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Uno studio su ASTX727 nelle persone con tumori maligni della guaina nervosa periferica (MPNST)

4 febbraio 2026 aggiornato da: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Uno studio di fase II su ASTX727 in pazienti con tumore maligno della guaina del nervo periferico PRC2 (MPNST)

Lo scopo di questo studio è vedere se il farmaco in studio ASTX727 è un trattamento efficace per le persone che hanno MPNST con una mutazione PCR2.

ASTX727 è una combinazione di due farmaci (cedazuridina e decitabina) che sono stati progettati per colpire le cellule tumorali con una mutazione PCR2 e per interrompere la capacità delle cellule di sopravvivere e crescere. I ricercatori dello studio ritengono che il farmaco in studio permetta alla decitabina di funzionare meglio della decitabina somministrata da sola.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Stati Uniti, 07920
      • Middletown, New Jersey, Stati Uniti, 07748
      • Montvale, New Jersey, Stati Uniti, 07645
    • New York
      • Commack, New York, Stati Uniti, 11725
      • Harrison, New York, Stati Uniti, 10604
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Ciara Kelly, MBBCH BAO
          • Numero di telefono: 646-888-4312
      • Uniondale, New York, Stati Uniti, 11553

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere MPNST con perdita di PRC2 patologicamente confermata (ad es. IHC di perdita di immunocolorazione H3K27me2 e/o H3K27me3 e/o mutazioni inattivanti in EED, SUZ12, EZH2 mediante analisi genetiche approvate dalla CLIA), che sono avanzate, non resecabili o metastatiche e sono progredite su almeno una linea di terapia sistemica standard, o la somministrazione di chemioterapia citotossica non è considerata nel migliore interesse per il paziente.
  • I pazienti devono avere almeno 18 anni di età
  • I pazienti devono avere un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di ≤2.
  • La malattia deve essere misurabile mediante RECIST 1.1.
  • I pazienti devono essere in grado di assumere farmaci per via orale.
  • Il paziente o un rappresentante legalmente autorizzato può comprendere e rispettare il protocollo e deve firmare un documento di consenso informato.
  • Adeguata funzionalità renale, epatica ed ematologica come segue: creatinina sierica ≤ 1,5 x limite superiore della norma (ULN), bilirubina sierica totale ≤ 1,5 x ULN, AST sierica (SGOT) ≤ 2,5 x ULN (o ≤ 5,0 x ULN se considerata dovuta al tumore (metastasi epatiche)), ALT sierica (SGPT) ≤ 2,5 x ULN (o ≤ 5,0 x ULN se considerata dovuta a tumore (metastasi epatiche)), ANC ≥ 1500/µL, piastrine ≥ 75.000/µL ed emoglobina ≥ 9 g/dL (può essere trasfuso per raggiungere questo obiettivo). Tempo di protrombina (PT), rapporto internazionale normalizzato (INR) e tempo di tromboplastina parziale > 1,5 x ULN. I pazienti in regime di mantenimento stabile della terapia anticoagulante per almeno 30 giorni prima dello screening possono avere misurazioni di PT/INR > 1,5 x ULN
  • Le pazienti in età fertile devono presentare un test di gravidanza su siero negativo allo screening e al ciclo 1 giorno 1 (-3 giorni) prima della somministrazione della prima dose della terapia in studio. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare due metodi contraccettivi affidabili a partire dalla firma dell'ICF, durante e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
  • Le donne devono accettare di non allattare al seno durante il trattamento con il farmaco in studio e per 2 settimane dopo l'ultima dose.
  • I maschi sessualmente attivi devono accettare di usare il preservativo durante i rapporti e accettare di non donare lo sperma durante l'assunzione del farmaco e per 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento e non devono procreare in questo periodo. Un preservativo deve essere utilizzato anche da uomini vasectomizzati per impedire la somministrazione del farmaco attraverso il liquido seminale.

Criteri di esclusione:

  • I pazienti hanno una malattia medica grave e/o non controllata (ad es. diabete non controllato, malattia renale cronica o infezione attiva non controllata).
  • I pazienti hanno conosciuto metastasi cerebrali attive o malattia leptomeningea.
  • Infezione attiva o cronica da virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'epatite B (HBV) o infezione attiva o cronica nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV). È consentita una precedente infezione da epatite trattata con una terapia altamente efficace senza evidenza di infezione residua (incluse cariche virali non rilevabili durante la terapia antivirale) e con funzionalità epatica normale (ALT, AST, bilirubina totale e diretta ≤ ULN).
  • Tubercolosi attiva nota.
  • Malignità attiva concomitante localmente avanzata o metastatica inoperabile (ad eccezione delle neoplasie maligne che lo sperimentatore determina è improbabile che interferiscano con il trattamento e l'analisi di sicurezza o abbiano una priorità terapeutica minore rispetto alla loro diagnosi di MPNST avanzato).
  • I pazienti hanno una malattia cardiovascolare clinicamente significativa, inclusa una delle seguenti: 1) Storia di sindrome coronarica acuta incluso infarto miocardico, angina instabile, CABG, angioplastica coronarica o stent <6 mesi prima dello screening; 2) scompenso cardiaco cronico sintomatico (New York Heart Association Criteria, Classe II-IV); 3) evidenza di aritmie cardiache clinicamente significative e/o anomalie della conduzione <6 mesi prima dello screening eccetto fibrillazione atriale (AF) e tachicardia parossistica sopraventricolare (PSVT).
  • Uno screening Fridericia ha corretto l'intervallo QT (QTcF) ≥ 450 ms (uomini) o ≥ 470 ms (donne) (media di triplicati).
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <50% come determinato da una scansione di acquisizione multigated (MUGA) o da un ecocardiogramma.
  • Storia di eventi tromboembolici o cerebrovascolari ≤ 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio, inclusi attacchi ischemici transitori, accidenti cerebrovascolari, trombosi venosa profonda o emboli polmonari.
  • Compromissione della funzione gastrointestinale o malattia gastrointestinale (ad es. nausea incontrollata, vomito, diarrea, sindrome da malassorbimento, malattie ulcerative, resezione intestinale con ridotto assorbimento intestinale).
  • Pazienti sottoposti a intervento chirurgico maggiore entro 3 settimane prima dell'ingresso nello studio o che non si sono ripresi dagli effetti collaterali di tale procedura.
  • Pazienti con una storia significativa di non conformità ai regimi medici o con incapacità di concedere un consenso informato affidabile.
  • Trattamento con terapia antitumorale entro 14 giorni prima della prima dose della terapia farmacologica in studio. Per precedenti terapie biologiche, ad esempio anticorpi monoclonali con un'emivita superiore a 3 giorni, l'intervallo deve essere di almeno 28 giorni prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ASTX727 (cedazuridina e decitabina)
I pazienti che soddisfano i criteri di idoneità saranno trattati con ASTX727 orale (INQOVI) nei giorni 1-5 di ciascun ciclo di 21 giorni con il supporto di Pegfilgrastim il giorno 7. Un ritardo nell'inizio dei cicli successivi dovuto a festività, condizioni meteorologiche o altre circostanze sarà consentito fino a 7 giorni e non sarà considerato una deviazione dal protocollo. La somministrazione del farmaco verrà interrotta per qualsiasi evento avverso di grado 4 o anomalie di laboratorio clinicamente significative. Per gli eventi avversi di grado 3 o 4, se l'evento avverso ritorna al grado 1 o al basale, il paziente può essere nuovamente intensificato.
Droga: ASTX727
ASTX727 verrà autosomministrato per via orale dal paziente una volta al giorno, dal giorno 1 al giorno 5 di ogni ciclo di 21 giorni. Il giorno 1 del ciclo 1 (C1D1) è definito come il primo giorno in cui viene somministrato ASTX727.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
il miglior tasso di beneficio clinico (CBR)
Lasso di tempo: al termine delle 16 settimane
(risposta completa [CR] + risposta parziale [PR] + malattia stabile [DS]) secondo RECIST1.1
al termine delle 16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di risposta obiettiva (ORR)
Lasso di tempo: 8 settimane
da RECIST1.1
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Collaboratori

Taiho Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Ping Chi, MD, PhD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 21-048
  • 1R01FD007544-01 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
  • Philanthropy (Altro identificatore: Philanthropy)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il Memorial Sloan Kettering Cancer Center sostiene il comitato internazionale degli editori di riviste mediche (ICMJE) e l'obbligo etico di una condivisione responsabile dei dati degli studi clinici. Il riepilogo del protocollo, un riepilogo statistico e il modulo di consenso informato saranno resi disponibili su clinicaltrials.gov quando richiesto come condizione per premi federali, altri accordi a sostegno della ricerca e/o come altrimenti richiesto. Le richieste di dati dei singoli partecipanti anonimizzati possono essere effettuate a partire da 12 mesi dopo la pubblicazione e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione. I dati dei singoli partecipanti anonimizzati riportati nel manoscritto saranno condivisi secondo i termini di un Accordo sull'utilizzo dei dati e potranno essere utilizzati solo per le proposte approvate. Le richieste possono essere fatte a: crdatashare@mskcc.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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