Valutazione dei sintomi e del trattamento dei disturbi ano-rettali nei pazienti con sclerosi multipla: STAR-Q (STAR-Q)

La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune autoimmune del sistema nervoso centrale (SNC) caratterizzata da demielinizzazione e danno neurologico centrale. La SM è la prima causa di disabilità nei giovani adulti e colpisce 2,8 milioni di persone nel mondo.

La sclerosi multipla (SM) è nota per causare disturbi urinari, disfunzioni sessuali e intestinali. I sintomi urinari dovuti alla SM sono ben noti e beneficiano di questionari multipli o strumenti sviluppati nei pazienti con SM.

La prevalenza dei disturbi intestinali nella SM è difficile da valutare. Alcuni studi fino al 70% di disturbi intestinali nei pazienti con SM. La stitichezza e l'incontinenza fecale sono i due sintomi principali nella disfunzione intestinale neurogena e spesso coesistono in questa popolazione, generalmente in associazione con disturbi urinari. La stitichezza cronica e l'incontinenza fecale sono state definite dai criteri di Roma IV. Secondo questi criteri, la stitichezza è un disturbo intestinale in cui predominano i sintomi di una defecazione difficile, poco frequente o incompleta per almeno 3 mesi e l'incontinenza fecale è definita come il ricorrente passaggio incontrollato di materiale fecale per almeno 3 mesi.

Inoltre, la disfunzione intestinale neurogena ha un impatto reale sulla qualità della vita e può causare isolamento sociale.

A causa dell'elevata prevalenza dei disturbi intestinali e del loro maggiore impatto sulla qualità della vita dei pazienti con sclerosi multipla (PwSM) e del cross-talk vescica-retto (persistenza della disfunzione anorettale che porta a uno scarso controllo neurogeno della vescica) la valutazione dell'intestino disturbi nella SM è necessario. Ma questa valutazione è difficile in quanto non esiste un punteggio specifico. Viene spesso utilizzato il punteggio della disfunzione intestinale neurogena (NBD). L'NBD è stato sviluppato e convalidato per la popolazione con lesioni del midollo spinale (SCI) ma non per la SM PwMS. Eppure NBD è spesso utilizzato nella ricerca per tutti i pazienti neurologici nonostante la sua mancanza di sensibilità in varie popolazioni neurogeniche diverse dai pazienti con lesioni del midollo spinale. Come raccomandato in una rivista Cochrane nel 2014, c'è bisogno di una valutazione specifica per i sintomi intestinali nella popolazione neurogena, specialmente per PwMS.

Lo scopo dello studio era quello di creare e convalidare un nuovo questionario multidimensionale per valutare la disfunzione intestinale e l'impatto sulla qualità della vita nei pazienti con SM.

I ricercatori hanno condotto uno studio prospettico multicentrico (8 centri) tra giugno 2019 e aprile 2021. Questo studio è stato sviluppato in 3 fasi. Il primo passo è stato la revisione della letteratura e l'intervista qualitativa. Poi il secondo passo è stato lo studio di fattibilità per valutare la comprensione, l'accettabilità dei diversi item. L'ultima parte dello studio è stata lo studio di validazione del questionario. Tutte queste fasi hanno consentito una validazione psicometrica completa del questionario.

Sono stati inclusi pazienti di età superiore ai 18 anni con sclerosi multipla diagnosticata in base ai criteri McDonald's rivisti nel 2017. Sono stati esclusi i pazienti che non erano in grado di leggere o comprendere gli obiettivi e le procedure per condurre il protocollo e il paziente che aveva avuto una recente recidiva di SM.

Fase 1: revisione della letteratura e intervista qualitativa. I ricercatori hanno condotto una revisione della letteratura su Pubmed per conoscere tutti i questionari esistenti o gli strumenti sviluppati e convalidati per valutare la disfunzione intestinale neurogena nella SM. Sono stati inclusi tutti gli articoli pubblicati fino ad aprile 2020. Sono state utilizzate le seguenti parole chiave: "disfunzione intestinale neurogena", "stitichezza", "incontinenza fecale", "disturbi anorettali", "sclerosi multipla".

Inoltre, un'unica infermiera qualificata ha eseguito colloqui qualitativi con pazienti affetti da disturbi anorettali secondari alla SM. Queste interviste sono state condotte in due fasi. La prima parte ha permesso di determinare la formulazione dei diversi sintomi e la modalità di risposta per ciascun item. La seconda parte del faccia a faccia era gratuita e i pazienti potevano esprimersi se c'era una lacuna nel nostro elenco di sintomi.

Durante questa prima fase dello studio è stato selezionato un panel di 8 esperti, composto da neurourologi e gastroenterologi.

La prima versione del questionario è stata realizzata sulla base delle interviste qualitative dei pazienti, delle reazioni e dei commenti del team di esperti e della revisione della letteratura.

Fase 2: Studio di fattibilità Lo studio di fattibilità è stato condotto tra aprile 2020 e giugno 2020. Questo studio pilota ha incluso 30 pazienti ed è stato eseguito per valutare la comprensione, l'accettabilità e la pertinenza degli elementi che i ricercatori hanno creato per costruire il questionario. Più di risposta è stata anche valutata dai pazienti.

Passaggio 3: studio di convalida. Questa parte dello studio è stata eseguita tra giugno 2020 e aprile 2021. Lo studio di validazione ha permesso di determinare le proprietà psicometriche del nuovo strumento. Tutti gli elementi sono stati discussi per l'effetto soffitto o pavimento dal team di esperti. Ogni elemento con più del 50% di pazienti con la stessa risposta è stato discusso dal panel di esperti per decidere se fosse escluso o meno dalla versione finale.

Per ottenere buone proprietà psicometriche, i ricercatori hanno incluso 10 pazienti per ogni elemento del questionario nella versione finale. Questo numero di soggetti è stato calcolato per consentire la regressione logistica univariata e multivariata.

L'affidabilità della coerenza interna è stata calcolata utilizzando il coefficiente alfa di Cronbach. Ogni risposta è stata trasformata in un valore numerico per eseguire questo test. Il coefficiente alfa di Cronbach è stato considerato molto buono se > 0,7.

L'affidabilità test-retest è stata testata utilizzando il coefficiente di correlazione intraclasse (ICC) che era significativo oltre 0,7. Il primo questionario è stato compilato alla fine della prima consultazione e i pazienti hanno dovuto spedire un secondo questionario (compilato a casa) da 7 a 14 giorni dopo la prima consultazione.

Analisi statistiche: La versione finale di STAR-Q (Sintomi e valutazione del trattamento dei disturbi ano-rettali nei questionari dei pazienti con sclerosi multipla) era composta da 3 sottodomini. Il primo era i sintomi, il secondo era il trattamento e un terzo sottodominio era la qualità della vita.

Per ogni sottodominio, i ricercatori hanno calcolato un coefficiente alfa di Cronbach e un ICC. i ricercatori hanno anche valutato queste proprietà per il punteggio totale.

Il punteggio totale è stato confrontato con il punteggio totale NBD che rappresenta il gold standard nei disturbi anorettali e costituisce quindi il test di coerenza esterna di riferimento. Infine, i punteggi di gravità PGI (Patient Global Improvment) sono stati utilizzati per determinare la categoria di gravità per i punteggi STAR-Q.

Tutte le analisi statistiche sono state eseguite con R-studio versione 3.3.1 e Statviews (SAS Institute V 5.0).