig blødningsrate efter placering af blødning (led, muskler, indre og hud/slimhinder)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
ABR: årligt antal behandlede blødningsepisoder pr. deltager pr. år. ABR = antal af alle BE under EP/samlet antal dage under EP*365,25. EP afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsesarme og behandlingsregimer. Behandlet BE: episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisode. Eventuelle efterfølgende blødninger på samme sted/injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som samme blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted blev betragtet som en separat blødningsepisode, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Spontan blødning: BE uden medvirkende faktor (definitivt traume/forudgående "anstrengende" aktivitet). Traumatisk blødning: BE med kendt/menes årsag til blødning.
Baseline op til uge 52
Procentdel af deltagere, der opnår FVIII-aktivitetsniveauer over 1 %, 3 %, 5 %, 10 %, 15 % og 20 %
Tidsramme: Baseline op til uge 52
FVIII-aktivitetsniveau blev målt under anvendelse af aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)-baseret et-trins koagulationsassay. Procentdel af deltagere, der opnåede steady-state gennem FVIII-aktivitetsniveauer over (>) 1 %, 3 %, 5 %, 10 %, 15 % og 20 % blev rapporteret i dette resultatmål. Deltagerne blev talt i mere end én kategori, alt efter hvad der var relevant.
Baseline op til uge 52
Antal injektioner af BIVV001, der kræves for at behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En blødningsepisode blev defineret som en episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisoden, enhver efterfølgende blødning på samme sted eller injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som de samme. blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted blev betragtet som en separat blødningsepisode, uanset tidspunktet fra sidste injektion.
Baseline op til uge 52
Følsomhedsanalyse: Antal injektioner af BIVV001, der kræves for at behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En blødningsepisode blev defineret som en episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisoden, enhver efterfølgende blødning på samme sted eller injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som de samme. blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion.
Baseline op til uge 52
Procentdel af blødningsepisoder behandlet med en enkelt injektion af BIVV001
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En blødningsepisode blev defineret som en episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisoden, enhver efterfølgende blødning på samme sted eller injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som de samme. blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Procentdelen af ​​blødningsepisoder (af alle forekomne blødningsepisoder), som blev behandlet med en enkelt injektion, blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline op til uge 52
Følsomhedsanalyse: Procentdel af blødningsepisoder behandlet med en enkelt injektion af BIVV001
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En blødningsepisode blev defineret som en episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisoden, enhver efterfølgende blødning på samme sted eller injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som de samme. blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Procentdelen af ​​blødningsepisoder (af alle forekomne blødningsepisoder), som blev behandlet med en enkelt injektion, blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline op til uge 52
Samlet dosis af BIVV001 påkrævet for at behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En blødningsepisode blev defineret som en episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisoden, enhver efterfølgende blødning på samme sted eller injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som de samme. blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Samlet dosis blev udtrykt i enhed: Internationale enheder pr. kilogram (IE/kg).
Baseline op til uge 52
Følsomhedsanalyse: Total dosis af BIVV001 nødvendig for at behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En blødningsepisode blev defineret som en episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste injektion for at behandle blødningsepisoden, enhver efterfølgende blødning på samme sted eller injektioner administreret <=72 timer adskilt fra tidligere injektion blev betragtet som de samme. blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødning, taget >72 timer efter den foregående, blev betragtet som 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver injektion efter >72 timer efter den foregående, blev betragtet som den 1. injektion til behandling af ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Samlet dosis blev udtrykt i enhed: IE/kg.
Baseline op til uge 52
Lægers globale vurdering (PGA) af deltagerens respons på BIVV001-behandling baseret på en 4-punkts responsskala
Tidsramme: Uge 13 og uge 52/Udgangen af ​​studiet (EOS)/Tidlig afslutning (ET)
Læger vurderede deltagerens respons på BIVV001-behandling ved hjælp af en 4-punkts responsskala kategoriseret som: Fremragende= BE reagerede på færre end/sædvanligt antal injektioner/mindre end/sædvanlig dosis af FVIII/hastigheden af ​​gennembrudsblødning under profylakse var <= det normalt observerede; Effektiv = de fleste BE reagerede på samme antal injektioner og dosis, men nogle krævede flere injektioner/højere doser/der var mindre stigning i hastigheden af ​​gennembrudsblødninger; delvist effektiv = BE krævede oftest flere injektioner og/eller højere doser end forventet/tilstrækkelig forebyggelse af gennembrudsblødning under profylakse krævede hyppigere injektioner og/eller højere doser; Ineffektiv = rutinemæssig manglende kontrol med hæmostase eller hæmostatisk kontrol krævede yderligere midler.
Uge 13 og uge 52/Udgangen af ​​studiet (EOS)/Tidlig afslutning (ET)
Deltagerens svar på BIVV001-behandling baseret på International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 4-punkts responsskala
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Deltagerens respons på 1. injektion af BIVV001-behandling til behandling af en blødning blev evalueret efter ISTH 4-punkts responsskala kategoriseret som: Udmærket (fuldstændig smertelindring/fuldstændig opløsning af tegn på blødning), god (betydelig smertelindring/forbedring af tegn på blødning) ), Moderat (beskeden smertelindring/forbedring af tegn på blødning) og ingen (ingen eller minimal bedring/tilstand forværret). Vurderet cirka 72 timer efter indledende behandling for BE. Blødningsepisode: en episode, der startede fra 1. tegn på blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted/injektioner med <=72 timers mellemrum blev betragtet som samme BE. Enhver injektion efter >72 timer efter én = betragtes som 1. injektion for at behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted: betragtes som separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. Deltagerne blev talt i mere end én kategori, alt efter hvad der var relevant.
Baseline op til uge 52
Samlet Annualiseret BIVV001 forbrug pr. deltager
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Samlet annualiseret BIVV001-forbrug (i IE/kg) blev beregnet for hver deltager som: Total IE/kg af BIVV001 under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. EP afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med BIVV001 i henhold til undersøgelsens arme og behandlingsregimer.
Baseline op til uge 52
Annualiseret ledblødningsrate (AJBR)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
AJBR: annualiseret antal ledblødninger/deltager/år. ABR = antal behandlede led BE under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. Led BE: usædvanlig fornemmelse i led ('aura') sammen med 1) stigende hævelse/varme over hud, led; 2) stigende smerte eller 3) progressivt tab af bevægelighed/besvær ved at bruge lemmer sammenlignet med baseline. BE: episode startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilken eventuelle symptomer på blødning på samme sted/injektioner med <=72 timers mellemrum betragtes som samme BE. Enhver injektion efter >72 timer efter en = 1. injektion for at behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted=separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. EP: summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagere blev behandlet med BIVV001 pr. undersøgelsesarme og behandlingsregimer. ABR:NB-model med totalt antal behandlede BE under EP (responsvariabel) & log-transformeret EP-varighed (offsetvariabel).
Baseline op til uge 52
Følsomhedsanalyse: Annualiseret ledblødningsrate (AJBR)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
AJBR: annualiseret antal ledblødninger/deltager/år. ABR = antal behandlede led BE under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. Led BE: usædvanlig fornemmelse i led ('aura') sammen med 1) stigende hævelse/varme over hud, led; 2) stigende smerte eller 3) progressivt tab af bevægelighed/besvær ved at bruge lemmer sammenlignet med baseline. BE: episode startede fra 1. tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilken eventuelle symptomer på blødning på samme sted/injektioner med <=72 timers mellemrum betragtes som samme BE. Enhver injektion efter >72 timer efter en = 1. injektion for at behandle ny BE på samme sted. Enhver blødning på et andet sted=separat BE, uanset tidspunktet fra sidste injektion. EP: summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagere blev behandlet med BIVV001 pr. undersøgelsesarme og behandlingsregimer. ABR: NB-model med totalt antal behandlede BE under EP (responsvariabel) & log-transformeret EP-varighed (offsetvariabel).
Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline i hæmofili fælles sundhedsscore domænescore i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
HJHS er et valideret 11-elements scoringsværktøj udviklet til vurdering af ledsundhed hos deltagere med hæmofili. Følgende domæner blev vurderet for albuer, knæ og ankelled: hævelse (score 0 = ingen hævelse til 3 = alvorlig), varighed af hævelse (score 0 = ingen hævelse og 1 = >=6 måneder), muskelatrofi (score 0 = ingen til 2 = alvorlig), crepitus ved bevægelse (score 0 = ingen til 2 = alvorlig), fleksionstab (score 0 = <5' til 3 = >20'), ekstensionstab (score 0 = <5' til 3 = > 20'), ledsmerter (score 0 = ingen smerte gennem aktivt bevægelsesområde til 2 = smerte gennem aktivt område) og styrke (score 0 = holder testposition med maksimal modstand til 4 = spor/ingen muskelsammentrækning) for hvert emne 0 = ingen skade og højere score = alvorlig skade.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitetsspørgeskema (Haemo-QoL) Kids Short Version Total score i uge 52 for børnedeltagere (i alderen 4 til 7 og 8 til <12 år)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Haemo-QoL børnekortversion: bruges til at måle fysisk og følelsesmæssig påvirkning af livskvaliteten hos børn og unge med hæmofili. Det blev givet til børn og deres omsorgspersoner. Kort version til børn indeholdende 16 genstande (4 til 7 år) og 35 genstande (8 til <12 år) blev udvalgt i denne undersøgelse. Denne version dækker 9 dimensioner, der er relevante for børns HRQoL (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, familie, venner, andre mennesker, sport og skole, håndtering af hæmofili og behandling). Elementer blev bedømt ud fra 5 svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid, højere score = større svækkelse. Rå score for hvert domæne blev transformeret til en skala fra 0 til 100, hvor lavere score = bedre HRQoL. Haem-A-QoL total score=gennemsnit af alle domænescores og varierede fra 0 til 100, hvor lavere score=bedre QoL.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitetsspørgeskema Forældrefuldmagt Kort version Samlet score i uge 52 for børnedeltagere (i alderen 4 til 7 og 8 til <12 år): Forældres evaluering
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Haemo-QoL forældre proxy kort version: bruges til at måle fysisk og følelsesmæssig påvirkning af livskvalitet hos børn og unge med hæmofili. Det blev givet til børn og deres omsorgspersoner. Kort version til børns omsorgspersoner indeholdende 16 emner (deltagere 4 til 7 år) og 35 emner (deltagere 8 til <12 år) blev udvalgt i denne undersøgelse. Denne version dækker 9 dimensioner, der er relevante for børns HRQoL (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, familie, venner, andre mennesker, sport og skole, håndtering af hæmofili og behandling). Elementer bedømmes efter 5 svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid, højere score = større svækkelse. Rå score for hvert domæne: transformeret til skala varierede mellem 0 og 100, lavere score = bedre HRQoL. Haem-A-QoL total score=gennemsnit af alle domænescores og varierede fra 0 til 100, lavere score=bedre livskvalitet. Haemo-QoL Total Score i henhold til forældres evaluering blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitetsspørgeskema Kids Short version Physical Health Domain Score i uge 52 for børnedeltagere (i alderen 8 til <12 år)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Haemo-QoL børnekortversion: bruges til at måle fysisk og følelsesmæssig påvirkning af livskvaliteten hos børn og unge med hæmofili. Det blev givet til børn og deres omsorgspersoner. Kort version til børn indeholdende 35 genstande (8 til <12 år) blev udvalgt i denne undersøgelse. Denne version dækker 9 dimensioner, der anses for relevante for børns HRQoL (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, familie, venner, andre mennesker, sport og skole, håndtering af hæmofili og behandling). Elementer bedømmes efter 5 svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid, højere score = større svækkelse. Rå score for fysisk sundhedsdomæne blev transformeret til en skala på mellem 0 og 100, hvor lavere score = bedre HRQoL. Ændring fra baseline i fysisk sundhedsdomæne-score blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitetsspørgeskema Forældrefuldmagt Kort version Fysisk sundhedsdomæne-score i uge 52 for børnedeltagere (i alderen 8 til <12 år): Forældres evaluering
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Haemo-QoL forældre proxy kort version: bruges til at måle fysisk og følelsesmæssig påvirkning af livskvalitet hos børn og unge med hæmofili. Det blev givet til børn og deres omsorgspersoner. Kort version til børns omsorgspersoner indeholdende 35 emner (deltagere 8 til <12 år) blev udvalgt i denne undersøgelse. Denne version dækker 9 dimensioner, der er relevante for børns HRQoL (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, familie, venner, andre mennesker, sport og skole, håndtering af hæmofili og behandling). Elementer bedømmes efter 5 svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid, højere score = større svækkelse. Rå score for fysisk sundhedsdomæne blev transformeret til en skala på mellem 0 og 100, hvor lavere score = bedre HRQoL. Ændring fra baseline i det fysiske sundhedsdomæne-score ifølge forældrenes evaluering blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​52
Samlet antal målled løst i deltagere i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Et målled ved baseline blev defineret som et større led med >=3 spontane blødningsepisoder i en på hinanden følgende 6 måneders periode forud for start til undersøgelsen, fanget ved baseline. Et målled forsvundet blev defineret som <=2 spontane blødninger i det led i løbet af 12 måneders kontinuerlig eksponering (defineret som behandlingsperiode >=52 uger). Det samlede antal målled løst i uge 52 blev rapporteret.
Uge 52
Ændring fra baseline i Hæmofili Joint Health Score (HJHS) Total Score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
HJHS er et valideret 11-elements scoringsværktøj udviklet til vurdering af ledsundhed hos deltagere med hæmofili. Den omfattede en evaluering af albuer, knæ og ankelled: hævelse (0 til 3), varighed af hævelse (0 til 1), muskelatrofi (0 til 2), crepitus ved bevægelse (0 til 2), fleksionstab (0 til 3), tab af ekstension (0 til 3), ledsmerter (0 til 2) og styrke (0 til 4), i hvert punkt 0 = ingen og højere score = alvorlig skade og global gangart (gang, trapper, løb, hop) på 1 ben) scoret på skalaen varierede fra 0 til 4, hvor 0 = alle færdigheder i normal grænse og 4 = ingen færdigheder inden for normale grænser). Samlet HJHS-score = summen af ​​ledtotaler (0 til 120) + generel gangart (1 til 4) og varierede fra 0 (ingen ledskade) til 124 (alvorlig ledskade), hvor højere score indikerede alvorlig ledskade.
Baseline, uge ​​52
Efterforskers eller kirurgers vurdering af deltagerens hæmostatiske respons på BIVV001-behandling
Tidsramme: Baseline op til uge 52
De efterforskere/kirurger, der gennemfører de kirurgiske procedurer, vurderer deltagerens respons på operation med BIVV001-behandling ved hjælp af en 4-punkts skala, hvor svarene blev kategoriseret som: 1 = Fremragende, 2 = God, 3 = Rimelig og 4 = Dårlig/ingen. Højere score indikerede dårligst svar. Denne vurdering blev udført 24 timer efter operationen. En operation kan tælles i mere end én responskategori. Som forudspecificeret var dette resultatmål planlagt til at blive analyseret kombineret for begge kohorter (deltagere <6 år og deltagere 6 til <12 år) og præsenteret under en enkelt rapporteringsgruppe.
Baseline op til uge 52
Antal injektioner pr. operation, der kræves for at opretholde hæmostase under perioperativ periode for større operation
Tidsramme: I den perioperative periode (hvor som helst under baseline op til uge 52)
Perioperativ periode var time lapse omkring den kirurgiske handling, som var opdelt i 3 stadier: præoperativ (4 uger før operationen), operativ (under operationen) og postoperativ (24 timer efter operationen). Antallet af injektioner for at opretholde hæmostase (proces til at forhindre og standse blødning fra blodkar) pr. operation inkluderede alle injektioner fra startdosis (dvs. den præoperative injektion, administreret enten på operationsdagen eller en dag før operationen) til slutningen af ​​operationen. Større kirurgi: defineret som enhver invasiv operation, der krævede et af følgende: åbning ind i større kropshulrum (f.eks. mave, thorax, kranium); operation på en led; fjernelse af et organ; tandudtrækning af eventuelle kindtænder eller >=3 ikke-molære tænder; operativ ændring af normal anatomi; krydsning af en mesenkymal barriere (f.eks. lungehinden, peritoneum, dura).
I den perioperative periode (hvor som helst under baseline op til uge 52)
Samlet BIVV001-forbrug fra dag -1 til 14 under perioperativ periode for større kirurgi
Tidsramme: Dag -1 til dag 14
Perioperativ periode: timelapse omkring kirurgisk handling, som var opdelt i 3 stadier: præoperativ (4 uger før operationen), operativ (under operationen) og postoperativ (24 timer efter operationen). Det samlede BIVV001-forbrug blev opsummeret fra startdosis (dagen før operationen, dvs. på dag -1) op til 2 uger efter operationen (dvs. dag 14) og blev rapporteret i dette resultatmål.
Dag -1 til dag 14
Total dosis påkrævet for at opretholde hæmostase fra dag -1 til dag 0 under perioperativ periode for større kirurgi
Tidsramme: Dag -1 til dag 0 (operationsdag)
Peroperativ periode var time lapse omkring kirurgisk handling, som var opdelt i 3 stadier: præoperativ (4 uger før operationen), operativ (under operationen) og postoperativ (24 timer efter operationen). Den samlede dosis (IE/kg) var summen af ​​alle injektioner pr. større operation (inklusive belastningsdosis), der var nødvendig for at opretholde hæmostase (proces til at forhindre og stoppe blødning fra blodkar) under operationen. Større kirurgi: defineret som enhver invasiv operation, der krævede et af følgende: åbning ind i større kropshulrum (f.eks. mave, thorax, kranium); operation på fælles; fjernelse af organ; tandudtrækning af eventuelle kindtænder eller >=3 ikke-molære tænder; operativ ændring af normal anatomi; krydsning af mesenkymal barriere (f.eks. pleura, peritoneum, dura). Dag 0 = operationsdag. Belastningsdosis for givet operation var præoperativ injektion, indgivet enten på operationsdagen eller en dag før operationen (dvs. dag -1).
Dag -1 til dag 0 (operationsdag)
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til 3 uger efter sidste dosis af BIVV001 (dvs. op til uge 55)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med behandlingen. En alvorlig AE (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, var en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller var en medicinsk vigtig begivenhed. Behandlings-emergent AE'er var AE'er, der udviklede sig, forværredes eller blev alvorlige fra baseline (dag 1) op til 3 uger efter sidste dosis.
Fra baseline (dag 1) op til 3 uger efter sidste dosis af BIVV001 (dvs. op til uge 55)
Antal deltagere med forekomst af emboliske og trombotiske hændelser
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Emboliske og trombotiske hændelser blev defineret som arteriel eller venøs trombose, bekræftet ved billeddannelse.
Baseline op til uge 52
Farmakokinetik (PK): Maksimal FVIII-aktivitet (Cmax)
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Cmax blev defineret som den maksimale observerede plasma FVIII-aktivitet.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Clearance (CL)
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
CL er defineret som den hastighed, hvormed lægemidlet fjernes fra kroppen.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Distributionsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Fordelingsvolumen (Vd) er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede plasmakoncentration af et lægemiddel. Vss er det tilsyneladende distributionsvolumen ved steady-state.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Eliminationshalveringstid (t1/2z)
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Plasma t1/2z var den tid, der blev målt, før plasmakoncentrationen af ​​lægemidlet faldt med det halve.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Areal under plasma FVIII aktivitet versus tid kurve (AUC0-tau)
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
AUC0-tau blev defineret som areal under plasmakoncentration-tidsprofilen fra tidspunkt nul (før-dosis) til doseringsinterval.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Total clearance ved steady state (CLss)
Tidsramme: 0 time - 168 timer i uge 26, 39 eller 52
CLss er defineret som den hastighed, hvormed lægemidlet fjernes fra kroppen ved steady state.
0 time - 168 timer i uge 26, 39 eller 52
Farmakokinetik: Incremental Recovery (IR)
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
IR blev beregnet som (Popaktivitet [i IU/dL] - Laveste aktivitet [i IU/dL])/Faktisk dosis (i IU/kg), og maksimal aktivitet ved hvert besøg var det højeste aktivitetsniveau efter doseringen og laveste aktivitet ved hvert besøg var aktivitetsniveauet før doseringen.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Trough Concentration for BIVV001 (Ctrough)
Tidsramme: Præ-dosis ved baseline (dag 1) og uge 52
Ctrough er koncentrationen af ​​et lægemiddel før dosis. Ctrough blev målt ved apTT-Baseline-et-trins koagulationsassay.
Præ-dosis ved baseline (dag 1) og uge 52
Farmakokinetik: Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
MRT er den gennemsnitlige samlede tid et lægemiddelmolekyle bruger i kroppen.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Tid over foruddefinerede (10 % og 40 %) FVIII-aktivitetsniveauer
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Tid over foruddefinerede (10 % og 40 %) FVIII-aktivitetsniveauer betyder tid, hvor BIVV001 holder over 10 IE/dL og 40 IE/dL med enkeltdoser på 50 IE/kg.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Dosisnormaliseret område under aktivitets-tidskurven (DNAUC0-tau)
Tidsramme: Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1
AUC0-tau blev defineret som arealet under aktivitet-tid-kurven over doseringsintervallet. AUC blev normaliseret efter dosis.
Før dosis, 0,25, 3, 24, 72 og 168 timer efter dosis på dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

18. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

18. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC16295
  • 2020-000769-18 (EudraCT nummer)
  • U1111-1244-0558 (Anden identifikator: UTN)
  • 017464 (Anden identifikator: IND)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med efanesoctocog alfa (BIVV001)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner