Symptomer og behandlingsvurdering av ano-rektale lidelser hos multippel sklerosepasienter: STAR-Q (STAR-Q)

Multippel sklerose (MS) er en autoimmun autoimmun sentralnervesystem (CNS) lidelse preget av demyelinisering og sentralnevrologisk skade. MS er den første årsaken til funksjonshemming hos unge voksne og rammer 2,8 millioner mennesker i verden.

Multippel sklerose (MS) er kjent for å forårsake urinveislidelser, seksuell dysfunksjon og tarmfunksjon. Urinsymptomer på grunn av MS er velkjente og nytte av flere spørreskjemaer eller verktøy utviklet hos MS-pasienter.

Prevalens av tarmsykdommer ved MS er vanskelig å vurdere. Noen studier opp til 70 % tarmsykdommer hos MS-pasienter. Forstoppelse og fekal inkontinens er de to hovedsymptomene ved nevrogen tarmdysfunksjon og eksisterer ofte samtidig i denne populasjonen, vanligvis i forbindelse med urinveislidelser. Kronisk forstoppelse og fekal inkontinens ble definert av Roma IV-kriteriene. I henhold til disse kriteriene er forstoppelse en tarmlidelse der symptomer på vanskelig, sjelden eller ufullstendig avføring dominerer i minst 3 måneder og fekal inkontinens er definert som tilbakevendende ukontrollert passasje av fekalt materiale i minst 3 måneder.

Dessuten har nevrogen tarmdysfunksjon en reell innvirkning på livskvaliteten og kan forårsake sosial isolasjon.

På grunn av den høye forekomsten av tarmsykdommer er deres og den store innvirkningen på livskvaliteten til pasienter med multippel sklerose (PwMS), og krysstale blære-endetarm (vedvarende anorektal dysfunksjon som fører til dårlig nevrogen blærekontroll) vurdering av tarm lidelser i MS er nødvendig. Men denne evalueringen er vanskelig siden det ikke finnes noen spesifikk poengsum. Nevrogen tarmdysfunksjonsscore (NBD) brukes ofte. NBD ble utviklet og validert for ryggmargsskadepopulasjon (SCI), men ikke for PwMS MS. Likevel brukes NBD ofte i forskning for alle nevrologiske pasienter til tross for mangel på sensibilitet i forskjellige nevrogene populasjoner andre enn pasienter med ryggmargsskade. Som anbefalt i en Cochrane-revy i 2014, er det behov for en spesifikk evaluering for tarmsymptomer i nevrogen populasjon, spesielt for PwMS.

Målet med studien var å lage og validere et nytt flerdimensjonalt spørreskjema for å vurdere tarmdysfunksjon og innvirkning på livskvalitet hos pasienter med MS.

Etterforskerne gjennomførte en prospektiv multisenterstudie (8 sentre) mellom juni 2019 og april 2021. Denne studien ble utviklet i 3 trinn. Første steg var litteraturgjennomgang og kvalitativt intervju. Deretter var det andre trinnet mulighetsstudien for å evaluere forståelse, aksept av de forskjellige elementene. Siste del av studien var valideringsstudien av spørreskjemaet. Alle disse fasene tillot en fullstendig psykometrisk validering av spørreskjemaet.

Pasienter over 18 år med multippel sklerose diagnostisert på de reviderte McDonald's-kriteriene i 2017 ble inkludert. Pasienter som ikke var i stand til å lese eller forstå målene og prosedyrene for å utføre protokollen og pasienter som nylig hadde tilbakefall av MS ble ekskludert.

Trinn 1: litteraturgjennomgang og kvalitativt intervju. Etterforskerne gjennomførte en gjennomgang av litteratur om Pubmed for å kjenne alle eksisterende spørreskjemaer eller verktøy utviklet og validert for å vurdere nevrogen tarmdysfunksjon ved MS. Alle artikler publisert frem til april 2020 ble inkludert. Følgende søkeord ble brukt: "nevrogen tarmdysfunksjon", "constipation", "fecal incontinence", "anorektale lidelser", "multippel sklerose".

I tillegg utførte en enkelt utdannet sykepleier kvalitative intervjuer med pasienter som lider av endetarmslidelser sekundært til MS. Disse intervjuene ble ledet i to faser. Første del tillot å bestemme ordlyden av de forskjellige symptomene og reaksjonsmåten for hvert element. Den andre delen av ansikt-til-ansikt var gratis og pasienter kunne uttrykke seg hvis det var et hull i vår liste over symptomer.

I løpet av denne første fasen av studien ble et panel på 8 eksperter valgt, sammensatt av nevrourologer og gastroenterologer.

Den første versjonen av spørreskjemaet ble laget basert på pasientenes kvalitative intervjuer, på reaksjoner og kommentarer fra ekspertteamet og på litteraturgjennomgangen.

Trinn 2: Mulighetsstudie Mulighetsstudien ble gjennomført mellom april 2020 og juni 2020. Denne pilotstudien inkluderte 30 pasienter og ble utført for å vurdere forståelse, aksept og relevans for elementene etterforskerne har laget for å bygge spørreskjemaet. Mer av responsen ble også evaluert av pasienter.

Trinn 3: Valideringsstudie. Denne delen av studien ble utført mellom juni 2020 og april 2021. Valideringsstudie tillot å bestemme de psykometriske egenskapene til det nye verktøyet. Alle elementer ble diskutert for tak- eller gulveffekt av ekspertteamet. Hvert element med mer enn 50 % av pasientene som hadde samme respons ble diskutert av paneleksperter for å avgjøre om de ble ekskludert eller ikke fra den endelige versjonen.

For å oppnå gode psykometriske egenskaper inkluderte etterforskerne 10 pasienter for hvert punkt i spørreskjemaet i den endelige versjonen. Dette antallet forsøkspersoner ble beregnet for å tillate univariat og multivariat logistisk regresjon.

Intern konsistenspålitelighet ble beregnet ved å bruke alfa-koeffisienten til Cronbach. Hvert svar har blitt transformert til en numerisk verdi for å utføre denne testen. Alfa-koeffisienten til Cronbach ble ansett som veldig god hvis > 0,7.

Test-retest reliabilitet ble testet ved bruk av intraklasse korrelasjonskoeffisient (ICC) som var signifikant over 0,7. Det første spørreskjemaet ble fylt ut på slutten av den første konsultasjonen, og pasientene måtte sende et andre spørreskjema (utfylt hjemme) 7 til 14 dager etter den første konsultasjonen.

Statistiske analyser: Endelig versjon av STAR-Q (Symptoms and Treatment Assessment of Ano-Rectal disorders in multippel sklerose-pasienter Questionnaire) ble satt sammen av 3 underdomener. Det første var symptomer, det andre var behandling, og et tredje underdomene var livskvalitet.

For hvert underdomen beregnet etterforskerne en alfa-koeffisient av Cronbach og en ICC. etterforskerne vurderte også disse egenskapene for total poengsum.

Totalskåre ble sammenlignet med NBD totalskåre som representerer gullstandard ved anorektale lidelser og utgjør dermed referansetestingen av ekstern konsistens. Til slutt ble alvorlighetsgraden PGI (Patient Global Improvment) brukt for å bestemme alvorlighetsgraden for STAR-Q-score.

Alle statistiske analyser ble utført med R-studio versjon 3.3.1 og Statviews (SAS institutt V 5.0).