Objawy i ocena leczenia zaburzeń odbytu i odbytnicy u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym: STAR-Q (STAR-Q)

Stwardnienie rozsiane (SM) jest autoimmunologiczną chorobą ośrodkowego układu nerwowego (OUN) o podłożu autoimmunologicznym, charakteryzującą się demielinizacją i uszkodzeniem ośrodkowego układu nerwowego. Stwardnienie rozsiane jest pierwszą przyczyną niepełnosprawności u młodych dorosłych i dotyka 2,8 miliona ludzi na świecie.

Wiadomo, że stwardnienie rozsiane (SM) powoduje zaburzenia układu moczowego, dysfunkcje seksualne i jelit. Objawy ze strony układu moczowego związane ze stwardnieniem rozsianym są dobrze znane i wiele kwestionariuszy lub narzędzi opracowanych dla pacjentów z SM.

Częstość występowania zaburzeń jelitowych w SM jest trudna do oszacowania. Niektóre badania do 70% zaburzeń jelit u pacjentów z SM. Zaparcia i nietrzymanie stolca są dwoma głównymi objawami neurogennej dysfunkcji jelit i często współistnieją w tej populacji, na ogół w połączeniu z zaburzeniami układu moczowego. Przewlekłe zaparcia i nietrzymanie stolca zdefiniowano według Kryteriów Rzymskich IV. Zgodnie z tymi kryteriami zaparcie jest zaburzeniem jelit, w którym objawy trudnego, rzadkiego lub niecałkowitego wypróżniania dominują przez co najmniej 3 miesiące, a nietrzymanie stolca definiuje się jako nawracające niekontrolowane wydalanie kału przez co najmniej 3 miesiące.

Ponadto neurogenna dysfunkcja jelit ma realny wpływ na jakość życia i może powodować izolację społeczną.

Ze względu na dużą częstość występowania zaburzeń jelitowych oraz ich istotny wpływ na jakość życia pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (PwMS) i przesłuchem pęcherzowo-odbytniczym (utrzymywanie się dysfunkcji odbytu prowadzącej do słabej neurogennej kontroli pęcherza moczowego) ocena jelita grubego zaburzenia w SM jest konieczne. Ale ta ocena jest trudna, ponieważ nie istnieje żaden konkretny wynik. Często stosuje się neurogenną ocenę dysfunkcji jelit (NBD). NBD opracowano i zatwierdzono dla populacji po urazie rdzenia kręgowego (SCI), ale nie dla PwMS MS. Jednak NBD jest często stosowana w badaniach wszystkich pacjentów neurologicznych, pomimo braku wrażliwości w różnych populacjach neurogennych innych niż pacjenci z urazem rdzenia kręgowego. Zgodnie z zaleceniami w przeglądzie Cochrane z 2014 r. istnieje potrzeba specyficznej oceny objawów jelitowych w populacji neurogennej, zwłaszcza PwSM.

Celem pracy było stworzenie i walidacja nowego, wielowymiarowego kwestionariusza do oceny dysfunkcji jelit i wpływu na jakość życia pacjentów z SM.

Badacze przeprowadzili prospektywne badanie wieloośrodkowe (8 ośrodków) w okresie od czerwca 2019 r. do kwietnia 2021 r. Niniejsze badanie zostało opracowane w 3 krokach. Pierwszym krokiem był przegląd literatury i wywiad jakościowy. Następnie drugim krokiem było studium wykonalności, aby ocenić zrozumienie i akceptowalność różnych pozycji. Ostatnią częścią badania było badanie walidacyjne kwestionariusza. Wszystkie te fazy pozwoliły na pełną psychometryczną walidację kwestionariusza.

Uwzględniono pacjentów w wieku powyżej 18 lat ze stwardnieniem rozsianym zdiagnozowanym na podstawie kryteriów McDonald's zrewidowanych w 2017 roku. Wykluczono pacjentów, którzy nie byli w stanie przeczytać lub zrozumieć celów i procedur przeprowadzania protokołu oraz pacjentów, u których niedawno wystąpił nawrót stwardnienia rozsianego.

Krok 1: przegląd literatury i wywiad jakościowy. Badacze przeprowadzili przegląd literatury w serwisie Pubmed, aby zapoznać się ze wszystkimi istniejącymi kwestionariuszami lub narzędziami opracowanymi i zatwierdzonymi do oceny neurogennej dysfunkcji jelit w SM. Uwzględniono wszystkie artykuły opublikowane do kwietnia 2020 r. Zastosowano następujące słowa kluczowe: „neurogenna dysfunkcja jelit”, „zaparcia”, „nietrzymanie stolca”, „zaburzenia odbytu”, „stwardnienie rozsiane”.

Ponadto jedna przeszkolona pielęgniarka przeprowadziła jakościowe wywiady z pacjentami cierpiącymi na zaburzenia odbytu i odbytnicy wtórne do SM. Wywiady te były prowadzone w dwóch etapach. Pierwsza część pozwoliła na określenie brzmienia poszczególnych objawów i sposobu reagowania na każdą pozycję. Druga część spotkania twarzą w twarz była bezpłatna i pacjenci mogli się wypowiedzieć, jeśli na naszej liście objawów była luka.

Podczas tej pierwszej fazy badania wybrano panel 8 ekspertów, składający się z neurourologów i gastroenterologów.

Pierwsza wersja kwestionariusza powstała na podstawie wywiadów jakościowych z pacjentami, reakcji i uwag zespołu ekspertów oraz przeglądu piśmiennictwa.

Krok 2: Studium wykonalności Studium wykonalności zostało przeprowadzone w okresie od kwietnia 2020 r. do czerwca 2020 r. To badanie pilotażowe obejmowało 30 pacjentów i zostało przeprowadzone w celu oceny zrozumienia, akceptowalności i trafności elementów, które badacze stworzyli w celu zbudowania kwestionariusza. Więcej odpowiedzi oceniali również pacjenci.

Krok 3: Badanie walidacyjne. Ta część badania została wykonana w okresie od czerwca 2020 do kwietnia 2021. Badanie walidacyjne pozwoliło na określenie właściwości psychometrycznych nowego narzędzia. Wszystkie elementy zostały omówione przez zespół ekspertów pod kątem efektu sufitu lub podłogi. Każda pozycja z ponad 50% pacjentów z taką samą odpowiedzią została omówiona przez ekspertów panelu, aby zdecydować, czy zostały one wykluczone z ostatecznej wersji.

Aby uzyskać dobre właściwości psychometryczne, badacze w ostatecznej wersji włączyli po 10 pacjentów do każdej pozycji kwestionariusza. Ta liczba osobników została obliczona, aby umożliwić jednowymiarową i wielowymiarową regresję logistyczną.

Wiarygodność spójności wewnętrznej obliczono za pomocą współczynnika alfa Cronbacha. Każda odpowiedź została przekształcona w wartość liczbową, aby wykonać ten test. Współczynnik alfa Cronbacha uznano za bardzo dobry, jeżeli > 0,7.

Rzetelność test-retest została przetestowana przy użyciu współczynnika korelacji wewnątrzklasowej (ICC), który był istotny powyżej 0,7. Pierwsza ankieta była wypełniana na koniec pierwszej konsultacji, a druga ankieta (wypełniana w domu) była wysyłana pocztą od 7 do 14 dni po pierwszej konsultacji.

Analizy statystyczne: Ostateczna wersja kwestionariusza STAR-Q (Ocena objawów i leczenia zaburzeń odbytu i odbytnicy u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym) składała się z 3 poddomen. Pierwszą z nich były objawy, drugą leczenie, a trzecią poddomeną była jakość życia.

Dla każdej poddomeny badacze obliczyli współczynnik alfa Cronbacha i ICC. badacze ocenili również te właściwości pod kątem wyniku całkowitego.

Całkowity wynik porównano z całkowitym wynikiem NBD, który reprezentuje złoty standard w zaburzeniach odbytnicy i odbytnicy, a tym samym stanowi referencyjne badanie spójności zewnętrznej. Wreszcie, do określenia kategorii ciężkości dla wyników STAR-Q wykorzystano oceny ciężkości PGI (Patient Global Improvment).

Wszystkie analizy statystyczne przeprowadzono za pomocą R-studio w wersji 3.3.1 i Statviews (SAS institute V 5.0).