Teste inicial de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para pacientes que receberão um transplante renal do mesmo doador
13 de julho de 2023 atualizado por: Alice Bertaina
Ensaio de Fase 1b/2a de Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) de um Doador Relacionado ou Não Relacionado com HLA Parcialmente Compatível Após Depleção de Células T TCRαβ+/Células B CD19+ para Pacientes que Receberão um Transplante Renal (KT) Do Mesmo Doador HSCT/KT
Este é um estudo de fase 1b/2a de centro único, não randomizado, não controlado e aberto de realização sequencial de αβdepleted-HSCT e KT em pacientes que necessitam de KT para prevenir a rejeição renal pós-KT, na ausência de qualquer imunossupressão pós-KT , para anular a necessidade de imunossupressão vitalícia, o risco de rejeição crônica e, em última análise, a necessidade de transplante repetido.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
- Medicamento: Ciclofosfamida 1200 mg/Kg
- Medicamento: Fludarabina
- Radiação: Irradiação Corporal Total
- Medicamento: ATG
- Medicamento: Rituximabe
- Dispositivo: Kit de reagente CliniMACS® TCR α/β e sistema CliniMACS® CD19
- Procedimento: Transplante de rim
- Medicamento: Ciclofosfamida 100 mg/Kg
- Medicamento: Melfalano
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Recrutamento
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Contato:
- SCGT Clinical Trials Program
- Número de telefone: 650-723-0912
- E-mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Investigador principal:
- Alice Bertaina, MD
-
Investigador principal:
- Paul Grimm, MD
-
Subinvestigador:
- Orly Klein, MD
-
Subinvestigador:
- David Shyr, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 30 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Necessidade antecipada de transplante renal devido a:
a. Doença genética/imunológica subjacente as seguintes condições i. SIOD ii. GESF iii. Cistinose iv. SLE v. Glomerulonefrite membranoproliferativa vi. Vasculite renal caracterizada pela positividade da presença de ANCA vii. Outras doenças genéticas que levam a doença renal que requer KT Ou b. Pacientes que rejeitaram um KT anterior, independentemente da doença subjacente
- Doença renal crônica (DRC) estágio 3 ou superior
- Esteróides < 0,5 mg/Kg/dia
- O doador e o receptor devem ser idênticos, conforme determinado por tipagem de alta resolução, pelo menos um alelo de cada um dos seguintes loci genéticos: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DQB1 e HLA-DRB1
- escore de Lansky/Karnofsky > 50; a Escala de Karnofsky será usada em indivíduos ≥ 16 anos de idade, e a Escala de Lansky será usada para aqueles < 16 anos de idade.
- Capaz de dar consentimento informado ou ter um LAR disponível para fornecer consentimento
- Indivíduos do sexo masculino e feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar um meio eficaz de controle de natalidade para evitar a gravidez durante o procedimento de transplante, enquanto estiverem em imunossupressão e se o indivíduo apresentar qualquer cGvHD
Critério de exclusão:
- Fêmeas grávidas ou lactantes.
- Maior que Grau II aGvHD ou cGvHD grave e não controlado devido a um aloenxerto anterior no momento da inclusão
- Disfunção do fígado (ALT/AST > 10 vezes o valor normal superior, ou bilirrubina direta > 3 vezes o valor normal superior), disfunção incontrolável da função renal durante a diálise
- Doença cardiovascular grave no momento da avaliação não responsiva ao suporte nutricional e dialítico (fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%) ou evidência clínica ou ecocardiográfica de disfunção diastólica grave
- Doença infecciosa ativa atual. Pacientes infectados pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) em terapia anti-retroviral eficaz com carga viral indetectável em 6 meses são elegíveis para este estudo. Para pacientes com evidência de infecção crônica pelo vírus da hepatite B (HBV), a carga viral do HBV deve ser indetectável na terapia supressiva, se indicada. Pacientes com histórico de infecção pelo vírus da hepatite C (HCV) devem ter sido tratados e curados. Os pacientes com infecção por HCV que estão atualmente em tratamento são elegíveis se tiverem uma carga viral de HCV indetectável.
- Distúrbios médicos concomitantes graves e não controlados, exceto doença primária levando a doença renal crônica
- Falta de consentimento informado do paciente/pai/responsável
- Qualquer doença concomitante grave que, no julgamento do investigador, colocaria o paciente em risco aumentado durante a participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1b: Regime de Condicionamento A
Uma coorte inicial de 4 pacientes será inscrita como parte da avaliação inicial de segurança da Fase 1b.
Os pacientes serão submetidos a um transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) depletadas de αβ após receberem o regime de condicionamento A (o tipo de regime de condicionamento depende da doença subjacente e não faz parte dos objetivos experimentais).
Na presença de enxerto mieloide do doador, pelo menos 3 meses após o TCTH, os pacientes serão submetidos a um transplante renal de doador vivo (KT) usando o mesmo doador como HSCT.
Na ausência de quaisquer sinais clínicos de rejeição renal, a imunossupressão farmacológica (usada para KT) será reduzida gradualmente no Dia +90 pós-KT.
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A ciclofosfamida 1200 mg/Kg será administrada como parte do regime de condicionamento A antes do TCTH
Fludarabina (dose inicial de 0,5 mg/Kg e, em seguida, PK guiada para atingir uma AUC de 18-20) será administrada como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Total Body Irradiation 200 cGy será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Outros nomes:
ATG 7,5 mg/Kg será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Rituximabe 200 mg/m2 será administrado até 24 horas após o TCTH
Os sistemas CliniMACS® TCRαβ-Biotina e CD19 serão usados para criar as células-tronco do sangue periférico (PBSC) mobilizadas a partir de doadores alogênicos com depleção de células T TCRαβ+ e células CD19+ B a serem infundidas no paciente para o HSCT.
A dose alvo para o número de CD34+ HSC infundidas é > 10 x 10^6 células/kg de peso do receptor.
A dose mínima é de 2 x 10^6 células/Kg.
Não há limite superior para a dose de CD34+ HSC infundida, desde que não sejam infundidos mais de 1 x 10^5 TCRαβ+ T-cells/Kg.
A dose alvo de células T TCRαβ+/Kg é < 0,50 x 10^5.
Na presença de enxerto mieloide doador, pelo menos 3 meses pós-TCTH, com > 95% de quimerismo CD3+ do doador, na ausência de sinais de aGvHD ou cGvHD ativos (moderados ou graves), pelo menos 4 semanas sem imunossupressão para qualquer ocorrendo GvHD aguda ou crônica (exceto tratamento com agente único de cGvHD leve) e com um IMC > 18,5, ambulatorial e ativo, além da elegibilidade para os critérios de tratamento padrão KT, os pacientes serão submetidos a um doador vivo KT usando o mesmo doador como HSCT
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Experimental: Coorte 2a: Regime de Condicionamento A
Se a intervenção for considerada segura e não fútil, o estudo continuará a inscrever mais oito pacientes na Fase 2a seguindo o mesmo tratamento da Fase 1b.
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A ciclofosfamida 1200 mg/Kg será administrada como parte do regime de condicionamento A antes do TCTH
Fludarabina (dose inicial de 0,5 mg/Kg e, em seguida, PK guiada para atingir uma AUC de 18-20) será administrada como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Total Body Irradiation 200 cGy será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Outros nomes:
ATG 7,5 mg/Kg será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Rituximabe 200 mg/m2 será administrado até 24 horas após o TCTH
Os sistemas CliniMACS® TCRαβ-Biotina e CD19 serão usados para criar as células-tronco do sangue periférico (PBSC) mobilizadas a partir de doadores alogênicos com depleção de células T TCRαβ+ e células CD19+ B a serem infundidas no paciente para o HSCT.
A dose alvo para o número de CD34+ HSC infundidas é > 10 x 10^6 células/kg de peso do receptor.
A dose mínima é de 2 x 10^6 células/Kg.
Não há limite superior para a dose de CD34+ HSC infundida, desde que não sejam infundidos mais de 1 x 10^5 TCRαβ+ T-cells/Kg.
A dose alvo de células T TCRαβ+/Kg é < 0,50 x 10^5.
Na presença de enxerto mieloide doador, pelo menos 3 meses pós-TCTH, com > 95% de quimerismo CD3+ do doador, na ausência de sinais de aGvHD ou cGvHD ativos (moderados ou graves), pelo menos 4 semanas sem imunossupressão para qualquer ocorrendo GvHD aguda ou crônica (exceto tratamento com agente único de cGvHD leve) e com um IMC > 18,5, ambulatorial e ativo, além da elegibilidade para os critérios de tratamento padrão KT, os pacientes serão submetidos a um doador vivo KT usando o mesmo doador como HSCT
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Experimental: Coorte 1b: Regime de Condicionamento B
Uma coorte inicial de 4 pacientes será inscrita como parte da avaliação inicial de segurança da Fase 1b.
Os pacientes serão submetidos a um transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) depletadas de αβ após receberem o regime de condicionamento B (o tipo de regime de condicionamento depende da doença subjacente e não faz parte dos objetivos experimentais).
Na presença de enxerto mieloide do doador, pelo menos 3 meses após o TCTH, os pacientes serão submetidos a um transplante renal de doador vivo (KT) usando o mesmo doador como HSCT.
Na ausência de quaisquer sinais clínicos de rejeição renal, a imunossupressão farmacológica (usada para KT) será reduzida gradualmente no Dia +90 pós-KT.
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Fludarabina (dose inicial de 0,5 mg/Kg e, em seguida, PK guiada para atingir uma AUC de 18-20) será administrada como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Total Body Irradiation 200 cGy será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Outros nomes:
ATG 7,5 mg/Kg será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Rituximabe 200 mg/m2 será administrado até 24 horas após o TCTH
Os sistemas CliniMACS® TCRαβ-Biotina e CD19 serão usados para criar as células-tronco do sangue periférico (PBSC) mobilizadas a partir de doadores alogênicos com depleção de células T TCRαβ+ e células CD19+ B a serem infundidas no paciente para o HSCT.
A dose alvo para o número de CD34+ HSC infundidas é > 10 x 10^6 células/kg de peso do receptor.
A dose mínima é de 2 x 10^6 células/Kg.
Não há limite superior para a dose de CD34+ HSC infundida, desde que não sejam infundidos mais de 1 x 10^5 TCRαβ+ T-cells/Kg.
A dose alvo de células T TCRαβ+/Kg é < 0,50 x 10^5.
Na presença de enxerto mieloide doador, pelo menos 3 meses pós-TCTH, com > 95% de quimerismo CD3+ do doador, na ausência de sinais de aGvHD ou cGvHD ativos (moderados ou graves), pelo menos 4 semanas sem imunossupressão para qualquer ocorrendo GvHD aguda ou crônica (exceto tratamento com agente único de cGvHD leve) e com um IMC > 18,5, ambulatorial e ativo, além da elegibilidade para os critérios de tratamento padrão KT, os pacientes serão submetidos a um doador vivo KT usando o mesmo doador como HSCT
Ciclofosfamida 100 mg/Kg será administrado como parte do regime de condicionamento B antes do TCTH
Melfalano 100 mg/m2 será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
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Experimental: Coorte 2a: Regime de Condicionamento B
Se a intervenção for considerada segura e não fútil, o estudo continuará a inscrever mais oito pacientes na Fase 2a seguindo o mesmo tratamento da Fase 1b.
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Fludarabina (dose inicial de 0,5 mg/Kg e, em seguida, PK guiada para atingir uma AUC de 18-20) será administrada como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Total Body Irradiation 200 cGy será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Outros nomes:
ATG 7,5 mg/Kg será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
Rituximabe 200 mg/m2 será administrado até 24 horas após o TCTH
Os sistemas CliniMACS® TCRαβ-Biotina e CD19 serão usados para criar as células-tronco do sangue periférico (PBSC) mobilizadas a partir de doadores alogênicos com depleção de células T TCRαβ+ e células CD19+ B a serem infundidas no paciente para o HSCT.
A dose alvo para o número de CD34+ HSC infundidas é > 10 x 10^6 células/kg de peso do receptor.
A dose mínima é de 2 x 10^6 células/Kg.
Não há limite superior para a dose de CD34+ HSC infundida, desde que não sejam infundidos mais de 1 x 10^5 TCRαβ+ T-cells/Kg.
A dose alvo de células T TCRαβ+/Kg é < 0,50 x 10^5.
Na presença de enxerto mieloide doador, pelo menos 3 meses pós-TCTH, com > 95% de quimerismo CD3+ do doador, na ausência de sinais de aGvHD ou cGvHD ativos (moderados ou graves), pelo menos 4 semanas sem imunossupressão para qualquer ocorrendo GvHD aguda ou crônica (exceto tratamento com agente único de cGvHD leve) e com um IMC > 18,5, ambulatorial e ativo, além da elegibilidade para os critérios de tratamento padrão KT, os pacientes serão submetidos a um doador vivo KT usando o mesmo doador como HSCT
Ciclofosfamida 100 mg/Kg será administrado como parte do regime de condicionamento B antes do TCTH
Melfalano 100 mg/m2 será administrado como parte do regime de condicionamento antes do HSCT
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes capazes de descontinuar a imunossupressão pós-KT
Prazo: Dia +90 pós-KT
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O quimerismo do doador igual ou superior a 95% após terapia bem-sucedida de HSCT/KT permite a retirada da terapia imunossupressora no paciente
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Dia +90 pós-KT
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com função renal bem-sucedida
Prazo: +1 ano pós-KT
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Função renal normal medida pela taxa de filtração glomerular (GFR) usando a fórmula CKiD Under 25 (U25) que inclui a creatinina sérica e a cistatina C, juntamente com a excreção normal de proteínas.
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+1 ano pós-KT
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Número de pacientes com enxerto milóide
Prazo: Dia +42 pós-HSCT
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Incidência cumulativa de enxerto mieloide do doador no Dia +42 pós-HSCT.
O enxerto mieloide é definido como CAN de > 0,5 x 109/L para três valores laboratoriais consecutivos obtidos em dias diferentes.
A data do enxerto mielóide é a primeira data dos três valores laboratoriais obtidos.
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Dia +42 pós-HSCT
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Número de pacientes com quimerismo de doador total persistente
Prazo: Dia +180 e 1 ano pós-KT
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>95% de quimerismo do doador para células mieloides e linfóides, conforme avaliado por sangue periférico (total, CD15+, CD3+, CD19+, CD56+ e CD34+) quimerismo por análise de repetição em tandem curta (STR) ou sequenciamento de próxima geração (NGS)
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Dia +180 e 1 ano pós-KT
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Número de pacientes com GvHD aguda
Prazo: Dia +90 e Dia +180 pós-HSCT
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Incidência cumulativa de GvHD aguda (classificada como II-IV e III-IV usando os critérios Magic)
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Dia +90 e Dia +180 pós-HSCT
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Número de pacientes com GvHD crônica
Prazo: +1 ano pós-HSCT
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Incidência cumulativa de GvHD crônica por critérios de consenso do NIH
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+1 ano pós-HSCT
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Número de pacientes com DECH aguda de novo
Prazo: +1 ano pós-KT
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Incidência cumulativa de GvHD aguda de novo (classificada como II-IV e III-IV usando os critérios Magic)
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+1 ano pós-KT
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Número de pacientes com DECH crônica de novo
Prazo: +1 ano pós-KT
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Incidência cumulativa de GVHD crônica de novo medida pelos critérios de consenso do NIH
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+1 ano pós-KT
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Número de pacientes com tolerância funcional a células de doadores
Prazo: 6 e 12 meses pós-KT
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Falta de resposta imune do receptor às células doadoras quando testadas com cultura mista de linfócitos
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6 e 12 meses pós-KT
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Número de casos de malignidades secundárias
Prazo: +5 anos pós-KT
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Nova incidência de malignidades secundárias em pacientes após a participação no estudo
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+5 anos pós-KT
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alice Bertaina, MD, Stanford University
- Investigador principal: Paul Grimm, MD, Stanford University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Poggio ED, Augustine JJ, Arrigain S, Brennan DC, Schold JD. Long-term kidney transplant graft survival-Making progress when most needed. Am J Transplant. 2021 Aug;21(8):2824-2832. doi: 10.1111/ajt.16463. Epub 2021 Feb 8.
- Kawai T, Cosimi AB, Spitzer TR, Tolkoff-Rubin N, Suthanthiran M, Saidman SL, Shaffer J, Preffer FI, Ding R, Sharma V, Fishman JA, Dey B, Ko DS, Hertl M, Goes NB, Wong W, Williams WW Jr, Colvin RB, Sykes M, Sachs DH. HLA-mismatched renal transplantation without maintenance immunosuppression. N Engl J Med. 2008 Jan 24;358(4):353-61. doi: 10.1056/NEJMoa071074.
- Kawai T, Sachs DH, Sprangers B, Spitzer TR, Saidman SL, Zorn E, Tolkoff-Rubin N, Preffer F, Crisalli K, Gao B, Wong W, Morris H, LoCascio SA, Sayre P, Shonts B, Williams WW Jr, Smith RN, Colvin RB, Sykes M, Cosimi AB. Long-term results in recipients of combined HLA-mismatched kidney and bone marrow transplantation without maintenance immunosuppression. Am J Transplant. 2014 Jul;14(7):1599-611. doi: 10.1111/ajt.12731. Epub 2014 Jun 5.
- Kelter R. Bayesian Hodges-Lehmann tests for statistical equivalence in the two-sample setting: Power analysis, type I error rates and equivalence boundary selection in biomedical research. BMC Med Res Methodol. 2021 Aug 17;21(1):171. doi: 10.1186/s12874-021-01341-7.
- Coemans M, Susal C, Dohler B, Anglicheau D, Giral M, Bestard O, Legendre C, Emonds MP, Kuypers D, Molenberghs G, Verbeke G, Naesens M. Analyses of the short- and long-term graft survival after kidney transplantation in Europe between 1986 and 2015. Kidney Int. 2018 Nov;94(5):964-973. doi: 10.1016/j.kint.2018.05.018. Epub 2018 Jul 24.
- Lepeytre F, Dahhou M, Zhang X, Boucquemont J, Sapir-Pichhadze R, Cardinal H, Foster BJ. Association of Sex with Risk of Kidney Graft Failure Differs by Age. J Am Soc Nephrol. 2017 Oct;28(10):3014-3023. doi: 10.1681/ASN.2016121380. Epub 2017 Jun 7.
- Kitchlu A, Dixon S, Dirk JS, Chanchlani R, Vasilevska-Ristovska J, Borges K, Dipchand AI, Ng VL, Hebert D, Solomon M, Michael Paterson J, Gupta S, Joseph Kim S, Nathan PC, Parekh RS. Elevated Risk of Cancer After Solid Organ Transplant in Childhood: A Population-based Cohort Study. Transplantation. 2019 Mar;103(3):588-596. doi: 10.1097/TP.0000000000002378.
- Busque S, Scandling JD, Lowsky R, Shizuru J, Jensen K, Waters J, Wu HH, Sheehan K, Shori A, Choi O, Pham T, Fernandez Vina MA, Hoppe R, Tamaresis J, Lavori P, Engleman EG, Meyer E, Strober S. Mixed chimerism and acceptance of kidney transplants after immunosuppressive drug withdrawal. Sci Transl Med. 2020 Jan 29;12(528):eaax8863. doi: 10.1126/scitranslmed.aax8863.
- Crompton KE, Elwood N, Kirkland M, Clark P, Novak I, Reddihough D. Feasibility of trialling cord blood stem cell treatments for cerebral palsy in Australia. J Paediatr Child Health. 2014 Jul;50(7):540-4. doi: 10.1111/jpc.12618. Epub 2014 Jun 9.
- Scandling JD, Busque S, Lowsky R, Shizuru J, Shori A, Engleman E, Jensen K, Strober S. Macrochimerism and clinical transplant tolerance. Hum Immunol. 2018 May;79(5):266-271. doi: 10.1016/j.humimm.2018.01.002. Epub 2018 Jan 9.
- Bertaina A, Merli P, Rutella S, Pagliara D, Bernardo ME, Masetti R, Pende D, Falco M, Handgretinger R, Moretta F, Lucarelli B, Brescia LP, Li Pira G, Testi M, Cancrini C, Kabbara N, Carsetti R, Finocchi A, Moretta A, Moretta L, Locatelli F. HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of alphabeta+ T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood. 2014 Jul 31;124(5):822-6. doi: 10.1182/blood-2014-03-563817. Epub 2014 May 28.
- Bertaina A, Grimm PC, Weinberg K, Parkman R, Kristovich KM, Barbarito G, Lippner E, Dhamdhere G, Ramachandran V, Spatz JM, Fathallah-Shaykh S, Atkinson TP, Al-Uzri A, Aubert G, van der Elst K, Green SG, Agarwal R, Slepicka PF, Shah AJ, Roncarolo MG, Gallo A, Concepcion W, Lewis DB. Sequential Stem Cell-Kidney Transplantation in Schimke Immuno-osseous Dysplasia. N Engl J Med. 2022 Jun 16;386(24):2295-2302. doi: 10.1056/NEJMoa2117028.
- Dharnidharka VR, Fiorina P, Harmon WE. Kidney transplantation in children. N Engl J Med. 2014 Aug 7;371(6):549-58. doi: 10.1056/NEJMra1314376. No abstract available.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2034
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
19 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Nefrite
- Cistinose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Ciclofosfamida
- Rituximabe
- Melfalano
- Fludarabina
Outros números de identificação do estudo
- IRB-65421
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
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