Az NM8074 vizsgálata felnőtt PNH-betegeken

Bevételi kritériumok:

• 18 évesnél idősebb betegek (férfiak és nők), testtömegük ≥ 45 kg a beleegyezés időpontjában.
• A PNH diagnózisának megerősítése áramlási citometriás fehérvérsejtek (WBC) értékelésével, neutrofil, granulocita és/vagy monocita klón mérete ≥10%.
• A folyamatban lévő hemolízis bizonyítéka.
• ≥1 pRBC transzfúzió a szűrést megelőző 12 hónapon belül.
• Vérszegénység (hemoglobin ≤10,5 g/dl).
• A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintje ≥ 1,5-szerese a normál érték felső határának (xULN) a szűrés során.
• Soliris kezelés
• Minden beteget be kell oltani a MenACWY Menactra® poliszacharid diftéria toxoid konjugált vakcinával a Neisseria meningitidis A, C, Y és W-135 szerocsoportja és a MenB B szerocsoportú meningococcus elleni vakcina (Bexsero®) ellen. Ha az oltás időtartama rövid, a betegeket profilaktikusan megfelelő antibiotikumokkal kezelik.
• Hajlandó és képes megérteni és végrehajtani a tájékozott beleegyezési eljárásokat, beleértve a tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF) aláírását és keltezését, és betartja a tanulmányi látogatás ütemtervét.

Kizárási kritériumok:

• Azok az alanyok, akik jelenleg vagy korábban a Soliris-től eltérő komplement inhibitor kezelésben részesültek kevesebb mint 3 hónappal a vizsgálat előtt, 1. nap
• Csontvelő, hematopoetikus őssejt vagy szilárd szervátültetés anamnézisében
• Splenectomia története
• Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban a felvételt követő 5 eliminációs felezési időn belül vagy 30 napon belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
• Ismert vagy feltételezett örökletes vagy szerzett komplementhiányban szenvedő résztvevők
• Jelenleg aktív primer vagy másodlagos immunhiány a kórtörténetben
• Jelenleg aktív szisztémás fertőzés vagy aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés gyanúja az első adag beadását megelőző 2 héten belül, vagy a kórtörténetben megmagyarázhatatlan, visszatérő bakteriális fertőzések
• Meningococcus-betegség vagy N. meningitidis fertőzés ismert anamnézisében
• Immunszuppresszív szereket vagy szisztémás kortikoszteroidokat szedő betegek kevesebb mint 8 héttel az adagolás előtt
• Ismert egészségügyi vagy pszichológiai állapot(ok) vagy kockázati tényező, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a beteg teljes körű részvételét a vizsgálatban, további kockázatot jelenthet a beteg számára, vagy megzavarhatja a beteg megítélését vagy a vizsgálat kimenetelét. tanulmány.
• Súlyos egyidejű, aktív kezelésre nem alkalmas egyidejű betegségek, például súlyos vesebetegségben szenvedő betegek (CKD 4. stádium, dialízis)
• Terhes, terhességet tervező vagy szoptató nő. A fogamzóképes női partnerek (WOCBP) minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor, és bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába az adagolás során és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követő 1 hétig. .
• Nők, akiknek pozitív terhességi teszt eredménye a szűréskor vagy az 1. napon.
• A férfi betegeknek és a fogamzóképes korú partnereknek bele kell egyezniük a fogamzásgátlók használatába, a férfi betegeknek pedig bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat időtartama alatt nem adnak spermát.