RIC-NEC randomiseret kontrolleret forsøg (RIC-NEC)

Baggrund: Nekrotiserende enterocolitis (NEC) er en alvorlig tarmsygdom hos præmature og fuldbårne nyfødte, som fortsat er en væsentlig årsag til tarmsvigt og en uløst klinisk udfordring i pædiatrien, hvilket resulterer i dødelighedsrater på op til 50 %, nedsat livskvalitet og langvarig termiske handicap såsom korttarmssyndrom, dårlig vækst og neuroudviklingsforsinkelse. Eksperimentelt har efterforskerne opdaget, at tarm- og hjerneskader samt dødelighed efter NEC kan undgås ved fjern iskæmisk konditionering (RIC) i den tidlige fase af sygdommen. Fjern iskæmisk konditionering er en terapeutisk manøvre, der involverer korte cyklusser af ikke-dødelig iskæmi og reperfusion påført et lem, der beskytter fjerne organer (såsom tarmen) mod vedvarende iskæmisk skade. I det kliniske miljø kan cyklusserne af iskæmi og reperfusion administreres ved oppustning og deflation af en blodtryksmanchet, svarende til rutinemæssige blodtryksmålinger. Efterforskerne har også vist, at denne ikke-invasive, enkle og brugervenlige manøvre bestående af oppustning/deflation af en blodtryksmanchet på overarmen er sikker hos præmature nyfødte med NEC.

Hypotese og mål: Forskerne antager, at et maskeret multicenter randomiseret kontrolleret forsøg med RIC hos nyfødte med tidligt stadie af NEC er muligt.

Studiedesign: Dette er et fase II multicenter, maskeret, randomiseret kontrolleret gennemførlighedsforsøg bestående af to arme: RIC (intervention) og ingen RIC (kontrol).

Undersøgelsespopulation: Premature nyfødte med kliniske og radiologiske tegn på tidligt stadie af NEC og modtager medicinsk behandling.

Prøvestørrelse/styrke af primært endepunkt: I de 12 internationale samarbejdscentre forventer efterforskerne at randomisere, i løbet af 30 måneder, 78 patienter med NEC, der modtager medicinsk behandling (39 pr. arm), hvilket repræsenterer 40 % af henvendte kvalificerede nyfødte.