Včasná zkouška alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk u pacientů, kteří dostanou transplantaci ledviny od stejného dárce
13. července 2023 aktualizováno: Alice Bertaina
Fáze 1b/2a studie alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) od HLA-částečně shodného příbuzného nebo nepříbuzného dárce po vyčerpání TCRαβ+ T-buněk/CD19+ B-buněk pro pacienty, kteří dostanou transplantaci ledvin (KT) od téhož Dárce HSCT/KT
Jedná se o jednocentrovou, nerandomizovanou, nekontrolovanou otevřenou studii fáze 1b/2a provádění sekvenčního αβ-depletovaného HSCT a KT u pacientů vyžadujících KT k prevenci rejekce ledvin po KT, v nepřítomnosti jakékoli post-KT imunosuprese , zrušit nutnost celoživotní imunosuprese, riziko chronické rejekce a v konečném důsledku nutnost opakované transplantace.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Nábor
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Kontakt:
- SCGT Clinical Trials Program
- Telefonní číslo: 650-723-0912
- E-mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alice Bertaina, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paul Grimm, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Orly Klein, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- David Shyr, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 30 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Předpokládaná potřeba transplantace ledviny z důvodu:
A. Základem genetického/imunologického onemocnění jsou následující stavy i. SIOD ii. FSGS iii. Cystinóza iv. SLE v. Membranoproliferativní glomerulonefritida vi. Renální vaskulitida charakterizovaná pozitivitou přítomnosti ANCA vii. Jiná genetická onemocnění vedoucí k onemocnění ledvin vyžadující KT nebo b. Pacienti, kteří odmítli předchozí KT bez ohledu na základní onemocnění
- Chronické onemocnění ledvin (CKD) stadium 3 nebo vyšší
- Steroidy < 0,5 mg/kg/den
- Dárce a příjemce musí být identičtí, jak je určeno typizací s vysokým rozlišením, alespoň jedna alela každého z následujících genetických lokusů: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DQB1 a HLA-DRB1
- Lansky/Karnofsky skóre > 50; Karnofského škála bude použita u jedinců ve věku ≥ 16 let a Lansky škála bude použita pro osoby ve věku < 16 let.
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas nebo mít k dispozici LAR k poskytnutí souhlasu
- Mužské a ženské subjekty ve fertilním věku musí souhlasit s použitím účinných prostředků antikoncepce, aby se vyhnuly otěhotnění po celou dobu transplantace, v době imunosuprese a v případě, že subjekt pociťuje jakoukoli cGvHD.
Kritéria vyloučení:
- Březí nebo kojící samice.
- Vyšší než stupeň II aGvHD nebo závažná, nezvládnutá rozsáhlá cGvHD kvůli předchozímu aloštěpu v době zařazení
- Dysfunkce jater (ALT/AST > 10násobek horní normální hodnoty nebo přímý bilirubin > 3násobek horní normální hodnoty), nezvladatelná dysfunkce renálních funkcí během dialýzy
- Závažné kardiovaskulární onemocnění v době hodnocení nereagující na nutriční a dialytickou podporu (ejekční frakce levé komory < 40 %) nebo klinický nebo echokardiografický důkaz těžké diastolické dysfunkce
- Aktuální aktivní infekční onemocnění. Pro tuto studii jsou způsobilí pacienti infikovaní virem lidské imunodeficience (HIV), kteří jsou léčeni účinnou antiretrovirovou terapií s nedetekovatelnou virovou náloží během 6 měsíců. U pacientů s prokázanou chronickou infekcí virem hepatitidy B (HBV) musí být virová nálož HBV při supresivní léčbě nedetekovatelná, pokud je indikována. Pacienti s infekcí virem hepatitidy C (HCV) v anamnéze musí být léčeni a vyléčeni. Pacienti s infekcí HCV, kteří jsou v současné době léčeni, jsou způsobilí, pokud mají nedetekovatelnou virovou zátěž HCV.
- Závažné souběžné nekontrolované zdravotní poruchy s výjimkou primárního onemocnění vedoucího k chronickému onemocnění ledvin
- Nedostatek informovaného souhlasu pacienta/rodiče/opatrovníka
- Jakékoli závažné souběžné onemocnění, které by podle úsudku zkoušejícího vystavilo pacienta zvýšenému riziku během účasti ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1b: Režim kondicionování A
Počáteční kohorta 4 pacientů bude zařazena jako součást počátečního hodnocení bezpečnosti fáze 1b.
Pacienti podstoupí transplantaci αβ-depletovaných hematopoetických kmenových buněk (HSCT) po podání kondicionačního režimu A (typ kondicionačního režimu závisí na základním onemocnění a není součástí experimentálních cílů).
V přítomnosti myeloidního přihojení dárce, alespoň 3 měsíce po HSCT, pacienti podstoupí transplantaci ledviny od žijícího dárce (KT) za použití stejného dárce jako HSCT.
Při absenci jakýchkoli klinických příznaků rejekce ledviny bude farmakologická imunosuprese (používaná pro KT) snižována do dne +90 po KT.
|
Cyklofosfamid 1200 mg/kg bude podáván jako součást přípravného režimu A před HSCT
Fludarabin (počáteční dávka 0,5 mg/kg a poté FK řízená k dosažení AUC 18-20) bude podáván jako součást přípravného režimu před HSCT
Celkové ozáření těla 200 cGy bude podáváno jako součást přípravného režimu před HSCT
Ostatní jména:
ATG 7,5 mg/kg bude podáváno jako součást přípravného režimu před HSCT
Rituximab 200 mg/m2 bude podán do 24 hodin po HSCT
Systémy CliniMACS® TCRαβ-Biotin a CD19 budou použity k vytvoření mobilizovaných kmenových buněk z periferní krve (PBSC) z alogenních dárců zbavených TCRαβ+ T lymfocytů a CD19+ B lymfocytů, které budou pacientovi podány pro HSCT.
Cílová dávka pro počet podaných infuzí CD34+ HSC je > 10 x 10^6 buněk/kg hmotnosti příjemce.
Minimální dávka je 2 x 10^6 buněk/kg.
Neexistuje žádný horní limit pro dávku CD34+ HSC podávanou infuzí, pokud není infuzí podáváno více než 1 x 10^5 TCRαβ+ T-buněk/kg.
Cílová dávka TCRαβ+ T buněk/kg je < 0,50 x 10^5.
V přítomnosti myeloidního přihojení dárce, alespoň 3 měsíce po HSCT, s > 95 % dárcovského CD3+ chimérismu, v nepřítomnosti známek aktivní aGvHD nebo cGvHD (střední nebo těžké), alespoň 4 týdny bez imunosuprese u jakékoli předchozí vyskytující se akutní nebo chronická GvHD (kromě léčby mírným cGvHD jedním přípravkem) a s BMI >18,5, ambulantní a aktivní kromě způsobilosti pro standardní péči KT kritérií, pacienti podstoupí KT od žijícího dárce s použitím stejného dárce jako HSCT
|
|
Experimentální: Kohorta 2a: Režim kondicionování A
Bude-li intervence shledána bezpečným a nemarným, bude studie pokračovat v zařazení dalších osmi pacientů ve fázi 2a po stejné léčbě jako ve fázi 1b.
|
Cyklofosfamid 1200 mg/kg bude podáván jako součást přípravného režimu A před HSCT
Fludarabin (počáteční dávka 0,5 mg/kg a poté FK řízená k dosažení AUC 18-20) bude podáván jako součást přípravného režimu před HSCT
Celkové ozáření těla 200 cGy bude podáváno jako součást přípravného režimu před HSCT
Ostatní jména:
ATG 7,5 mg/kg bude podáváno jako součást přípravného režimu před HSCT
Rituximab 200 mg/m2 bude podán do 24 hodin po HSCT
Systémy CliniMACS® TCRαβ-Biotin a CD19 budou použity k vytvoření mobilizovaných kmenových buněk z periferní krve (PBSC) z alogenních dárců zbavených TCRαβ+ T lymfocytů a CD19+ B lymfocytů, které budou pacientovi podány pro HSCT.
Cílová dávka pro počet podaných infuzí CD34+ HSC je > 10 x 10^6 buněk/kg hmotnosti příjemce.
Minimální dávka je 2 x 10^6 buněk/kg.
Neexistuje žádný horní limit pro dávku CD34+ HSC podávanou infuzí, pokud není infuzí podáváno více než 1 x 10^5 TCRαβ+ T-buněk/kg.
Cílová dávka TCRαβ+ T buněk/kg je < 0,50 x 10^5.
V přítomnosti myeloidního přihojení dárce, alespoň 3 měsíce po HSCT, s > 95 % dárcovského CD3+ chimérismu, v nepřítomnosti známek aktivní aGvHD nebo cGvHD (střední nebo těžké), alespoň 4 týdny bez imunosuprese u jakékoli předchozí vyskytující se akutní nebo chronická GvHD (kromě léčby mírným cGvHD jedním přípravkem) a s BMI >18,5, ambulantní a aktivní kromě způsobilosti pro standardní péči KT kritérií, pacienti podstoupí KT od žijícího dárce s použitím stejného dárce jako HSCT
|
|
Experimentální: Kohorta 1b: Režim kondicionování B
Počáteční kohorta 4 pacientů bude zařazena jako součást počátečního hodnocení bezpečnosti fáze 1b.
Pacienti podstoupí transplantaci αβ-depletovaných hematopoetických kmenových buněk (HSCT) po podání kondicionačního režimu B (typ kondicionačního režimu závisí na základním onemocnění a není součástí experimentálních cílů).
V přítomnosti myeloidního přihojení dárce, alespoň 3 měsíce po HSCT, pacienti podstoupí transplantaci ledviny od žijícího dárce (KT) za použití stejného dárce jako HSCT.
Při absenci jakýchkoli klinických příznaků rejekce ledviny bude farmakologická imunosuprese (používaná pro KT) snižována do dne +90 po KT.
|
Fludarabin (počáteční dávka 0,5 mg/kg a poté FK řízená k dosažení AUC 18-20) bude podáván jako součást přípravného režimu před HSCT
Celkové ozáření těla 200 cGy bude podáváno jako součást přípravného režimu před HSCT
Ostatní jména:
ATG 7,5 mg/kg bude podáváno jako součást přípravného režimu před HSCT
Rituximab 200 mg/m2 bude podán do 24 hodin po HSCT
Systémy CliniMACS® TCRαβ-Biotin a CD19 budou použity k vytvoření mobilizovaných kmenových buněk z periferní krve (PBSC) z alogenních dárců zbavených TCRαβ+ T lymfocytů a CD19+ B lymfocytů, které budou pacientovi podány pro HSCT.
Cílová dávka pro počet podaných infuzí CD34+ HSC je > 10 x 10^6 buněk/kg hmotnosti příjemce.
Minimální dávka je 2 x 10^6 buněk/kg.
Neexistuje žádný horní limit pro dávku CD34+ HSC podávanou infuzí, pokud není infuzí podáváno více než 1 x 10^5 TCRαβ+ T-buněk/kg.
Cílová dávka TCRαβ+ T buněk/kg je < 0,50 x 10^5.
V přítomnosti myeloidního přihojení dárce, alespoň 3 měsíce po HSCT, s > 95 % dárcovského CD3+ chimérismu, v nepřítomnosti známek aktivní aGvHD nebo cGvHD (střední nebo těžké), alespoň 4 týdny bez imunosuprese u jakékoli předchozí vyskytující se akutní nebo chronická GvHD (kromě léčby mírným cGvHD jedním přípravkem) a s BMI >18,5, ambulantní a aktivní kromě způsobilosti pro standardní péči KT kritérií, pacienti podstoupí KT od žijícího dárce s použitím stejného dárce jako HSCT
Cyklofosfamid 100 mg/kg bude podáván jako součást kondičního režimu B před HSCT
Melfalan 100 mg/m2 bude podáván jako součást přípravného režimu před HSCT
|
|
Experimentální: Kohorta 2a: Režim kondicionování B
Bude-li intervence shledána bezpečným a nemarným, bude studie pokračovat v zařazení dalších osmi pacientů ve fázi 2a po stejné léčbě jako ve fázi 1b.
|
Fludarabin (počáteční dávka 0,5 mg/kg a poté FK řízená k dosažení AUC 18-20) bude podáván jako součást přípravného režimu před HSCT
Celkové ozáření těla 200 cGy bude podáváno jako součást přípravného režimu před HSCT
Ostatní jména:
ATG 7,5 mg/kg bude podáváno jako součást přípravného režimu před HSCT
Rituximab 200 mg/m2 bude podán do 24 hodin po HSCT
Systémy CliniMACS® TCRαβ-Biotin a CD19 budou použity k vytvoření mobilizovaných kmenových buněk z periferní krve (PBSC) z alogenních dárců zbavených TCRαβ+ T lymfocytů a CD19+ B lymfocytů, které budou pacientovi podány pro HSCT.
Cílová dávka pro počet podaných infuzí CD34+ HSC je > 10 x 10^6 buněk/kg hmotnosti příjemce.
Minimální dávka je 2 x 10^6 buněk/kg.
Neexistuje žádný horní limit pro dávku CD34+ HSC podávanou infuzí, pokud není infuzí podáváno více než 1 x 10^5 TCRαβ+ T-buněk/kg.
Cílová dávka TCRαβ+ T buněk/kg je < 0,50 x 10^5.
V přítomnosti myeloidního přihojení dárce, alespoň 3 měsíce po HSCT, s > 95 % dárcovského CD3+ chimérismu, v nepřítomnosti známek aktivní aGvHD nebo cGvHD (střední nebo těžké), alespoň 4 týdny bez imunosuprese u jakékoli předchozí vyskytující se akutní nebo chronická GvHD (kromě léčby mírným cGvHD jedním přípravkem) a s BMI >18,5, ambulantní a aktivní kromě způsobilosti pro standardní péči KT kritérií, pacienti podstoupí KT od žijícího dárce s použitím stejného dárce jako HSCT
Cyklofosfamid 100 mg/kg bude podáván jako součást kondičního režimu B před HSCT
Melfalan 100 mg/m2 bude podáván jako součást přípravného režimu před HSCT
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů, kteří jsou schopni přerušit imunosupresi po KT
Časové okno: Den +90 po KT
|
Chimérismus dárců rovný nebo větší než 95 % po úspěšné terapii HSCT/KT umožňuje u pacienta vysadit imunosupresivní léčbu
|
Den +90 po KT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s úspěšnou funkcí ledvin
Časové okno: +1 rok po KT
|
Normální funkce ledvin měřená rychlostí glomerulární filtrace (GFR) pomocí vzorce CKiD Under 25 (U25), který zahrnuje sérový kreatinin a cystatin C spolu s normálním vylučováním proteinů.
|
+1 rok po KT
|
|
Počet pacientů s přihojením myloidu
Časové okno: Den +42 po HSCT
|
Kumulativní incidence dárcovského myeloidního přihojení do dne +42 po HSCT.
Myeloidní přihojení je definováno jako ANC > 0,5 x 109/l pro tři po sobě jdoucí laboratorní hodnoty získané v různých dnech.
Datum myeloidního přihojení je první datum ze tří laboratorních hodnot.
|
Den +42 po HSCT
|
|
Počet pacientů s přetrvávajícím plným dárcovským chimérismem
Časové okno: Den +180 a 1 rok po KT
|
>95% dárcovský chimérismus pro myeloidní a lymfoidní buňky, jak bylo hodnoceno chimerismem periferní krve (celkový, CD15+, CD3+, CD19+, CD56+ a CD34+) pomocí analýzy krátkého tandemového opakování (STR) nebo sekvenování nové generace (NGS)
|
Den +180 a 1 rok po KT
|
|
Počet pacientů s akutní GvHD
Časové okno: Den +90 a den +180 po HSCT
|
Kumulativní výskyt akutní GvHD (klasifikován jako II-IV a III-IV pomocí magických kritérií)
|
Den +90 a den +180 po HSCT
|
|
Počet pacientů s chronickou GvHD
Časové okno: +1 rok po HSCT
|
Kumulativní incidence chronické GvHD podle konsenzuálních kritérií NIH
|
+1 rok po HSCT
|
|
Počet pacientů s de novo akutní GVHD
Časové okno: +1 rok po KT
|
Kumulativní incidence de novo akutní GvHD (klasifikovaná jako II-IV a III-IV pomocí magických kritérií)
|
+1 rok po KT
|
|
Počet pacientů s de novo chronickou GVHD
Časové okno: +1 rok po KT
|
Kumulativní incidence de novo chronické GVHD měřená konsenzuálními kritérii NIH
|
+1 rok po KT
|
|
Počet pacientů s funkční tolerancí k dárcovským buňkám
Časové okno: 6 a 12 měsíců po KT
|
Nedostatek imunitní odpovědi příjemce na dárcovské buňky při testování se smíšenou kulturou lymfocytů
|
6 a 12 měsíců po KT
|
|
Počet případů sekundárních malignit
Časové okno: +5 let po KT
|
Nový výskyt sekundárních malignit u pacientů po účasti ve studii
|
+5 let po KT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alice Bertaina, MD, Stanford University
- Vrchní vyšetřovatel: Paul Grimm, MD, Stanford University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Poggio ED, Augustine JJ, Arrigain S, Brennan DC, Schold JD. Long-term kidney transplant graft survival-Making progress when most needed. Am J Transplant. 2021 Aug;21(8):2824-2832. doi: 10.1111/ajt.16463. Epub 2021 Feb 8.
- Kawai T, Cosimi AB, Spitzer TR, Tolkoff-Rubin N, Suthanthiran M, Saidman SL, Shaffer J, Preffer FI, Ding R, Sharma V, Fishman JA, Dey B, Ko DS, Hertl M, Goes NB, Wong W, Williams WW Jr, Colvin RB, Sykes M, Sachs DH. HLA-mismatched renal transplantation without maintenance immunosuppression. N Engl J Med. 2008 Jan 24;358(4):353-61. doi: 10.1056/NEJMoa071074.
- Kawai T, Sachs DH, Sprangers B, Spitzer TR, Saidman SL, Zorn E, Tolkoff-Rubin N, Preffer F, Crisalli K, Gao B, Wong W, Morris H, LoCascio SA, Sayre P, Shonts B, Williams WW Jr, Smith RN, Colvin RB, Sykes M, Cosimi AB. Long-term results in recipients of combined HLA-mismatched kidney and bone marrow transplantation without maintenance immunosuppression. Am J Transplant. 2014 Jul;14(7):1599-611. doi: 10.1111/ajt.12731. Epub 2014 Jun 5.
- Kelter R. Bayesian Hodges-Lehmann tests for statistical equivalence in the two-sample setting: Power analysis, type I error rates and equivalence boundary selection in biomedical research. BMC Med Res Methodol. 2021 Aug 17;21(1):171. doi: 10.1186/s12874-021-01341-7.
- Coemans M, Susal C, Dohler B, Anglicheau D, Giral M, Bestard O, Legendre C, Emonds MP, Kuypers D, Molenberghs G, Verbeke G, Naesens M. Analyses of the short- and long-term graft survival after kidney transplantation in Europe between 1986 and 2015. Kidney Int. 2018 Nov;94(5):964-973. doi: 10.1016/j.kint.2018.05.018. Epub 2018 Jul 24.
- Lepeytre F, Dahhou M, Zhang X, Boucquemont J, Sapir-Pichhadze R, Cardinal H, Foster BJ. Association of Sex with Risk of Kidney Graft Failure Differs by Age. J Am Soc Nephrol. 2017 Oct;28(10):3014-3023. doi: 10.1681/ASN.2016121380. Epub 2017 Jun 7.
- Kitchlu A, Dixon S, Dirk JS, Chanchlani R, Vasilevska-Ristovska J, Borges K, Dipchand AI, Ng VL, Hebert D, Solomon M, Michael Paterson J, Gupta S, Joseph Kim S, Nathan PC, Parekh RS. Elevated Risk of Cancer After Solid Organ Transplant in Childhood: A Population-based Cohort Study. Transplantation. 2019 Mar;103(3):588-596. doi: 10.1097/TP.0000000000002378.
- Busque S, Scandling JD, Lowsky R, Shizuru J, Jensen K, Waters J, Wu HH, Sheehan K, Shori A, Choi O, Pham T, Fernandez Vina MA, Hoppe R, Tamaresis J, Lavori P, Engleman EG, Meyer E, Strober S. Mixed chimerism and acceptance of kidney transplants after immunosuppressive drug withdrawal. Sci Transl Med. 2020 Jan 29;12(528):eaax8863. doi: 10.1126/scitranslmed.aax8863.
- Crompton KE, Elwood N, Kirkland M, Clark P, Novak I, Reddihough D. Feasibility of trialling cord blood stem cell treatments for cerebral palsy in Australia. J Paediatr Child Health. 2014 Jul;50(7):540-4. doi: 10.1111/jpc.12618. Epub 2014 Jun 9.
- Scandling JD, Busque S, Lowsky R, Shizuru J, Shori A, Engleman E, Jensen K, Strober S. Macrochimerism and clinical transplant tolerance. Hum Immunol. 2018 May;79(5):266-271. doi: 10.1016/j.humimm.2018.01.002. Epub 2018 Jan 9.
- Bertaina A, Merli P, Rutella S, Pagliara D, Bernardo ME, Masetti R, Pende D, Falco M, Handgretinger R, Moretta F, Lucarelli B, Brescia LP, Li Pira G, Testi M, Cancrini C, Kabbara N, Carsetti R, Finocchi A, Moretta A, Moretta L, Locatelli F. HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of alphabeta+ T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood. 2014 Jul 31;124(5):822-6. doi: 10.1182/blood-2014-03-563817. Epub 2014 May 28.
- Bertaina A, Grimm PC, Weinberg K, Parkman R, Kristovich KM, Barbarito G, Lippner E, Dhamdhere G, Ramachandran V, Spatz JM, Fathallah-Shaykh S, Atkinson TP, Al-Uzri A, Aubert G, van der Elst K, Green SG, Agarwal R, Slepicka PF, Shah AJ, Roncarolo MG, Gallo A, Concepcion W, Lewis DB. Sequential Stem Cell-Kidney Transplantation in Schimke Immuno-osseous Dysplasia. N Engl J Med. 2022 Jun 16;386(24):2295-2302. doi: 10.1056/NEJMoa2117028.
- Dharnidharka VR, Fiorina P, Harmon WE. Kidney transplantation in children. N Engl J Med. 2014 Aug 7;371(6):549-58. doi: 10.1056/NEJMra1314376. No abstract available.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. ledna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2032
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2034
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
19. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. července 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. července 2023
Naposledy ověřeno
1. července 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Nefritida
- Cystinóza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Antineoplastická činidla, Imunologická
- Cyklofosfamid
- Rituximab
- Melfalan
- Fludarabin
Další identifikační čísla studie
- IRB-65421
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .