Studie av NM8074 hos voksne PNH-pasienter

Inklusjonskriterier:

• Pasienter ≥ 18 år (menn og kvinner), vekt ≥ 45 kg på tidspunktet for samtykke.
• Bekreftelse av PNH-diagnose ved evaluering av flowcytometri hvite blodlegemer (WBC), med nøytrofil-, granulocytt- og/eller monocyttklonstørrelse på ≥10 %.
• Bevis på pågående hemolyse.
• ≥1 pRBC-transfusjon innen 12 måneder før screening.
• Anemi (Hemoglobin ≤10,5 g/dL).
• Laktatdehydrogenase (LDH) nivå ≥ 1,5 ganger øvre normalgrense (xULN) under screening.
• Behandling med Soliris
• Alle pasienter må vaksineres før dosering med MenACWY Menactra® polysakkarid difteritoksoid konjugatvaksinasjon mot Neisseria meningitidis serogruppe A, C, Y og W-135 og MenB meningokokk serogruppe B vaksine (Bexsero®). Hvis vaksinasjonsvinduet er kort, vil pasientene bli profylaktisk behandlet med passende antibiotika.
• Villig og i stand til å forstå og fullføre prosedyrer for informert samtykke, inkludert signering og datering av skjemaet for informert samtykke (ICF), og overholde tidsplanen for studiebesøk.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøkspersoner for øyeblikket eller tidligere under andre komplementhemmerbehandlinger enn Soliris mindre enn 3 måneder før studiedag 1
• Historie med benmarg, hematopoietisk stamcelle eller solid organtransplantasjon
• Historie om splenektomi
• Deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelutprøving innen 5 eliminasjonshalveringstider etter registrering, eller innen 30 dager, avhengig av hva som er lengst
• Deltakere med kjent eller mistenkt arvelig eller ervervet komplementmangel
• Anamnese med aktiv primær eller sekundær immunsvikt
• For tiden aktiv systemisk infeksjon eller mistanke om aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen 2 uker før første dose, eller historie med uforklarlige, tilbakevendende bakterielle infeksjoner
• Har en kjent historie med meningokokksykdom eller N. meningitidis-infeksjon
• Pasienter på immunsuppressive midler eller systemiske kortikosteroider mindre enn 8 uker før dosering
• Kjente medisinske eller psykologiske tilstand(er) eller risikofaktorer som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre pasientens fulle deltakelse i studien, utgjøre ytterligere risiko for pasienten, eller forvirre vurderingen av pasienten eller resultatet av studere.
• Alvorlige samtidige komorbiditeter som ikke er mottagelig for aktiv behandling, for eksempel pasienter med alvorlig nyresykdom (CKD stadium 4, dialyse)
• Gravid, planlegger å bli gravid, eller ammende kvinnelige emner. Kvinnelige partnere i fertil alder (WOCBP), definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, må ha en negativ graviditetstest ved screening og må samtykke i å bruke svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i 1 uke etter avsluttet undersøkelsesmiddel .
• Kvinner som har et positivt graviditetstestresultat ved screening eller på dag 1.
• Mannlige pasienter og partnere i fertil alder må godta å bruke prevensjonsmidler, og mannlige pasienter må samtykke i å ikke donere sæd i løpet av studien.