RIC-NEC randomisert kontrollert prøveversjon (RIC-NEC)

Bakgrunn: Nekrotiserende enterokolitt (NEC) er en alvorlig tarmsykdom hos premature og gravide nyfødte som fortsatt er en viktig årsak til tarmsvikt, og en uløst klinisk utfordring i pediatri som resulterer i dødelighet på så høye som 50 %, redusert livskvalitet og langvarig sikte funksjonshemninger som kort tarmsyndrom, dårlig vekst og nevroutviklingsforsinkelser. Eksperimentelt har etterforskerne oppdaget at tarm- og hjerneskade, samt dødelighet etter NEC, kan unngås ved fjern iskemisk kondisjonering (RIC) i tidlig stadium av sykdommen. Ekstern iskemisk kondisjonering er en terapeutisk manøver som involverer korte sykluser med ikke-dødelig iskemi og reperfusjon påført et lem som beskytter fjerne organer (som tarmen) mot vedvarende iskemisk skade. I kliniske omgivelser kan syklusene med iskemi og reperfusjon administreres ved oppblåsing og deflasjon av en blodtrykksmansjett, på lik linje med rutinemessige blodtrykksmålinger. Etterforskerne har også vist at denne ikke-invasive, enkle og brukervennlige manøveren som består av oppblåsing/deflasjon av en blodtrykksmansjett på overarmen er trygg hos premature nyfødte med NEC.

Hypotese og mål: Etterforskerne antar at en maskert multisenter randomisert kontrollert studie av RIC hos nyfødte med tidlig stadium NEC er mulig.

Studiedesign: Dette er en fase II multisenter, maskert, randomisert kontrollert gjennomførbarhetsforsøk bestående av to armer: RIC (intervensjon) og ingen RIC (kontroll).

Studiepopulasjon: Premature nyfødte med kliniske og radiologiske bevis på NEC i tidlig stadium og som mottar medisinsk behandling.

Prøvestørrelse/kraft av primært endepunkt: I de 12 internasjonale samarbeidssentrene forventer etterforskerne å randomisere, i løpet av 30 måneder, 78 pasienter med NEC som mottar medisinsk behandling (39 per arm), som representerer 40 % av oppsøkte kvalifiserte nyfødte.