Tidlig utprøving av allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pasienter som vil motta en nyretransplantasjon fra samme giver
13. juli 2023 oppdatert av: Alice Bertaina
Fase 1b/2a-forsøk med allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) fra en HLA-delvis matchet beslektet eller urelatert donor etter TCRαβ+ T-celle/CD19+ B-celleutarming for pasienter som vil motta en nyretransplantasjon (KT) fra samme HSCT/KT-giver
Dette er et enkeltsenter, ikke-randomisert, ikke-kontrollert åpen fase 1b/2a-studie for å utføre sekvensiell αβdepleted-HSCT og KT hos pasienter som krever KT for å forhindre nyreavstøtning etter KT, i fravær av noen post-KT immunsuppresjon , for å oppheve behovet for livslang immunsuppresjon, risikoen for kronisk avstøtning og til slutt behovet for gjentatt transplantasjon.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Rekruttering
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- SCGT Clinical Trials Program
- Telefonnummer: 650-723-0912
- E-post: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Hovedetterforsker:
- Alice Bertaina, MD
-
Hovedetterforsker:
- Paul Grimm, MD
-
Underetterforsker:
- Orly Klein, MD
-
Underetterforsker:
- David Shyr, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 30 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Forventet behov for nyretransplantasjon på grunn av:
en. Underliggende genetisk/immunologisk sykdom er følgende tilstander i. SIOD ii. FSGS iii. Cystinose iv. SLE v. Membranoproliferativ glomerulonefritt vi. Renal vaskulitt karakterisert ved positivitet av tilstedeværelsen av ANCA vii. Andre genetiske sykdommer som fører til nyresykdom som krever KT eller b. Pasienter som har avvist en tidligere KT uavhengig av underliggende sykdom
- Kronisk nyresykdom (CKD) stadium 3 eller høyere
- Steroider < 0,5 mg/kg/dag
- Donor og mottaker må være identiske, bestemt ved høyoppløsningstyping, minst ett allel av hver av følgende genetiske loki: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DQB1 og HLA-DRB1
- Lansky/Karnofsky score > 50; Karnofsky-skalaen vil bli brukt til personer ≥ 16 år, og Lansky-skalaen vil bli brukt for de < 16 år.
- Kunne gi informert samtykke eller ha en LAR tilgjengelig for å gi samtykke
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må godta å bruke et effektivt prevensjonsmiddel for å unngå graviditet under hele transplantasjonsprosedyren, mens de er på immunsuppresjon, og hvis forsøkspersonen opplever cGvHD
Ekskluderingskriterier:
- Drektige eller ammende kvinner.
- Større enn grad II aGvHD eller alvorlig, uhåndtert omfattende cGvHD på grunn av en tidligere allograft på tidspunktet for inkludering
- Dysfunksjon av lever (ALAT/AST > 10 ganger øvre normalverdi, eller direkte bilirubin > 3 ganger øvre normalverdi), uhåndterlig dysfunksjon av nyrefunksjonen under dialyse
- Alvorlig kardiovaskulær sykdom ved evalueringstidspunktet som ikke reagerer på ernæringsmessig og dialytisk støtte (venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 40 %), eller kliniske eller ekkokardiografiske tegn på alvorlig diastolisk dysfunksjon
- Aktuell aktiv infeksjonssykdom. Humant immunsviktvirus (HIV)-infiserte pasienter på effektiv antiretroviral terapi med upåviselig viral belastning innen 6 måneder er kvalifisert for denne studien. For pasienter med tegn på kronisk hepatitt B-virus (HBV)-infeksjon, må HBV-virusmengden være uoppdagelig ved suppressiv terapi, hvis indisert. Pasienter med en historie med hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon må ha blitt behandlet og helbredet. Pasienter med HCV-infeksjon som for tiden er på behandling er kvalifisert hvis de har en uoppdagelig HCV-virusmengde.
- Alvorlige samtidige ukontrollerte medisinske lidelser bortsett fra primær sykdom som fører til kronisk nyresykdom
- Mangel på informert samtykke fra pasient/foreldre/foresatte
- Enhver alvorlig samtidig sykdom som, etter etterforskerens vurdering vil sette pasienten i økt risiko under deltakelse i studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1b: Kondisjonsregime A
En første kohort på 4 pasienter vil bli registrert som en del av den innledende fase 1b sikkerhetsevalueringen.
Pasienter vil gjennomgå en αβdepleted hematopoietic stamcelle transplant (HSCT) etter å ha mottatt kondisjoneringsregime A (kondisjoneringsregimetype er avhengig av underliggende sykdom og ikke en del av forsøksmålene).
Ved tilstedeværelse av donor myeloid engraftment, minst 3 måneder etter HSCT, vil pasienter gjennomgå en levende donor nyretransplantasjon (KT) med samme donor som HSCT.
I fravær av noen kliniske tegn på nyreavstøtning, vil farmakologisk immunsuppresjon (brukt for KT) trappes ned innen dag +90 post-KT.
|
Cyklofosfamid 1200 mg/kg vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregime A før HSCT
Fludarabin (startdose 0,5 mg/kg og deretter PK guidet til å nå en AUC på 18-20) vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Total Body Irradiation 200 cGy vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Andre navn:
ATG 7,5 mg/kg vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Rituximab 200 mg/m2 vil bli administrert innen 24 timer etter HSCT
CliniMACS® TCRαβ-Biotin og CD19-systemer vil bli brukt til å lage de mobiliserte perifere blodstamcellene (PBSC) fra allogene donorer utarmet for TCRαβ+ T-celler og CD19+ B-celler som skal infunderes i pasienten for HSCT.
Måldosen for antall CD34+ HSC infundert er > 10 x 10^6 celler/kg mottakervekt.
Minimumsdosen er 2 x 10^6 celler/kg.
Det er ingen øvre grense for dosen av CD34+ HSC infundert så lenge ikke mer enn 1 x 10^5 TCRαβ+ T-celler/kg er infundert.
Måldosen for TCRαβ+ T-celler/kg er < 0,50 x 10^5.
Ved tilstedeværelse av donor myeloid engraftment, minst 3 måneder etter HSCT, med > 95 % donor CD3+-kimerisme, i fravær av tegn på aktiv aGvHD eller cGvHD (moderat eller alvorlig), minst 4 uker av immunsuppresjon for tidligere forekommende akutt eller kronisk GvHD (unntatt enkeltmiddelbehandling av mild cGvHD), og med en BMI >18,5, ambulerende og aktiv i tillegg til kvalifikasjonen for KT-kriteriene for standardbehandling, vil pasienter gjennomgå en levende donor-KT med samme donor som HSCT
|
|
Eksperimentell: Kohort 2a: Kondisjonsregime A
Hvis intervensjonen er fastslått å være trygg og ubrukelig, vil studien fortsette å inkludere åtte flere pasienter under fase 2a etter samme behandling som fase 1b.
|
Cyklofosfamid 1200 mg/kg vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregime A før HSCT
Fludarabin (startdose 0,5 mg/kg og deretter PK guidet til å nå en AUC på 18-20) vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Total Body Irradiation 200 cGy vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Andre navn:
ATG 7,5 mg/kg vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Rituximab 200 mg/m2 vil bli administrert innen 24 timer etter HSCT
CliniMACS® TCRαβ-Biotin og CD19-systemer vil bli brukt til å lage de mobiliserte perifere blodstamcellene (PBSC) fra allogene donorer utarmet for TCRαβ+ T-celler og CD19+ B-celler som skal infunderes i pasienten for HSCT.
Måldosen for antall CD34+ HSC infundert er > 10 x 10^6 celler/kg mottakervekt.
Minimumsdosen er 2 x 10^6 celler/kg.
Det er ingen øvre grense for dosen av CD34+ HSC infundert så lenge ikke mer enn 1 x 10^5 TCRαβ+ T-celler/kg er infundert.
Måldosen for TCRαβ+ T-celler/kg er < 0,50 x 10^5.
Ved tilstedeværelse av donor myeloid engraftment, minst 3 måneder etter HSCT, med > 95 % donor CD3+-kimerisme, i fravær av tegn på aktiv aGvHD eller cGvHD (moderat eller alvorlig), minst 4 uker av immunsuppresjon for tidligere forekommende akutt eller kronisk GvHD (unntatt enkeltmiddelbehandling av mild cGvHD), og med en BMI >18,5, ambulerende og aktiv i tillegg til kvalifikasjonen for KT-kriteriene for standardbehandling, vil pasienter gjennomgå en levende donor-KT med samme donor som HSCT
|
|
Eksperimentell: Kohort 1b: Kondisjonsregime B
En første kohort på 4 pasienter vil bli registrert som en del av den innledende fase 1b sikkerhetsevalueringen.
Pasienter vil gjennomgå en αβdepleted hematopoietic stamcelle transplant (HSCT) etter å ha mottatt kondisjoneringsregime B (kondisjoneringsregimetype er avhengig av underliggende sykdom og ikke en del av forsøksmålene).
Ved tilstedeværelse av donor myeloid engraftment, minst 3 måneder etter HSCT, vil pasienter gjennomgå en levende donor nyretransplantasjon (KT) med samme donor som HSCT.
I fravær av noen kliniske tegn på nyreavstøtning, vil farmakologisk immunsuppresjon (brukt for KT) trappes ned innen dag +90 post-KT.
|
Fludarabin (startdose 0,5 mg/kg og deretter PK guidet til å nå en AUC på 18-20) vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Total Body Irradiation 200 cGy vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Andre navn:
ATG 7,5 mg/kg vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Rituximab 200 mg/m2 vil bli administrert innen 24 timer etter HSCT
CliniMACS® TCRαβ-Biotin og CD19-systemer vil bli brukt til å lage de mobiliserte perifere blodstamcellene (PBSC) fra allogene donorer utarmet for TCRαβ+ T-celler og CD19+ B-celler som skal infunderes i pasienten for HSCT.
Måldosen for antall CD34+ HSC infundert er > 10 x 10^6 celler/kg mottakervekt.
Minimumsdosen er 2 x 10^6 celler/kg.
Det er ingen øvre grense for dosen av CD34+ HSC infundert så lenge ikke mer enn 1 x 10^5 TCRαβ+ T-celler/kg er infundert.
Måldosen for TCRαβ+ T-celler/kg er < 0,50 x 10^5.
Ved tilstedeværelse av donor myeloid engraftment, minst 3 måneder etter HSCT, med > 95 % donor CD3+-kimerisme, i fravær av tegn på aktiv aGvHD eller cGvHD (moderat eller alvorlig), minst 4 uker av immunsuppresjon for tidligere forekommende akutt eller kronisk GvHD (unntatt enkeltmiddelbehandling av mild cGvHD), og med en BMI >18,5, ambulerende og aktiv i tillegg til kvalifikasjonen for KT-kriteriene for standardbehandling, vil pasienter gjennomgå en levende donor-KT med samme donor som HSCT
Cyklofosfamid 100 mg/kg vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregime B før HSCT
Melphalan 100 mg/m2 vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
|
|
Eksperimentell: Kohort 2a: Kondisjonsregime B
Hvis intervensjonen er fastslått å være trygg og ubrukelig, vil studien fortsette å inkludere åtte flere pasienter under fase 2a etter samme behandling som fase 1b.
|
Fludarabin (startdose 0,5 mg/kg og deretter PK guidet til å nå en AUC på 18-20) vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Total Body Irradiation 200 cGy vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Andre navn:
ATG 7,5 mg/kg vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
Rituximab 200 mg/m2 vil bli administrert innen 24 timer etter HSCT
CliniMACS® TCRαβ-Biotin og CD19-systemer vil bli brukt til å lage de mobiliserte perifere blodstamcellene (PBSC) fra allogene donorer utarmet for TCRαβ+ T-celler og CD19+ B-celler som skal infunderes i pasienten for HSCT.
Måldosen for antall CD34+ HSC infundert er > 10 x 10^6 celler/kg mottakervekt.
Minimumsdosen er 2 x 10^6 celler/kg.
Det er ingen øvre grense for dosen av CD34+ HSC infundert så lenge ikke mer enn 1 x 10^5 TCRαβ+ T-celler/kg er infundert.
Måldosen for TCRαβ+ T-celler/kg er < 0,50 x 10^5.
Ved tilstedeværelse av donor myeloid engraftment, minst 3 måneder etter HSCT, med > 95 % donor CD3+-kimerisme, i fravær av tegn på aktiv aGvHD eller cGvHD (moderat eller alvorlig), minst 4 uker av immunsuppresjon for tidligere forekommende akutt eller kronisk GvHD (unntatt enkeltmiddelbehandling av mild cGvHD), og med en BMI >18,5, ambulerende og aktiv i tillegg til kvalifikasjonen for KT-kriteriene for standardbehandling, vil pasienter gjennomgå en levende donor-KT med samme donor som HSCT
Cyklofosfamid 100 mg/kg vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregime B før HSCT
Melphalan 100 mg/m2 vil bli administrert som en del av kondisjoneringsregimet før HSCT
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter som er i stand til å seponere immunsuppresjon etter KT
Tidsramme: Dag +90 post-KT
|
Donorkimerisme lik eller større til 95 % etter vellykket HSCT/KT-terapi gjør det mulig å seponere immunsuppressiv terapi hos pasienten
|
Dag +90 post-KT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med vellykket nyrefunksjon
Tidsramme: +1 år etter KT
|
Normal nyrefunksjon målt ved glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ved bruk av CKiD Under 25 (U25) formelen som inkluderer serumkreatinin og cystatin C, sammen med normal proteinutskillelse.
|
+1 år etter KT
|
|
Antall pasienter med myloid engraftment
Tidsramme: Dag +42 etter HSCT
|
Kumulativ forekomst av donor myeloid engraftment innen dag +42 post-HSCT.
Myeloid engraftment er definert som ANC på > 0,5 x 109/L for tre påfølgende laboratorieverdier oppnådd på forskjellige dager.
Datoen for myeloid engraftment er den første datoen av de tre laboratorieverdiene som er tatt.
|
Dag +42 etter HSCT
|
|
Antall pasienter med vedvarende full donorkimerisme
Tidsramme: Dag +180 og 1 år etter KT
|
>95 % donorkimerisme for myeloide og lymfoide celler vurdert ved perifert blod (totalt, CD15+, CD3+, CD19+, CD56+ og CD34+) kimerisme ved Short Tandem Repeat (STR) eller neste generasjons sekvensering (NGS) analyse
|
Dag +180 og 1 år etter KT
|
|
Antall pasienter med akutt GvHD
Tidsramme: Dag +90 og dag +180 etter HSCT
|
Kumulativ forekomst av akutt GvHD (gradert som II-IV og III-IV ved å bruke Magic-kriteriene)
|
Dag +90 og dag +180 etter HSCT
|
|
Antall pasienter med kronisk GvHD
Tidsramme: +1 år etter HSCT
|
Kumulativ forekomst av kronisk GvHD etter NIH-konsensuskriterier
|
+1 år etter HSCT
|
|
Antall pasienter med de novo akutt GVHD
Tidsramme: +1 år etter KT
|
Kumulativ forekomst av de novo akutt GvHD (gradert som II-IV og III-IV ved bruk av Magic-kriteriene)
|
+1 år etter KT
|
|
Antall pasienter med de novo kronisk GVHD
Tidsramme: +1 år etter KT
|
Kumulativ forekomst av de novo kronisk GVHD målt ved NIH-konsensuskriterier
|
+1 år etter KT
|
|
Antall pasienter med funksjonell toleranse for donorceller
Tidsramme: 6- og 12 måneder etter KT
|
Mangel på mottakers immunrespons mot donorceller ved testing med blandet lymfocyttkultur
|
6- og 12 måneder etter KT
|
|
Antall tilfeller av sekundære maligniteter
Tidsramme: +5 år etter KT
|
Ny forekomst av sekundære maligniteter hos pasienter etter studiedeltakelse
|
+5 år etter KT
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alice Bertaina, MD, Stanford University
- Hovedetterforsker: Paul Grimm, MD, Stanford University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Poggio ED, Augustine JJ, Arrigain S, Brennan DC, Schold JD. Long-term kidney transplant graft survival-Making progress when most needed. Am J Transplant. 2021 Aug;21(8):2824-2832. doi: 10.1111/ajt.16463. Epub 2021 Feb 8.
- Kawai T, Cosimi AB, Spitzer TR, Tolkoff-Rubin N, Suthanthiran M, Saidman SL, Shaffer J, Preffer FI, Ding R, Sharma V, Fishman JA, Dey B, Ko DS, Hertl M, Goes NB, Wong W, Williams WW Jr, Colvin RB, Sykes M, Sachs DH. HLA-mismatched renal transplantation without maintenance immunosuppression. N Engl J Med. 2008 Jan 24;358(4):353-61. doi: 10.1056/NEJMoa071074.
- Kawai T, Sachs DH, Sprangers B, Spitzer TR, Saidman SL, Zorn E, Tolkoff-Rubin N, Preffer F, Crisalli K, Gao B, Wong W, Morris H, LoCascio SA, Sayre P, Shonts B, Williams WW Jr, Smith RN, Colvin RB, Sykes M, Cosimi AB. Long-term results in recipients of combined HLA-mismatched kidney and bone marrow transplantation without maintenance immunosuppression. Am J Transplant. 2014 Jul;14(7):1599-611. doi: 10.1111/ajt.12731. Epub 2014 Jun 5.
- Kelter R. Bayesian Hodges-Lehmann tests for statistical equivalence in the two-sample setting: Power analysis, type I error rates and equivalence boundary selection in biomedical research. BMC Med Res Methodol. 2021 Aug 17;21(1):171. doi: 10.1186/s12874-021-01341-7.
- Coemans M, Susal C, Dohler B, Anglicheau D, Giral M, Bestard O, Legendre C, Emonds MP, Kuypers D, Molenberghs G, Verbeke G, Naesens M. Analyses of the short- and long-term graft survival after kidney transplantation in Europe between 1986 and 2015. Kidney Int. 2018 Nov;94(5):964-973. doi: 10.1016/j.kint.2018.05.018. Epub 2018 Jul 24.
- Lepeytre F, Dahhou M, Zhang X, Boucquemont J, Sapir-Pichhadze R, Cardinal H, Foster BJ. Association of Sex with Risk of Kidney Graft Failure Differs by Age. J Am Soc Nephrol. 2017 Oct;28(10):3014-3023. doi: 10.1681/ASN.2016121380. Epub 2017 Jun 7.
- Kitchlu A, Dixon S, Dirk JS, Chanchlani R, Vasilevska-Ristovska J, Borges K, Dipchand AI, Ng VL, Hebert D, Solomon M, Michael Paterson J, Gupta S, Joseph Kim S, Nathan PC, Parekh RS. Elevated Risk of Cancer After Solid Organ Transplant in Childhood: A Population-based Cohort Study. Transplantation. 2019 Mar;103(3):588-596. doi: 10.1097/TP.0000000000002378.
- Busque S, Scandling JD, Lowsky R, Shizuru J, Jensen K, Waters J, Wu HH, Sheehan K, Shori A, Choi O, Pham T, Fernandez Vina MA, Hoppe R, Tamaresis J, Lavori P, Engleman EG, Meyer E, Strober S. Mixed chimerism and acceptance of kidney transplants after immunosuppressive drug withdrawal. Sci Transl Med. 2020 Jan 29;12(528):eaax8863. doi: 10.1126/scitranslmed.aax8863.
- Crompton KE, Elwood N, Kirkland M, Clark P, Novak I, Reddihough D. Feasibility of trialling cord blood stem cell treatments for cerebral palsy in Australia. J Paediatr Child Health. 2014 Jul;50(7):540-4. doi: 10.1111/jpc.12618. Epub 2014 Jun 9.
- Scandling JD, Busque S, Lowsky R, Shizuru J, Shori A, Engleman E, Jensen K, Strober S. Macrochimerism and clinical transplant tolerance. Hum Immunol. 2018 May;79(5):266-271. doi: 10.1016/j.humimm.2018.01.002. Epub 2018 Jan 9.
- Bertaina A, Merli P, Rutella S, Pagliara D, Bernardo ME, Masetti R, Pende D, Falco M, Handgretinger R, Moretta F, Lucarelli B, Brescia LP, Li Pira G, Testi M, Cancrini C, Kabbara N, Carsetti R, Finocchi A, Moretta A, Moretta L, Locatelli F. HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of alphabeta+ T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood. 2014 Jul 31;124(5):822-6. doi: 10.1182/blood-2014-03-563817. Epub 2014 May 28.
- Bertaina A, Grimm PC, Weinberg K, Parkman R, Kristovich KM, Barbarito G, Lippner E, Dhamdhere G, Ramachandran V, Spatz JM, Fathallah-Shaykh S, Atkinson TP, Al-Uzri A, Aubert G, van der Elst K, Green SG, Agarwal R, Slepicka PF, Shah AJ, Roncarolo MG, Gallo A, Concepcion W, Lewis DB. Sequential Stem Cell-Kidney Transplantation in Schimke Immuno-osseous Dysplasia. N Engl J Med. 2022 Jun 16;386(24):2295-2302. doi: 10.1056/NEJMoa2117028.
- Dharnidharka VR, Fiorina P, Harmon WE. Kidney transplantation in children. N Engl J Med. 2014 Aug 7;371(6):549-58. doi: 10.1056/NEJMra1314376. No abstract available.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. januar 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2032
Studiet fullført (Antatt)
1. oktober 2034
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. august 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2022
Først lagt ut (Faktiske)
19. august 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. juli 2023
Sist bekreftet
1. juli 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nefritt
- Cystinose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirevmatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Cyklofosfamid
- Rituximab
- Melphalan
- Fludarabin
Andre studie-ID-numre
- IRB-65421
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .