Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1/2 klinisk utprøving av PR001 hos spedbarn med Gaucher-sykdom type 2 (PROVIDE)

18. august 2026 oppdatert av: Prevail Therapeutics

En åpen fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av enkeltdose LY3884961 hos spedbarn med Gaucher-sykdom type 2

J3Z-MC-OJAB er en åpen, fase 1/2, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av enkeltdose LY3884961 (tidligere PR001) hos spedbarn diagnostisert med Gauchers sykdom type 2 (GD2). For hver pasient vil studien vare ca. 5 år. I løpet av de første 12 månedene etter dosering vil pasienter bli evaluert for effekten av LY3884961 på sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet, biomarkører og effekt. Pasienter vil bli fulgt opp i ytterligere 4 år for å overvåke sikkerhet og endringer på utvalgte biomarkører og kliniske utfall.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, 747 52nd St
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital, 2450 Riverside Avenue
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • NYU Medical Center, 305 Second Ave, Suite 16
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, 4401 Penn Avenue
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine, 6th Floor, St Mary's Hospital, Oxford Road

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bi-alleliske GBA1-mutasjoner i samsvar med en diagnose av GD2 bekreftet av sentrallaboratoriet.
  • Klinisk diagnose av GD2
  • Foreldre/verge har evnen til å forstå formålet med og risikoene ved studien og gi skriftlig informert samtykke og autorisasjon til å bruke beskyttet helseinformasjon i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
  • Pasienten har en pålitelig informant (dvs. forelder/verge) som er villig og i stand til å delta i studien som en kilde til informasjon om pasientens helsestatus og kognitive og funksjonelle evner (inkludert å gi innspill til vurderingsskalaene).

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnostisering av en annen signifikant CNS-sykdom enn GD2 som kan være en årsak til pasientens GD-symptomer eller kan forvirre studiemålene.
  • Oppnådde selvstendig ganglag.
  • Alvorlige perifere symptomer på GD som, etter etterforskerens oppfatning, ville utgjøre en uakseptabel risiko for pasienten eller forstyrre pasientens evne til å overholde studieprosedyrer eller forstyrre gjennomføringen av studien.
  • Samtidig sykdom, tilstand eller behandling som etter etterforskerens mening ville utgjøre en uakseptabel risiko for pasienten eller forstyrre pasientens evne til å overholde studieprosedyrer eller forstyrre gjennomføringen av studien.
  • Bruk av enhver GD-behandlingsrelatert substratreduksjonsterapi.
  • Bruk av sterke inhibitorer eller induktorer av cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) eller P-glykoprotein (P-gp) medisiner, urter eller reseptfrie midler.
  • Enhver type tidligere gen- eller celleterapi.
  • Levende vaksine Vaksinasjoner innen 4 uker, eller ikke-levende vaksiner innen 2 uker før oppstart av nødvendig immunsuppressivt regime.
  • Bruk av blodfortynnende midler. Antiplatebehandlinger er akseptable dersom pasienten er medisinsk i stand til å stoppe dem midlertidig fra 7 dager før dosering og gjennom minst 48 timer etter intrasisternal injeksjon og lumbalpunksjon.
  • Bruk av annen systemisk immunsuppressiv eller kortikosteroidbehandling enn protokollspesifisert (aktuelle eller inhalerte preparater for dermatologiske tilstander eller astma er tillatt).
  • Deltakelse i en annen legemiddel- eller enhetsstudie i løpet av de siste 3 månedene.
  • Hjerne-MR (magnetisk resonansavbildning) og MRA (magnetisk resonansangiografi) som viser klinisk signifikant abnormitet anses som en kontraindikasjon for intrasisternal injeksjon.
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietestresultater vurdert ved screening.
  • Kontraindikasjoner eller intoleranse overfor radiografiske visualiseringsmetoder (f.eks. MR, MRA, CT), og intoleranse mot kontrastmidler som brukes til MR- eller CT-skanninger.
  • Kontraindikasjoner for generell anestesi eller sedasjon.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Høy dose
Legemiddel: Prednison
Administreres oralt som samtidig medisin, etterfulgt av dosenedsettelse.
Legemiddel: Metylprednisolon
Enkel IV-puls gitt som samtidig medisinering.
Legemiddel: Sirolimus
Belastningsdose, etterfulgt av vedlikeholdsdoser, etterfulgt av dosenedsettelse; gis som samtidig medisinering.
Genetisk: LY3884961
Deltakerne vil motta en enkelt dose av LY3884961 administrert intrasisternt.
Eksperimentell: Lav dose
Legemiddel: Prednison
Administreres oralt som samtidig medisin, etterfulgt av dosenedsettelse.
Legemiddel: Metylprednisolon
Enkel IV-puls gitt som samtidig medisinering.
Legemiddel: Sirolimus
Belastningsdose, etterfulgt av vedlikeholdsdoser, etterfulgt av dosenedsettelse; gis som samtidig medisinering.
Genetisk: LY3884961
Deltakerne vil motta en enkelt dose av LY3884961 administrert intrasisternt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall uønskede hendelser (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og uønskede hendelser som fører til seponering
Tidsramme: År 5
År 5
Immunogenisitet av AAV9 og GCase i blod
Tidsramme: Opp til år 2
Opp til år 2
Immunogenisitet av AAV9 og GCase i CSF
Tidsramme: Opp til år 1
Opp til år 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til døden
Tidsramme: Baseline frem til arrangementet eller studiet er fullført, opp til år 5
Baseline frem til arrangementet eller studiet er fullført, opp til år 5
Tid til klinisk hendelse
Tidsramme: Baseline frem til arrangementet eller studiet er fullført, opp til år 5
Klinisk hendelse definert som trakeostomi/invasiv ventilasjon og/eller plassering av perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG) slange og/eller plassering av nasogastrisk (NG) slange
Baseline frem til arrangementet eller studiet er fullført, opp til år 5
Endring i GCase (glukocerebrosidase) enzymaktivitetsnivåer i blod
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Endring i GCase enzymaktivitetsnivåer i CSF (cerebrospinalvæske)
Tidsramme: Opp til år 3
Opp til år 3
Endring i glykolipidnivåer i blodet
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Endring i glykolipidnivåer i CSF
Tidsramme: Opp til år 3
Opp til år 3
Individuelle Vector Shedding-data
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Endring i kognitiv funksjon
Tidsramme: Måned 6,12 og opp til år 2
Målt med Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III)
Måned 6,12 og opp til år 2
Endring i kognitiv funksjon
Tidsramme: Studiemåned 12 og frem til studieår 2
Målt med Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) etter behov. (Ikke alle pasienter starter studien ved fødselen. Bare pasienter som er 36 måneder gamle ved de utpekte studiebesøkene vil bli vurdert ved å bruke dette målet)
Studiemåned 12 og frem til studieår 2
Endring i motoriske ferdigheter
Tidsramme: Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring fra baseline i motorisk funksjon ved å bruke Gross Motor Function Measure (GMFM-88).
Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring i motoriske ferdigheter
Tidsramme: Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring fra baseline i motorisk funksjon ved å bruke BSID-III.
Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring i kliniske globale visninger (alvorlighetsgrad)
Tidsramme: Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring fra baseline i klinisk alvorlighetsgrad av sykdom (CGI-alvorlighetsgrad {CGI-S}).
Måned 6, 12 og opp til år 2
Kliniske globale visninger (forbedring)
Tidsramme: Måned 6, 12 og opp til år 2
Klinisk forbedring fra baseline (CGI-Improvement [CGI-I]).
Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring i adaptiv atferd og funksjon
Tidsramme: Måned 6 og 12 og opp til år 2
Endring fra baseline i adaptiv funksjon ved å bruke Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) (2. utgave)
Måned 6 og 12 og opp til år 2
Endring i de fleste plagsomme symptomene
Tidsramme: Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring fra baseline i Visual Analog Scale for the Most Troubling Symptoms (VAS-MTS)
Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring i atferdssymptomer
Tidsramme: Måned 6, 12 og opp til år 2
Endring fra baseline i Child Behavior Checklist (CBCL)
Måned 6, 12 og opp til år 2

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prevail Therapeutics

Samarbeidspartnere

Eli Lilly and Company

Etterforskere

  • Studieleder: Hamzeh Migdadi, M.D., Prevail Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juni 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

2. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • J3Z-MC-OJAB (PRV-GD2-101)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere