Symptomy a hodnocení léčby ano-rektálních poruch u pacientů s roztroušenou sklerózou: STAR-Q (STAR-Q)

Roztroušená skleróza (RS) je autoimunitní autoimunitní porucha centrálního nervového systému (CNS) charakterizovaná demyelinizací a centrálním neurologickým poškozením. RS je první příčinou invalidity u mladých dospělých a postihuje 2,8 milionu lidí na světě.

Je známo, že roztroušená skleróza (RS) způsobuje poruchy močení, sexuální a střevní dysfunkci. Močové symptomy způsobené RS jsou dobře známé a jsou přínosem pro mnohočetný dotazník nebo nástroj vyvinutý u pacientů s RS.

Prevalenci střevních poruch u RS je obtížné posoudit. Některé studie až 70 % poruch střev u pacientů s RS. Zácpa a fekální inkontinence jsou dva hlavní příznaky neurogenní dysfunkce střev a často se v této populaci vyskytují současně, obecně ve spojení s poruchami močení. Chronická zácpa a fekální inkontinence byly definovány kritérii Říma IV. Podle těchto kritérií je zácpa onemocněním střev, u kterého symptomy obtížného, ​​řídkého nebo neúplného vyprázdnění převažují po dobu nejméně 3 měsíců a fekální inkontinence je definována jako opakující se nekontrolovaný průchod stolice po dobu nejméně 3 měsíců.

Neurogenní střevní dysfunkce má navíc skutečný dopad na kvalitu života a může způsobit sociální izolaci.

Vzhledem k vysoké prevalenci střevních poruch a jejich velkému dopadu na kvalitu života pacientů s roztroušenou sklerózou (PwMS) a cross-talk močového měchýře-rekta (přetrvávání anorektální dysfunkce vedoucí ke špatné neurogenní kontrole močového měchýře) hodnocení střev poruchy u RS jsou nezbytné. Toto hodnocení je však obtížné, protože neexistuje žádné konkrétní skóre. Často se používá skóre neurogenní střevní dysfunkce (NBD). NBD byl vyvinut a ověřen pro populaci s poraněním míchy (SCI), ale ne pro PwMS MS. Přesto se NBD často používá ve výzkumu u všech neurologických pacientů navzdory jeho nedostatečné citlivosti u různých neurogenních populací jiných než u pacientů s poraněním míchy. Jak je doporučeno v Cochrane revue v roce 2014, existuje potřeba specifického hodnocení střevních příznaků u neurogenní populace, zejména u PwMS.

Cílem studie bylo vytvořit a validovat nový multidimenzionální dotazník pro hodnocení střevní dysfunkce a dopadu na kvalitu života u pacientů s RS.

Vyšetřovatelé provedli prospektivní multicentrickou studii (8 center) v období od června 2019 do dubna 2021. Tato studie byla vyvinuta ve 3 krocích. Prvním krokem byla rešerše literatury a kvalitativní rozhovor. Druhým krokem byla studie proveditelnosti, která měla vyhodnotit porozumění a přijatelnost různých položek. Poslední částí studie byla validační studie dotazníku. Všechny tyto fáze umožnily plnou psychometrickou validaci dotazníku.

Byli zahrnuti pacienti starší 18 let s roztroušenou sklerózou diagnostikovanou podle revidovaných kritérií McDonald's z roku 2017. Pacienti, kteří nebyli schopni číst nebo porozumět cílům a postupům pro provádění protokolu, a pacienti, kteří nedávno prodělali relaps RS, byli vyloučeni.

Krok 1: přehled literatury a kvalitativní rozhovor. Výzkumníci provedli revizi literatury na Pubmed, aby znali všechny existující dotazníky nebo nástroje vyvinuté a ověřené pro hodnocení neurogenní dysfunkce střev u RS. Byly zahrnuty všechny články publikované do dubna 2020. Byla použita tato klíčová slova: "neurogenní střevní dysfunkce", "zácpa", "fekální inkontinence", "anorektální poruchy", "roztroušená skleróza".

Jedna vyškolená sestra navíc provedla kvalitativní rozhovory s pacienty, kteří trpěli sekundárními poruchami rekta k RS. Tyto rozhovory byly vedeny ve dvou fázích. První část umožnila určit znění různých symptomů a způsob reakce pro každou položku. Druhá část tváří v tvář byla zdarma a pacienti se mohli vyjádřit, pokud v našem seznamu příznaků byla mezera.

Během této první fáze studie byl vybrán panel 8 odborníků složený z neurourologů a gastroenterologů.

První verze dotazníku byla vytvořena na základě kvalitativních rozhovorů s pacienty, reakcí a připomínek expertního týmu a rešerše literatury.

Krok 2: Studie proveditelnosti Studie proveditelnosti byla provedena mezi dubnem 2020 a červnem 2020. Tato pilotní studie zahrnovala 30 pacientů a byla provedena za účelem posouzení porozumění, přijatelnosti a vhodnosti položek, které výzkumníci vytvořili pro sestavení dotazníku. Pacienti také hodnotili větší odezvu.

Krok 3: Ověřovací studie. Tato část studie byla provedena v období od června 2020 do dubna 2021. Validační studie umožnila určit psychometrické vlastnosti nového nástroje. Všechny položky byly prodiskutovány týmem odborníků z hlediska efektu stropu nebo podlahy. Každá položka s více než 50 % pacientů se stejnou odpovědí byla diskutována odborníky panelu, aby rozhodli, zda byli z konečné verze vyloučeni či nikoli.

Pro získání dobrých psychometrických vlastností zahrnuli vyšetřovatelé do konečné verze 10 pacientů pro každou položku dotazníku. Tento počet subjektů byl vypočten tak, aby umožnil jednorozměrnou a vícerozměrnou logistickou regresi.

Spolehlivost vnitřní konzistence byla vypočtena pomocí Cronbachova koeficientu alfa. Pro provedení tohoto testu byla každá odpověď převedena na číselnou hodnotu. Alfa koeficient Cronbacha byl považován za velmi dobrý, pokud > 0,7.

Spolehlivost test-retest byla testována pomocí korelačního koeficientu uvnitř třídy (ICC), který byl významný nad 0,7. První dotazník byl vyplněn na konci první konzultace a pacienti museli zaslat druhý dotazník (vyplněný doma) 7 až 14 dní po první konzultaci.

Statistické analýzy: Finální verze dotazníku STAR-Q (Symptoms and Treatment Assessment of Ano-Rectal disorder in roztroušená skleróza) byla složena ze 3 subdomén. Prvním byly symptomy, druhým byla léčba a třetí poddoménou byla kvalita života.

Pro každou subdoménu vyšetřovatelé vypočítali koeficient alfa Cronbach a ICC. vyšetřovatelé také hodnotili tyto vlastnosti pro celkové skóre.

Celkové skóre bylo porovnáno s celkovým skóre NBD, které představuje zlatý standard u žádných rektálních poruch a představuje tak referenční testování vnější konzistence. Nakonec bylo použito skóre závažnosti PGI (Patient Global Improvment) ke stanovení kategorie závažnosti pro skóre STAR-Q.

Všechny statistické analýzy byly provedeny pomocí R-studio verze 3.3.1 a Statviews (SAS institute V 5.0).