Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de ASTX727 en personas con tumores malignos de la vaina del nervio periférico (MPNST)

4 de febrero de 2026 actualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Un estudio de fase II de ASTX727 en pacientes con tumor maligno de la vaina del nervio periférico (MPNST) con pérdida de PRC2

El propósito de este estudio es ver si el fármaco del estudio ASTX727 es un tratamiento eficaz para las personas que tienen MPNST con una mutación PCR2.

ASTX727 es una combinación de dos medicamentos (cedazuridina y decitabina) que se han diseñado para atacar las células cancerosas con una mutación PCR2 y para alterar la capacidad de las células para sobrevivir y crecer. Los investigadores del estudio creen que el fármaco del estudio permite que la decitabina funcione mejor que la decitabina administrada sola.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Estados Unidos, 07920
      • Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
      • Montvale, New Jersey, Estados Unidos, 07645
    • New York
      • Commack, New York, Estados Unidos, 11725
      • Harrison, New York, Estados Unidos, 10604
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Ciara Kelly, MBBCH BAO
          • Número de teléfono: 646-888-4312
      • Uniondale, New York, Estados Unidos, 11553

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben tener MPNST con pérdida de PRC2 patológicamente confirmada (p. IHC de pérdida H3K27me2 y/o inmunotinción H3K27me3, y/o mutaciones inactivantes en EED, SUZ12, EZH2 por ensayos genéticos aprobados por CLIA), que son avanzados, irresecables o metastásicos y han progresado en al menos una línea de tratamiento sistémico estándar, o la administración de quimioterapia citotóxica no se considera lo mejor para el paciente.
  • Los pacientes deben tener al menos 18 años de edad.
  • Los pacientes deben tener un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de ≤2.
  • La enfermedad debe ser medible por RECIST 1.1.
  • Los pacientes deben poder tomar medicamentos orales.
  • El paciente o representante legalmente autorizado puede entender y cumplir con el protocolo y debe firmar un documento de consentimiento informado.
  • Función renal, hepática y hematológica adecuada como la siguiente: creatinina sérica ≤ 1,5 x límite superior normal (ULN), bilirrubina sérica total ≤ 1,5 x ULN, AST sérica (SGOT) ≤ 2,5 x ULN (o ≤ 5,0 x ULN si se considera al tumor (metástasis hepáticas)), ALT sérica (SGPT) ≤ 2,5 x ULN (o ≤ 5,0 x ULN si se considera debido a un tumor (metástasis hepáticas)), ANC ≥ 1500/µL, plaquetas ≥ 75 000/µL y hemoglobina ≥ 9 g/dL (se puede transfundir para lograr esto). Tiempo de protrombina (PT), índice internacional normalizado (INR) y tiempo de tromboplastina parcial > 1,5 x LSN. Los pacientes con un régimen de mantenimiento estable de terapia anticoagulante durante al menos 30 días antes de la selección pueden tener mediciones de PT/INR > 1,5 x ULN
  • Los pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y en el día 1 del ciclo 1 (-3 días) antes de que se administre la primera dosis de la terapia del estudio. Las pacientes en edad fértil deben aceptar utilizar dos métodos anticonceptivos fiables a partir de la firma del ICF, durante y durante los 6 meses posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
  • Las mujeres deben aceptar no amamantar durante el tratamiento con el fármaco del estudio y durante 2 semanas después de la última dosis.
  • Los hombres sexualmente activos deben aceptar usar un condón durante las relaciones sexuales y aceptar no donar esperma mientras toman el medicamento y durante 3 meses después de suspender el tratamiento y no deben engendrar un hijo en este período. Los hombres vasectomizados también deben usar un condón para evitar la administración del fármaco a través del líquido seminal.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes tienen una enfermedad médica grave y/o no controlada (p. ej., diabetes no controlada, enfermedad renal crónica o infección activa no controlada).
  • Los pacientes tienen metástasis cerebral activa conocida o enfermedad leptomeníngea.
  • Infección activa o crónica por el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la hepatitis B (VHB) o infección activa o crónica conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). Se permite una infección previa por hepatitis que haya sido tratada con una terapia altamente efectiva sin evidencia de infección residual (incluidas cargas virales indetectables durante la terapia antiviral) y con una función hepática normal (ALT, AST, bilirrubina total y directa ≤ LSN).
  • Tuberculosis activa conocida.
  • Neoplasia maligna localmente avanzada o metastásica inoperable concurrente activa (excepto las neoplasias malignas que el investigador determine que es poco probable que interfieran con el tratamiento y el análisis de seguridad o que tengan menos prioridad de tratamiento que su diagnóstico de MPNST avanzado).
  • Los pacientes tienen enfermedad cardiovascular clínicamente significativa, que incluye cualquiera de los siguientes: 1) Antecedentes de síndrome coronario agudo, incluido infarto de miocardio, angina inestable, CABG, angioplastia coronaria o colocación de stent < 6 meses antes de la selección; 2) insuficiencia cardiaca crónica sintomática (Criterios de la New York Heart Association, Clase II-IV); 3) evidencia de arritmias cardíacas clínicamente significativas y/o anomalías de la conducción < 6 meses antes de la selección, excepto fibrilación auricular (FA) y taquicardia supraventricular paroxística (PSVT).
  • Un intervalo QT corregido de Fridericia (QTcF) ≥ 450 ms (hombres) o ≥ 470 ms (mujeres) (promedio de triplicados).
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF, por sus siglas en inglés) <50% según lo determinado por una exploración o ecocardiograma de adquisición multigated (MUGA).
  • Antecedentes de eventos tromboembólicos o cerebrovasculares ≤ 3 meses antes de comenzar el tratamiento del estudio, incluidos ataques isquémicos transitorios, accidentes cerebrovasculares, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar.
  • Deterioro de la función gastrointestinal o enfermedad gastrointestinal (p. ej., náuseas no controladas, vómitos, diarrea, síndrome de malabsorción, enfermedades ulcerosas, resección intestinal con disminución de la absorción intestinal).
  • Los pacientes se sometieron a una cirugía mayor dentro de las 3 semanas anteriores al ingreso al estudio o que no se han recuperado de los efectos secundarios de dicho procedimiento.
  • Pacientes con antecedentes significativos de incumplimiento de los regímenes médicos o con incapacidad para otorgar un consentimiento informado confiable.
  • Tratamiento con terapia contra el cáncer dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis de la terapia con el fármaco del estudio. Para terapias biológicas previas, por ejemplo, anticuerpos monoclonales con una vida media superior a 3 días, el intervalo debe ser de al menos 28 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ASTX727 (cedazuridina y decitabina)
Los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad serán tratados con ASTX727 oral (INQOVI) los días 1 a 5 de cada ciclo de 21 días con apoyo de Pegfilgrastim el día 7. Se permitirá un retraso en el inicio de ciclos posteriores debido a vacaciones, clima u otras circunstancias de hasta 7 días y no se considerará una desviación del protocolo. La dosificación del medicamento se interrumpirá por cualquier evento adverso de grado 4 o anomalías de laboratorio clínicamente significativas. Para EA de grado 3 o 4, si el EA regresa al grado 1 o al valor inicial, se puede volver a escalar al paciente.
Droga: ASTX727
ASTX727 será autoadministrado por vía oral por el paciente una vez al día, los días 1 a 5 de cada ciclo de 21 días. El día 1 del ciclo 1 (C1D1) se define como el primer día en que se administra ASTX727.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
la mejor tasa de beneficio clínico (CBR)
Periodo de tiempo: al final de las 16 semanas
(respuesta completa [RC] + respuesta parcial [PR] + enfermedad estable [SD]) por RECIST1.1
al final de las 16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
tasa de respuesta objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: 8 semanas
por RECIST1.1
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Colaboradores

Taiho Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Ping Chi, MD, PhD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de abril de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

4 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 21-048
  • 1R01FD007544-01 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
  • Philanthropy (Otro identificador: Philanthropy)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering apoya al comité internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) y la obligación ética de compartir de manera responsable los datos de los ensayos clínicos. El resumen del protocolo, un resumen estadístico y el formulario de consentimiento informado estarán disponibles en clinictrials.gov cuando se requiera como condición de adjudicaciones federales, otros acuerdos que respalden la investigación y/o según se requiera de otro modo. Las solicitudes de datos de participantes individuales no identificados se pueden realizar a partir de los 12 meses posteriores a la publicación y hasta 36 meses posteriores a la publicación. Los datos de los participantes individuales no identificados informados en el manuscrito se compartirán según los términos de un Acuerdo de uso de datos y solo se pueden usar para propuestas aprobadas. Las solicitudes se pueden hacer a: crdatashare@mskcc.org.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir