Оценка симптомов и лечения аноректальных расстройств у пациентов с рассеянным склерозом: STAR-Q (STAR-Q)

Рассеянный склероз (РС) представляет собой аутоиммунное аутоиммунное заболевание центральной нервной системы (ЦНС), характеризующееся демиелинизацией и поражением центральной нервной системы. Рассеянный склероз является первой причиной инвалидности среди молодых людей и поражает 2,8 миллиона человек в мире.

Известно, что рассеянный склероз (РС) вызывает расстройства мочеиспускания, половую дисфункцию и дисфункцию кишечника. Мочевые симптомы, связанные с рассеянным склерозом, хорошо известны, и для пациентов с рассеянным склерозом разработано несколько анкет или инструментов.

Распространенность кишечных расстройств при РС трудно оценить. Некоторые исследования до 70% расстройств кишечника у пациентов с рассеянным склерозом. Запор и недержание кала являются двумя основными симптомами нейрогенной дисфункции кишечника и часто сосуществуют в этой популяции, как правило, в сочетании с расстройствами мочеиспускания. Хронические запоры и недержание кала определялись по Римским критериям IV. В соответствии с этими критериями запор представляет собой расстройство кишечника, при котором симптомы затрудненной, нечастой или неполной дефекации преобладают в течение не менее 3 мес, а недержание кала определяется как повторяющееся неконтролируемое прохождение каловых масс в течение не менее 3 мес.

Более того, нейрогенная дисфункция кишечника оказывает реальное влияние на качество жизни и может привести к социальной изоляции.

Из-за высокой распространенности кишечных расстройств их и значительное влияние на качество жизни пациентов с рассеянным склерозом (PwMS) и перекрестная связь между мочевым пузырем и прямой кишкой (сохранение аноректальной дисфункции, приводящее к плохому нейрогенному контролю над мочевым пузырем) расстройства при РС необходимо. Но эта оценка сложна, поскольку не существует конкретной оценки. Часто используется шкала нейрогенной дисфункции кишечника (NBD). NBD был разработан и утвержден для популяции с травмой спинного мозга (SCI), но не для PwMS MS. Тем не менее, NBD часто используется в исследованиях для всех неврологических пациентов, несмотря на отсутствие чувствительности в различных нейрогенных популяциях, кроме пациентов с травмой спинного мозга. Как было рекомендовано в Кокрейновском обзоре в 2014 году, существует необходимость в специальной оценке кишечных симптомов у нейрогенной популяции, особенно при PwMS.

Целью исследования было создание и валидация нового многомерного опросника для оценки дисфункции кишечника и ее влияния на качество жизни пациентов с РС.

Исследователи провели проспективное многоцентровое исследование (8 центров) в период с июня 2019 года по апрель 2021 года. Это исследование было разработано в 3 этапа. Первым шагом был обзор литературы и качественное интервью. Затем вторым шагом было технико-экономическое обоснование для оценки понимания и приемлемости различных пунктов. Последней частью исследования было валидационное исследование вопросника. Все эти этапы позволили провести полную психометрическую проверку анкеты.

В исследование были включены пациенты старше 18 лет с рассеянным склерозом, диагностированным по пересмотренным критериям McDonald's 2017 года. Пациенты, не способные прочитать или понять цели и процедуры ведения протокола, а также пациенты, у которых недавно был рецидив РС, были исключены.

Шаг 1: обзор литературы и качественное интервью. Исследователи провели обзор литературы на Pubmed, чтобы узнать обо всех существующих анкетах или инструментах, разработанных и утвержденных для оценки нейрогенной дисфункции кишечника при РС. Включены все статьи, опубликованные до апреля 2020 года. Были использованы следующие ключевые слова: «нейрогенная дисфункция кишечника», «запор», «недержание кала», «аноректальные расстройства», «рассеянный склероз».

Кроме того, одна обученная медсестра провела качественные интервью с пациентами, страдающими аноректальными расстройствами, вторичными по отношению к РС. Эти интервью проводились в два этапа. Первая часть позволила определить формулировку различных симптомов и способ реагирования по каждому пункту. Вторая часть очной встречи была бесплатной, и пациенты могли высказаться, если в нашем списке симптомов был пробел.

На этом первом этапе исследования была отобрана группа из 8 экспертов, состоящая из нейроурологов и гастроэнтерологов.

Первая версия анкеты была составлена ​​на основе качественных интервью с пациентами, реакций и комментариев группы экспертов и обзора литературы.

Этап 2: ТЭО ТЭО было проведено в период с апреля 2020 года по июнь 2020 года. Это пилотное исследование включало 30 пациентов и проводилось для оценки понимания, приемлемости и уместности пунктов, которые исследователи создали для создания анкеты. Большую часть ответа также оценивали пациенты.

Шаг 3: Проверочное исследование. Эта часть исследования проводилась в период с июня 2020 года по апрель 2021 года. Валидационные исследования позволили определить психометрические свойства нового инструмента. Команда экспертов обсудила все элементы для эффекта потолка или пола. Каждый пункт, по которому более 50% пациентов дали одинаковый ответ, обсуждался экспертами группы, чтобы решить, были ли они исключены из окончательной версии.

Для получения хороших психометрических характеристик исследователи включили по 10 пациентов по каждому пункту анкеты в окончательный вариант. Это количество субъектов было рассчитано для обеспечения одномерной и многомерной логистической регрессии.

Надежность внутренней согласованности рассчитывали с использованием альфа-коэффициента Кронбаха. Каждый ответ был преобразован в числовое значение для выполнения этого теста. Альфа-коэффициент Кронбаха считался очень хорошим, если > 0,7.

Надежность повторного тестирования была проверена с использованием коэффициента внутриклассовой корреляции (ICC), который был значимым более 0,7. Первая анкета заполнялась в конце первой консультации, а вторую анкету (заполненную дома) пациенты должны были отправить по почте через 7–14 дней после первой консультации.

Статистический анализ: Окончательная версия STAR-Q (Опросник для оценки симптомов и лечения аноректальных расстройств у пациентов с рассеянным склерозом) состояла из 3 субдоменов. Первый — симптомы, второй — лечение, а третий поддомен — качество жизни.

Для каждого поддомена исследователи рассчитали альфа-коэффициент Кронбаха и ICC. исследователи также оценивали эти свойства по общему баллу.

Общий балл сравнивали с общим баллом NBD, который представляет собой золотой стандарт в аноректальных нарушениях и, таким образом, представляет собой эталонное тестирование внешней согласованности. Наконец, для определения категории тяжести по шкале STAR-Q использовались баллы тяжести PGI (Patient Global Improvement).

Все статистические анализы проводились с помощью R-studio версии 3.3.1 и Statviews (SAS Institute V 5.0).