- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04951778
Studie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av CC-91633 (BMS-986397) hos deltakere med residiverende eller refraktær akutt myeloide leukemi eller residiverende eller refraktære myelodysplastiske syndromer med høyere risiko
En fase 1, åpen, dosefinnende studie av CC-91633 (BMS-986397) hos personer med residiverende eller refraktær akutt myeloisk leukemi eller residiverende eller refraktær myelodysplastisk syndrom med høyere risiko
Studie CC-91633-AML-001 er en fase 1, åpen, doseøkning og utvidelse, første-i-menneske (FIH) klinisk studie av CC-91633 (BMS-986397) hos deltakere med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi (R/R AML) eller hos deltakere med residiverende eller refraktære myelodysplastiske syndromer med høyere risiko (R/R HR-MDS). Doseeskaleringsdelen (del A) av studien vil inkludere deltakere med R/R AML og R/R HR-MDS og vil evaluere sikkerheten og toleransen til økende doser av CC-91633 (BMS-986397), administrert oralt, og bestemme maksimal tolerert dose (MTD) eller foreløpig anbefalt fase 2-dose (RP2D) og tidsplan. Gjennom hele studien vil endelige beslutninger om doseeskalering/deeskalering tas av sikkerhetsvurderingskomiteen (SRC). Omtrent 40 deltakere kan bli registrert i del A av studien.
Ekspansjonsdelen (del B) vil bekrefte tolerabiliteten til de valgte dosene og tidsplanene og evaluere om effekten er i et område som tilsier videre klinisk utvikling. Separate ekspansjonskohorter for deltakere med R/R AML og R/R HR-MDS kan registrere omtrent 20 til 40 responsevaluerbare deltakere per kohort.
Del A og B vil bestå av 3 perioder: Screening, Behandling og Oppfølging.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Local Institution - 107
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Local Institution - 101
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Local Institution - 105
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Local Institution - 104
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- Local Institution - 109
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Local Institution - 302
-
Barcelona, Spania, 08036
- Local Institution - 301
-
Madrid, Spania, 28041
- Local Institution - 303
-
Seville, Spania, 41013
- Local Institution - 304
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakerne må tilfredsstille kriteriene nedenfor for å bli registrert i doseeskaleringen (del A) eller doseutvidelsen (del B) av denne studien.
- Deltakeren er ≥ 18 år, på tidspunktet for signering av ICF.
- Deltakeren må forstå og frivillig signere en ICF før eventuelle studierelaterte vurderinger/prosedyrer utføres.
- Deltakeren er villig og i stand til å overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
- Residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi (R/R AML) og residiverende eller refraktære myelodysplastiske syndromer med høyere risiko (R/R HR-MDS) som definert av Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier som har mislyktes eller ikke er kvalifisert for alle tilgjengelige behandlinger som kan gi kliniske fordeler
- Deltakeren har Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status på 0 til 2.
Deltakere må ha følgende screeninglaboratorieverdier:
- Totalt antall hvite blodlegemer (WBC) < 25 x 109/L før første infusjon.
- Aspartataminotransferase (AST)/serumglutaminoksaloeddiksyretransaminase (SGOT) og alaninaminotransferase (ALT)/serumglutamisk pyrodruesyretransaminase (SGPT) ≤ 3,0 x øvre normalgrense (ULN), med mindre det vurderes på grunn av leukemisk organinvolvering, i så fall AST og ALT kan være ≤ 5,0 x ULN.
- Urinsyre ≤ 7,5 mg/dL (446 μmol/L).
- Serum totalt bilirubin ≤ 1,5 x ULN, med mindre det vurderes på grunn av Gilberts syndrom
- Estimert serumkreatininclearance på ≥ 60 ml/min ved bruk av Cockcroft-Gault-ligningen. Målt kreatininclearance fra en 24-timers urinsamling er akseptabel hvis det er klinisk indisert.
- INR < 1,5 x ULN og delvis tromboplastintid (PTT) < 1,5 x ULN.
Ekskluderingskriterier:
Tilstedeværelsen av noe av følgende vil ekskludere en deltaker fra påmelding:
- Deltakeren har en hvilken som helst tilstand, inkludert aktiv eller ukontrollert infeksjon, eller tilstedeværelse av laboratorieavvik, som setter deltakeren i uakseptabel risiko dersom deltakeren skulle delta i studien.
- Enhver annen betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som setter deltakeren i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien eller som ville hindre deltakeren i å følge studien.
- Deltakeren har noen tilstand som forstyrrer evnen til å tolke data fra studien.
- Deltakere med akutt promyelocytisk leukemi.
- Deltakere med kliniske symptomer som tyder på aktiv sentralnervesystem (CNS) leukemi eller kjent CNS leukemi.
- Deltakere med umiddelbart livstruende, alvorlige komplikasjoner av leukemi som disseminert/ukontrollert infeksjon, ukontrollert blødning og/eller ukontrollert disseminert intravaskulær koagulasjon.
- Deltakere med nedsatt hjertefunksjon eller klinisk signifikante hjertesykdommer,
- Deltakere som har gjennomgått større operasjoner ≤ 2 uker før oppstart av CC-91633. Deltakerne må ha kommet seg etter eventuelle klinisk signifikante effekter av nylig operasjon.
- Gravide eller ammende personer.
- Deltakere med kjent humant immunsviktvirusinfeksjon.
- Deltakere med kjent kronisk, aktivt hepatitt B-virus eller hepatitt C-virus C (HCV) infeksjon.
- Deltakere med pågående behandling med kronisk, terapeutisk dosering av antikoagulantia (f.eks. warfarin, lavmolekylært heparin, faktor Xa-hemmere).
- Deltakere med historie med samtidige andre kreftformer som krever aktiv, pågående systemisk behandling
- Deltakere med klinisk signifikant diaré, oppkast eller malabsorpsjon følte å begrense absorpsjonen av oralt administrerte medisiner.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deltakere med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi (R/R AML)
Del B (utvidelsesdel) vil bekrefte toleransen til de valgte dosene og tidsplanene og evaluere om effekten er i et område som garanterer videre klinisk utvikling for R/R AML-deltakere.
|
Administreres oralt i henhold til tildelt behandlingsplan
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Deltakere med tilbakefall eller refraktære myelodysplastiske syndromer med høyere risiko (HR-MDS)
Del B (utvidelsesdel) vil bekrefte toleransen til de valgte dosene og tidsplanene og evaluere om effekten er i et område som garanterer videre klinisk utvikling for R/R HR-MDS-deltakere.
|
Administreres oralt i henhold til tildelt behandlingsplan
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Deltakere med R/R AML og R/R HR-MDS – del A
Del A (doseeskalering) av studien vil inkludere R/R AML (Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia) og R/R HR-MDS (Relapsed or Refractory Higher-Risk Myelodysplastic Syndromes) deltakere og vil evaluere sikkerheten og toleransen ved eskalering doser av CC-91633, administrert oralt, og bestemme maksimal tolerert dose (MTD) eller foreløpig anbefalte fase 2-doser (RP2D) og tidsplan.
|
Administreres oralt i henhold til tildelt behandlingsplan
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal tolerert dose (MTD)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Definert som dosen med høyest posterior sannsynlighet for at dosebegrensende toksisitet (DLT) faller i målintervallet og oppfyller eskalering med overdosekontroll (EWOC).
|
Inntil 2 år
|
|
Dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: Inntil 42 dager etter første dose av studiebehandling i del A
|
Definert som toksisiteter som ikke-hematologisk, bekreftet Hys lovsak, hematologisk eller enhver AE-toksisitet som oppfyller protokollspesifiserte DLT-kriterier og forekommer innenfor DLT-vurderingsperioden, med mindre toksisiteten klart kan fastslås å skyldes andre spesifiserte årsaker.
|
Inntil 42 dager etter første dose av studiebehandling i del A
|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
En AE er enhver skadelig, utilsiktet eller uønsket medisinsk hendelse som kan vises eller forverres hos en deltaker i løpet av en studie.
Det kan være en ny sammenfallende sykdom, en forverret samtidig sykdom, en skade eller en eventuell samtidig svekkelse av deltakerens helse, inkludert laboratorietestverdier uavhengig av etiologi.
Enhver forverring (dvs. enhver klinisk signifikant negativ endring i frekvensen eller intensiteten av en eksisterende tilstand) bør betraktes som en AE.
|
Inntil 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fullstendig remisjonsrate (CRR)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Fullstendig remisjonsrate (CRR) er definert som prosenten av deltakerne hvis beste respons er CR inkludert fullstendig remisjon (CR), fullstendig remisjon med delvis hematologisk utvinning (CRh) og fullstendig remisjon med ufullstendig hematologisk utvinning (CRi).
|
Inntil 4 år
|
|
Effekt bestemt av responsrater for akutt myeloid leukemi (AML) - Minimal restsykdom negativ fullstendig remisjonsrate (CRRMRD-)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Minimal restsykdomsnegativ fullstendig remisjonsrate er definert som prosentandelen av deltakerne med Minimal restsykdomsnegativ fullstendig remisjon.
|
Inntil 4 år
|
|
Effekten bestemmes av responsrater for akutt myeloid leukemi (AML) - kombinert fullstendig remisjonsrate (cCRR)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Kombinert fullstendig remisjonsrate (cCRR), er definert som prosenten av deltakerne hvis beste respons er fullstendig remisjon, inkluderer minimal restsykdom negativ fullstendig remisjonsrate (CRRMRD-), morfologisk fullstendig remisjon, fullstendig remisjon med ufullstendig hematologisk remisjon (CRi), fullstendig remisjon med delvis hematologisk utvinning (CRh).
|
Inntil 4 år
|
|
Effekten bestemmes av responsrater for akutt myeloid leukemi (AML) - Morfologisk leukemifri tilstand (MLFSR)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Frekvensen for morfologisk leukemifri tilstand er definert som prosentandelen av deltakerne med best respons av morfologisk leukemifri tilstand.
|
Inntil 4 år
|
|
Delvis remisjonsrate (PRR)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Delvis remisjonsrate er definert som prosentandelen av deltakerne med best respons på delvis remisjon.
|
Inntil 4 år
|
|
Stabil sykdomsrate (SDR)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Stabil sykdomsrate er definert som prosentandelen av deltakerne med best respons av stabil sykdom.
|
Inntil 4 år
|
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS) rate ved 3 og 9 måneder
Tidsramme: Ved 3 måneder og 9 måneder med PFS
|
Progresjonsfri overlevelsesrate er definert som prosentandelen av deltakerne med progresjonsfri i minst 3/9 måneder.
|
Ved 3 måneder og 9 måneder med PFS
|
|
Total overlevelse (OS) rate
Tidsramme: Ved 6 og 12 måneders overlevelse
|
Samlet overlevelsesrate er definert som prosentandelen av deltakerne som har overlevd i minst 6/12 måneder.
|
Ved 6 og 12 måneders overlevelse
|
|
Total responsrate (ORR)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Samlet responsrate er definert som prosenten av deltakerne hvis beste respons er noen av de sammensatte komplette responsratene (cCRR) eller morfologisk leukemifri tilstand (MLFS) eller partiell remisjon (PR) for AML og noen av CR, marg CR med HI (mCRHIR), PR, hematologisk forbedring (HI) for MDS.
|
Inntil 4 år
|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Total overlevelse måles som tiden fra den første dosen av CC-91633 til døden på grunn av en hvilken som helst årsak.
|
Inntil 4 år
|
|
Tilbakefallsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tilbakefallsfri overlevelse er kun definert for deltakere som har oppnådd den beste responsen på noen av CR/CRh/CRi/CRRMRD- eller PR/MLFS/mCRHIR/HI, og måles som intervallet fra datoen for første oppnådd enhver CR/CRh/Cri/CRRMRD- eller noen av PR/MLFS/mCRHIR/HI til datoen for tilbakefall av sykdom eller død, uansett årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Inntil 4 år
|
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Progresjonsfri overlevelse er definert som tiden fra den første dosen av CC-91633 til den første forekomsten av tilbakefall eller progresjon eller død uansett årsak.
|
Inntil 4 år
|
|
Begivenhetsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Hendelsesfri overlevelse er definert som intervallet fra datoen for den første dosen til en hendelse inkludert sykdomsprogresjon, behandlingssvikt, tilbakefall eller død av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Inntil 4 år
|
|
Varighet av remisjon/respons
Tidsramme: Inntil 4 år
|
For deltakere med best respons på noen av CR/CRh/CRi/CRRMRD- eller PR/MLFS/mCRHIR/HI, måles varigheten av remisjon/respons fra tidspunktet da kriteriene for best respons av noen av CR/CRh/ Cri/CRRMRD- eller noen av PR/MLFS/mCRHIR/HI oppfylles først (den som først er registrert) til den første datoen da tilbakefall eller progressiv sykdom er objektivt dokumentert vurdering.
|
Inntil 4 år
|
|
Tid til remisjon/respons
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tid til start av første remisjon/respons er definert som tidsintervallet fra datoen for første dose og den tidligste datoen en eventuell remisjon/respons (enhver CR eller PR) er observert.
|
Inntil 4 år
|
|
Effekt: Tid til transformasjon til akutt myeloid leukemi (AML) for høyrisiko myelodysplastisk syndrom (HR-MDS)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tidsintervall fra første dose til startdato for å ha 20 % flere benmarg (BM) eller perifert blod (PB) blaster.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-91633 Farmakokinetikk - Cmax
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Maksimal plasmakonsentrasjon av legemiddel.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-91633 Farmakokinetikk - AUC(0-T)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til tid t, hvor t er tidspunktet for siste målbare konsentrasjon.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-91633 Farmakokinetikk - AUC(TAU)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Areal under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tiden 0 til 24 timer etter dosering.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-91633 Farmakokinetikk - Tmax
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tid til topp (maksimal) plasmakonsentrasjon.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-91633 Farmakokinetikk - T-HALF
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Halvt liv.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-91633 Farmakokinetikk - CLT/F
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tilsynelatende total clearance av legemidlet fra plasma etter oral administrering, etter behov.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-91633 Farmakokinetikk - Vz/F
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tilsynelatende distribusjonsvolum, etter behov.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-2004772 Farmakokinetikk - Cmax
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Maksimal plasmakonsentrasjon av legemiddel, hvis mulig.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-2004772 Farmakokinetikk - AUC(0-T)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til tid t, der t er tidspunktet for siste målbare konsentrasjon, hvis mulig.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-2004772 Farmakokinetikk - AUC(TAU)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Område under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tiden 0 til 24 timer etter dosering, hvis mulig.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-2004772 Farmakokinetikk - Tmaks
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tid til topp (maksimal) plasmakonsentrasjon, hvis mulig.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-2004772 Farmakokinetikk - T-HALV
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Halveringstid, hvis mulig.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-2004772 Farmakokinetikk - CLT/F
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tilsynelatende total clearance av legemidlet fra plasma etter oral administrering, hvis mulig.
|
Inntil 4 år
|
|
CC-2004772 Farmakokinetikk - Vz/F
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Tilsynelatende distribusjonsvolum, hvis mulig.
|
Inntil 4 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CC-91633-AML-001
- 2020-005329-95 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Informasjon knyttet til våre retningslinjer for datadeling og prosessen for å be om data finner du på følgende lenke:
https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .