Oireet ja hoito Ano-rektaalisten häiriöiden arviointi multippeliskleroosipotilailla: STAR-Q (STAR-Q)

Multippeliskleroosi (MS) on autoimmuuninen autoimmuuninen keskushermoston (CNS) häiriö, jolle on tunnusomaista demyelinisaatio ja keskushermoston vaurio. MS-tauti on ensimmäinen nuorten aikuisten vamman aiheuttaja, ja sitä sairastaa 2,8 miljoonaa ihmistä maailmassa.

Multippeliskleroosin (MS) tiedetään aiheuttavan virtsaamishäiriöitä, seksuaalisia ja suoliston toimintahäiriöitä. MS-taudin aiheuttamat virtsatieoireet ovat hyvin tunnettuja, ja niistä on hyötyä useiden MS-potilaille kehitettyjen kyselyiden tai työkalujen avulla.

Suolistosairauksien esiintyvyyttä MS-taudissa on vaikea arvioida. Jotkut tutkimukset jopa 70 %:lla suolistohäiriöistä MS-potilailla. Ummetus ja ulosteen pidätyskyvyttömyys ovat neurogeenisen suolen toimintahäiriön kaksi pääoiretta, ja ne esiintyvät usein rinnakkain tässä populaatiossa, yleensä virtsaamishäiriöiden yhteydessä. Krooninen ummetus ja ulosteen pidätyskyvyttömyys määriteltiin Rooma IV -kriteereillä. Näiden kriteerien mukaan ummetus on suolistosairaus, jossa vaikeuden, harvoin tai epätäydellisen ulostamisen oireet ovat vallitsevia vähintään 3 kuukauden ajan ja ulosteen pidätyskyvyttömyys määritellään toistuvaksi kontrolloimattomaksi ulosteen kulkeutumiseksi vähintään 3 kuukauden ajan.

Lisäksi neurogeenisellä suolen toimintahäiriöllä on todellinen vaikutus elämänlaatuun ja se voi aiheuttaa sosiaalista eristäytymistä.

Koska suolistohäiriöt ovat yleisiä, niillä on suuri vaikutus multippeliskleroosia (PwMS) sairastavien potilaiden elämänlaatuun sekä virtsarakon ja peräsuolen (anorektaalisen toimintahäiriön jatkuminen, mikä johtaa huonoon neurogeeniseen virtsarakon hallintaan) suolen arvioinnissa. MS-taudin häiriöt ovat välttämättömiä. Mutta tämä arviointi on vaikeaa, koska erityisiä pisteitä ei ole olemassa. Neurogeenistä suolen toimintahäiriötä (NBD) käytetään usein. NBD kehitettiin ja validoitiin selkäydinvaurioiden (SCI) populaatiolle, mutta ei PwMS MS:lle. Silti NBD:tä käytetään usein kaikkien neurologisten potilaiden tutkimuksessa huolimatta siitä, että se ei ole herkkä erilaisissa neurogeenisissä populaatioissa kuin selkäydinvammapotilailla. Kuten vuonna 2014 julkaistussa Cochrane-revuessa suositellaan, neurogeenisen väestön suolisto-oireiden erityinen arviointi on tarpeen, erityisesti PwMS:n osalta.

Tutkimuksen tavoitteena oli luoda ja validoida uusi moniulotteinen kyselylomake suolen toimintahäiriöiden ja vaikutusten arvioimiseksi MS-potilaiden elämänlaatuun.

Tutkijat suorittivat prospektiivisen monikeskustutkimuksen (8 keskusta) kesäkuun 2019 ja huhtikuun 2021 välisenä aikana. Tämä tutkimus kehitettiin 3 vaiheessa. Ensimmäinen askel oli kirjallisuuskatsaus ja laadullinen haastattelu. Sitten toinen vaihe oli toteutettavuustutkimus, jossa arvioitiin eri kohteiden ymmärtämistä ja hyväksyttävyyttä. Tutkimuksen viimeinen osa oli kyselylomakkeen validointitutkimus. Kaikki nämä vaiheet mahdollistivat kyselylomakkeen täyden psykometrisen validoinnin.

Mukaan otettiin yli 18-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu MS-tauti vuoden 2017 tarkistetun McDonald'sin kriteerien mukaan. Potilaat, jotka eivät pystyneet lukemaan tai ymmärtämään protokollan suorittamisen tavoitteita ja menettelytapoja, ja potilaat, joilla oli äskettäin uusiutunut MS-tauti, suljettiin pois.

Vaihe 1: kirjallisuuskatsaus ja laadullinen haastattelu. Tutkijat suorittivat Pubmed-kirjallisuuden katsauksen saadakseen selville kaikki olemassa olevat kyselylomakkeet tai työkalut, jotka on kehitetty ja validoitu neurogeenisen suolen toimintahäiriön arvioimiseksi MS-taudissa. Mukana olivat kaikki huhtikuuhun 2020 asti julkaistut artikkelit. Käytettiin seuraavia avainsanoja: "neurogeeninen suolen toimintahäiriö", "ummetus", "ulosten pidätyskyvyttömyys", "anorektaaliset häiriöt", "multippeliskleroosi".

Lisäksi yksi koulutettu sairaanhoitaja suoritti kvalitatiivisia haastatteluja potilaille, jotka kärsivät MS-taudin aiheuttamasta peräsuolen häiriöstä. Nämä haastattelut tehtiin kahdessa vaiheessa. Ensimmäisessä osassa voitiin määrittää kunkin kohteen eri oireiden sanamuoto ja vastaustapa. Toinen osa kasvokkain oli ilmainen ja potilaat saivat ilmaista itseään, jos oireluettelossamme oli aukko.

Tämän tutkimuksen ensimmäisen vaiheen aikana valittiin 8 asiantuntijan paneeli, joka koostui neurourologeista ja gastroenterologeista.

Ensimmäinen versio kyselystä tehtiin potilaiden kvalitatiivisten haastattelujen, asiantuntijaryhmän reaktioiden ja kommenttien sekä kirjallisuuskatsauksen perusteella.

Vaihe 2: Toteutettavuustutkimus Toteutettavuustutkimus tehtiin huhtikuun 2020 ja kesäkuun 2020 välisenä aikana. Tähän pilottitutkimukseen osallistui 30 potilasta, ja sen tarkoituksena oli arvioida tutkijoiden kyselylomakkeen rakentamiseksi luomien kohteiden ymmärtämistä, hyväksyttävyyttä ja asianmukaisuutta. Myös potilaat arvioivat enemmän vastetta.

Vaihe 3: Validointitutkimus. Tämä osa tutkimuksesta tehtiin kesäkuun 2020 ja huhtikuun 2021 välisenä aikana. Validointitutkimuksen avulla voit määrittää uuden työkalun psykometriset ominaisuudet. Asiantuntijaryhmä keskusteli kaikista kohteista katto- tai lattiavaikutelman suhteen. Paneelin asiantuntijat keskustelivat jokaisesta kohdasta, jossa yli 50 prosentilla potilaista oli sama vaste, päättääkseen, jätettiinkö ne lopullisesta versiosta pois vai eivät.

Hyvien psykometristen ominaisuuksien saamiseksi tutkijat sisällyttivät 10 potilasta kuhunkin lopulliseen kyselylomakkeen kohtaan. Tämä koehenkilömäärä laskettiin sallimaan yksimuuttuja- ja monimuuttujalogistinen regressio.

Sisäinen johdonmukaisuuden luotettavuus laskettiin käyttämällä Cronbachin alfa-kerrointa. Jokainen vastaus on muutettu numeerisiksi arvoiksi tämän testin suorittamiseksi. Cronbachin alfakerroin katsottiin erittäin hyväksi, jos > 0,7.

Testin uudelleentestauksen luotettavuus testattiin käyttämällä luokan sisäistä korrelaatiokerrointa (ICC), joka oli merkitsevä yli 0,7. Ensimmäinen kyselylomake täytettiin ensimmäisen konsultaation lopussa ja potilaiden oli lähetettävä toinen kyselylomake (täytetty kotona) 7-14 päivää ensimmäisen konsultaation jälkeen.

Tilastolliset analyysit: STAR-Q:n (Symptoms and Treatment Ano-rektaalisten häiriöiden arviointi multippeliskleroosipotilailla Questionnaire) lopullinen versio koostui 3 alaalueesta. Ensimmäinen niistä oli oireet, toinen hoito ja kolmas alaalue oli elämänlaatu.

Kullekin ala-alueelle tutkijat laskivat Cronbachin ja ICC:n alfa-kertoimen. tutkijat arvioivat myös näiden ominaisuuksien kokonaispistemäärän.

Kokonaispisteitä verrattiin NBD:n kokonaispistemäärään, joka edustaa kultastandardia ano-peräsuolen sairauksissa ja muodostaa siten vertailutestin ulkoisen johdonmukaisuuden. Lopuksi PGI (Patient Global Improvment) vakavuuspisteitä käytettiin STAR-Q-pisteiden vakavuusluokan määrittämiseen.

Kaikki tilastolliset analyysit suoritettiin R-studion versiolla 3.3.1 ja Statviewsilla (SAS Institute V 5.0).