Früher Versuch einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation für Patienten, die eine Nierentransplantation vom selben Spender erhalten
13. Juli 2023 aktualisiert von: Alice Bertaina
Phase-1b/2a-Studie zur allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) von einem HLA-teilweise übereinstimmenden verwandten oder nicht verwandten Spender nach TCRαβ+-T-Zell-/CD19+-B-Zell-Depletion für Patienten, die eine Nierentransplantation (KT) von demselben erhalten HSCT/KT-Spender
Dies ist eine monozentrische, nicht randomisierte, nicht kontrollierte Open-Label-Studie der Phase 1b/2a zur Durchführung einer sequentiellen αβ-depleted-HSCT und KT bei Patienten, die eine KT benötigen, um eine Nierenabstoßung nach der KT zu verhindern, ohne dass eine Immunsuppression nach der KT vorliegt , um die Notwendigkeit einer lebenslangen Immunsuppression, das Risiko einer chronischen Abstoßung und letztendlich die Notwendigkeit einer wiederholten Transplantation aufzuheben.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
- Arzneimittel: Cyclophosphamid 1200 mg/kg
- Arzneimittel: Fludarabin
- Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
- Arzneimittel: ATG
- Arzneimittel: Rituximab
- Gerät: CliniMACS® TCR α/β Reagenzkit und CliniMACS® CD19 System
- Verfahren: Nierentransplantation
- Arzneimittel: Cyclophosphamid 100 mg/kg
- Arzneimittel: Melphalan
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
12
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Rekrutierung
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Kontakt:
- SCGT Clinical Trials Program
- Telefonnummer: 650-723-0912
- E-Mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Hauptermittler:
- Alice Bertaina, MD
-
Hauptermittler:
- Paul Grimm, MD
-
Unterermittler:
- Orly Klein, MD
-
Unterermittler:
- David Shyr, MD
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Voraussichtliche Notwendigkeit einer Nierentransplantation aufgrund von:
A. Zugrunde liegende genetische/immunologische Erkrankung die folgenden Zustände i. SIODii. FSGSiii. Cystinose iv. SLE v. Membranoproliferative Glomerulonephritis vi. Renale Vaskulitis, gekennzeichnet durch Positivität des Vorhandenseins von ANCA vii. Andere genetische Erkrankungen, die zu einer Nierenerkrankung führen, die eine KT erfordert oder b. Patienten, die eine vorangegangene KT unabhängig von der Grunderkrankung abgelehnt haben
- Chronische Nierenerkrankung (CKD) Stadium 3 oder höher
- Steroide < 0,5 mg/kg/Tag
- Spender und Empfänger müssen identisch sein, bestimmt durch hochauflösende Typisierung, mindestens ein Allel von jedem der folgenden genetischen Loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DQB1 und HLA-DRB1
- Lansky/Karnofsky-Score > 50; die Karnofsky-Skala wird bei Personen im Alter von ≥ 16 Jahren verwendet, und die Lansky-Skala wird für Personen im Alter von < 16 Jahren verwendet.
- In der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben oder eine LAR zur Verfügung zu haben, um die Einwilligung zu erteilen
- Männliche und weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, ein wirksames Mittel zur Empfängnisverhütung anzuwenden, um eine Schwangerschaft während des gesamten Transplantationsverfahrens zu vermeiden, während sie unter Immunsuppression stehen und wenn das Proband an cGvHD leidet
Ausschlusskriterien:
- Schwangere oder stillende Frauen.
- Größer als Grad II aGvHD oder schwere, nicht behandelte ausgedehnte cGvHD aufgrund eines früheren Allotransplantats zum Zeitpunkt der Aufnahme
- Leberfunktionsstörung (ALT/AST > 10-facher oberer Normalwert oder direktes Bilirubin > 3-facher oberer Normalwert), nicht beherrschbare Nierenfunktionsstörung während einer Dialyse
- Schwere kardiovaskuläre Erkrankung, die zum Zeitpunkt der Untersuchung nicht auf Ernährung und dialytische Unterstützung anspricht (linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 %) oder klinische oder echokardiographische Anzeichen einer schweren diastolischen Dysfunktion
- Aktuelle aktive Infektionskrankheit. Patienten, die mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) infiziert sind und eine wirksame antiretrovirale Therapie erhalten und innerhalb von 6 Monaten eine nicht nachweisbare Viruslast aufweisen, sind für diese Studie geeignet. Bei Patienten mit Anzeichen einer chronischen Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV) darf die HBV-Viruslast bei einer gegebenenfalls angezeigten Suppressionstherapie nicht nachweisbar sein. Patienten mit einer Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus (HCV) in der Vorgeschichte müssen behandelt und geheilt worden sein. Patienten mit einer HCV-Infektion, die sich derzeit in Behandlung befinden, sind geeignet, wenn sie eine nicht nachweisbare HCV-Viruslast haben.
- Schwerwiegende gleichzeitige unkontrollierte medizinische Störungen, mit Ausnahme einer Primärerkrankung, die zu einer chronischen Nierenerkrankung führt
- Fehlende Einverständniserklärung des Patienten/Elternteils/Erziehungsberechtigten
- Jede schwere Begleiterkrankung, die den Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes während der Teilnahme an der Studie einem erhöhten Risiko aussetzen würde
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Kohorte 1b: Konditionierungsschema A
Eine erste Kohorte von 4 Patienten wird als Teil der anfänglichen Phase-1b-Run-in-Sicherheitsbewertung aufgenommen.
Die Patienten werden einer αβ-depletierten hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterzogen, nachdem sie das Konditionierungsschema A erhalten haben (der Typ des Konditionierungsschemas hängt von der zugrunde liegenden Krankheit ab und ist nicht Teil der experimentellen Ziele).
Bei Vorliegen einer myeloischen Transplantation des Spenders werden die Patienten mindestens 3 Monate nach der HSCT einer Lebendspende-Nierentransplantation (KT) unterzogen, bei der derselbe Spender wie bei der HSCT verwendet wird.
Wenn keine klinischen Anzeichen einer Nierenabstoßung vorliegen, wird die pharmakologische Immunsuppression (zur Anwendung bei KT) bis Tag +90 nach der KT ausgeschlichen.
|
Cyclophosphamid 1200 mg/kg wird als Teil des Konditionierungsschemas A vor HSCT verabreicht
Fludarabin (Anfangsdosis 0,5 mg/kg und dann PK-gesteuert, um eine AUC von 18-20 zu erreichen) wird als Teil des Konditionierungsschemas vor der HSCT verabreicht
Ganzkörperbestrahlung 200 cGy wird als Teil des Konditionierungsprogramms vor der HSCT verabreicht
Andere Namen:
ATG 7,5 mg/kg wird als Teil des Konditionierungsprogramms vor der HSCT verabreicht
Rituximab 200 mg/m2 wird innerhalb von 24 Stunden nach der HSCT verabreicht
CliniMACS® TCRαβ-Biotin- und CD19-Systeme werden verwendet, um die mobilisierten peripheren Blutstammzellen (PBSC) von allogenen Spendern zu erzeugen, die an TCRαβ+-T-Zellen und CD19+-B-Zellen erschöpft sind, um dem Patienten für die HSCT infundiert zu werden.
Die Zieldosis für die Anzahl der infundierten CD34+ HSC beträgt > 10 x 10^6 Zellen/kg Gewicht des Empfängers.
Die Mindestdosis beträgt 2 x 10^6 Zellen/kg.
Es gibt keine Obergrenze für die infundierte Dosis von CD34+ HSC, solange nicht mehr als 1 x 10^5 TCRαβ+ T-Zellen/kg infundiert werden.
Die Zieldosis von TCRαβ+ T-Zellen/kg beträgt < 0,50 x 10^5.
Bei Vorliegen einer myeloischen Transplantation des Spenders, mindestens 3 Monate nach HSCT, mit > 95 % Spender-CD3+-Chimärismus, ohne Anzeichen einer aktiven aGvHD oder cGvHD (mittelschwer oder schwer), mindestens 4 Wochen ohne Immunsuppression für alle vorherigen Auftretende akute oder chronische GvHD (außer Monotherapie bei leichter cGvHD) und mit einem BMI > 18,5, ambulant und aktiv Zusätzlich zur Eignung für die KT-Kriterien der Standardbehandlung werden die Patienten einer Lebendspende-KT unterzogen, bei der derselbe Spender als HSCT verwendet wird
|
|
Experimental: Kohorte 2a: Konditionierungsschema A
Wenn sich herausstellt, dass die Intervention sicher und nicht aussichtslos ist, werden in die Studie acht weitere Patienten in Phase 2a aufgenommen, die dieselbe Behandlung wie in Phase 1b erhalten.
|
Cyclophosphamid 1200 mg/kg wird als Teil des Konditionierungsschemas A vor HSCT verabreicht
Fludarabin (Anfangsdosis 0,5 mg/kg und dann PK-gesteuert, um eine AUC von 18-20 zu erreichen) wird als Teil des Konditionierungsschemas vor der HSCT verabreicht
Ganzkörperbestrahlung 200 cGy wird als Teil des Konditionierungsprogramms vor der HSCT verabreicht
Andere Namen:
ATG 7,5 mg/kg wird als Teil des Konditionierungsprogramms vor der HSCT verabreicht
Rituximab 200 mg/m2 wird innerhalb von 24 Stunden nach der HSCT verabreicht
CliniMACS® TCRαβ-Biotin- und CD19-Systeme werden verwendet, um die mobilisierten peripheren Blutstammzellen (PBSC) von allogenen Spendern zu erzeugen, die an TCRαβ+-T-Zellen und CD19+-B-Zellen erschöpft sind, um dem Patienten für die HSCT infundiert zu werden.
Die Zieldosis für die Anzahl der infundierten CD34+ HSC beträgt > 10 x 10^6 Zellen/kg Gewicht des Empfängers.
Die Mindestdosis beträgt 2 x 10^6 Zellen/kg.
Es gibt keine Obergrenze für die infundierte Dosis von CD34+ HSC, solange nicht mehr als 1 x 10^5 TCRαβ+ T-Zellen/kg infundiert werden.
Die Zieldosis von TCRαβ+ T-Zellen/kg beträgt < 0,50 x 10^5.
Bei Vorliegen einer myeloischen Transplantation des Spenders, mindestens 3 Monate nach HSCT, mit > 95 % Spender-CD3+-Chimärismus, ohne Anzeichen einer aktiven aGvHD oder cGvHD (mittelschwer oder schwer), mindestens 4 Wochen ohne Immunsuppression für alle vorherigen Auftretende akute oder chronische GvHD (außer Monotherapie bei leichter cGvHD) und mit einem BMI > 18,5, ambulant und aktiv Zusätzlich zur Eignung für die KT-Kriterien der Standardbehandlung werden die Patienten einer Lebendspende-KT unterzogen, bei der derselbe Spender als HSCT verwendet wird
|
|
Experimental: Kohorte 1b: Konditionierung B
Eine erste Kohorte von 4 Patienten wird als Teil der anfänglichen Phase-1b-Run-in-Sicherheitsbewertung aufgenommen.
Die Patienten werden einer αβ-depletierten hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterzogen, nachdem sie das Konditionierungsschema B erhalten haben (der Typ des Konditionierungsschemas hängt von der zugrunde liegenden Krankheit ab und ist nicht Teil der experimentellen Ziele).
Bei Vorliegen einer myeloischen Transplantation des Spenders werden die Patienten mindestens 3 Monate nach der HSCT einer Lebendspende-Nierentransplantation (KT) unterzogen, bei der derselbe Spender wie bei der HSCT verwendet wird.
Wenn keine klinischen Anzeichen einer Nierenabstoßung vorliegen, wird die pharmakologische Immunsuppression (zur Anwendung bei KT) bis Tag +90 nach der KT ausgeschlichen.
|
Fludarabin (Anfangsdosis 0,5 mg/kg und dann PK-gesteuert, um eine AUC von 18-20 zu erreichen) wird als Teil des Konditionierungsschemas vor der HSCT verabreicht
Ganzkörperbestrahlung 200 cGy wird als Teil des Konditionierungsprogramms vor der HSCT verabreicht
Andere Namen:
ATG 7,5 mg/kg wird als Teil des Konditionierungsprogramms vor der HSCT verabreicht
Rituximab 200 mg/m2 wird innerhalb von 24 Stunden nach der HSCT verabreicht
CliniMACS® TCRαβ-Biotin- und CD19-Systeme werden verwendet, um die mobilisierten peripheren Blutstammzellen (PBSC) von allogenen Spendern zu erzeugen, die an TCRαβ+-T-Zellen und CD19+-B-Zellen erschöpft sind, um dem Patienten für die HSCT infundiert zu werden.
Die Zieldosis für die Anzahl der infundierten CD34+ HSC beträgt > 10 x 10^6 Zellen/kg Gewicht des Empfängers.
Die Mindestdosis beträgt 2 x 10^6 Zellen/kg.
Es gibt keine Obergrenze für die infundierte Dosis von CD34+ HSC, solange nicht mehr als 1 x 10^5 TCRαβ+ T-Zellen/kg infundiert werden.
Die Zieldosis von TCRαβ+ T-Zellen/kg beträgt < 0,50 x 10^5.
Bei Vorliegen einer myeloischen Transplantation des Spenders, mindestens 3 Monate nach HSCT, mit > 95 % Spender-CD3+-Chimärismus, ohne Anzeichen einer aktiven aGvHD oder cGvHD (mittelschwer oder schwer), mindestens 4 Wochen ohne Immunsuppression für alle vorherigen Auftretende akute oder chronische GvHD (außer Monotherapie bei leichter cGvHD) und mit einem BMI > 18,5, ambulant und aktiv Zusätzlich zur Eignung für die KT-Kriterien der Standardbehandlung werden die Patienten einer Lebendspende-KT unterzogen, bei der derselbe Spender als HSCT verwendet wird
Cyclophosphamid 100 mg/kg wird als Teil des Konditionierungsschemas B vor HSCT verabreicht
Melphalan 100 mg/m2 wird als Teil des Konditionierungsschemas vor der HSZT verabreicht
|
|
Experimental: Kohorte 2a: Konditionierung B
Wenn sich herausstellt, dass die Intervention sicher und nicht aussichtslos ist, werden in die Studie acht weitere Patienten in Phase 2a aufgenommen, die dieselbe Behandlung wie in Phase 1b erhalten.
|
Fludarabin (Anfangsdosis 0,5 mg/kg und dann PK-gesteuert, um eine AUC von 18-20 zu erreichen) wird als Teil des Konditionierungsschemas vor der HSCT verabreicht
Ganzkörperbestrahlung 200 cGy wird als Teil des Konditionierungsprogramms vor der HSCT verabreicht
Andere Namen:
ATG 7,5 mg/kg wird als Teil des Konditionierungsprogramms vor der HSCT verabreicht
Rituximab 200 mg/m2 wird innerhalb von 24 Stunden nach der HSCT verabreicht
CliniMACS® TCRαβ-Biotin- und CD19-Systeme werden verwendet, um die mobilisierten peripheren Blutstammzellen (PBSC) von allogenen Spendern zu erzeugen, die an TCRαβ+-T-Zellen und CD19+-B-Zellen erschöpft sind, um dem Patienten für die HSCT infundiert zu werden.
Die Zieldosis für die Anzahl der infundierten CD34+ HSC beträgt > 10 x 10^6 Zellen/kg Gewicht des Empfängers.
Die Mindestdosis beträgt 2 x 10^6 Zellen/kg.
Es gibt keine Obergrenze für die infundierte Dosis von CD34+ HSC, solange nicht mehr als 1 x 10^5 TCRαβ+ T-Zellen/kg infundiert werden.
Die Zieldosis von TCRαβ+ T-Zellen/kg beträgt < 0,50 x 10^5.
Bei Vorliegen einer myeloischen Transplantation des Spenders, mindestens 3 Monate nach HSCT, mit > 95 % Spender-CD3+-Chimärismus, ohne Anzeichen einer aktiven aGvHD oder cGvHD (mittelschwer oder schwer), mindestens 4 Wochen ohne Immunsuppression für alle vorherigen Auftretende akute oder chronische GvHD (außer Monotherapie bei leichter cGvHD) und mit einem BMI > 18,5, ambulant und aktiv Zusätzlich zur Eignung für die KT-Kriterien der Standardbehandlung werden die Patienten einer Lebendspende-KT unterzogen, bei der derselbe Spender als HSCT verwendet wird
Cyclophosphamid 100 mg/kg wird als Teil des Konditionierungsschemas B vor HSCT verabreicht
Melphalan 100 mg/m2 wird als Teil des Konditionierungsschemas vor der HSZT verabreicht
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Patienten, die die Immunsuppression nach KT absetzen können
Zeitfenster: Tag +90 nach KT
|
Spenderchimärismus von mindestens 95 % nach erfolgreicher HSCT/KT-Therapie ermöglicht das Absetzen der immunsuppressiven Therapie des Patienten
|
Tag +90 nach KT
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Patienten mit erfolgreicher Nierenfunktion
Zeitfenster: +1 Jahr nach KT
|
Normale Nierenfunktion, gemessen anhand der glomerulären Filtrationsrate (GFR) unter Verwendung der CKiD Under 25 (U25)-Formel, die Serumkreatinin und Cystatin C zusammen mit normaler Proteinausscheidung enthält.
|
+1 Jahr nach KT
|
|
Anzahl der Patienten mit myloischer Transplantation
Zeitfenster: Tag +42 nach HSCT
|
Kumulative Inzidenz der myeloischen Transplantation des Spenders bis Tag +42 nach HSCT.
Myeloisches Transplantat ist definiert als ANC von > 0,5 x 109/L für drei aufeinanderfolgende Laborwerte, die an verschiedenen Tagen erhalten wurden.
Das Datum der myeloischen Transplantation ist das erste Datum der drei aufgenommenen Laborwerte.
|
Tag +42 nach HSCT
|
|
Anzahl der Patienten mit persistierendem Vollspender-Chimärismus
Zeitfenster: Tag +180 und 1 Jahr nach KT
|
> 95 % Spender-Chimärismus für myeloide und lymphoide Zellen, bestimmt durch Chimärismus des peripheren Blutes (gesamt, CD15+, CD3+, CD19+, CD56+ und CD34+) durch Short Tandem Repeat (STR) oder Next-Generation-Sequencing (NGS)-Analyse
|
Tag +180 und 1 Jahr nach KT
|
|
Anzahl Patienten mit akuter GvHD
Zeitfenster: Tag +90 und Tag +180 nach HSCT
|
Kumulierte Inzidenz akuter GvHD (unter Verwendung der Magic-Kriterien als II-IV und III-IV eingestuft)
|
Tag +90 und Tag +180 nach HSCT
|
|
Anzahl Patienten mit chronischer GvHD
Zeitfenster: +1 Jahr nach HSCT
|
Kumulative Inzidenz von chronischer GvHD nach NIH-Konsenskriterien
|
+1 Jahr nach HSCT
|
|
Anzahl der Patienten mit de novo akuter GVHD
Zeitfenster: +1 Jahr nach KT
|
Kumulierte Inzidenz von de novo akuter GvHD (unter Verwendung der Magic-Kriterien als II-IV und III-IV eingestuft)
|
+1 Jahr nach KT
|
|
Anzahl der Patienten mit de novo chronischer GVHD
Zeitfenster: +1 Jahr nach KT
|
Kumulative Inzidenz von de novo chronischer GVHD, gemessen anhand der NIH-Konsenskriterien
|
+1 Jahr nach KT
|
|
Anzahl der Patienten mit funktioneller Toleranz gegenüber Spenderzellen
Zeitfenster: 6 und 12 Monate nach KT
|
Fehlende Immunantwort des Empfängers auf Spenderzellen beim Test mit gemischter Lymphozytenkultur
|
6 und 12 Monate nach KT
|
|
Anzahl der Fälle von sekundären Malignomen
Zeitfenster: +5 Jahre nach KT
|
Neue Inzidenz sekundärer Malignome bei Patienten nach Studienteilnahme
|
+5 Jahre nach KT
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Alice Bertaina, MD, Stanford University
- Hauptermittler: Paul Grimm, MD, Stanford University
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Poggio ED, Augustine JJ, Arrigain S, Brennan DC, Schold JD. Long-term kidney transplant graft survival-Making progress when most needed. Am J Transplant. 2021 Aug;21(8):2824-2832. doi: 10.1111/ajt.16463. Epub 2021 Feb 8.
- Kawai T, Cosimi AB, Spitzer TR, Tolkoff-Rubin N, Suthanthiran M, Saidman SL, Shaffer J, Preffer FI, Ding R, Sharma V, Fishman JA, Dey B, Ko DS, Hertl M, Goes NB, Wong W, Williams WW Jr, Colvin RB, Sykes M, Sachs DH. HLA-mismatched renal transplantation without maintenance immunosuppression. N Engl J Med. 2008 Jan 24;358(4):353-61. doi: 10.1056/NEJMoa071074.
- Kawai T, Sachs DH, Sprangers B, Spitzer TR, Saidman SL, Zorn E, Tolkoff-Rubin N, Preffer F, Crisalli K, Gao B, Wong W, Morris H, LoCascio SA, Sayre P, Shonts B, Williams WW Jr, Smith RN, Colvin RB, Sykes M, Cosimi AB. Long-term results in recipients of combined HLA-mismatched kidney and bone marrow transplantation without maintenance immunosuppression. Am J Transplant. 2014 Jul;14(7):1599-611. doi: 10.1111/ajt.12731. Epub 2014 Jun 5.
- Kelter R. Bayesian Hodges-Lehmann tests for statistical equivalence in the two-sample setting: Power analysis, type I error rates and equivalence boundary selection in biomedical research. BMC Med Res Methodol. 2021 Aug 17;21(1):171. doi: 10.1186/s12874-021-01341-7.
- Coemans M, Susal C, Dohler B, Anglicheau D, Giral M, Bestard O, Legendre C, Emonds MP, Kuypers D, Molenberghs G, Verbeke G, Naesens M. Analyses of the short- and long-term graft survival after kidney transplantation in Europe between 1986 and 2015. Kidney Int. 2018 Nov;94(5):964-973. doi: 10.1016/j.kint.2018.05.018. Epub 2018 Jul 24.
- Lepeytre F, Dahhou M, Zhang X, Boucquemont J, Sapir-Pichhadze R, Cardinal H, Foster BJ. Association of Sex with Risk of Kidney Graft Failure Differs by Age. J Am Soc Nephrol. 2017 Oct;28(10):3014-3023. doi: 10.1681/ASN.2016121380. Epub 2017 Jun 7.
- Kitchlu A, Dixon S, Dirk JS, Chanchlani R, Vasilevska-Ristovska J, Borges K, Dipchand AI, Ng VL, Hebert D, Solomon M, Michael Paterson J, Gupta S, Joseph Kim S, Nathan PC, Parekh RS. Elevated Risk of Cancer After Solid Organ Transplant in Childhood: A Population-based Cohort Study. Transplantation. 2019 Mar;103(3):588-596. doi: 10.1097/TP.0000000000002378.
- Busque S, Scandling JD, Lowsky R, Shizuru J, Jensen K, Waters J, Wu HH, Sheehan K, Shori A, Choi O, Pham T, Fernandez Vina MA, Hoppe R, Tamaresis J, Lavori P, Engleman EG, Meyer E, Strober S. Mixed chimerism and acceptance of kidney transplants after immunosuppressive drug withdrawal. Sci Transl Med. 2020 Jan 29;12(528):eaax8863. doi: 10.1126/scitranslmed.aax8863.
- Crompton KE, Elwood N, Kirkland M, Clark P, Novak I, Reddihough D. Feasibility of trialling cord blood stem cell treatments for cerebral palsy in Australia. J Paediatr Child Health. 2014 Jul;50(7):540-4. doi: 10.1111/jpc.12618. Epub 2014 Jun 9.
- Scandling JD, Busque S, Lowsky R, Shizuru J, Shori A, Engleman E, Jensen K, Strober S. Macrochimerism and clinical transplant tolerance. Hum Immunol. 2018 May;79(5):266-271. doi: 10.1016/j.humimm.2018.01.002. Epub 2018 Jan 9.
- Bertaina A, Merli P, Rutella S, Pagliara D, Bernardo ME, Masetti R, Pende D, Falco M, Handgretinger R, Moretta F, Lucarelli B, Brescia LP, Li Pira G, Testi M, Cancrini C, Kabbara N, Carsetti R, Finocchi A, Moretta A, Moretta L, Locatelli F. HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of alphabeta+ T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood. 2014 Jul 31;124(5):822-6. doi: 10.1182/blood-2014-03-563817. Epub 2014 May 28.
- Bertaina A, Grimm PC, Weinberg K, Parkman R, Kristovich KM, Barbarito G, Lippner E, Dhamdhere G, Ramachandran V, Spatz JM, Fathallah-Shaykh S, Atkinson TP, Al-Uzri A, Aubert G, van der Elst K, Green SG, Agarwal R, Slepicka PF, Shah AJ, Roncarolo MG, Gallo A, Concepcion W, Lewis DB. Sequential Stem Cell-Kidney Transplantation in Schimke Immuno-osseous Dysplasia. N Engl J Med. 2022 Jun 16;386(24):2295-2302. doi: 10.1056/NEJMoa2117028.
- Dharnidharka VR, Fiorina P, Harmon WE. Kidney transplantation in children. N Engl J Med. 2014 Aug 7;371(6):549-58. doi: 10.1056/NEJMra1314376. No abstract available.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
10. Januar 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2032
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2034
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. August 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. August 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
19. August 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
17. Juli 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. Juli 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Nierenerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Weibliche Urogenitalerkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Urogenitale Erkrankungen
- Männliche Urogenitalerkrankungen
- Nephritis
- Cystinose
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antirheumatika
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antineoplastische Mittel, alkylierend
- Alkylierungsmittel
- Myeloablative Agonisten
- Antineoplastische Mittel, immunologische
- Cyclophosphamid
- Rituximab
- Melphalan
- Fludarabin
Andere Studien-ID-Nummern
- IRB-65421
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Ja
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .