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A형 혈우병 소아 환자에서 BIVV001의 안전성, 효능 및 약동학 (XTEND-Kids)

2024년 1월 18일 업데이트: Bioverativ, a Sanofi company

이전에 치료받은 소아 환자에서 정맥 내 재조합 응고 인자 VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN 융합 단백질(rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001)의 안전성, 효능 및 약동학에 대한 3상 오픈 라벨, 다기관 연구

주요 목표:

- 이전에 치료를 받은 소아 A형 혈우병 피험자에서 BIVV001의 안전성 평가

보조 목표:

  • 예방 치료제로서 BIVV001의 효능 평가
  • 출혈 에피소드의 치료에서 BIVV001의 효능을 평가하기 위해
  • 출혈 에피소드의 예방 및 치료를 위한 BIVV001 소비를 평가하기 위해
  • 관절 건강 결과에 대한 BIVV001 예방의 효과를 평가하기 위해
  • 삶의 질(QoL) 결과에 대한 BIVV001 예방의 효과를 평가하기 위해
  • 수술 전후 관리를 위한 BIVV001의 효능 평가
  • BIVV001 치료의 안전성 및 내약성 평가
  • BIVV001의 약동학(PK) 평가

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자당 연구 기간은 약 60주(스크리닝 최대 8주 및 치료 최대 52주)입니다.

연구가 완료되거나 남아 있는 모든 참가자는 계획된 연장 시험에 참여할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

74

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Investigational Site Number :5280002
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • Investigational Site Number :5280001
  • 대만
      • Taichung, 대만, 402
        • Investigational Site Number :1580001
      • Taichung, 대만, 407
        • Investigational Site Number :1580003
      • Taipei, 대만, 10002
        • Investigational Site Number :1580002
      • Taipei, 대만, 11031
        • Investigational Site Number :1580004
  • 독일
      • Frankfurt am Main, 독일, 60590
        • Investigational Site Number :2760001
      • München, 독일, 80337
        • Investigational Site Number :2760002
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles-Site Number:8400006
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida-Site Number:8400009
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta-Site Number:8400019
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612-3833
        • Rush University Medical Center-Site Number:8400001
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics-Site Number:8400002
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • NY Presbyterian - Weill Cornell Medical Center-Site Number:8400020
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • East Carolina University/Brody Medical Sciences Building-Site Number:8400015
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45206
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center-Site Number:8400008
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Childrens Hospital Of Columbus-Site Number:8400012
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226-0509
        • Children's Hospital Of Wisconsin-Site Number:8400005
  • 스웨덴
      • Malmö, 스웨덴, 20502
        • Investigational Site Number :7520001
  • 스위스
      • Zürich, 스위스, 8032
        • Investigational Site Number :7560001
  • 스페인
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], 스페인, 08950
        • Investigational Site Number :7240002
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid, Madrid, Comunidad De, 스페인, 28046
        • Investigational Site Number :7240001
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D12 N512
        • Investigational Site Number :3720001
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
        • Investigational Site Number :8260003
      • London, 영국, WC1N3JH
        • Investigational Site Number :8260001
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20121
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, 이탈리아, 80123
        • Investigational Site Number :3800002
  • 칠면조
      • Antalya, 칠면조, 07059
        • Investigational Site Number :7920004
      • Istanbul, 칠면조, 34390
        • Investigational Site Number :7920001
      • Izmir, 칠면조, TR-35100
        • Investigational Site Number :7920003
  • 캐나다
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number :1240004
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 4G5
        • Investigational Site Number :1240003
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Investigational Site Number :1240002
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Investigational Site Number :1240001
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69500
        • Investigational Site Number :2500004
      • Kremlin Bicetre, 프랑스, 94275
        • Investigational Site Number :2500001
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Investigational Site Number :2500003
  • 헝가리
      • Pécs, 헝가리, 7623
        • Investigational Site Number :3480005
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Investigational Site Number :0360001
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Investigational Site Number :0360002

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 12세 미만이어야 합니다.
  • 중증 혈우병 A <1 IU/dL(<1%) 내인성 FVIII(스크리닝 시 중앙 검사실 테스트 또는 임상 검사실의 과거 의료 기록에서 <1% FVIII 응고제 활성(FVIII:C) 또는 문서화된 중증 혈우병 A를 유발하는 것으로 알려진 유전자형.
  • 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII 또는 6-11세 환자의 경우 최소 150 ED 및 6세 미만 환자의 경우 50 ED 이상 동안 동결침전제로 혈우병 A에 대한 이전 치료(예방 또는 주문형)
  • 10kg 이상의 무게.

제외 기준:

  • FVIII 제품과 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 병력.
  • ≥0.6 BU/mL 또는 0.7~1.0 BU/mL 사이의 억제제 검출에 대한 컷오프가 있는 실험실의 낮은 민감도 컷오프보다 크거나 같은 값으로 정의된 양성 억제제(FVIII에 대한) 테스트의 이력, 또는 FVIII 투여에 대한 반응 감소의 임상 징후 또는 증상. 억제제의 가족력은 참가자를 배제하지 않습니다.
  • 스크리닝 시 ≥0.6 BU/mL로 정의되는 양성 억제제 테스트 결과.

위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BIVV001: 6세 미만 참가자
6세 미만의 참가자들은 BIVV001을 킬로그램당 50 국제 단위(IU/kg)의 용량으로 52주 동안 매주 1회(QW) 예방 주사(IV)를 받았습니다.
의약품: 에파네스옥토코그 알파(BIVV001)
제제 형태: 주사용 용액 투여 경로: IV
실험적: BIVV001: 6~12세 미만 참가자
6~12세 미만의 참가자에게는 BIVV001을 50 IU/kg IV 주사 QW 예방요법으로 52주 동안 투여했습니다.
의약품: 에파네스옥토코그 알파(BIVV001)
제제 형태: 주사용 용액 투여 경로: IV

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
인자 VIII에 대한 중화 항체(억제제 개발)를 가진 참가자 수
기간: 52주차까지의 기준선
억제제 발달은 (>=0.6) 이상의 억제제 결과로 정의되었습니다. 원래 샘플을 채취한 날짜로부터 2~4주 후에 채취한 별도 샘플의 두 번째 테스트 결과로 확인된 베데스다 단위(BU/mL)입니다. 두 테스트 모두 Nijmegen 수정된 Bethesda 분석법을 사용하여 중앙 실험실에서 수행되어야 합니다.
52주차까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
대수술을 위한 수술 전후 기간 동안 사용된 혈액 성분 수혈 횟수
기간: 수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
수술 전후 기간은 수술을 둘러싼 경과 시간으로 수술 전(수술 4주 전), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분하였다. 수술 하위 그룹의 모든 주요 수술에 대해 수술 전후 기간 동안 사용된 혈액 성분 수혈 횟수를 범주별로(0, 1, 2, 3 및 >3) 요약했습니다. 대수술: 다음 중 하나를 필요로 하는 침습적 수술 절차로 정의됩니다. 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 어금니의 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경질막)의 교차.
수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
대수술을 위한 수술 전후 기간 동안 사용되는 혈액 성분 수혈의 종류
기간: 수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
수술 전후 기간은 수술을 둘러싼 경과 시간으로 수술 전(수술 4주 전), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분하였다. 모든 주요 수술에 사용된 혈액 성분(적혈구, 혈소판, 신선 동결 혈장, 전혈 및 기타) 수혈 유형을 요약했습니다. 수술 후는 수술 종료일 다음날부터 퇴원일까지를 말합니다. 대수술: 다음 중 하나를 필요로 하는 침습적 수술 절차로 정의됩니다. 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 어금니의 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경질막)의 교차.
수술 전후 기간 동안(기준선에서 최대 52주까지의 모든 시간)
대수술 중 예상 출혈량
기간: 0일(즉, 수술일)
대수술 중 예상 총 출혈량(밀리리터)을 요약했습니다. 대수술: 다음 중 하나를 필요로 하는 침습적 수술 절차로 정의됩니다. 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 어금니의 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경질막)의 교차.
0일(즉, 수술일)
연간 출혈율(ABR): 치료된 출혈의 경우
기간: 52주차까지의 기준선
ABR: 연간 참가자당 치료 출혈 에피소드(BE)의 연간 수입니다. ABR = 효능 기간(EP) 동안 치료된 BE의 수/EP 동안의 총 일수*365.25. 치료된 BE: 출혈이 발생하면 BIVV001의 투여가 필요합니다. 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 BE를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 72시간 이하의 간격으로(<=) 투여된 동일한 위치/주사에서 후속 출혈은 동일한 BE로 간주되었습니다. 이전 주사 후 >72시간 이후의 모든 주사 = 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주됩니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. EP = 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합계입니다. ABR: EP 동안 처리된 BE의 총 수를 응답 변수로 사용하고 로그 변환된 EP 기간(년)을 오프셋 변수로 사용하는 음이항 모델 기준.
52주차까지의 기준선
민감도 분석: 연간 출혈율: 치료된 출혈의 경우
기간: 52주차까지의 기준선
ABR: 연간 참가자당 치료된 BE의 연간 수입니다. ABR = EP 동안 치료된 BE 수/EP 동안의 총 일수*365.25. 치료된 BE: BIVV001의 투여를 필요로 하는 출혈의 발생. 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 BE를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서 후속 출혈은 동일한 BE로 간주되었습니다. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 주사는 동일한 위치에서 새로운 출혈 에피소드를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. EP는 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. ABR: EP 동안 처리된 BE의 총 수를 응답 변수로 사용하고 로그 변환된 EP 기간(년)을 오프셋 변수로 사용하는 음이항(NB) 모델을 사용합니다.
52주차까지의 기준선
모든 출혈 에피소드에 대한 연간 출혈률
기간: 52주차까지의 기준선
ABR: 모든 BE(치료 및 치료받지 않은)/참가자/연도의 연간 수. ABR=EP 동안의 모든 BE 수/EP 동안의 총 일수*365.25. BE: 출혈이 발생하면 BIVV001을 투여해야 합니다. 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 BE를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서 후속 출혈은 동일한 BE로 간주되었습니다. 이전 주사 후 >72시간 이후의 모든 주사 = 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주됩니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. EP: 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합계입니다. EP 동안 처리된 BE의 총 수를 응답 변수로 사용하고 로그 변환된 EP 기간(년)을 오프셋 변수로 사용하는 ABR:NB 모델. 자발성: 기여 요인이 없는 출혈, 외상성: 알려진 원인으로 인한 출혈.
52주차까지의 기준선
민감도 분석: 모든 출혈 에피소드에 대한 연간 출혈률
기간: 52주차까지의 기준선
ABR: 모든 BE(치료 및 치료받지 않음)/참가자/연도의 연간 수. ABR=EP 동안의 모든 BE 수/EP 동안의 총 일수*365.25. BE: 출혈 발생 시 BIVV001 투여가 필요함. 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 BE를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서 후속 출혈은 동일한 BE로 간주되었습니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. EP: 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합. ABR: EP 동안 처리된 BE의 총 수를 응답 변수로 사용하고 로그 변환된 EP 기간(년)을 오프셋 변수로 사용하여 NB 모델로 추정합니다. 자발성: 기여 요인이 없는 출혈(확실한 외상/이전에 격렬한 활동). 외상성: 알려진/믿는 이유에 따른 출혈.
52주차까지의 기준선
출혈 유형별 연간 출혈율(자발성, 외상성, 알려지지 않은 유형)
기간: 52주차까지의 기준선
ABR: 연간 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. ABR = EP 동안의 모든 BE 수/EP 동안의 총 일수*365.25. EP는 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 치료된 BE: 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 끝난 에피소드, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 출혈은 마지막 주사 이후의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 자연 출혈: 기여 요인이 없는 BE(확실한 외상/이전의 "격렬한" 활동). 외상성 출혈: 출혈의 원인이 알려져 있거나/믿고 있는 경우입니다.
52주차까지의 기준선
민감도 분석: 출혈 유형(자발성, 외상성 및 알려지지 않은 유형)별 연간 출혈 비율
기간: 52주차까지의 기준선
ABR: 연간 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. ABR = EP 동안의 모든 BE 수/EP 동안의 총 일수*365.25. EP는 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 치료된 BE: 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 끝난 에피소드, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 출혈은 마지막 주사 이후의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 자연 출혈: 기여 요인이 없는 BE(확실한 외상/이전의 "격렬한" 활동). 외상성 출혈: 출혈의 원인이 알려져 있거나/믿고 있는 경우입니다.
52주차까지의 기준선
출혈 위치(관절, 근육, 내부 및 피부/점막)별 연간 출혈률
기간: 52주차까지의 기준선
ABR: 연간 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. ABR = EP 동안의 모든 BE 수/EP 동안의 총 일수*365.25. 효능 기간은 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합계를 반영합니다. 치료된 출혈 에피소드: 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 끝난 에피소드, 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 이전 주사 후 72시간이 넘는 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 출혈은 마지막 주사 이후의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 자연 출혈: 기여 요인이 없는 BE(확실한 외상/이전의 "격렬한" 활동). 외상성 출혈: 출혈의 원인이 알려져 있거나/믿고 있는 경우입니다.
52주차까지의 기준선
민감도 분석: 출혈 위치(관절, 근육, 내부 및 피부/점막)별 연간 출혈률
기간: 52주차까지의 기준선
ABR: 연간 참가자당 치료된 출혈 에피소드의 연간 수입니다. ABR = EP 동안의 모든 BE 수/EP 동안의 총 일수*365.25. EP는 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합계를 반영합니다. 치료된 BE: 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 끝난 에피소드 이전 주사와 <=72시간 간격으로 투여된 동일한 위치/주사에서 후속 출혈은 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 출혈은 마지막 주사 이후의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 자연 출혈: 기여 요인이 없는 BE(확실한 외상/이전의 "격렬한" 활동). 외상성 출혈: 출혈의 원인이 알려져 있거나/믿고 있는 경우입니다.
52주차까지의 기준선
FVIII 활동 수준을 1%, 3%, 5%, 10%, 15%, 20% 이상 달성한 참가자 비율
기간: 52주차까지의 기준선
FVIII 활성 수준은 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 기반 1단계 응고 분석을 사용하여 측정되었습니다. 이 결과 측정에서는 1%, 3%, 5%, 10%, 15% 및 20%를 초과하는(>) FVIII 활동 수준을 최저 수준으로 유지한 참가자의 비율이 보고되었습니다. 참가자는 해당되는 경우 두 개 이상의 범주에 포함되었습니다.
52주차까지의 기준선
출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 BIVV001 주사 횟수
기간: 52주차까지의 기준선
출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의됩니다. 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 72시간 미만의 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주됩니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 출혈은 마지막 주사 이후의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다.
52주차까지의 기준선
민감도 분석: 출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 BIVV001 주사 횟수
기간: 52주차까지의 기준선
출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의됩니다. 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 72시간 미만의 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주됩니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다.
52주차까지의 기준선
BIVV001 1회 주사로 치료된 출혈 에피소드의 비율
기간: 52주차까지의 기준선
출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의됩니다. 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 72시간 미만의 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주됩니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. 이 결과 측정에서는 단일 주사로 치료된 출혈 에피소드(발생한 모든 출혈 에피소드 중)의 비율을 보고했습니다.
52주차까지의 기준선
민감도 분석: BIVV001의 단일 주사로 치료된 출혈 에피소드의 비율
기간: 52주차까지의 기준선
출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의됩니다. 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 72시간 미만의 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주됩니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. 이 결과 측정에서는 단일 주사로 치료된 출혈 에피소드(발생한 모든 출혈 에피소드 중)의 비율을 보고했습니다.
52주차까지의 기준선
출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 BIVV001의 총 용량
기간: 52주차까지의 기준선
출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의됩니다. 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 72시간 미만의 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주됩니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. 총 복용량은 단위: 킬로그램당 국제 단위(IU/kg)로 표시되었습니다.
52주차까지의 기준선
민감도 분석: 출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 BIVV001의 총 용량
기간: 52주차까지의 기준선
출혈 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈 에피소드를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로 정의됩니다. 동일한 위치에서 후속 출혈이 발생하거나 이전 주사와 72시간 미만의 간격으로 투여된 주사는 동일한 것으로 간주됩니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 >72시간 동안 투여된 출혈 치료를 위한 모든 주사는 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 이전 주사 후 >72시간 이후의 주사는 동일한 위치에서 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. 총 투여량은 IU/kg 단위로 표현되었습니다.
52주차까지의 기준선
4점 반응 척도를 기반으로 한 BIVV001 치료에 대한 참가자의 반응에 대한 의사의 종합 평가(PGA)
기간: 13주차 및 52주차/연구 종료(EOS)/조기 종료(ET)
의사들은 다음과 같이 분류된 4점 반응 척도를 사용하여 BIVV001 치료에 대한 참가자의 반응을 평가했습니다. 우수= BE는 적은 횟수/보통 주사 횟수/FVIII의 평소/적은 용량/예방 중 돌발 출혈 비율 <= 일반적으로 관찰되는 비율에 반응했습니다. 효과적 = 대부분의 BE는 동일한 수의 주사 및 용량에 반응했지만 일부는 더 많은 주사/더 많은 용량이 필요/돌발 출혈 비율이 약간 증가했습니다. 부분적으로 효과적임 = BE는 예상보다 더 많은 주사 및/또는 더 높은 용량이 가장 자주 필요함/예방 중 적절한 돌발 출혈 예방에는 더 자주 주사 및/또는 더 높은 용량이 필요함 비효과적 = 일상적인 지혈 조절 실패 또는 지혈 조절에 추가 약물이 필요함.
13주차 및 52주차/연구 종료(EOS)/조기 종료(ET)
국제 혈전증 및 지혈 학회(ISTH) 4점 반응 척도를 기반으로 한 BIVV001 치료에 대한 참가자의 반응
기간: 52주차까지의 기준선
출혈 치료를 위한 BIVV001 1차 주사에 대한 참가자의 반응은 ISTH 4점 반응 척도를 통해 우수(완전한 통증 완화/출혈 징후의 완전한 해결), 좋음(상당한 통증 완화/출혈 징후 개선)으로 분류되었습니다. ), 중등도(출혈 징후의 약간의 통증 완화/개선) 및 없음(전혀 또는 최소한의 개선/상태 악화). BE에 대한 초기 치료 후 약 72시간 후에 평가되었습니다. 출혈 에피소드: 출혈의 첫 번째 징후부터 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되는 에피소드로, <=72시간 간격으로 동일한 위치/주사에서 출혈 증상이 발생하는 경우 동일한 BE로 간주됩니다. 이전 주사 후 >72시간 이후의 모든 주사 = 동일한 위치에 새로운 BE를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주됩니다. 다른 위치의 출혈: 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 별도의 BE로 간주됩니다. 참가자는 해당되는 경우 두 개 이상의 범주에 포함되었습니다.
52주차까지의 기준선
참가자당 총 연간 BIVV001 소비량
기간: 52주차까지의 기준선
연간 총 BIVV001 소비량(IU/kg)은 각 참가자에 대해 다음과 같이 계산되었습니다. EP 동안 BIVV001의 총 IU/kg을 EP 동안의 총 일수로 나눈 값*365.25. EP는 참가자가 연구군 및 치료 요법에 따라 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다.
52주차까지의 기준선
연간 관절 출혈률(AJBR)
기간: 52주차까지의 기준선
AJBR: 관절 출혈/참가자/년의 연간 수입니다. ABR = EP 동안 치료된 관절 BE 수를 EP 동안 총 일수로 나눈 값*365.25. 관절 BE: 1) 피부, 관절의 부기/따뜻함 증가와 함께 관절의 비정상적인 감각('조짐'); 2) 통증 증가 또는 3) 기준선에 비해 운동 범위의 점진적인 손실/사지 사용의 어려움. BE: 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후에서 시작되어 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이 기간 내에 동일한 위치/주사에서 <=72시간 간격으로 출혈 증상이 나타나면 동일한 BE로 간주됩니다. 동일한 위치에서 새로운 BE를 치료하기 위해 1회 = 1차 주사 이전 72시간 이후의 모든 주사. 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 다른 위치에서의 출혈 = 별도의 BE. EP: 참가자가 연구군 및 치료 요법별로 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합. EP(반응 변수) 동안 처리된 BE의 총 수 및 로그 변환된 EP 기간(오프셋 변수)이 포함된 ABR:NB 모델.
52주차까지의 기준선
민감도 분석: 연간 관절 출혈율(AJBR)
기간: 52주차까지의 기준선
AJBR: 관절 출혈/참가자/년의 연간 수입니다. ABR = EP 동안 치료된 관절 BE 수를 EP 동안 총 일수로 나눈 값*365.25. 관절 BE: 1) 피부, 관절의 부기/따뜻함 증가와 함께 관절의 비정상적인 감각('조짐'); 2) 통증 증가 또는 3) 기준선에 비해 운동 범위의 점진적인 손실/사지 사용의 어려움. BE: 에피소드는 출혈의 첫 번째 징후에서 시작되어 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 이 기간 내에 동일한 위치/주사에서 <=72시간 간격으로 출혈 증상이 나타나면 동일한 BE로 간주됩니다. 동일한 위치에서 새로운 BE를 치료하기 위해 1회 = 1차 주사 이전 72시간 이후의 모든 주사. 마지막 주입 이후의 시간에 관계없이 다른 위치에서의 출혈 = 별도의 BE. EP: 참가자가 연구군 및 치료 요법별로 BIVV001로 치료받은 모든 시간 간격의 합. ABR: EP(반응 변수) 동안 처리된 BE의 총 수 및 로그 변환된 EP 기간(오프셋 변수)이 포함된 NB 모델입니다.
52주차까지의 기준선
52주차 혈우병 관절 건강 점수 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
HJHS는 혈우병 참가자의 관절 건강 평가를 위해 개발된 검증된 11개 항목 채점 도구입니다. 팔꿈치, 무릎 및 발목 관절에 대해 다음 영역을 평가했습니다: 부기(점수 0 = 부기 없음 ~ 3=심함), 부기 지속 기간(점수 0 = 부기 없음 및 1 = >=6개월), 근육 위축(점수 0 = 없음 ~ 2 = 심함), 운동 시 염발음(점수 0 = 없음 ~ 2=심함), 굴곡 상실(점수 0 = <5' ~ 3 = >20'), 신전 상실(점수 0 = <5' ~ 3 = > 20'), 관절 통증(점수 0 = 활성 운동 범위를 통한 통증 없음 ~ 2 = 활성 범위를 통한 통증) 및 근력(점수 0 = 최대 저항으로 테스트 위치 유지 ~ 4 = 추적/근육 수축 없음), 각 항목에 대해 0 = 손상 없음, 점수가 높을수록 = 심각한 손상.
기준선, 52주차
어린이 참가자(4세~7세 및 8세~12세 미만)에 대한 52주차의 혈우병 삶의 질 설문지(Haemo-QoL) 어린이 단기 버전 총점의 기준선 변화
기간: 기준선, 52주차
Haemo-QoL 어린이용 짧은 버전: 혈우병이 있는 어린이 및 청소년의 삶의 질에 대한 신체적, 정서적 영향을 측정하는 데 사용됩니다. 어린이와 보호자에게 투여되었습니다. 본 연구에서는 16개 항목(4~7세)과 35개 항목(8~12세)을 포함하는 어린이용 짧은 버전을 선택했습니다. 이 버전은 어린이의 HRQoL과 관련된 9가지 차원(신체 건강, 감정, 자신에 대한 견해, 가족, 친구, 다른 사람, 스포츠 및 학교, 혈우병 및 치료 다루기)을 다루고 있습니다. 항목은 5가지 응답 옵션에 따라 평가되었습니다: 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상, 점수가 높을수록 장애가 더 큼. 각 영역에 대한 원시 점수는 0에서 100 사이의 범위로 변환되었으며, 점수가 낮을수록 HRQoL이 더 좋습니다. Haem- A-QoL 총 점수 = 모든 도메인 점수의 평균이며 범위는 0~100이며, 점수가 낮을수록 QoL이 더 좋습니다.
기준선, 52주차
아동 참가자(4세~7세 및 8세~12세 미만)에 대한 52주차의 혈우병 삶의 질 설문지 부모 대리인 단축 버전 총점의 기준선 변경: 부모의 평가
기간: 기준선, 52주차
Haemo-QoL 부모 대리 단축 버전: 혈우병이 있는 어린이 및 청소년의 삶의 질에 대한 신체적, 정서적 영향을 측정하는 데 사용됩니다. 어린이와 보호자에게 투여되었습니다. 본 연구에서는 16개 항목(4~7세 참가자)과 35개 항목(8~12세 참가자)을 포함하는 어린이 보호자를 위한 짧은 버전을 선택했습니다. 이 버전은 어린이의 HRQoL과 관련된 9가지 차원(신체 건강, 감정, 자신에 대한 견해, 가족, 친구, 다른 사람, 스포츠 및 학교, 혈우병 치료 및 치료)을 다루고 있습니다. 항목은 5가지 응답 옵션에 따라 평가됩니다: 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상, 점수가 높을수록 장애가 더 커집니다. 각 영역에 대한 원시 점수: 0~100 범위의 척도로 변환되었으며, 점수가 낮을수록 HRQoL이 더 좋습니다. Haem-A-QoL 총점=모든 영역 점수의 평균이며 범위는 0~100이며, 점수가 낮을수록 삶의 질이 더 좋습니다. 이 결과 측정에서는 부모의 평가에 따른 Haemo-QoL 총 점수가 보고되었습니다.
기준선, 52주차
어린이 참가자(8세 ~ 12세 미만)에 대한 52주차의 혈우병 삶의 질 설문지 어린이 단기 버전 신체 건강 영역 점수의 기준선 변경
기간: 기준선, 52주차
Haemo-QoL 어린이용 짧은 버전: 혈우병이 있는 어린이와 청소년의 삶의 질에 대한 신체적, 정서적 영향을 측정하는 데 사용됩니다. 어린이와 보호자에게 투여되었습니다. 본 연구에서는 35개 항목(8~12세)을 포함하는 어린이용 짧은 버전을 선택했습니다. 이 버전은 아동의 HRQoL(신체 건강, 감정, 자신에 대한 견해, 가족, 친구, 다른 사람, 스포츠 및 학교, 혈우병 치료 및 치료)과 관련된 것으로 간주되는 9가지 차원을 다룹니다. 항목은 5가지 응답 옵션에 따라 평가됩니다: 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상, 점수가 높을수록 장애가 더 커집니다. 신체 건강 영역에 대한 원시 점수는 0~100 범위의 척도로 변환되었으며, 점수가 낮을수록 HRQoL이 더 좋습니다. 이 결과 측정에서는 신체 건강 영역 점수의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
기준선, 52주차
아동 참가자(8세 ~ 12세 미만)에 대한 52주차의 혈우병 삶의 질 설문지 부모 대리 단축 버전 신체 건강 영역 점수의 기준선 변경: 부모의 평가
기간: 기준선, 52주차
Haemo-QoL 부모 프록시 단축 버전: 혈우병이 있는 어린이 및 청소년의 삶의 질에 대한 신체적, 정서적 영향을 측정하는 데 사용됩니다. 어린이와 보호자에게 투여되었습니다. 본 연구에서는 35개 항목(8~12세 참가자)을 포함하는 어린이 보호자를 위한 짧은 버전을 선택했습니다. 이 버전은 어린이의 HRQoL과 관련된 9가지 차원(신체 건강, 감정, 자신에 대한 견해, 가족, 친구, 다른 사람, 스포츠 및 학교, 혈우병 및 치료 다루기)을 다루고 있습니다. 항목은 5가지 응답 옵션에 따라 평가됩니다: 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상, 점수가 높을수록 장애가 더 커집니다. 신체 건강 영역에 대한 원시 점수는 0~100 범위의 척도로 변환되었으며, 점수가 낮을수록 HRQoL이 더 좋습니다. 부모의 평가에 따라 신체 건강 영역 점수의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 52주차
52주차에 참가자에게서 해결된 총 표적 관절 수
기간: 52주차
기준선에서의 표적 관절은 연구 시작 전 연속 6개월 동안 기준선에서 포착된 3회 이상의 자연 출혈 에피소드가 있는 주요 관절로 정의되었습니다. 해결된 목표 관절은 12개월의 연속 노출(치료 요법 기간 >=52주로 정의됨) 동안 해당 관절에 2회 미만의 자연 출혈이 발생하는 것으로 정의되었습니다. 52주차에 해결된 목표 관절의 총 개수가 보고되었습니다.
52주차
52주차 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
HJHS는 혈우병 참가자의 관절 건강 평가를 위해 개발된 검증된 11개 항목 채점 도구입니다. 팔꿈치, 무릎 및 발목 관절에 대한 평가로 구성됩니다: 부기(0~3), 부기 지속 기간(0~1), 근육 위축(0~2), 움직임 시 염발음(0~2), 굴곡 손실(0~0) 3), 신전 소실(0~3), 관절통(0~2), 근력(0~4), 각 항목에서 0=없음, 높은 점수=심각한 손상 및 전체적인 보행(걷기, 계단 오르기, 달리기, 뛰기) 1개 다리) 척도 범위는 0에서 4까지이며, 여기서 0 = 모든 기술이 정상 한계에 있고 4 = 정상 한계에 기술이 없음). 총 HJHS 점수 = 관절 총점(0~120) + 일반 보행(1~4)의 합이며 범위는 0(관절 손상 없음)부터 124(심각한 관절 손상)까지이며, 점수가 높을수록 심각한 관절 손상을 의미합니다.
기준선, 52주차
BIVV001 치료에 대한 참가자의 지혈 반응에 대한 연구자 또는 외과의사의 평가
기간: 52주차까지의 기준선
수술 절차를 완료한 조사자/외과 의사는 4점 척도를 사용하여 BIVV001 치료 수술에 대한 참가자의 반응을 평가했으며, 여기서 반응은 1 = 우수, 2 = 좋음, 3 = 보통, 4 = 나쁨/없음으로 분류되었습니다. 점수가 높을수록 최악의 응답을 나타냅니다. 이 평가는 수술 후 24시간 동안 수행되었습니다. 수술은 둘 이상의 반응 범주로 계산될 수 있습니다. 미리 지정된 대로, 이 결과 측정은 두 코호트(6세 미만 참가자 및 6~12세 참가자)에 대해 결합하여 분석되고 단일 보고 그룹에 제시되도록 계획되었습니다.
52주차까지의 기준선
대수술의 수술 기간 동안 지혈을 유지하기 위해 필요한 수술당 주사 횟수
기간: 수술 전후 기간 동안(기준 시점 중 최대 52주까지)
수술 전후 기간은 수술 행위를 둘러싼 시간 경과로 수술 전(수술 전 4주), 수술 중(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분하였다. 수술당 지혈(혈관에서 출혈을 예방하고 멈추는 과정)을 유지하기 위한 주사 횟수는 부하 용량(즉, 수술 당일 또는 수술 하루 전에 투여한 수술 전 주사)부터 수술까지의 모든 주사를 포함했습니다. 수술 끝. 대수술: 다음 중 하나가 필요한 모든 침습적 수술 절차로 정의됩니다: 주요 체강(예: 복부, 흉부, 두개골)으로의 개방; 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 비어금니의 치아 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경막) 교차.
수술 전후 기간 동안(기준 시점 중 최대 52주까지)
대수술을 위한 수술 전후 기간 동안 -1일부터 14일까지의 총 BIVV001 소비량
기간: -1일 ~ 14일
수술 전후 기간: 수술 행위를 둘러싼 시간 경과를 수술 전(수술 전 4주), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분합니다. 총 BIVV001 소비량은 부하 용량(수술 전날, 즉 -1일)부터 수술 후 2주(즉, 14일)까지 요약되었으며 이 결과 측정에 보고되었습니다.
-1일 ~ 14일
대수술의 수술 전후 기간 중 -1일부터 0일까지 지혈을 유지하는 데 필요한 총 용량
기간: -1일 ~ 0일(수술 당일)
수술 전후 기간은 수술 행위를 둘러싼 시간 경과로 수술 전(수술 전 4주), 수술(수술 중), 수술 후(수술 후 24시간)의 3단계로 구분하였다. 총 투여량(IU/kg)은 수술 중 지혈(혈관 출혈을 예방하고 멈추는 과정)을 유지하는 데 필요한 대수술(부하 투여량 포함)당 모든 주사에 걸쳐 합산되었습니다. 대수술: 다음 중 하나가 필요한 모든 침습적 수술 절차로 정의됩니다: 주요 체강(예: 복부, 흉부, 두개골)으로의 개방; 관절 수술; 장기 제거; 어금니 또는 3개 이상의 비어금니의 치아 발치; 정상적인 해부학적 구조의 수술적 변경; 중간엽 장벽(예: 흉막, 복막, 경막) 교차. 0일 = 수술일. 주어진 수술에 대한 부하 용량은 수술 당일 또는 수술 하루 전(즉, -1일)에 투여되는 수술 전 주사였습니다.
-1일 ~ 0일(수술 당일)
치료로 인한 부작용(TEAE) 및 치료로 인한 심각한 부작용(TESAE)이 발생한 참가자 수
기간: 베이스라인(1일차)부터 BIVV001 마지막 투여 후 최대 3주까지(즉, 최대 55주차까지)
부작용(AE)은 연구 약물을 투여받은 참가자에게 반드시 치료와 인과 관계가 없는 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다. 심각한 AE(SAE)는 모든 투여량에서 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적이거나 심각한 장애 또는 무능력을 초래하고, 선천적 기형이거나 또는 선천적 결함이 있거나 의학적으로 중요한 사건이었습니다. 치료 후 발생한 AE는 기준선(1일)부터 마지막 ​​투여 후 최대 3주까지 발생, 악화 또는 심각해진 AE였습니다.
베이스라인(1일차)부터 BIVV001 마지막 투여 후 최대 3주까지(즉, 최대 55주차까지)
색전증 및 혈전증 사건이 발생한 참가자 수
기간: 52주차까지의 기준선
색전증 및 혈전증 사건은 동맥 또는 정맥 혈전증으로 정의되었으며 영상 촬영으로 확인되었습니다.
52주차까지의 기준선
약동학(PK): 최대 FVIII 활성(Cmax)
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
Cmax는 관찰된 최대 혈장 FVIII 활성으로 정의되었습니다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
약동학: 클리어런스(CL)
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
CL은 약물이 신체에서 제거되는 속도로 정의됩니다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
약동학: 정상 상태에서의 분포량(Vss)
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
분포 부피(Vd)는 원하는 약물 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다. Vss는 정상상태에서의 겉보기 분포량입니다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
약동학: 제거 반감기(t1/2z)
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
혈장 t1/2z는 약물의 혈장 농도가 절반으로 감소할 때까지 측정한 시간이다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
약동학: 혈장 FVIII 활성 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-tau)
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
AUC0-tau는 0시간(투약 전)부터 투약 간격까지 혈장 농도-시간 프로파일 아래의 면적으로 정의되었습니다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
약동학: 정상 상태에서의 총 청소율(CLss)
기간: 26, 39, 52주차 0시간 - 168시간
CLss는 항정상태에서 약물이 체내에서 제거되는 속도로 정의됩니다.
26, 39, 52주차 0시간 - 168시간
약동학: 증분 회복(IR)
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
IR은 (최고 활동량[IU/dL] - 최저 활동량[IU/dL])/실제 복용량(IU/kg)으로 계산되었으며, 각 방문 시 최고 활동량은 투여 후 가장 높은 활동 수준이었습니다. 각 방문 시 활동은 투여 전 활동 수준이었습니다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
약동학: BIVV001에 대한 최저 농도(Ctrough)
기간: 기준선(1일차) 및 52주차의 사전 투여
Ctrough는 약물의 투여 전 농도입니다. Ctrough는 apTT-Baseline-1단계 응고 분석으로 측정되었습니다.
기준선(1일차) 및 52주차의 사전 투여
약동학: 평균 체류 시간(MRT)
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
MRT는 약물 분자가 체내에서 소비하는 평균 총 시간입니다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
미리 정의된(10% 및 40%) FVIII 활동 수준을 초과하는 시간
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
미리 정의된(10% 및 40%) FVIII 활성 수준을 초과하는 시간은 BIVV001이 50IU/kg의 단일 용량으로 10IU/dL 및 40IU/dL 이상을 유지하는 시간을 의미합니다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
약동학: 활동 시간 곡선 아래의 용량 표준화 영역(DNAUC0-tau)
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간
AUC0-tau는 투여 간격에 걸쳐 활동 시간 곡선 아래의 면적으로 정의되었습니다. AUC는 용량별로 표준화되었습니다.
투여 전, 투여 후 1일, 0.25, 3, 24, 72 및 168시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bioverativ, a Sanofi company

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 19일

기본 완료 (실제)

2023년 1월 18일

연구 완료 (실제)

2023년 1월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 13일

처음 게시됨 (실제)

2021년 2월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EFC16295
  • 2020-000769-18 (EudraCT 번호)
  • U1111-1244-0558 (기타 식별자: UTN)
  • 017464 (기타 식별자: IND)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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