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Um estudo de ASTX727 em pessoas com tumores malignos da bainha do nervo periférico (MPNST)

4 de fevereiro de 2026 atualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Um estudo de fase II de ASTX727 em pacientes com tumor maligno da bainha do nervo periférico (MPNST) com perda de PRC2

O objetivo deste estudo é verificar se o medicamento do estudo ASTX727 é um tratamento eficaz para pessoas com MPNST com uma mutação de PCR2.

ASTX727 é uma combinação de dois medicamentos (cedazuridina e decitabina) que foram projetados para atingir células cancerígenas com uma mutação PCR2 e interromper a capacidade das células de sobreviver e crescer. Os pesquisadores do estudo acreditam que o medicamento do estudo permite que a decitabina funcione melhor do que a decitabina administrada isoladamente.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Estados Unidos, 07920
      • Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
      • Montvale, New Jersey, Estados Unidos, 07645
    • New York
      • Commack, New York, Estados Unidos, 11725
      • Harrison, New York, Estados Unidos, 10604
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contato:
        • Contato:
          • Ciara Kelly, MBBCH BAO
          • Número de telefone: 646-888-4312
      • Uniondale, New York, Estados Unidos, 11553

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter MPNSTs de perda de PRC2 patologicamente confirmados (por exemplo, IHC de perda de imunocoloração H3K27me2 e/ou H3K27me3 e/ou mutações inativadoras em EED, SUZ12, EZH2 por ensaios genéticos aprovados pela CLIA), que são avançados, irressecáveis ​​ou metastáticos e progrediram em pelo menos uma linha de tratamento padrão de terapia sistêmica, ou a administração de quimioterapia citotóxica não é considerada do melhor interesse para o paciente.
  • Os pacientes devem ter pelo menos 18 anos de idade
  • Os pacientes devem ter status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2.
  • A doença deve ser mensurável pelo RECIST 1.1.
  • Os pacientes devem ser capazes de tomar medicamentos orais.
  • O paciente ou representante legalmente autorizado pode entender e cumprir o protocolo e deve assinar um termo de consentimento informado.
  • Função renal, hepática e hematológica adequada como o seguinte: creatinina sérica ≤ 1,5 x limite superior do normal (LSN), bilirrubina sérica total ≤ 1,5 x LSN, AST sérica (SGOT) ≤ 2,5 x LSN (ou ≤ 5,0 x LSN se considerado devido ao tumor (metástases hepáticas)), ALT sérica (SGPT) ≤ 2,5 x LSN (ou ≤ 5,0 x LSN se considerado devido a tumor (metástases hepáticas)), CAN ≥ 1500/µL, plaquetas ≥ 75.000/µL e hemoglobina ≥ 9 g/dL (pode ser transfundido para conseguir isso). Tempo de protrombina (PT), razão normalizada internacional (INR) e tempo de tromboplastina parcial > 1,5 x LSN. Pacientes em um regime de manutenção estável de terapia anticoagulante por pelo menos 30 dias antes da triagem podem ter medições de PT/INR > 1,5 x LSN
  • As pacientes com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e no ciclo 1 dia 1 (-3 dias) antes da administração da primeira dose da terapia em estudo. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar dois métodos confiáveis ​​de contracepção começando ao assinar o TCLE, durante e por 6 meses após a última dose do medicamento do estudo
  • As mulheres devem concordar em não amamentar durante o tratamento com o medicamento do estudo e por 2 semanas após a última dose.
  • Homens sexualmente ativos devem concordar em usar preservativo durante a relação sexual e concordar em não doar esperma enquanto estiverem tomando o medicamento e por 3 meses após a interrupção do tratamento e não devem ter filhos nesse período. Um preservativo também deve ser usado por homens vasectomizados para evitar a liberação da droga via fluido seminal.

Critério de exclusão:

  • Os pacientes têm uma doença médica grave e/ou não controlada (por exemplo, diabetes não controlada, doença renal crônica ou infecção ativa não controlada).
  • Os pacientes têm metástase cerebral ativa conhecida ou doença leptomeníngea.
  • Infecção ativa ou crônica pelo vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da hepatite B (HBV) ou infecção ativa ou crônica conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV). Infecção prévia por hepatite tratada com terapia altamente eficaz sem evidência de infecção residual (incluindo cargas virais indetectáveis ​​durante a terapia antiviral) e com função hepática normal (ALT, AST, bilirrubina total e direta ≤ LSN) é permitida.
  • Tuberculose ativa conhecida.
  • Malignidade metastática ou localmente avançada ativa inoperável concomitante (exceto para malignidades que o investigador determina que provavelmente não interferem no tratamento e na análise de segurança ou são menos prioritárias no tratamento do que o diagnóstico de MPNST avançado).
  • Os pacientes têm doença cardiovascular clinicamente significativa, incluindo qualquer um dos seguintes: 1) História de síndrome coronariana aguda, incluindo infarto do miocárdio, angina instável, CABG, angioplastia coronária ou colocação de stent < 6 meses antes da triagem; 2) insuficiência cardíaca crônica sintomática (Critérios da New York Heart Association, Classe II-IV); 3) evidência de arritmias cardíacas clinicamente significativas e/ou anormalidades de condução < 6 meses antes da triagem, exceto fibrilação atrial (FA) e taquicardia supraventricular paroxística (PSVT).
  • Um intervalo QT corrigido de Fridericia (QTcF) de rastreio ≥ 450 ms (homens) ou ≥ 470 ms (mulheres) (média de triplicados).
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) <50%, conforme determinado por uma varredura de aquisição múltipla (MUGA) ou ecocardiograma.
  • Histórico de eventos tromboembólicos ou cerebrovasculares ≤ 3 meses antes do início do tratamento do estudo, incluindo ataques isquêmicos transitórios, acidentes cerebrovasculares, trombose venosa profunda ou embolia pulmonar.
  • Comprometimento da função gastrointestinal ou doença gastrointestinal (por exemplo, náuseas descontroladas, vômitos, diarreia, síndrome de má absorção, doenças ulcerativas, ressecção intestinal com diminuição da absorção intestinal).
  • Os pacientes tiveram uma cirurgia de grande porte dentro de 3 semanas antes da entrada no estudo ou que não se recuperaram dos efeitos colaterais de tal procedimento.
  • Pacientes com qualquer histórico significativo de não adesão a regimes médicos ou com incapacidade de conceder consentimento informado confiável.
  • Tratamento com terapia anti-câncer dentro de 14 dias antes da primeira dose da terapia medicamentosa em estudo. Para terapias biológicas anteriores, por exemplo, anticorpos monoclonais com meia-vida superior a 3 dias, o intervalo deve ser de pelo menos 28 dias antes da primeira dose do medicamento em estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ASTX727 (cedazuridina e decitabina)
Os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade serão tratados com ASTX727 oral (INQOVI) nos dias 1-5 de cada ciclo de 21 dias com suporte de Pegfilgrastim no dia 7. Um atraso no início dos ciclos subsequentes devido a feriados, clima ou outras circunstâncias será permitido até 7 dias e não será considerado um desvio de protocolo. A dosagem do medicamento será interrompida para quaisquer eventos adversos de Grau 4 ou anormalidades laboratoriais clinicamente significativas. Para EA de Grau 3 ou 4, se o EA retornar ao Grau 1 ou à linha de base, o paciente poderá ser escalado novamente.
Medicamento: ASTX727
O ASTX727 será autoadministrado por via oral pelo paciente uma vez ao dia, dias 1 a 5 de cada ciclo de 21 dias. O ciclo 1 dia 1 (C1D1) é definido como o primeiro dia em que o ASTX727 é administrado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
a melhor taxa de benefício clínico (CBR)
Prazo: ao final de 16 semanas
(resposta completa [CR] + resposta parcial [PR] + doença estável [SD]) por RECIST1.1
ao final de 16 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
taxa de resposta objetiva (ORR)
Prazo: 8 semanas
por RECIST1.1
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Colaboradores

Taiho Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Ping Chi, MD, PhD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

4 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 21-048
  • 1R01FD007544-01 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
  • Philanthropy (Outro identificador: Philanthropy)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O Memorial Sloan Kettering Cancer Center apóia o comitê internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) e a obrigação ética de compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos. O resumo do protocolo, um resumo estatístico e o formulário de consentimento informado serão disponibilizados em Clinicaltrials.gov quando exigido como condição de concessões federais, outros acordos de apoio à pesquisa e/ou conforme exigido de outra forma. Solicitações de dados de participantes individuais não identificados podem ser feitas a partir de 12 meses após a publicação e por até 36 meses após a publicação. Os dados de participantes individuais não identificados relatados no manuscrito serão compartilhados sob os termos de um Contrato de Uso de Dados e só podem ser usados ​​para propostas aprovadas. As solicitações podem ser feitas para: crdatashare@mskcc.org.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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