Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av ASTX727 hos personer med ondartede svulster i perifer nerveskjede (MPNST)

4. februar 2026 oppdatert av: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

En fase II-studie av ASTX727 hos pasienter med PRC2-tap ondartet perifer nerveskjedetumor (MPNST)

Hensikten med denne studien er å se om studiemedisinen ASTX727 er en effektiv behandling for personer som har MPNST med en PCR2-mutasjon.

ASTX727 er en kombinasjon av to legemidler (cedazuridin og decitabin) som er utviklet for å målrette kreftceller med en PCR2-mutasjon og for å forstyrre cellenes evne til å overleve og vokse. Studieforskerne mener at studiemedisinen lar decitabin virke bedre enn decitabin gitt alene.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Forente stater, 07920
      • Middletown, New Jersey, Forente stater, 07748
      • Montvale, New Jersey, Forente stater, 07645
    • New York
      • Commack, New York, Forente stater, 11725
      • Harrison, New York, Forente stater, 10604
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Ciara Kelly, MBBCH BAO
          • Telefonnummer: 646-888-4312
      • Uniondale, New York, Forente stater, 11553

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha patologisk bekreftet PRC2-tap MPNST (f.eks. IHC av tap av H3K27me2 og/eller H3K27me3 immunfarging, og/eller inaktiverende mutasjoner i EED, SUZ12, EZH2 av CLIA godkjente genetiske analyser), som er avanserte, ikke-opererbare eller metastatiske og har utviklet seg på minst én linje av standardbehandling systemisk terapi, eller administrering av cytotoksisk kjemoterapi anses ikke i beste interesse for pasienten.
  • Pasienter må være minst 18 år
  • Pasienter må ha prestasjonsstatus for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på ≤2.
  • Sykdom må kunne måles med RECIST 1.1.
  • Pasienter må kunne ta orale medisiner.
  • Pasienten eller juridisk autorisert representant kan forstå og overholde protokollen og må signere et informert samtykkedokument.
  • Tilstrekkelig nyre-, lever- og hematologisk funksjon som følgende: serumkreatinin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN), totalt serumbilirubin ≤ 1,5 x ULN, serum AST (SGOT) ≤ 2,5 x ULN (eller ≤ 5,0 x ULN (eller ≤ 5,0 x ULN) til tumor (levermetastaser)), serum ALT (SGPT) ≤ 2,5 x ULN (eller ≤ 5,0 x ULN hvis det vurderes på grunn av tumor (levermetastaser)), ANC ≥ 1500/µL, blodplater ≥ 75 000/µL og hemoglobin g/dL (kan transfuseres for å oppnå dette). Protrombintid (PT), internasjonalt normalisert forhold (INR) og partiell tromboplastintid > 1,5 x ULN. Pasienter på et stabilt vedlikeholdsregime med antikoagulasjonsbehandling i minst 30 dager før screening kan ha PT/INR-målinger > 1,5 x ULN
  • Pasienter i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og ved syklus 1 dag 1 (-3 dager) før den første dosen av studieterapien administreres. Kvinnelige pasienter i fertil alder må godta å bruke to pålitelige prevensjonsmetoder fra og med signering av ICF, under og i 6 måneder etter siste dose av studiemedikamentet
  • Kvinner må samtykke i å ikke amme under behandling med studiemedisin og i 2 uker etter siste dose.
  • Seksuelt aktive menn må gå med på å bruke kondom under samleie og gå med på å ikke donere sæd mens de tar stoffet og i 3 måneder etter avsluttet behandling og bør ikke bli far til barn i denne perioden. Kondom må også brukes av vasektomiserte menn for å forhindre levering av stoffet via sædvæske.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter har en alvorlig og/eller ukontrollert medisinsk sykdom (f.eks. ukontrollert diabetes, kronisk nyresykdom eller aktiv ukontrollert infeksjon).
  • Pasienter har kjent aktiv hjernemetastase eller leptomeningeal sykdom.
  • Aktiv eller kronisk infeksjon med hepatitt C-virus (HCV) eller hepatitt B-virus (HBV) eller kjent aktiv eller kronisk infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV). Tidligere hepatittinfeksjon som har blitt behandlet med svært effektiv terapi uten tegn på gjenværende infeksjon (inkludert upåviselig viral belastning under antiviral behandling) og med normal leverfunksjon (ALAT, ASAT, total og direkte bilirubin ≤ ULN) er tillatt.
  • Kjent aktiv tuberkulose.
  • Samtidig aktiv inoperabel lokalt avansert eller metastatisk malignitet (bortsett fra maligniteter som etterforskeren fastslår er usannsynlig å forstyrre behandling og sikkerhetsanalyse eller er mindre av behandlingsprioritet enn deres diagnose av avansert MPNST).
  • Pasienter har klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom, inkludert noen av følgende: 1) Anamnese med akutt koronarsyndrom inkludert hjerteinfarkt, ustabil angina, CABG, koronar angioplastikk eller stenting < 6 måneder før screening; 2) symptomatisk kronisk hjertesvikt (New York Heart Association Criteria, klasse II-IV); 3) bevis på klinisk signifikante hjertearytmier og/eller overledningsforstyrrelser < 6 måneder før screening bortsett fra atrieflimmer (AF) og paroksysmal supraventrikulær takykardi (PSVT).
  • En screening Fridericia korrigerte QT-intervall (QTcF) ≥ 450 ms (menn) eller ≥ 470 ms (kvinner) (gjennomsnitt av triplikater).
  • Venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) <50 % som bestemt ved en multigated acquisition (MUGA) skanning eller ekkokardiogram.
  • Anamnese med tromboemboliske eller cerebrovaskulære hendelser ≤ 3 måneder før start av studiebehandling, inkludert forbigående iskemiske anfall, cerebrovaskulære ulykker, dyp venetrombose eller lungeemboli.
  • Nedsatt gastrointestinal funksjon eller gastrointestinal sykdom (f.eks. ukontrollert kvalme, oppkast, diaré, malabsorpsjonssyndrom, ulcerøse sykdommer, tarmreseksjon med nedsatt intestinal absorpsjon).
  • Pasienter gjennomgikk en større operasjon innen 3 uker før studiestart eller som ikke har kommet seg etter bivirkninger av en slik prosedyre.
  • Pasienter med noen betydelig historie med manglende overholdelse av medisinske regimer eller med manglende evne til å gi pålitelig informert samtykke.
  • Behandling med anti-kreftbehandling innen 14 dager før første dose av studiemedikamentell behandling. For tidligere biologiske terapier, f.eks. monoklonale antistoffer med en halveringstid lengre enn 3 dager, må intervallet være minst 28 dager før den første dosen av studiemedikamentet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ASTX727 (cedazuridin og decitabin)
Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli behandlet med oral ASTX727 (INQOVI) på dag 1-5 i hver 21-dagers syklus med Pegfilgrastim-støtte på dag 7. En forsinkelse i starten av påfølgende sykluser på grunn av helligdager, vær eller andre omstendigheter vil tillates i opptil 7 dager og anses ikke som et protokollavvik. Legemiddeldosering vil bli avbrutt for alle grad 4 bivirkninger eller klinisk signifikante laboratorieavvik. For grad 3 eller 4 AE, hvis AE går tilbake til grad 1 eller baseline, kan pasienten eskaleres på nytt.
Legemiddel: ASTX727
ASTX727 vil bli selvadministrert oralt av pasienten én gang daglig, dag 1 til 5 i hver 21-dagers syklus. Syklus 1 dag 1 (C1D1) er definert som den første dagen ASTX727 administreres.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
den beste kliniske fordelsraten (CBR)
Tidsramme: på slutten av 16 uker
(fullstendig respons [CR] + delvis respons [PR] + stabil sykdom [SD]) av RECIST1.1
på slutten av 16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: 8 uker
av RECIST1.1
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Samarbeidspartnere

Taiho Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ping Chi, MD, PhD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. april 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

4. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 21-048
  • 1R01FD007544-01 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)
  • Philanthropy (Annen identifikator: Philanthropy)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Memorial Sloan Kettering Cancer Center støtter den internasjonale komiteen for medisinske tidsskriftredaktører (ICMJE) og den etiske forpliktelsen til ansvarlig deling av data fra kliniske studier. Protokollsammendraget, et statistisk sammendrag og skjema for informert samtykke vil bli gjort tilgjengelig på clinicaltrials.gov når det kreves som en betingelse for føderale priser, andre avtaler som støtter forskningen og/eller som på annen måte kreves. Forespørsler om avidentifiserte individuelle deltakerdata kan gjøres fra og med 12 måneder etter publisering og i opptil 36 måneder etter publisering. Avidentifiserte individuelle deltakerdata rapportert i manuskriptet vil bli delt under vilkårene i en databruksavtale og kan kun brukes til godkjente forslag. Forespørsler kan sendes til: crdatashare@mskcc.org.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere