Studio di NM8074 in pazienti adulti affetti da EPN

Criterio di inclusione:

• Pazienti ≥ 18 anni (maschi e femmine), peso ≥ 45 kg al momento del consenso.
• Conferma della diagnosi di EPN mediante valutazione della citometria a flusso dei globuli bianchi (WBC), con dimensione del clone di neutrofili, granulociti e/o monociti ≥10%.
• Evidenza di emolisi in corso.
• ≥1 trasfusione di globuli rossi nei 12 mesi precedenti lo screening.
• Anemia (emoglobina ≤10,5 g/dL).
• Livello di lattato deidrogenasi (LDH) ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma (xULN) durante lo screening.
• Trattamento con Soliris
• Tutti i pazienti devono essere vaccinati prima della vaccinazione con MenACWY Menactra® polisaccaride difterico tossoide coniugato vaccinazione contro Neisseria meningitidis sierogruppi A, C, Y e W-135 e vaccino MenB meningococcico sierogruppo B (Bexsero®). Se la finestra della vaccinazione è breve, i pazienti saranno trattati profilatticamente con antibiotici appropriati.
• Disponibilità e capacità di comprendere e completare le procedure di consenso informato, inclusa la firma e la data del modulo di consenso informato (ICF), e rispettare il programma della visita di studio.

Criteri di esclusione:

• Soggetti attualmente o precedentemente sottoposti ad altri trattamenti con inibitori del complemento diversi da Soliris meno di 3 mesi prima del Giorno 1 dello studio
• Storia di midollo osseo, cellule staminali ematopoietiche o trapianto di organi solidi
• Storia di splenectomia
• Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di farmaci sperimentali entro 5 emivite di eliminazione dall'arruolamento o entro 30 giorni, a seconda di quale sia il periodo più lungo
• - Partecipanti con deficit del complemento ereditario o acquisito noto o sospetto
• Storia di immunodeficienza primaria o secondaria attualmente attiva
• Infezione sistemica attualmente attiva o sospetto di infezione batterica, virale o fungina attiva nelle 2 settimane precedenti la prima dose, o anamnesi di infezioni batteriche ricorrenti inspiegabili
• Ha una storia nota di malattia meningococcica o infezione da N. meningitidis
• Pazienti che assumono agenti immunosoppressori o corticosteroidi sistemici meno di 8 settimane prima della somministrazione
• Condizioni mediche o psicologiche note o fattori di rischio che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la piena partecipazione del paziente allo studio, rappresentare un rischio aggiuntivo per il paziente o confondere la valutazione del paziente o l'esito dello studio studia.
• Gravi comorbilità concomitanti non suscettibili di trattamento attivo, ad esempio pazienti con grave malattia renale (CKD stadio 4, dialisi)
• Donne incinte, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano. Le partner di sesso femminile potenzialmente fertili (WOCBP), definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 1 settimana dopo l'interruzione del farmaco sperimentale .
• Donne che hanno un risultato positivo del test di gravidanza allo Screening o il Giorno 1.
• I pazienti di sesso maschile e i partner in età fertile devono accettare di utilizzare contraccettivi e i pazienti di sesso maschile devono accettare di non donare lo sperma per la durata dello studio.